Havaintotutkimus nivelten terveydestä hemofiliaa sairastavilla ihmisillä, jotka käyttävät Esperoct-lääkettä
perjantai 30. toukokuuta 2025 päivittänyt: Novo Nordisk A/S
Ei-interventiivinen tutkimus nivelten terveyden muutoksesta aikuisilla hemofilia A -potilailla Turoctocog Alfa Pegolin (N8-GP) profylaksiaan siirtymisen jälkeen
Tämä tutkimus kerää tietoa nivelten terveydestä pitkällä aikavälillä hemofilia A -potilailla, jotka ovat aloittaneet Esperoct-hoidon 12 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen osallistumista.
Tässä tutkimuksessa tarkastellaan, kuinka hemofiliaa sairastavien ihmisten nivelten terveys muuttuu ajan myötä, kun he saavat Esperoct-lääkettä.
Osallistujat saavat Esperoctin tutkimuksen lääkärin osallistujille määräämällä tavalla.
Osallistuminen tutkimukseen ei vaikuta osallistujan hoitoon.
Kuuden kuukauden välein osallistujia pyydetään vastaamaan joihinkin kyselyihin, jotka koskevat heidän niveliä, kipuja ja kykyä olla fyysisesti aktiivisia.
Heidän osallistumisensa tutkimukseen kestää enintään 2 vuotta.
Osallistujat voivat vapaasti poistua tutkimuksesta milloin tahansa ja mistä tahansa syystä.
Tämä ei vaikuta heidän nykyiseen ja tulevaan sairaanhoitoon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
100
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Novo Nordisk
- Puhelinnumero: (+1) 866-867-7178
- Sähköposti: clinicaltrials@novonordisk.com
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada
- Rekrytointi
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Hemofilia A:ta sairastavat
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu suostumus, joka on hankittu ennen tutkimukseen liittyvää toimintaa (tutkimukseen liittyvä toiminta on mitä tahansa menettelyä, joka liittyy tietojen kirjaamiseen protokollan mukaisesti).
- Mies, vähintään 18-vuotias tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä, jolla on diagnosoitu vaikea (FVIII-aktiivisuus alle 1 %) tai kohtalainen synnynnäinen hemofilia A (FVIII-aktiivisuus 1-5 %).
- Päätöksen hoidon aloittamisesta kaupallisesti saatavalla Esperoct-valmisteella ovat tehneet potilas ja hoitava lääkäri ennen potilaan sisällyttämistä tähän tutkimukseen ja siitä riippumatta.
- Vaihdettu kahden kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista TAI suunnitellut vaihtavansa yhden kuukauden sisällä ilmoittautumisesta esperoct-hoitoon aiemmasta hoidosta; päätös Esperoct-hoidon aloittamisesta on tehtävä ennen tutkimukseen ilmoittautumispäätöstä ja siitä riippumatta.
- Perustiedot (HJHS, kohdenivelet ja sairaushistoria) on kerättävä rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä kahden kuukauden kuluessa ennen Esperoct-hoitoon siirtymistä tai enintään kuukauden kuluessa.
Poissulkemiskriteerit:
- Aikaisempi osallistuminen tähän tutkimukseen. Osallistuminen määritellään tietoisen suostumuksen antamiseksi tähän tutkimukseen.
- Edellinen lopetettu hoito-ohjelma Esperoct-profylaksilla.
- Nykyinen tai aiemmin lopetettu Esperoct-hoito-ohjelma tarvittaessa.
- Henkinen kyvyttömyys, haluttomuus tai kielimuurit estävät riittävän ymmärryksen tai yhteistyön.
- Aiempi osallistuminen kliiniseen tutkimukseen 30 päivän aikana ennen Esperoctiin siirtymistä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Hemofilia A:ta sairastavat
Osallistujia hoidetaan kaupallisesti saatavalla Esperoctilla 24 kuukauden kokonaistutkimuksen ajan paikallisen etiketin ja paikallisen rutiinikliinisen käytännön mukaisesti lääkärin harkinnan mukaan.
Päätös Esperoctiin siirtymisestä tehdään ennen tutkimukseen ilmoittautumispäätöstä ja erillään siitä.
|
Osallistujia hoidetaan kaupallisesti saatavalla Esperoctilla 24 kuukauden kokonaistutkimuksen ajan paikallisen etiketin ja paikallisen rutiinikliinisen käytännön mukaisesti lääkärin harkinnan mukaan.
Päätös Esperoctiin siirtymisestä tehdään ennen tutkimukseen ilmoittautumispäätöstä ja erillään siitä.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos hemofilian nivelten terveyspisteissä (HJHS)
Aikaikkuna: Vaihtopäivästä opintojen päättymiseen (enintään 24 kuukautta)
|
Mitataan pisteen yksiköinä.
HJHS:n pisteytysalue on 0:sta (normaalit, terveet nivelet) 124:ään (maksimaalinen vaikeusaste).
Jatkuva HJHS määritellään kokonaispistemäärän muutokseksi, joka on pienempi tai yhtä suuri kuin (
|
Vaihtopäivästä opintojen päättymiseen (enintään 24 kuukautta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hyytymistekijä VIII (FVIII) -hoitoa vaativien verenvuotojaksojen määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (jopa 24 kuukautta)
|
Jaksoina mitattuna
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (jopa 24 kuukautta)
|
|
Kohdenivelten lukumäärä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (jopa 24 kuukautta)
|
Mitattu kohdenivelten lukumääränä.
Kohteenivelet määritellään International Society on Thrombosis and Heemostasis (ISTH) -järjestön mukaan niveliksi, joissa on vähintään (>=) 3 verenvuotojaksoa samassa nivelessä kuuden kuukauden aikana.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (jopa 24 kuukautta)
|
|
Kaikkien kohdenivelten erottelukyky (Kyllä/Ei)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (jopa 24 kuukautta)
|
Mitattu resoluutioiden lukumääränä.
Kohteenivelresoluutio määritellään ISTH:n mukaan aiemmin diagnosoiduksi kohdeniveleksi, jolla on
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (jopa 24 kuukautta)
|
|
Muutos potilaan raportoidussa Ongelmanivelpisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (jopa 24 kuukautta)
|
Mitattu ongelmanivelten pistemääränä (PJ).
PJ määritellään kroonista nivelkipua ja/tai rajoitettua liikerataa johtuen nivelen eheyden heikkenemisestä (ts.
krooninen niveltulehdus ja/tai hemofilinen artropatia).
PJ-pisteet ovat ositettuja: ei yhtään, 1 PJ ja 2+ PJ.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (jopa 24 kuukautta)
|
|
Muutos potilaiden raportoimissa kipupisteissä (Brief Pain Inventory)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (jopa 24 kuukautta)
|
Mitataan pisteen yksiköinä.
BPI arvioi kipua "pahimmillaan", "vähiten", "keskimääräisillä" ja "nykyisellä kivulla".
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (jopa 24 kuukautta)
|
|
Fyysisen toiminnan ja aktiivisuuden muutos mitattuna potilaiden raportoimien tuloskyselyiden avulla (lyhyt lomake-36)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (jopa 24 kuukautta)
|
Mitataan pisteen yksiköinä.
Lyhyt lomake-36 (SF-36) on 36-kohtainen potilaiden raportoima potilaan terveystutkimus, joka mittaa osallistujien yleistä terveyteen liittyvää elämänlaatua (HRQoL).
Pisteet vaihtelevat 0-100 (jossa korkeammat pisteet osoittavat parempaa HRQoL:aa)
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (jopa 24 kuukautta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Transparency' dept. 2834, Novo Nordisk A/S'
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 23. marraskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 30. kesäkuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 30. kesäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 10. marraskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. marraskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 18. marraskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 2. kesäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 30. toukokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. toukokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NN7088-4928
- U1111-1271-9209 (Muu tunniste: World Health Organization (WHO))
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Novo Nordiskin tiedonantositoumuksen mukaan osoitteessa novonordisk-trials.com
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .