エスペロクトを服用している血友病患者の関節の健康に関する観察研究
2025年5月30日 更新者：Novo Nordisk A/S
Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) による予防に切り替えた後の血友病 A の成人患者における関節の健康状態の変化に関する非介入研究
この研究では、研究参加前の 12 か月以内にエスペロクトによる治療を開始した血友病 A 患者の関節の長期的な健康に関する情報を収集します。
この研究は、血友病患者がエスペロクトという薬を服用しているときに、関節の健康状態が時間の経過とともにどのように変化するかを調べるために実施されました。
参加者は、治験担当医師の処方に従ってエスペロクトを取得します。
参加者の治療は、研究への参加によって影響を受けません。
参加者は半年ごとに、関節、痛み、身体活動能力に関するいくつかのアンケートに回答するよう求められます。
彼らの研究への参加は2年以内です。
参加者は、いつでも理由を問わず自由に研究を中止できます。
これは、現在および将来の医療に影響しません。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (推定)
100
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Novo Nordisk
- 電話番号：(+1) 866-867-7178
- メール：clinicaltrials@novonordisk.com
研究場所
-
-
Ontario
-
Hamilton、Ontario、カナダ
- 募集
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
なし
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
血友病Aの参加者
説明
包含基準:
- 研究関連の活動の前に得られた署名済みの同意 (研究関連の活動は、プロトコルに従ったデータの記録に関連する手順です)。
- -インフォームドコンセントに署名した時点で18歳以上の男性で、重度（FVIII活性が1％未満）または中等度の先天性血友病A（FVIII活性1〜5％）と診断されている。
- 市販の Esperoct による治療を開始する決定は、この研究に患者を含める決定の前に、患者と担当医師によって行われました。
- 登録前2か月以内に切り替えた、または登録後1か月以内に、以前の治療からEsperoctによる予防治療に切り替える予定である; Esperoct による治療を開始する決定は、研究に登録する決定の前に、独立して行われなければなりません。
- -Esperoct療法への切り替え前2か月以内または切り替え後最大1か月以内に、通常の臨床診療でベースラインデータ（HJHS、ターゲット関節、および病歴）を収集する必要があります。
除外基準:
- -この研究への以前の参加。 参加は、この研究でインフォームド コンセントを与えたものとして定義されます。
- -Esperoct予防による以前の終了した治療レジメン。
- -Esperocオンデマンドによる現在または以前に終了した治療レジメン。
- 十分な理解や協力を妨げる精神的無能力、不本意、または言葉の壁。
- Esperoctに切り替える前の30日以内の臨床試験への以前の参加。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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血友病Aの参加者
参加者は、医師の裁量で、現地のラベルおよび現地の日常的な臨床診療に従って、合計24か月の研究期間にわたって市販のEsperoctで治療されます。
Esperoct への切り替えの決定は、研究への登録の決定の前に行われ、それとは別に行われます。
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参加者は、医師の裁量で、現地のラベルおよび現地の日常的な臨床診療に従って、合計24か月の研究期間にわたって市販のEsperoctで治療されます。
Esperoct への切り替えの決定は、研究への登録の決定の前に行われ、それとは別に行われます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血友病関節健康スコア（HJHS）の変化
時間枠：切り替え日から学習終了まで（最長24ヶ月）
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スコア上の単位として測定されます。
HJHS のスコア範囲は、0 (正常で健康な関節) から 124 (最大の重症度) です。
持続的な HJHS は、以下の合計スコアの変化として定義されます (
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切り替え日から学習終了まで（最長24ヶ月）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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凝固第VIII因子（FVIII）治療が必要な出血エピソードの数
時間枠：ベースラインから試験終了まで（最大24か月）
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エピソードとして測定
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ベースラインから試験終了まで（最大24か月）
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対象関節数
時間枠：ベースラインから試験終了まで（最大24か月）
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ターゲット ジョイントの数として測定されます。
標的関節は、国際血栓止血学会 (ISTH) に従って、6 か月間に同じ関節で 3 回以上 (>=) 出血エピソードがある関節と定義されています。
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ベースラインから試験終了まで（最大24か月）
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ターゲット ジョイントの解像度 (はい/いいえ)
時間枠：ベースラインから試験終了まで（最大24か月）
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解像度の数として測定されます。
ターゲット関節の解像度は、ISTH に従って以前に診断されたターゲット関節として定義されます。
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ベースラインから試験終了まで（最大24か月）
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報告された患者の変化 問題点 関節スコア
時間枠：ベースラインから試験終了まで（最大24か月）
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問題のある関節 (PJ) のスコアで測定されます。
PJ は、慢性的な関節痛および/または関節の完全性が損なわれているために可動範囲が制限されていると定義されます (つまり、
慢性滑膜炎および/または血友病性関節症)。
PJ スコアは階層化されています: なし、1 PJ、および 2+ PJ。
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ベースラインから試験終了まで（最大24か月）
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患者が報告した疼痛スコアの変化 (簡単な疼痛目録)
時間枠：ベースラインから試験終了まで（最大24か月）
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スコア上の単位として測定されます。
BPI は、痛みを「最悪」、「最小」、「平均」、「現在の痛み」で評価します。
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ベースラインから試験終了まで（最大24か月）
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患者報告アウトカムアンケートを使用して測定された身体機能および活動の変化 (Short Form-36)
時間枠：ベースラインから試験終了まで（最大24か月）
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スコア上の単位として測定されます。
Short Form-36 (SF-36) は、参加者の全体的な健康関連の生活の質 (HRQoL) を測定する、患者の健康に関する 36 項目の患者報告調査です。
スコアの範囲は 0 ～ 100 です (スコアが高いほど HRQoL が高いことを示します)
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ベースラインから試験終了まで（最大24か月）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Transparency' dept. 2834、Novo Nordisk A/S'
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年11月23日
一次修了 (推定)
2026年6月30日
研究の完了 (推定)
2026年6月30日
試験登録日
最初に提出
2022年11月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年11月10日
最初の投稿 (実際)
2022年11月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年6月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年5月30日
最終確認日
2025年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- NN7088-4928
- U1111-1271-9209 (その他の識別子：World Health Organization (WHO))
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Novonordisk-trials.com での Novo Nordisk の開示義務によると、
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。