Kliininen tutkimus lääketieteestä (marstasimabi) lapsipotilailla, joilla on hemofilia A tai hemofilia B (BASIS KIDS)
torstai 6. elokuuta 2026 päivittänyt: Pfizer
Avoin lastenlääketieteen tutkimus (
Tämän kliinisen tutkimuksen tarkoituksena on oppia tutkimuslääkkeen (nimeltään marstasimabi) turvallisuudesta ja vaikutuksista hemofilian mahdolliseen hoitoon lapsipotilailla.
Tähän tutkimukseen otetaan 1–17-vuotiaat lapsipotilaat peräkkäin. Tutkimukseen voivat ilmoittautua ensin 12–17-vuotiaat nuoret osallistujat. Sitten 6–11-vuotiaat lapset voivat ilmoittautua. Lopuksi 1–5-vuotiaat lapset voivat ilmoittautua.
Tähän tutkimukseen otetaan osallistujia, jotka:
- sinulla on vaikea hemofilia A tai kohtalaisen vaikea tai vaikea hemofilia B (inhibiittoreiden kanssa tai ilman)
- heillä on oltava tarkat historialliset tiedot kaikista tekijä VIII-, tekijä IX- tai ohitusaineinfuusioista ja hemofiliaverenvuodoista vähintään 1 vuoden ajalta ennen tutkimukseen osallistumista
- jos potilas ei ole inhibiittori, hänen on oltava stabiililla rutiininomaisella profylaksiohjelmalla tekijä VIII tai tekijä IX korvaavilla tuotteilla vähintään 12 kuukauden ajan ennen tutkimukseen osallistumista
- jos potilas on inhibiittori, hänen on saatava tilauksesta ohitushoito 12 kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa
Kaikki tämän tutkimuksen osallistujat saavat marstasimabia käytettäväksi profylaktisesti. Marstasimabi annetaan kerran viikossa ihon alle (ihon alle). Tutkimuspaikan henkilökunta antaa ensimmäisen marstasimabiannoksen tutkimuspaikalla. 12 kuukauden hoitojakson aikana marstasimabia voidaan antaa viikoittain kotona tai haluttaessa tutkimuspaikan henkilökunta voi antaa annokset.
Jotta voimme määrittää, onko tutkimuslääke turvallinen ja tehokas, vertaamme osallistujien kokemuksia tutkimuslääkettä käyttäessään historialliseen ajanjaksoon, jolloin he eivät olleet. Tutkijat haluavat nähdä, toimiiko tutkimuslääke estämään hemofiliapotilaiden yleisesti kokemia verenvuotojaksoja.
Osallistujat ovat tässä tutkimuksessa noin 14 kuukautta (noin 1 kuukausi seulontajaksolla, 12 kuukautta hoitoa ja 1 kuukausi seurantajaksolla), jonka aikana he vierailevat tutkimuspaikalla vähintään 10 kertaa. Haluttaessa ja paikallisten määräysten salliessa opintovierailuista 2 voidaan suorittaa osallistujan kotona opiskelupaikan sijaan. Lisäksi tulee 6 säännöllistä puhelua noin 2 kuukauden välein.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
100
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Pfizer CT.gov Call Center
- Puhelinnumero: 1-800-718-1021
- Sähköposti: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Mendoza, Argentiina, M5501
- Rekrytointi
- Arbesu Hematologia
-
-
-
-
-
Parkville, Australia, 3052
- Rekrytointi
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
Vitória
-
Maruípe, Vitória, Brasilia, 29047-105
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
-
-
-
-
-
Zaragoza, Espanja, 50009
- Rekrytointi
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
Madrid, Comunidad de
-
Madrid, Madrid, Comunidad de, Espanja, 28046
- Rekrytointi
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
Seoul-teukbyeolsi [seoul]
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi [seoul], Etelä -Korea, 03722
- Rekrytointi
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi [seoul], Etelä -Korea, 05278
- Rekrytointi
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
-
Taegu-kwangyǒkshi
-
Daegu, Taegu-kwangyǒkshi, Etelä -Korea, 41944
- Rekrytointi
- Kyungpook National University Hospital
-
-
-
-
Gauteng
-
Benoni, Gauteng, Etelä-Afrikka, 1500
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Worthwhile Clinical Trials
-
Johannesburg, Gauteng, Etelä-Afrikka, 2193
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Intia, 395002
- Rekrytointi
- Nirmal Hospital Pvt Ltd.
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Intia, 400022
- Rekrytointi
- K. J. Somaiya Hospital and Research Centre, Somaiya Ayurvihar Complex
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, Intia, 700014
- Rekrytointi
- Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital
-
-
-
-
Central District
-
Ramat Gan, Central District, Israel, 5262100
- Rekrytointi
- Sheba medical center
-
-
-
-
-
Parma, Italia, 43126
- Rekrytointi
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Parma
-
Torino, Italia, 10126
- Rekrytointi
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
-
-
Liguria
-
Genoa, Liguria, Italia, 16147
- Rekrytointi
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
-
Milan
-
Rozzano, Milan, Italia, 20089
- Rekrytointi
- Istituto Clinico Humanitas - Humanitas Mirasole SPA
-
-
ROMA
-
Rome, ROMA, Italia, 00165
- Rekrytointi
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
-
-
-
-
State of Vienna
-
Vienna, State of Vienna, Itävalta, 1090
- Rekrytointi
- Medizinische Universität Wien
-
-
-
-
-
Saga, Japani, 849-8501
- Rekrytointi
- Saga University Hospital
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, Japani, 650-0047
- Rekrytointi
- Hyogo prefectural kobe children's hospital
-
-
Nagano
-
Azumino, Nagano, Japani, 399-8288
- Rekrytointi
- Nagano Children's Hospital
-
-
Nara
-
Kashihara, Nara, Japani, 634-8522
- Rekrytointi
- Nara Medical University Hospital
-
-
Saitama
-
Saitama-shi, Saitama, Japani, 330-8777
- Rekrytointi
- Saitama Prefectural Children's Medical Center
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Rekrytointi
- Stollery Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Rekrytointi
- Hamilton Health Sciences - McMaster University/McMaster Children's Hospital
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100045
- Rekrytointi
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510515
- Rekrytointi
- Southern medical university Nanfang hospital
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Kiina, 550004
- Rekrytointi
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kiina, 430030
- Rekrytointi
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
-
Wuhan, Hubei, Kiina, 430030
- Rekrytointi
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of HUST/Pediatric Hematology Department Pharmacy
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Kiina, 330006
- Rekrytointi
- Jiangxi Provincial People's Hospital
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kiina
- Rekrytointi
- Institute of hematology&blood disease hospital
-
-
-
-
-
Veracruz, Meksiko, 91900
- Rekrytointi
- Arké SMO S.A de C.V
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75015
- Rekrytointi
- Hôpital Universitaire Necker Enfants Malades
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Rekrytointi
- Charité Campus Virchow-Klinikum
-
-
-
-
-
Dammam, Saudi-Arabia, 32253
- Lopetettu
- King Fahad Specialist Hospital
-
-
-
-
-
Košice, Slovakia, 040 11
- Rekrytointi
- Detska Fakultna nemocnica Kosice
-
Martin, Slovakia, 036 59
- Rekrytointi
- Univerzitna Nemocnica Martin
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 407219
- Rekrytointi
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taipei, Taiwan, 100
- Rekrytointi
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Aarhus N, Tanska, 8200
- Rekrytointi
- Aarhus Universitetshospital, Skejby
-
Aarhus N, Tanska, DK-8200
- Rekrytointi
- Aarhus University
-
-
Capital Region
-
Copenhagen, Capital Region, Tanska, 2100
- Rekrytointi
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Adana, Turkki (Türkiye), 01130
- Rekrytointi
- Adana Acibadem Hastanesi Pediatrik Hematoloji Bilim Dali
-
Ankara, Turkki (Türkiye), 06560
- Rekrytointi
- Gazi University Health Research and Application Center Gazi Hospital
-
Ankara, Turkki (Türkiye), 06500
- Rekrytointi
- Gazi University Medical Faculty
-
Ankara, Turkki (Türkiye), 06560
- Rekrytointi
- Gazi Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi Cocuk Hematologi Bolumu
-
Izmir, Turkki (Türkiye), 35100
- Rekrytointi
- Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanes
-
Izmir, Turkki (Türkiye), 35010
- Rekrytointi
- Ege university
-
Kayseri, Turkki (Türkiye), 38039
- Rekrytointi
- Erciyes University Faculty of Medicine Pediatric
-
Samsun, Turkki (Türkiye), 55200
- Rekrytointi
- Ondokuz Mayıs Üniversitesi
-
-
Kayseri
-
Melikgazi, Kayseri, Turkki (Türkiye), 38039
- Rekrytointi
- Erciyes University Health Application and Research Center Directorate
-
-
İ̇stanbul
-
Istanbul, İ̇stanbul, Turkki (Türkiye), 34093
- Rekrytointi
- Istanbul Universitesi Istanbul Tıp Fakultesi Hastanesi
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki, 625 00
- Rekrytointi
- Fakultni nemocnice Brno
-
Prague, Tšekki, 150 06
- Rekrytointi
- Motol University Hospital
-
-
Brno-město
-
Brno, Brno-město, Tšekki, 613 00
- Rekrytointi
- Detska nemocnice FN Brno
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
- Rekrytointi
- Birmingham Children's Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- Rekrytointi
- Evelina London Children's Hospital
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Rekrytointi
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE7 7DN
- Rekrytointi
- Freeman Hospital
-
-
England
-
Newcastle upon Tyne, England, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
- Rekrytointi
- Royal Victoria Infirmary
-
-
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- Rekrytointi
- Intermountain - Primary Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Sopivan iän ja vaaditun vähimmäispainon mukaiset miespuoliset osallistujat
- 12–17-vuotiaiden osallistujien on oltava vähintään 25 kg painoisia suostumushetkellä.
- 6–11-vuotiaiden osallistujien on oltava vähintään 19 kg painoisia suostumushetkellä.
- Vähimmäispainovaatimus 1-5-vuotiaille osallistujille määritellään.
- Osallistujat, joilla on diagnoosi vakava hemofilia A tai kohtalaisen vaikea tai vaikea hemofilia B
- Osallistujilla on oltava vähintään 1 vuoden päiväkirja ja/tai potilastiedot, joihin on jatkuvasti dokumentoitu eksogeeniset FVIII- tai FIX-korvaus- tai ohitusaineinfuusiot ja hemofiiliset verenvuotojaksot 12 kuukauden aikana ennen suostumuksen antamista.
Osallistujien, jotka ovat ilmoittautuneet ei-inhibiittoreiden kohorttiin, on myös täytettävä seuraavat kriteerit:
- Ei nykyistä havaittavissa olevaa inhibiittoria eikä dokumentoitua estäjien historiaa suostumusta edeltäneiden 5 vuoden aikana
- Heillä on oltava vähintään 50 altistuspäivää FVIII/FIX-korvaustuotteille
- Sen on oltava vähintään 80-prosenttisesti yhteensopiva FVIII/FIX-korvaustuotteiden vakaan rutiininomaisen ennaltaehkäisyohjelman kanssa vähintään 12 kuukauden ajan ennen suostumusta
Inhibiittorikohorttiin ilmoittautuneiden osallistujien on myös täytettävä seuraavat kriteerit:
- Nykyisen korkean tiitterin inhibiittorin (≥5 BU/ml) dokumentointi; tai nykyinen alhaisen tiitterin estäjä (
- Osallistujat, joilla on dokumentoitu estäjiä tekijäkorvaushoidon aikana, mutta jotka eivät täytä edellisessä kohdassa kuvattuja korkeita kvantitatiivisia inhibiittorikriteerejä seulonnan aikana (esim. osallistuja, jolla on aiemmin dokumentoitu korkeatiitteri-inhibiittori ≥5 BU/ml) ja joiden tila estää uudelleen haastamisen FVIII- tai FIX-korvaushoidolla, voidaan harkita kelpoisuuden myöntämistä tapauskohtaisesti Pfizerin lääketieteellisen monitorin kanssa käydyn keskustelun ja suostumuksen perusteella.
- Hemofilia A -osallistujat, joilla on tarpeen mukaan hoito-ohjelma, jossa on ≥12 verenvuotojaksoa, tai hemofilia B -potilaat, joilla on tarpeen mukaan hoito-ohjelma, jossa on ≥ 8 verenvuotojaksoa (spontaani tai traumaattinen), jotka vaativat ohituskerrointa 12 kuukauden aikana ennen ilmoitettua suostumusta
- Osallistujien on oltava tilauksesta annettavassa ohitushoidossa 12 kuukauden ajan ennen tietoista suostumusta
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu sepelvaltimo-, tromboottinen tai iskeeminen sairaus
- Tunnettu suunniteltu kirurginen toimenpide suunnitellulla tutkimusjaksolla
- Tunnettu hemostaattinen vika kuin hemofilia A tai B
- Epänormaalit hematologiset, munuaisten tai maksan toiminnan laboratoriotulokset seulonnassa
- Muu akuutti tai krooninen lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus, joka voi lisätä tutkimukseen osallistumiseen tai tutkimustuotteen antamiseen liittyvää riskiä tai häiritä tutkimustulosten tulkintaa ja tutkijan harkinnan mukaan
- Henkilöt, joilla on tunnettu allerginen reaktio tai yliherkkyys hamsterin proteiinille tai muille tutkimustoimenpiteen aineosille
- Nykyinen rutiiniprofylaksia ohitusaineella, ei-hyytymistekijäkorvaushoidolla (esim. emitsitsumabilla) tai millä tahansa aikaisemmalla hoidolla hemofilian hoitoon tarkoitetulla geeniterapiatuotteella
- Osallistujat, joilla on inhibiittoreita ja joita hoidetaan ennaltaehkäisevällä hoito-ohjelmalla ohitusaineella, ja osallistujat, jotka ovat aiemmin saaneet ei-tekijäpohjaista hemofiliahoitoa (esim. fitusiraani, konsitsumabi, emitsitsumabi), otetaan tapauskohtaisesti huomioon. vasta sen jälkeen, kun tutkijan ja Pfizer-lääketieteellisen monitorin välillä on keskusteltu ja sovittu
- Jatkuva tai suunniteltu ITI:n käyttö tai ehkäisy FVIII- tai FIX-korvauksella milloin tahansa hoidon aloittamisen jälkeen tutkimusinterventiolla
- Osallistuminen muihin tutkimuksiin, joihin liittyy tutkimuslääke(itä) tai tutkimusrokotteita 30 päivän (tai paikallisten vaatimusten mukaisesti) tai 5 puoliintumisajan kuluessa ennen tutkimukseen osallistumista tai tutkimukseen osallistumisen aikana
- Aiempi altistuminen marstasimabille muiden kliinisten marstasimabitutkimusten aikana
- CD4-solujen määrä ≤200/uL, jos HIV-positiivinen
- Tutkimuspaikan henkilöstön jäsenet, jotka ovat suoraan osallistuneet tutkimuksen suorittamiseen ja heidän perheenjäsenensä, tutkijan muutoin valvomat toimipaikan henkilöstön jäsenet sekä tutkimuksen suorittamiseen suoraan osallistuvat sponsori- ja sponsorityöntekijät ja heidän perheenjäsenensä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: marstasimabi (PF-06741086)
Viikoittainen ihonalainen injektio.
