Un estudio de investigación observacional de la salud de las articulaciones en personas con hemofilia que toman el medicamento Esperoct
16 de febrero de 2024 actualizado por: Novo Nordisk A/S
Estudio no intervencionista del cambio en la salud articular en pacientes adultos con hemofilia A tras el cambio a profilaxis con Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP)
Este estudio recopilará información sobre la salud a largo plazo de las articulaciones en personas con hemofilia A que comenzaron el tratamiento con Esperoct dentro de los doce meses anteriores a la participación en el estudio.
Este estudio se lleva a cabo para observar cómo cambia la salud de las articulaciones de las personas con hemofilia a lo largo del tiempo cuando reciben el medicamento Esperoct.
Los participantes recibirán Esperoct según lo prescrito por el médico del estudio.
El tratamiento del participante no se verá afectado por su participación en el estudio.
Cada seis meses, se pedirá a los participantes que respondan unos cuestionarios sobre sus articulaciones, su dolor y su capacidad para estar físicamente activos.
Su participación en el estudio tendrá una duración máxima de 2 años.
Los participantes son libres de abandonar el estudio en cualquier momento y por cualquier motivo.
Esto no afectará su atención médica actual y futura.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
100
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Novo Nordisk
- Número de teléfono: (+1) 866-867-7178
- Correo electrónico: clinicaltrials@novonordisk.com
Ubicaciones de estudio
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá
- Reclutamiento
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
N/A
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Participantes con Hemofilia A
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento firmado obtenido antes de cualquier actividad relacionada con el estudio (las actividades relacionadas con el estudio son cualquier procedimiento relacionado con el registro de datos de acuerdo con el protocolo).
- Varón, mayor o igual a 18 años en el momento de firmar el consentimiento informado, diagnosticado de hemofilia A congénita severa (actividad FVIII inferior al 1%) o moderada (actividad FVIII 1-5%).
- La decisión de iniciar el tratamiento con Esperoct comercialmente disponible fue tomada por el paciente y el médico tratante antes e independientemente de la decisión de incluir al paciente en este estudio.
- Cambiado, dentro de los dos meses anteriores a la inscripción, O planeado cambiar, dentro del mes posterior a la inscripción, al tratamiento de profilaxis con Esperoct de la terapia anterior; la decisión de iniciar el tratamiento con Esperoct debe tomarse antes e independientemente de la decisión de inscribirse en el estudio.
- Debe tener datos de referencia (HJHS, articulaciones objetivo e historial médico) recopilados en la práctica clínica de rutina dentro de los dos meses anteriores o hasta un mes después del cambio a la terapia con Esperoct.
Criterio de exclusión:
- Participación previa en este estudio. La participación se define como haber dado su consentimiento informado en este estudio.
- Régimen de tratamiento previo terminado con profilaxis Esperoct.
- Régimen de tratamiento actual o finalizado anteriormente con Esperoct on-demand.
- Incapacidad mental, falta de voluntad o barreras idiomáticas que impidan una comprensión o cooperación adecuadas.
- Participación previa en un ensayo clínico dentro de los 30 días anteriores al cambio a Esperoct.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Participantes con Hemofilia A
Los participantes serán tratados con Esperoct comercialmente disponible durante un estudio de duración total de 24 meses de acuerdo con la etiqueta local y la práctica clínica de rutina local a discreción del médico.
La decisión de cambiar a Esperoct se tomará antes e independientemente de la decisión de inscribirse en el estudio.
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Los participantes serán tratados con Esperoct comercialmente disponible durante un estudio de duración total de 24 meses de acuerdo con la etiqueta local y la práctica clínica de rutina local a discreción del médico.
La decisión de cambiar a Esperoct se tomará antes e independientemente de la decisión de inscribirse en el estudio.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la puntuación de salud articular de la hemofilia (HJHS)
Periodo de tiempo: Desde la fecha de cambio hasta el final del estudio (hasta 24 meses)
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Medido como unidades en una puntuación.
El rango de puntuación del HJHS es de 0 (articulaciones sanas y normales) a 124 (gravedad máxima).
Un HJHS sostenido se define como un cambio en la puntuación total menor o igual a (
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Desde la fecha de cambio hasta el final del estudio (hasta 24 meses)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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El número de episodios hemorrágicos que requirieron tratamiento con factor de coagulación VIII (FVIII)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio (hasta 24 meses)
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Medido como episodios
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Desde el inicio hasta el final del estudio (hasta 24 meses)
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Número de juntas objetivo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio (hasta 24 meses)
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Medido como número de articulaciones objetivo.
Las articulaciones diana se definen según la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH) como cualquier articulación con más o igual (>=) 3 episodios de sangrado en la misma articulación en un período de 6 meses.
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Desde el inicio hasta el final del estudio (hasta 24 meses)
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Resolución de cualquier articulación objetivo (Sí/No)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio (hasta 24 meses)
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Medido como número de resoluciones.
La resolución de la articulación diana se define de acuerdo con la ISTH como la articulación diana previamente diagnosticada que ha
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Desde el inicio hasta el final del estudio (hasta 24 meses)
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Cambio en la puntuación de la articulación del problema informada por el paciente
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio (hasta 24 meses)
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Medido en puntuación de articulaciones problemáticas (PJ).
Un PJ se define como tener dolor articular crónico y/o rango de movimiento limitado debido a la integridad articular comprometida (es decir,
sinovitis crónica y/o artropatía hemofílica).
Las puntuaciones de PJ están estratificadas: ninguna, 1 PJ y más de 2 PJ.
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Desde el inicio hasta el final del estudio (hasta 24 meses)
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Cambio en las puntuaciones de dolor informadas por los pacientes (Inventario Breve del Dolor)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio (hasta 24 meses)
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Medido como unidades en una puntuación.
El BPI evalúa el dolor en su "peor", "menor", "promedio" y "dolor actual".
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Desde el inicio hasta el final del estudio (hasta 24 meses)
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Cambio en la función física y la actividad medidos mediante cuestionarios de resultados informados por los pacientes (Formulario corto-36)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio (hasta 24 meses)
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Medido como unidades en una puntuación.
Short form-36 (SF-36) es una encuesta de 36 ítems informada por el paciente sobre la salud del paciente que mide la calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL) general de los participantes.
Las puntuaciones van de 0 a 100 (donde las puntuaciones más altas indican una mejor CVRS)
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Desde el inicio hasta el final del estudio (hasta 24 meses)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Transparency' dept. 2834, Novo Nordisk A/S'
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de noviembre de 2022
Finalización primaria (Estimado)
14 de febrero de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
14 de febrero de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de noviembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de noviembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
18 de noviembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NN7088-4928
- U1111-1271-9209 (Otro identificador: World Health Organization (WHO))
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
De acuerdo con el compromiso de divulgación de Novo Nordisk en novonordisk-trials.com
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .