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Uno studio di ricerca osservazionale sulla salute delle articolazioni nelle persone con emofilia che assumono il medicinale Esperoct

30 maggio 2025 aggiornato da: Novo Nordisk A/S

Studio non interventistico sul cambiamento della salute delle articolazioni in pazienti adulti con emofilia A dopo il passaggio alla profilassi con Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP)

Questo studio raccoglierà informazioni sulla salute a lungo termine delle articolazioni nelle persone con emofilia A che hanno iniziato il trattamento con Esperoct entro dodici mesi prima della partecipazione allo studio. Questo studio è condotto per osservare come cambia la salute delle articolazioni delle persone affette da emofilia nel tempo quando ricevono il medicinale Esperoct. I partecipanti riceveranno Esperoct come prescritto ai partecipanti dal medico dello studio. Il trattamento del partecipante non sarà influenzato dal suo coinvolgimento nello studio. Ogni sei mesi, ai partecipanti verrà chiesto di rispondere ad alcuni questionari sulle loro articolazioni, il loro dolore e la loro capacità di essere fisicamente attivi. La loro partecipazione allo studio durerà non più di 2 anni. I partecipanti sono liberi di lasciare lo studio in qualsiasi momento e per qualsiasi motivo. Ciò non influirà sulle loro cure mediche attuali e future.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

100

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • Reclutamento
        • Novo Nordisk Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Partecipanti con emofilia A

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso firmato ottenuto prima di qualsiasi attività correlata allo studio (per attività correlata allo studio si intende qualsiasi procedura relativa alla registrazione dei dati secondo il protocollo).
  • Maschio, maggiore o uguale a 18 anni di età al momento della firma del consenso informato, con diagnosi di emofilia A congenita grave (attività di FVIII inferiore all'1%) o moderata (attività di FVIII 1-5%).
  • La decisione di iniziare il trattamento con Esperoct disponibile in commercio è stata presa dal paziente e dal medico curante prima e indipendentemente dalla decisione di includere il paziente in questo studio.
  • Passato, entro due mesi prima dell'arruolamento, OPPURE pianificato di passare, entro un mese dall'arruolamento, al trattamento di profilassi con Esperoct dalla terapia precedente; la decisione di iniziare il trattamento con Esperoct deve essere presa prima e indipendentemente dalla decisione di arruolarsi nello studio.
  • Deve disporre di dati di riferimento (HJHS, articolazioni bersaglio e anamnesi) raccolti nella pratica clinica di routine entro due mesi prima o fino a un mese dopo il passaggio alla terapia con Esperoct.

Criteri di esclusione:

  • Precedente partecipazione a questo studio. La partecipazione è definita come aver dato il consenso informato a questo studio.
  • Precedente regime di trattamento interrotto con la profilassi Esperoct.
  • Regime di trattamento attuale o precedentemente interrotto con Esperoct al bisogno.
  • Incapacità mentale, riluttanza o barriere linguistiche che precludono un'adeguata comprensione o cooperazione.
  • Precedente partecipazione a uno studio clinico nei 30 giorni precedenti il ​​passaggio a Esperoct.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Partecipanti con emofilia A
I partecipanti saranno trattati con Esperoct disponibile in commercio per una durata totale dello studio di 24 mesi secondo l'etichetta locale e la pratica clinica di routine locale a discrezione del medico. La decisione di passare a Esperoct sarà presa prima e separatamente dalla decisione di iscriversi allo studio.
Droga: Esperoct
I partecipanti saranno trattati con Esperoct disponibile in commercio per una durata totale dello studio di 24 mesi secondo l'etichetta locale e la pratica clinica di routine locale a discrezione del medico. La decisione di passare a Esperoct sarà presa prima e separatamente dalla decisione di iscriversi allo studio.
Altri nomi:
  • Turoctocog alfa pegol (N8-GP)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio di salute delle articolazioni dell'emofilia (HJHS)
Lasso di tempo: Dalla data del passaggio alla fine dello studio (fino a 24 mesi)
Misurato come unità su un punteggio. L'intervallo di punteggio dell'HJHS va da 0 (articolazioni normali e sane) a 124 (massima gravità). Un HJHS sostenuto è definito come un cambiamento nel punteggio totale inferiore o uguale a (
Dalla data del passaggio alla fine dello studio (fino a 24 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il numero di episodi emorragici che richiedono il trattamento con Fattore VIII della coagulazione (FVIII).
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 24 mesi)
Misurato come episodi
Dal basale alla fine dello studio (fino a 24 mesi)
Numero di giunti target
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 24 mesi)
Misurato come numero di articolazioni target. Le articolazioni bersaglio sono definite secondo l'International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) come qualsiasi articolazione con un numero maggiore o uguale a (>=) di 3 episodi di sanguinamento nella stessa articolazione entro un periodo di 6 mesi.
Dal basale alla fine dello studio (fino a 24 mesi)
Risoluzione di eventuali giunti target (Sì/No)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 24 mesi)
Misurato come numero di risoluzioni. La risoluzione dell'articolazione target è definita in base all'ISTH come articolazione target precedentemente diagnosticata che ha
Dal basale alla fine dello studio (fino a 24 mesi)
Variazione del punteggio relativo al problema riferito dal paziente
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 24 mesi)
Misurato in punteggio di articolazioni problematiche (PJ). Un PJ è definito come affetto da dolore articolare cronico e/o gamma di movimento limitata a causa dell'integrità articolare compromessa (ad es. sinovite cronica e/o artropatia emofilica). I punteggi PJ sono stratificati: nessuno, 1 PJ e 2+ PJ.
Dal basale alla fine dello studio (fino a 24 mesi)
Variazione dei punteggi del dolore riportati dal paziente (Brief Pain Inventory)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 24 mesi)
Misurato come unità su un punteggio. Il BPI valuta il dolore al suo "peggiore", "minimo", "medio" e "dolore attuale".
Dal basale alla fine dello studio (fino a 24 mesi)
Variazione della funzione fisica e dell'attività misurata utilizzando i questionari sugli esiti riportati dai pazienti (Short Form-36)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 24 mesi)
Misurato come unità su un punteggio. Il modulo breve-36 (SF-36) è un'indagine di 36 voci riferita dal paziente sulla salute del paziente che misura la qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) dei partecipanti. I punteggi vanno da 0 a 100 (dove i punteggi più alti indicano una migliore HRQoL)
Dal basale alla fine dello studio (fino a 24 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Transparency' dept. 2834, Novo Nordisk A/S'

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 novembre 2022

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 novembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 novembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

18 novembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NN7088-4928
  • U1111-1271-9209 (Altro identificatore: World Health Organization (WHO))

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Secondo l'impegno di divulgazione di Novo Nordisk su novonordisk-trials.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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