服用药物 Esperoct 对血友病患者关节健康的观察性研究
2024年2月16日 更新者：Novo Nordisk A/S
成人血友病 A 患者改用 Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) 进行预防后关节健康变化的非干预研究
本研究将收集有关血友病 A 患者关节长期健康的信息，这些患者在参与研究前十二个月内开始接受 Esperoct 治疗。
进行这项研究是为了了解血友病患者在接受药物 Esperoct 后的关节健康状况如何随时间变化。
参与者将按照研究医生开给参与者的处方获得 Esperoct。
参与者的治疗不会因他们参与研究而受到影响。
每六个月，参与者将被要求回答一些关于他们的关节、疼痛和身体活动能力的问卷。
他们参与研究的时间不会超过 2 年。
参与者可以随时出于任何原因自由离开研究。
这不会影响他们现在和未来的医疗。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
100
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Novo Nordisk
- 电话号码：(+1) 866-867-7178
- 邮箱：clinicaltrials@novonordisk.com
学习地点
-
-
Ontario
-
Hamilton、Ontario、加拿大
- 招聘中
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不适用
取样方法
非概率样本
研究人群
血友病 A 的参与者
描述
纳入标准：
- 在任何研究相关活动之前获得的签署同意书（研究相关活动是与根据协议记录数据相关的任何程序）。
- 男性，签署知情同意书时年满18岁，诊断为重度（FVIII活性低于1%）或中度先天性血友病A（FVIII活性1-5%）。
- 开始使用市售的 Esperoct 进行治疗的决定已由患者和主治医生做出，并且独立于将患者纳入本研究的决定。
- 在入组前两个月内转换，或计划在入组后一个月内从之前的治疗转为使用 Esperoct 进行预防性治疗；开始使用 Esperoct 治疗的决定必须先于并独立于参加研究的决定。
- 必须在转用 Esperoct 治疗前两个月或最多一个月内在常规临床实践中收集基线数据（HJHS、目标关节和病史）。
排除标准：
- 以前参与过这项研究。 参与被定义为在本研究中给予知情同意。
- 先前终止的 Esperoct 预防治疗方案。
- 当前或以前终止的 Esperoct 按需治疗方案。
- 精神上的无行为能力、不愿意或语言障碍阻碍了充分的理解或合作。
- 在切换到 Esperoct 之前的 30 天内曾参加过临床试验。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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血友病 A 的参与者
根据医生的判断，根据当地标签和当地常规临床实践，参与者将接受市售的 Esperoct 治疗，总研究持续时间为 24 个月。
切换到 Esperoct 的决定将在决定参加研究之前做出，并与该决定分开。
|
根据医生的判断，根据当地标签和当地常规临床实践，参与者将接受市售的 Esperoct 治疗，总研究持续时间为 24 个月。
切换到 Esperoct 的决定将在决定参加研究之前做出，并与该决定分开。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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血友病关节健康评分 (HJHS) 的变化
大体时间：从转换日期到研究结束（最多 24 个月）
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在分数上以单位衡量。
HJHS 的评分范围从 0（正常、健康的关节）到 124（最严重）。
持续的 HJHS 定义为总分的变化小于或等于（
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从转换日期到研究结束（最多 24 个月）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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需要凝血因子 VIII (FVIII) 治疗的出血次数
大体时间：从基线到研究结束（最多 24 个月）
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以剧集衡量
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从基线到研究结束（最多 24 个月）
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目标关节数
大体时间：从基线到研究结束（最多 24 个月）
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测量为目标关节数。
根据国际血栓形成和止血学会 (ISTH) 的定义，靶关节是指在 6 个月内同一关节出血次数大于或等于 (>=) 3 次的任何关节。
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从基线到研究结束（最多 24 个月）
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任何目标关节的分辨率（是/否）
大体时间：从基线到研究结束（最多 24 个月）
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以分辨率的数量来衡量。
目标关节分辨率根据 ISTH 定义为先前诊断的目标关节
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从基线到研究结束（最多 24 个月）
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患者报告的问题关节评分的变化
大体时间：从基线到研究结束（最多 24 个月）
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以问题关节 (PJ) 的分数来衡量。
PJ 被定义为由于关节完整性受损（即
慢性滑膜炎和/或血友病性关节病）。
PJ 分数分层：无、1 PJ 和 2+ PJ。
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从基线到研究结束（最多 24 个月）
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患者报告的疼痛评分变化（简明疼痛量表）
大体时间：从基线到研究结束（最多 24 个月）
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在分数上以单位衡量。
BPI 评估疼痛的“最严重”、“最小”、“平均”和“当前疼痛”。
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从基线到研究结束（最多 24 个月）
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使用患者报告的结果问卷（Short Form-36）测量的身体功能和活动的变化
大体时间：从基线到研究结束（最多 24 个月）
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在分数上以单位衡量。
简表 36 (SF-36) 是一项 36 项患者报告的患者健康调查，用于衡量参与者的总体健康相关生活质量 (HRQoL)。
分数范围为 0-100（分数越高表示 HRQoL 越好）
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从基线到研究结束（最多 24 个月）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Transparency' dept. 2834、Novo Nordisk A/S'
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年11月23日
初级完成 (估计的)
2025年2月14日
研究完成 (估计的)
2025年2月14日
研究注册日期
首次提交
2022年11月10日
首先提交符合 QC 标准的
2022年11月10日
首次发布 (实际的)
2022年11月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年2月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月16日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
血友病A的临床试验
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy Agency尚未招聘
-
University of California, DavisBill and Melinda Gates Foundation; Penn State University; Newcastle University; Helen Keller International 和其他合作者完全的
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea Therapeutics完全的
-
Institute of Nutrition of Central America and PanamaBill and Melinda Gates Foundation; Newcastle University; International Atomic Energy Agency完全的
-
Medical University of Vienna完全的
-
Tufts UniversityNutricia Research Fundation; National University of Science and Technology, Zimbabwe完全的