アルファ（α）-サラセミアの成人参加者におけるLuspaterceptの有効性と安全性を決定するための研究
2026年9月9日 更新者：Bristol-Myers Squibb
アルファ（α）サラセミアの成人における貧血の治療のためのルスパテルセプト（BMS-986346 / ACE-536）の有効性と安全性を決定するための第2相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、多施設試験
この研究の目的は、α-サラセミア ヘモグロビン H (HbH) 疾患の参加者の貧血に対する luspatercept + ベスト サポーティブ ケア (BSC) とプラセボ + BSC の有効性と安全性を判断することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
189
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Naples、イタリア、80131
- Local Institution - 0028
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Naples、イタリア、80138
- Local Institution - 0019
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GE
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Genova、GE、イタリア、16128
- Local Institution - 0026
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TO
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Orbassano、TO、イタリア、10043
- Local Institution - 0020
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Athens、ギリシャ、115 27
- Local Institution - 0006
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Goudi、ギリシャ、11527
- Local Institution - 0009
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Larissa、ギリシャ、26504
- Local Institution - 0007
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G
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Rio、G、ギリシャ、265 04
- Local Institution - 0018
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Riyadh、サウジアラビア、11411
- Local Institution - 0034
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Singapore、シンガポール、229899
- Local Institution - 0036
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Mueang Phitsanulok、タイ、65000
- Local Institution - 0031
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Bangkok
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Bangkok Noi、Bangkok、タイ、10700
- Local Institution - 0001
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Altındağ、トルコ（Türkiye）、06230
- Local Institution - 0027
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Topkapı、トルコ（Türkiye）、34093
- Local Institution - 0021
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Johor Bahru、マレーシア、80100
- Local Institution - 0033
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WP
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Kuala Lumpur、WP、マレーシア、50586
- Local Institution - 0032
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Haikou、中国、570311
- Local Institution - 0002
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Nanning、中国、530021
- Local Institution - 0016
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GD
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Guangzhou、GD、中国、510120
- Local Institution - 0029
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Guangzhou、GD、中国、510515
- Local Institution - 0015
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GX
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Nanning、GX、中国、530021
- Local Institution - 0014
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Guangdong
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Foshan、Guangdong、中国、528000
- Local Institution - 0013
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Maoming Shi、Guangdong、中国、525000
- Local Institution - 0017
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Shenzhen Shi、Guangdong、中国、518025
- Local Institution - 0030
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Guangxi
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Liuzhou、Guangxi、中国、545006
- Local Institution - 0023
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Hainan
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Haikou、Hainan、中国、570203
- Local Institution - 0011
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Yunnan
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Kunming、Yunnan、中国、650032
- Local Institution - 0012
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KHH
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Kaohsiung City、KHH、台湾、807
- Local Institution - 0010
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TPE
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Nan Gang Qu、TPE、台湾、10002
- Local Institution - 0004
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TXG
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Taichung、TXG、台湾、40447
- Local Institution - 0003
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HK
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Hong Kong、HK、香港
- Local Institution - 0025
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -参加者は、輸血依存の有無にかかわらず、α-サラセミアヘモグロビンH（HbH）疾患の診断を文書化しています（電気泳動⎯または高速液体クロマトグラフィー[HPLC]⎯ベースのHbバリアント分析法が受け入れられます）。少なくとも 1 つの非変異 β 鎖遺伝子が存在する場合、β サラセミアとの複合的な組み合わせが許可されます。 TD: i) TD 参加者: (1) 無作為化前の 24 週間で 6 RBC 単位以上; (2) 無作為化前の 24 週間に 56 日を超える無輸血期間がない； ii) NTD 参加者: (1) 無作為化前の 24 週間の赤血球 (RBC) 単位が 6 未満。 (2)無作為化前の少なくとも8週間はRBC無輸血;および (3) 無作為化前の 4 週間以内に 1 週間以上離れた 2 回以上の測定値に基づいて、平均ベースライン Hb ≤ 10 g/dL;輸血後 21 日以内のヘモグロビン値は除外されます。
- -参加者のEastern Cooperative Oncology Group（ECOG）スコアは0または1です。
- 治験責任医師は、出産の可能性がある女性（WOCBP）、および WOCBP で性的に活発な男性参加者に、妊娠予防の重要性、予期せぬ妊娠の影響、および研究介入の伝達による胎児毒性の可能性について助言するものとします。参加者が精管切除に成功した場合、またはパートナーが妊娠している場合でも、精液中、発育中の胎児に。
主な除外基準:
- -参加者の研究への参加を妨げる重大な病状、検査室の異常、または精神疾患。
- -実験室の異常の存在を含む、参加者が許容できないリスクにさらされる状態 研究に参加した場合
- -医学的介入を必要とする深部静脈血栓症（DVT）または脳卒中の病歴 ランダム化の24週間前
- α-サラセミア形質、Hb Bart 水腫、ATRx α-サラセミア、ヘモグロビン S/β-サラセミア、骨髄異形成亜型貧血、または HbE ホモ接合性ベータ遺伝子突然変異の診断。
- 栄養不足に関連する貧血、慢性疾患による貧血、自己免疫性溶血性貧血、またはその他の溶血性貧血 (例えば、重度の G6PD 欠乏症、ピルビン酸キナーゼ欠乏症など)。
- 頻繁な出血エピソードによって現れる出血性疾患（例えば、月経過多、鼻出血、凝固障害）。
- -アルファサラセミアに関連しない溶血のエピソードを経験した、たとえば、溶血の素因となる薬（たとえば、抗マラリア薬、非ステロイド性抗炎症薬[NSAID]）の使用後、無作為化前の8週間以内。
- -α-サラセミアを治療するための遺伝子治療への以前の曝露。
- -無作為化の24週間前までの赤血球生成刺激剤（ESA）の使用。
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：輸血依存（TD）：Luspatercept + ベストサポーティブケア（BSC）
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指定日指定用量
他の名前：
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実験的：非輸血依存性 (NTD): Luspatercept + BSC
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指定日指定用量
他の名前：
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プラセボコンパレーター：成人 TD コホート: プラセボ + BSC
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指定日指定用量
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プラセボコンパレーター：成人 NTD コホート: プラセボ + BSC
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指定日指定用量
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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初回投与日の直前の12週間の間隔と比較して、13～48週目の連続12週間で赤血球輸血負担がベースラインから50％以上減少し、少なくとも2単位減少した参加者の数
時間枠：48週目まで
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成人TDコホート
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48週目まで
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赤血球輸血がなかった場合、13週目から24週目までの連続12週間で平均ヘモグロビン（Hb）値がベースラインから1.0グラム（g）/デシリットル（dL）以上増加した参加者の数
時間枠：24週目まで
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成人NTDコホート
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24週目まで
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用量制限毒性（DLT）は、治験薬の初回投与から21日以内にグレード3関連以上の溶血性危機、または既知の安全性プロファイル外のグレード3関連事象以上が観察された場合と定義される
時間枠：3週目まで
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青年期のTDおよびNTDコホート
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3週目まで
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Number of participants with adverse events (AEs)
時間枠：Up to 5 years
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Adolescent TD and NTD Cohorts
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Up to 5 years
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Pharmacokinetics (PK): Serum concentration of Luspatercept
時間枠：Up to Week 108
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Adolescent TD and NTD Cohorts
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Up to Week 108
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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初回投与日の直前の24週間の間隔と比較して、連続24週間の治療間隔中に赤血球輸血負担がベースラインから33％以上減少し、少なくとも2単位減少した参加者の数
時間枠：108週目まで
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成人TDコホート
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108週目まで
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赤血球輸血負担がベースラインから 50% 以上減少し、少なくとも 2 単位の減少が得られる最長期間
時間枠：108週目まで
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成人TDコホート
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108週目まで
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1週目から48週目までの赤血球輸血単位数
時間枠：48週目まで
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成人および青年期のTDコホート
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48週目まで
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24週目の輸血なしのヘモグロビンのベースラインからの変化
時間枠：24週目まで
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成人および青年期の NTD コホート
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24週目まで
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輸血がなかった場合、13週目から始まる平均ヘモグロビン値のベースラインからの上昇が1.0 g/dL以上の最長期間
時間枠：108週目まで
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成人NTDコホート
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108週目まで
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48週間以内に輸血がない場合にヘモグロビン値がベースラインから1.0 g/dL以上増加した期間
時間枠：48週目まで
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成人NTDコホート
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48週目まで
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輸血がなかった場合の連続12週間の平均Hb値がベースラインから1.0 g/dL以上増加した参加者の数
時間枠：24週目まで
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成人NTDコホート
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24週目まで
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がん治療の機能評価における貧血疲労サブスケール（FACT-An FS）スコアが、13週目から24週目までのベースラインからのベースラインからの3以上の増加
時間枠：24週目まで
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成人NTDコホート
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24週目まで
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AEのある参加者の数
時間枠：最長5年
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成人および青年期の TD および NTD コホート
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最長5年
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検査異常のある参加者の数
時間枠：最長5年
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成人 TD および NTD コホート
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最長5年
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初回投与日の直前の24週間と比較して、48週間以内の任意の連続24週間間隔で赤血球輸血負担がベースラインから50％以上減少した参加者の数
時間枠：48週目まで
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成人TDコホート
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48週目まで
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初回投与日の直前の12週間の間隔と比較して、連続12週間の間隔で赤血球輸血負担がベースラインから33％以上減少した参加者の数
時間枠：108週目まで
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成人TDコホート
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108週目まで
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初回投与日の直前の12週間と比較して、13週目から24週目および37週目から48週目までの赤血球輸血負担がベースラインから33%以上減少した参加者数
時間枠：48週目まで
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成人TDコホート
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48週目まで
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初回投与日の直前の24週間と比較して、1週目から24週目および25週目から48週目までの赤血球輸血負担がベースラインから33%以上減少した参加者の数
時間枠：48週目まで
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成人TDコホート
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48週目まで
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初回投与日の直前の12週間と比較して、13週目から24週目および37週目から48週目までの赤血球輸血負担がベースラインから50％以上減少した参加者の数
時間枠：48週目まで
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成人TDコホート
|
48週目まで
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初回投与日の直前の24週間と比較して、1週目から24週目および25週目から48週目までの赤血球輸血負担がベースラインから50％以上減少した参加者の数
時間枠：48週目まで
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成人TDコホート
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48週目まで
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第 1 週から第 24 週、第 25 週から第 48 週、第 1 週から第 48 週までの輸血された赤血球総数のベースラインからの変化
時間枠：48週目まで
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成人TDコホート
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48週目まで
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12週間以上の無輸血期間を達成した参加者の最長の赤血球無輸血期間
時間枠：108週目まで
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成人TDコホート
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108週目まで
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反応を達成した参加者の輸血負担の軽減期間の最長期間（12週間および24週間のローリング反応、両方とも33％以上および50％以上の減少）
時間枠：108週目まで
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成人TDコホート
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108週目まで
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初回投与から反応初日までの時間（ローリング12週間および24週間の反応、両方とも33％以上および50％以上の減少）
時間枠：108週目まで
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成人TDコホート
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108週目まで
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48週目の輸血イベント数のベースラインからの変化
時間枠：48週目まで
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成人TDコホート
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48週目まで
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治療中に連続12週間以上の無赤血球輸血期間を達成した参加者の数
時間枠：108週目まで
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成人および青年期の TD および NTD コホート
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108週目まで
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治療中に連続24週間以上の無赤血球輸血期間を達成した参加者の数
時間枠：108週目まで
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成人および青年期の TD および NTD コホート
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108週目まで
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最初の輸血までの時間
時間枠：108週目まで
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成人および青年期の NTD コホート
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108週目まで
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輸血がなかった場合の13週目から24週目および37週目から48週目までの連続12週間の平均ヘモグロビン値のベースラインからの変化
時間枠：48週目まで
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成人 TD および NTD コホート
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48週目まで
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13週目から24週目まで、37週目から48週目まで、および24週以内の連続12週間期間中に輸血がなかった場合に、平均Hb値がベースラインから1.0g/dL以上または1.5g/dL以上の上昇を達成した参加者の数週と48週
時間枠：48週目まで
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成人NTDコホート
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48週目まで
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ベースラインから 1.0 g/dL 以上増加した最初の Hb 測定から最後の Hb 測定までの時間
時間枠：108週目まで
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成人 NTD コホート
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108週目まで
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平均Hb値がベースラインから1.0 g/dL以上に最初に増加するまでの時間
時間枠：48週目まで
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青年期NTDコホート
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48週目まで
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輸血を行わなかった場合、48週間以内の連続12週間および24週間の間隔で平均Hb値が10g/dLを超える増加を達成した参加者の数
時間枠：48週目まで
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成人NTDコホート
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48週目まで
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24週目および24週目における36項目の短形式健康調査バージョン2（SF-36v2）の身体的要素の概要（PCS）および精神的要素の概要（MCS）によって評価された、自己申告による健康関連の生活の質（HRQoL）のベースラインからの変化。 48週目
時間枠：48週目まで
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成人 TD および NTD コホート
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48週目まで
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13週目から24週目および37週目から48週目までの非輸血依存性βサラセミア患者報告転帰（NTDT-PRO）の疲労/衰弱（T/W）および息切れ（SoB）ドメインスコアのベースラインからの変化
時間枠：48週目まで
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成人NTDコホート
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48週目まで
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24 週目と 48 週目の FACT-An FS スコアのベースラインからの変化
時間枠：48週目まで
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成人NTDコホート
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48週目まで
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24週目および48週目におけるがん治療の機能評価貧血貧血サブスケール（FACT-An AS）のベースラインからの変化
時間枠：48週目まで
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成人NTDコホート
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48週目まで
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少なくとも1回の溶血性危機を経験した参加者の数
時間枠：108週目まで
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成人 TD および NTD コホート
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108週目まで
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溶血発症率
時間枠：108週目まで
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成人 TD および NTD コホート
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108週目まで
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最初の溶血危機までの時間
時間枠：108週目まで
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成人 TD および NTD コホート
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108週目まで
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二度目の溶血危機までの時間
時間枠：108週目まで
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成人 TD および NTD コホート
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108週目まで
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24週目と48週目の溶血マーカーのベースラインからの変化
時間枠：48週目まで
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成人 TD および NTD コホート:
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48週目まで
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24 週目と 48 週目の 6 分間歩行テスト (6MWT) の距離のベースラインからの変化
時間枠：48週目まで
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成人NTDコホート
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48週目まで
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薬物動態 (PK): ルスパターセプトの血清濃度
時間枠：108週目まで
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成人および青年期の TD および NTD コホート
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108週目まで
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48週目の平均赤血球体積（MCV）の変化
時間枠：ベースライン、48 週目
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成人 TD および NTD コホート
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ベースライン、48 週目
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48週目の平均赤血球ヘモグロビン（MCH）の変化
時間枠：ベースライン、48 週目
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成人 TD および NTD コホート
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ベースライン、48 週目
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48週目の有核赤血球（nRBC）の変化
時間枠：ベースライン、48 週目
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成人 TD および NTD コホート
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ベースライン、48 週目
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48週目の赤血球（RBC）の変化
時間枠：ベースライン、48 週目
|
成人 TD および NTD コホート
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ベースライン、48 週目
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赤血球輸血負担がベースラインから減少した最長期間
時間枠：48週目まで
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青年期TDコホート
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48週目まで
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13～48週目の連続12週間で赤血球輸血負担がベースラインから50％以上減少した参加者の数
時間枠：48週目まで
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青年期TDコホート
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48週目まで
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連続24週間で赤血球輸血負担がベースラインから33%以上減少した参加者の数
時間枠：48週目まで
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青年期TDコホート
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48週目まで
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13週目から24週目までに輸血なしで平均Hb値がベースラインから1.0g/dL以上の上昇を達成した参加者の数
時間枠：24週目まで
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青年期NTDコホート
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24週目まで
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48週間以内に赤血球輸血がなかった場合に平均Hb値がベースラインから1.0g/dL以上増加した累積時間（週単位）
時間枠：48週目まで
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青年期NTDコホート
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48週目まで
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輸血を行わなかった場合、13週目から48週目までの連続12週間間隔で、平均Hb値が10g/dLを超える増加を達成した参加者の数
時間枠：48週目まで
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青年期NTDコホート
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48週目まで
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輸血がない場合の平均Hb値のベースラインからの増加が1.0g/dL以上の最長期間
時間枠：48週目まで
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青年期NTDコホート
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48週目まで
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輸血回数
時間枠：48週間以内
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成人NTDコホート
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48週間以内
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輸血来院回数/単位
時間枠：48週間以内
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成人NTDコホート
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48週間以内
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Number of participants with immunogenicity
時間枠：Up to 2 Years
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Adult TD and NTD Cohorts
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Up to 2 Years
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Percent Change from Baseline in Biomarkers for Erythropoiesis at Week 48
時間枠：Baseline, Week 48
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Adult and Adolescent TD and NTD Cohorts.
The biomarkers for erythropoiesis to be evaluated include sTfR1, erythropoietin (EPO), growth differentiation factor (GDF11), GDF8, GDF15.
The change will be measured as a percentage of change from baseline for all the biomarkers.
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Baseline, Week 48
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Percent Change from Baseline in Biomarkers and Parameters for Iron Homeostasis at Week 48
時間枠：Up to 5 Years
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Adult TD and NTD Cohorts.
The biomarkers and parameters for iron homeostasis to be evaluated include hepcidin, erythroferrone (ERFE), serum ferritin, liver iron concentration (LIC), myocardial iron, iron chelation therapy (ICT).
The change will be measured as a percentage of change from baseline for all the biomarkers.
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Up to 5 Years
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Percent Change from Baseline in HB Variants including HBH
時間枠：Baseline, Week 48
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Adult TD and NTD Cohorts.
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Baseline, Week 48
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Number of participants with antidrug antibody (ADA)
時間枠：Up to 2 Years
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Adolescent TD and NTD Cohorts
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Up to 2 Years
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Mean change in biomarkers for hemolysis
時間枠：Up to Week 48
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Adolescent TD and NTD Cohorts.
Biomarkers for hemolysis to be evaluated include total/direct/indirect bilirubin, serum lactate dehydrogenase (sLDH), haptoglobin, reticulocytes and nucleated red blood cells, reticulocyte production index (RPI), and urinary urobilinogen
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Up to Week 48
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Mean change in biomarkers and parameters for iron homeostasis
時間枠：Up to 5 Years
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Adolescent TD and NTD Cohorts.
The biomarkers and parameters for iron homeostasis to be evaluated include serum ferritin, liver and myocardial iron content (LIC), (MIC), iron chelation therapy (ICT).
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Up to 5 Years
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Assessment of Hematologic Parameters
時間枠：Up to Week 48
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Adolescent TD and NTD Cohorts.
The hematologic assessments to be evaluated are red blood cell (RBC) count, hemoglobin, hematocrit, reticulocyte count, nucleated red blood cell count, platelet, leukocyte and neutrophile counts, RBC indices, RBC morphology, and Hb variants.
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Up to Week 48
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The change from baseline in the number of health care resource utilization (HCRU)
時間枠：Up to 5 Years
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Adolescent TD and NTD Cohorts
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Up to 5 Years
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Mean change from baseline in Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) domain scores
時間枠：Up to 3 Years
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Adolescent TD and NTD Cohorts
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Up to 3 Years
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Mean change from baseline EQ-5D-5L utility index
時間枠：Up to 3 Years
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Adolescent TD and NTD Cohorts
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Up to 3 Years
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Mean change from baseline visual analogue scale (VAS) scores
時間枠：Up to 3 Years
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Adolescent TD and NTD Cohorts
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Up to 3 Years
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Bristol-Myers Squibb、Bristol-Myers Squibb
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年12月9日
一次修了 (推定)
2027年7月16日
研究の完了 (推定)
2034年8月14日
試験登録日
最初に提出
2022年12月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年12月22日
最初の投稿 (実際)
2022年12月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月9日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CA056-015
- 2022-502328-35 (その他の識別子：EU CTR)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
BMS は、資格のある研究者からの要求に応じて、特定の基準に従って、個々の匿名化された参加者データへのアクセスを提供します。
ブリストル マイヤーズ スクイブのデータ共有ポリシーとプロセスに関する追加情報は、https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html でご覧いただけます。
IPD 共有時間枠
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IPD 共有アクセス基準
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IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。