|
marstasimabi
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidettujen verenvuototapahtumien vuositaso (ABR).
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
Johdettu kullekin kohteelle kullekin ajanjaksolle (historiallinen ja tutkimushoito) seuraavalla kaavalla: ABR = hoitoja vaativien verenvuotojen lukumäärä/ (hoitojakson päivää / 365,25)
|
Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
|
Haittavaikutusten ja vakavien haittatapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: Seulonta seurantajakson loppuun asti (noin 14 kuukautta)
|
Seulonta seurantajakson loppuun asti (noin 14 kuukautta)
|
|
|
Tromboottisten tapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
|
|
Tromboottisen mikroangiopatian ilmaantuvuus ja vaikeusaste
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
|
|
Disseminoituneiden intravaskulaaristen koagulaatio-/kulutuskoagulopatiatapahtumien esiintyvyys ja vakavuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
|
|
Immunogeenisuus (ADA:n ja kliinisesti merkittävän pysyvän NAb:n esiintyvyys marstasimabia vastaan)
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
|
|
Pistoskohdan reaktion ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
|
|
Vakavien yliherkkyys- ja anafylaktisten reaktioiden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Nivelverenvuotojen ilmaantuvuus (käsitelty)
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
|
Spontaanien verenvuodon ilmaantuvuus (hoidettu)
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
|
Kohteenivelvuotojen ilmaantuvuus (hoidettu)
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
|
Kokonaisverenvuotojen ilmaantuvuus (käsitellyt ja hoitamattomat)
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
|
Kohdenivelten lukumäärä
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
|
Muutos lähtötilanteesta nivelten terveydessä HJHS:n mittaamana ≥4-vuotiaille osallistujille
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
|
Elämänlaadun muutokset mitattuna Haem-A-QoL/Haemo-QoL:lla (käyttäen iästä riippuvia versioita ≥8-vuotiaille osallistujille)
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
|
Muutokset elämänlaadussa pedHAL:lla mitattuna (käyttäen iästä riippuvia versioita ≥4-vuotiaille osallistujille)
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
|
Muutokset elämänlaadussa mitattuna potilaan globaalilla muutosvaikutelmalla - hemofilia ≥ 4-vuotiaille osallistujille
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
|
Muutokset elämänlaadussa mitattuna Health Utilities Measurella (EQ-5D-Y) vähintään 4-vuotiaille osallistujille
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
Lähtötilanne 12 kuukauden hoitojakson loppuun
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 9. joulukuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 10. syyskuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 10. syyskuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 27. lokakuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 7. marraskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 10. marraskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 10. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 6. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- Ihonalainen
- Ennaltaehkäisy
- Tarpeen vaatiessa
- Tekijä VIII
- Hemofilia
- Injektio
- Tekijä IX
- Inhibiittorit
- Inhibiittori
- Tekijä VIII:n estäjä
- Tekijä IX:n estäjä
- PF-06741086
- Marstacimab
- Anti-TFPI
- SC
- Anti-Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI)
- Ihonalainen (sc)
- PERUSLAPSET
- Tarpeen vaatiessa
- aTFPI
- Vaikea hemofilia
- Vakava verenvuoto
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Hemic- ja imusuutteet
- Hemofilia A
- Verenvuoto
- Hemofilia B
- marstakimabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- B7841008
- 2022-500495-65-00 (Rekisterin tunniste: CTIS (EU))
- ANTI-TFPI PEDIATRIC STUDY (Muu tunniste: Alias Study Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim.
protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin.
Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .