Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En observationsforskningsundersøgelse af leds sundhed hos mennesker med hæmofili, der tager medicinen Esperoct

30. maj 2025 opdateret af: Novo Nordisk A/S

Ikke-interventionel undersøgelse af ændringen i ledsundheden hos voksne patienter med hæmofili A efter skift til profylakse med Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP)

Denne undersøgelse vil indsamle information om den langsigtede sundhed af led hos personer med hæmofili A, som er startet behandling med Esperoct inden for tolv måneder før deltagelse i undersøgelsen. Denne undersøgelse er udført for at se på, hvordan ledsundheden hos personer med hæmofili ændrer sig over tid, når de får medicinen Esperoct. Deltagerne får Esperoct som ordineret til deltagerne af undersøgelsens læge. Deltagerens behandling vil ikke blive påvirket af deres involvering i undersøgelsen. Hvert halve år vil deltagerne blive bedt om at besvare nogle spørgeskemaer om deres led, deres smerter og deres evne til at være fysisk aktive. Deres deltagelse i undersøgelsen vil ikke vare mere end 2 år. Deltagerne kan frit forlade undersøgelsen til enhver tid og af enhver grund. Dette vil ikke påvirke deres nuværende og fremtidige lægebehandling.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

100

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • Rekruttering
        • Novo Nordisk Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere med hæmofili A

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Underskrevet samtykke opnået før alle undersøgelsesrelaterede aktiviteter (undersøgelsesrelaterede aktiviteter er enhver procedure relateret til registrering af data i henhold til protokollen).
  • Mand, ældre end eller lig med 18 år på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke, diagnosticeret med svær (FVIII-aktivitet under 1%) eller moderat medfødt hæmofili A (FVIII-aktivitet 1-5%).
  • Beslutningen om at påbegynde behandling med kommercielt tilgængelig Esperoct er truffet af patienten og den behandlende læge før og uafhængigt af beslutningen om at inkludere patienten i denne undersøgelse.
  • Skiftede, inden for to måneder før tilmelding, ELLER planlagde at skifte, inden for en måned efter tilmelding, til profylaksebehandling med Esperoct fra tidligere behandling; Beslutningen om at påbegynde behandling med Esperoct skal træffes forud for og uafhængigt af beslutningen om at tilmelde sig undersøgelsen.
  • Skal have baseline-data (HJHS, målled og sygehistorie) indsamlet i rutinemæssig klinisk praksis inden for to måneder før eller op til en måned efter skift til Esperoct-behandling.

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere deltagelse i denne undersøgelse. Deltagelse er defineret som at have givet informeret samtykke i denne undersøgelse.
  • Tidligere afsluttet behandlingsregime med Esperoct-profylakse.
  • Nuværende eller tidligere afsluttet behandlingsregime med Esperoct on-demand.
  • Psykisk invaliditet, uvilje eller sprogbarrierer udelukker tilstrækkelig forståelse eller samarbejde.
  • Tidligere deltagelse i et klinisk forsøg inden for 30 dage før skiftet til Esperoct.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Deltagere med hæmofili A
Deltagerne vil blive behandlet med kommercielt tilgængelig Esperoct i en samlet undersøgelsesvarighed på 24 måneder i henhold til den lokale etiket og lokal rutinemæssig klinisk praksis efter lægens skøn. Beslutningen om at skifte til Esperoct vil blive truffet før og adskilt fra beslutningen om at tilmelde sig studiet.
Medicin: Esperoct
Deltagerne vil blive behandlet med kommercielt tilgængelig Esperoct i en samlet undersøgelsesvarighed på 24 måneder i henhold til den lokale etiket og lokal rutinemæssig klinisk praksis efter lægens skøn. Beslutningen om at skifte til Esperoct vil blive truffet før og adskilt fra beslutningen om at tilmelde sig studiet.
Andre navne:
  • Turoctocog alfa pegol (N8-GP)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i hæmofili joint health score (HJHS)
Tidsramme: Fra dato for skift til afslutning af studiet (op til 24 måneder)
Målt som enheder på en score. Scoringsintervallet for HJHS er fra 0 (normale, sunde led) til 124 (maksimal sværhedsgrad). En vedvarende HJHS er defineret som en ændring i den samlede score på mindre end eller lig med (
Fra dato for skift til afslutning af studiet (op til 24 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antallet af blødningsepisoder, der kræver koagulationsfaktor VIII (FVIII) behandling
Tidsramme: Fra baseline til afslutning af studiet (op til 24 måneder)
Målt som episoder
Fra baseline til afslutning af studiet (op til 24 måneder)
Antal målled
Tidsramme: Fra baseline til afslutning af studiet (op til 24 måneder)
Målt som antal målled. Målled defineres ifølge International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) som ethvert led med mere end eller lig med (>=) 3 blødningsepisoder i samme led inden for en 6-måneders periode.
Fra baseline til afslutning af studiet (op til 24 måneder)
Opløsning af eventuelle målled (Ja/Nej)
Tidsramme: Fra baseline til afslutning af studiet (op til 24 måneder)
Målt som antal opløsninger. Målledsopløsning defineres i henhold til ISTH som tidligere diagnosticeret målled, der har
Fra baseline til afslutning af studiet (op til 24 måneder)
Ændring i patientrapporteret Problem Ledscore
Tidsramme: Fra baseline til afslutning af studiet (op til 24 måneder)
Målt i score af problemled (PJ'er). En PJ er defineret som at have kronisk ledsmerter og/eller begrænset bevægelsesområde på grund af kompromitteret ledintegritet (dvs. kronisk synovitis og/eller hæmofil artropati). PJ-score er stratificeret: ingen, 1 PJ og 2+ PJ'er.
Fra baseline til afslutning af studiet (op til 24 måneder)
Ændring i patientrapporterede smertescore (Brief Pain Inventory)
Tidsramme: Fra baseline til afslutning af studiet (op til 24 måneder)
Målt som enheder på en score. BPI vurderer smerte, når den er "værst", "mindst", "gennemsnitlig" og "aktuel smerte".
Fra baseline til afslutning af studiet (op til 24 måneder)
Ændring i fysisk funktion og aktivitet målt ved hjælp af patientrapporterede udfaldsspørgeskemaer (Short Form-36)
Tidsramme: Fra baseline til afslutning af studiet (op til 24 måneder)
Målt som enheder på en score. Short form-36 (SF-36) er en patientrapporteret undersøgelse af patientens sundhed på 36 punkter, der måler deltagernes overordnede sundhedsrelaterede livskvalitet (HRQoL). Scorer varierer fra 0-100 (hvor højere score indikerer en bedre HRQoL)
Fra baseline til afslutning af studiet (op til 24 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Transparency' dept. 2834, Novo Nordisk A/S'

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. november 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. november 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. november 2022

Først opslået (Faktiske)

18. november 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NN7088-4928
  • U1111-1271-9209 (Anden identifikator: World Health Organization (WHO))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ifølge Novo Nordisks oplysningsforpligtelse på novonordisk-trials.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner