Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een observationele onderzoeksstudie naar de gezondheid van gewrichten bij mensen met hemofilie die het medicijn Esperoct gebruiken

16 februari 2024 bijgewerkt door: Novo Nordisk A/S

Niet-interventionele studie van de verandering in gewrichtsgezondheid bij volwassen patiënten met hemofilie A na overschakeling op profylaxe met Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP)

Deze studie zal informatie verzamelen over de gezondheid van de gewrichten op de lange termijn bij mensen met hemofilie A die binnen twaalf maanden voorafgaand aan deelname aan de studie met de behandeling met Esperoct zijn begonnen. Deze studie wordt uitgevoerd om te kijken hoe de gezondheid van de gewrichten van mensen met hemofilie in de loop van de tijd verandert wanneer ze het geneesmiddel Esperoct krijgen. De deelnemers krijgen Esperoct zoals voorgeschreven door de onderzoeksarts. De behandeling van de deelnemer wordt niet beïnvloed door zijn deelname aan het onderzoek. Elke zes maanden wordt de deelnemers gevraagd enkele vragenlijsten in te vullen over hun gewrichten, hun pijn en hun vermogen om lichamelijk actief te zijn. Hun deelname aan het onderzoek duurt maximaal 2 jaar. Het staat de deelnemers vrij om op elk moment en om welke reden dan ook het onderzoek te verlaten. Dit heeft geen invloed op hun huidige en toekomstige medische zorg.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

100

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • Werving
        • Novo Nordisk Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers met hemofilie A

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ondertekende toestemming verkregen voorafgaand aan studiegerelateerde activiteiten (studiegerelateerde activiteiten zijn elke procedure met betrekking tot het vastleggen van gegevens volgens het protocol).
  • Man, ouder dan of gelijk aan 18 jaar op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming, gediagnosticeerd met ernstige (FVIII-activiteit lager dan 1%) of matige congenitale hemofilie A (FVIII-activiteit 1-5%).
  • De beslissing om een ​​behandeling met in de handel verkrijgbaar Esperoct te starten is door de patiënt en de behandelend arts genomen vóór en onafhankelijk van de beslissing om de patiënt in deze studie op te nemen.
  • binnen twee maanden voorafgaand aan inschrijving overgeschakeld OF van plan was om binnen één maand na inschrijving over te stappen op een profylaxebehandeling met Esperoct van eerdere therapie; de beslissing om de behandeling met Esperoct te starten moet worden genomen voorafgaand aan en onafhankelijk van de beslissing om deel te nemen aan de studie.
  • Er moeten basislijngegevens (HJHS, doelgewrichten en medische geschiedenis) zijn verzameld in de routinematige klinische praktijk binnen twee maanden voorafgaand aan of tot een maand na het overschakelen op Esperoct-therapie.

Uitsluitingscriteria:

  • Eerdere deelname aan dit onderzoek. Deelname wordt gedefinieerd als het hebben gegeven van geïnformeerde toestemming voor dit onderzoek.
  • Eerder beëindigd behandelingsregime met Esperoct-profylaxe.
  • Huidig ​​of eerder beëindigd behandelingsregime met Esperoct on-demand.
  • Mentaal onvermogen, onwil of taalbarrières die een adequaat begrip of samenwerking in de weg staan.
  • Eerdere deelname aan een klinische studie binnen de 30 dagen voorafgaand aan het overschakelen op Esperoct.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Deelnemers met hemofilie A
Deelnemers zullen worden behandeld met in de handel verkrijgbaar Esperoct voor een totale studieduur van 24 maanden volgens het lokale label en de lokale routine klinische praktijk naar goeddunken van de arts. De beslissing om over te stappen op Esperoct wordt genomen voorafgaand aan en staat los van de beslissing om in te schrijven voor de studie.
Geneesmiddel: Esperoct
Deelnemers zullen worden behandeld met in de handel verkrijgbaar Esperoct voor een totale studieduur van 24 maanden volgens het lokale label en de lokale routine klinische praktijk naar goeddunken van de arts. De beslissing om over te stappen op Esperoct wordt genomen voorafgaand aan en staat los van de beslissing om in te schrijven voor de studie.
Andere namen:
  • Turoctocog alfa pegol (N8-GP)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in hemofilie joint health score (HJHS)
Tijdsspanne: Vanaf switchdatum tot einde studie (tot 24 maanden)
Gemeten als eenheden op een score. Het scorebereik van de HJHS loopt van 0 (normale, gezonde gewrichten) tot 124 (maximale ernst). Een aanhoudende HJHS wordt gedefinieerd als een verandering in de totale score van minder dan of gelijk aan (
Vanaf switchdatum tot einde studie (tot 24 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het aantal bloedingsepisoden waarvoor behandeling met stollingsfactor VIII (FVIII) nodig is
Tijdsspanne: Van baseline tot einde studie (tot 24 maanden)
Gemeten als afleveringen
Van baseline tot einde studie (tot 24 maanden)
Aantal doelgewrichten
Tijdsspanne: Van baseline tot einde studie (tot 24 maanden)
Gemeten als aantal doelgewrichten. Doelgewrichten worden volgens de International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) gedefinieerd als elk gewricht met meer dan of gelijk aan (>=) 3 bloedingen in hetzelfde gewricht binnen een periode van 6 maanden.
Van baseline tot einde studie (tot 24 maanden)
Resolutie van alle doelgewrichten (Ja/Nee)
Tijdsspanne: Van baseline tot einde studie (tot 24 maanden)
Gemeten als aantal resoluties. Doelgewrichtsresolutie wordt gedefinieerd volgens de ISTH als eerder gediagnosticeerd doelgewricht dat heeft
Van baseline tot einde studie (tot 24 maanden)
Verandering in door de patiënt gerapporteerde Problem Joint-score
Tijdsspanne: Van baseline tot einde studie (tot 24 maanden)
Gemeten in score van probleemgewrichten (PJ's). Een PJ wordt gedefinieerd als het hebben van chronische gewrichtspijn en/of een beperkt bewegingsbereik als gevolg van een aangetaste gewrichtsintegriteit (d.w.z. chronische synovitis en/of hemofiele artropathie). PJ-scores zijn gestratificeerd: geen, 1 PJ en 2+ PJ's.
Van baseline tot einde studie (tot 24 maanden)
Verandering in door de patiënt gerapporteerde pijnscores (Brief Pain Inventory)
Tijdsspanne: Van baseline tot einde studie (tot 24 maanden)
Gemeten als eenheden op een score. De BPI beoordeelt pijn op zijn "ergste", "minste", "gemiddelde" en "huidige pijn".
Van baseline tot einde studie (tot 24 maanden)
Verandering in fysieke functie en activiteit gemeten met behulp van door de patiënt gerapporteerde uitkomstvragenlijsten (Short Form-36)
Tijdsspanne: Van baseline tot einde studie (tot 24 maanden)
Gemeten als eenheden op een score. Short form-36 (SF-36) is een door de patiënt gerapporteerd onderzoek van 36 items naar de gezondheid van de patiënt dat de algehele gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) van de deelnemers meet. Scores variëren van 0-100 (waarbij hogere scores een betere HRQoL aangeven)
Van baseline tot einde studie (tot 24 maanden)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Transparency' dept. 2834, Novo Nordisk A/S'

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 november 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

14 februari 2025

Studie voltooiing (Geschat)

14 februari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 november 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 november 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 november 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NN7088-4928
  • U1111-1271-9209 (Andere identificatie: World Health Organization (WHO))

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Volgens de openbaarmakingstoezegging van Novo Nordisk op novonordisk-trials.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in South Africa

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren