Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En observasjonsforskningsstudie av helsen til ledd hos personer med hemofili som tar medisinen Esperoct

30. mai 2025 oppdatert av: Novo Nordisk A/S

Ikke-intervensjonell studie av endring i leddhelse hos voksne pasienter med hemofili A etter bytte til profylakse med Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP)

Denne studien vil samle informasjon om langtidshelsen til ledd hos personer med hemofili A som har startet behandling med Esperoct innen tolv måneder før deltakelse i studien. Denne studien er utført for å se på hvordan leddhelsen til personer med hemofili endres over tid når de får medisinen Esperoct. Deltakerne vil få Esperoct som foreskrevet til deltakerne av studielegen. Deltakerens behandling vil ikke bli påvirket av deres involvering i studien. Hvert halvår vil deltakerne bli bedt om å svare på noen spørreskjemaer om leddene, smertene og evnen til å være fysisk aktive. Deres deltakelse i studien vil ikke vare i mer enn 2 år. Deltakerne står fritt til å forlate studien når som helst og uansett årsak. Dette vil ikke påvirke deres nåværende og fremtidige medisinske behandling.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

100

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • Rekruttering
        • Novo Nordisk Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere med hemofili A

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Signert samtykke innhentet før eventuelle studierelaterte aktiviteter (studierelaterte aktiviteter er enhver prosedyre knyttet til registrering av data i henhold til protokollen).
  • Mann, eldre enn eller lik 18 år på tidspunktet for undertegning av informert samtykke, diagnostisert med alvorlig (FVIII-aktivitet under 1%) eller moderat medfødt hemofili A (FVIII-aktivitet 1-5%).
  • Beslutningen om å starte behandling med kommersielt tilgjengelig Esperoct er tatt av pasienten og behandlende lege før og uavhengig av beslutningen om å inkludere pasienten i denne studien.
  • Byttet, innen to måneder før påmelding, ELLER planla å bytte, innen en måned etter påmelding, til profylaksebehandling med Esperoct fra tidligere behandling; Beslutningen om å starte behandling med Esperoct må tas før og uavhengig av beslutningen om å melde seg på studien.
  • Må ha baselinedata (HJHS, målledd og medisinsk historie) samlet inn i rutinemessig klinisk praksis innen to måneder før eller opptil én måned etter bytte til Esperoct-behandling.

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere deltagelse i denne studien. Deltakelse er definert som å ha gitt informert samtykke i denne studien.
  • Tidligere avsluttet behandlingsregime med Esperoct-profylakse.
  • Nåværende eller tidligere avsluttet behandlingsregime med Esperoct på forespørsel.
  • Psykisk uførhet, uvilje eller språkbarrierer som hindrer tilstrekkelig forståelse eller samarbeid.
  • Tidligere deltagelse i en klinisk studie innen 30 dager før bytte til Esperoct.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Deltakere med hemofili A
Deltakerne vil bli behandlet med kommersielt tilgjengelig Esperoct i en total studievarighet på 24 måneder i henhold til den lokale etiketten og lokal rutinemessig klinisk praksis etter legens skjønn. Beslutningen om å bytte til Esperoct vil bli tatt før og separat fra beslutningen om å melde seg på studiet.
Legemiddel: Esperoct
Deltakerne vil bli behandlet med kommersielt tilgjengelig Esperoct i en total studievarighet på 24 måneder i henhold til den lokale etiketten og lokal rutinemessig klinisk praksis etter legens skjønn. Beslutningen om å bytte til Esperoct vil bli tatt før og separat fra beslutningen om å melde seg på studiet.
Andre navn:
  • Turoctocog alfa pegol (N8-GP)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i hemofili leddhelsepoeng (HJHS)
Tidsramme: Fra dato for bytte til slutten av studiet (opptil 24 måneder)
Målt som enheter på en poengsum. Poengområdet til HJHS er fra 0 (normale, friske ledd) til 124 (maksimal alvorlighetsgrad). En vedvarende HJHS er definert som en endring i total poengsum på mindre enn eller lik (
Fra dato for bytte til slutten av studiet (opptil 24 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antallet blødningsepisoder som krever behandling med koagulasjonsfaktor VIII (FVIII).
Tidsramme: Fra baseline til studieslutt (opptil 24 måneder)
Målt som episoder
Fra baseline til studieslutt (opptil 24 måneder)
Antall målledd
Tidsramme: Fra baseline til studieslutt (opptil 24 måneder)
Målt som antall målledd. Målledd er definert i henhold til International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) som ethvert ledd med mer enn eller lik (>=) 3 blødningsepisoder i samme ledd innen en 6-måneders periode.
Fra baseline til studieslutt (opptil 24 måneder)
Oppløsning av eventuelle målledd (Ja/Nei)
Tidsramme: Fra baseline til studieslutt (opptil 24 måneder)
Målt som antall oppløsninger. Målleddoppløsning er definert i henhold til ISTH som tidligere diagnostisert målledd som har
Fra baseline til studieslutt (opptil 24 måneder)
Endring i pasientrapportert Problem Leddskåre
Tidsramme: Fra baseline til studieslutt (opptil 24 måneder)
Målt i antall problemledd (PJs). En PJ er definert som å ha kroniske leddsmerter og/eller begrenset bevegelsesområde på grunn av kompromittert leddintegritet (dvs. kronisk synovitt og/eller hemofil artropati). PJ-poengsum er stratifisert: ingen, 1 PJ og 2+ PJ-er.
Fra baseline til studieslutt (opptil 24 måneder)
Endring i pasientrapporterte smertescore (kort smerteoversikt)
Tidsramme: Fra baseline til studieslutt (opptil 24 måneder)
Målt som enheter på en poengsum. BPI vurderer smerte på sitt "verste", "minst", "gjennomsnittlige" og "nåværende smerte".
Fra baseline til studieslutt (opptil 24 måneder)
Endring i fysisk funksjon og aktivitet målt ved hjelp av pasientrapporterte utfallsspørreskjemaer (Short Form-36)
Tidsramme: Fra baseline til studieslutt (opptil 24 måneder)
Målt som enheter på en poengsum. Short form-36 (SF-36) er en pasientrapportert undersøkelse med 36 punkter av pasienthelse som måler deltakernes generelle helserelaterte livskvalitet (HRQoL). Poeng varierer fra 0-100 (hvor høyere poengsum indikerer en bedre HRQoL)
Fra baseline til studieslutt (opptil 24 måneder)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Transparency' dept. 2834, Novo Nordisk A/S'

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. november 2022

Primær fullføring (Antatt)

30. juni 2026

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. november 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. november 2022

Først lagt ut (Faktiske)

18. november 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. juni 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. mai 2025

Sist bekreftet

1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NN7088-4928
  • U1111-1271-9209 (Annen identifikator: World Health Organization (WHO))

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I følge Novo Nordisks avsløringsforpliktelse på novonordisk-trials.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere