Studie ke stanovení účinnosti a bezpečnosti Luspaterceptu u dospělých účastníků s alfa (α)-thalasémií
6. srpna 2026 aktualizováno: Bristol-Myers Squibb
Fáze 2, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická studie ke stanovení účinnosti a bezpečnosti luspaterceptu (BMS-986346/ACE-536) pro léčbu anémie u dospělých s alfa (α)-thalasémií
Účelem studie je určit účinnost a bezpečnost luspaterceptu plus nejlepší podpůrná péče (BSC) oproti placebu plus BSC na anémii u účastníků s onemocněním α-talasémie hemoglobin H (HbH).
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
189
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: First line of the email MUST contain NCT # and Site #.
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: BMS Clinical Trials Contact Center www.BMSClinicalTrials.com
- Telefonní číslo: 855-907-3286
- E-mail: Clinical.Trials@bms.com
Studijní místa
-
-
-
Hong Kong Island, Hongkong
- Staženo
- Local Institution - 0024
-
-
HK
-
Hong Kong, HK, Hongkong
- Dokončeno
- Local Institution - 0025
-
-
-
-
-
Naples, Itálie, 80131
- Aktivní, ne nábor
- Local Institution - 0028
-
Naples, Itálie, 80138
- Nábor
- "Universita degli Studi della Campania ""Luigi Vanvitelli"" - AOU - Clinica Pediatrica"
-
Kontakt:
- Silverio Perrotta, Site 0019
- Telefonní číslo: +0390815665421 0 000
-
-
CA
-
Cagliari, CA, Itálie, 09121
- Staženo
- Local Institution - 0022
-
-
GE
-
Genova, GE, Itálie, 16128
- Aktivní, ne nábor
- Local Institution - 0026
-
-
TO
-
Orbassano, TO, Itálie, 10043
- Aktivní, ne nábor
- Local Institution - 0020
-
-
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
- Staženo
- Local Institution - 0008
-
-
-
-
-
Johor Bahru, Malajsie, 80100
- Nábor
- Hospital Sultanah Aminah
-
Kontakt:
- Christopher Chin Keong Liam, Site 0033
- Telefonní číslo: +60127069245
-
-
WP
-
Kuala Lumpur, WP, Malajsie, 50586
- Nábor
- Hospital Tunku Azizah
-
Kontakt:
- Liana Binti Yusof, Site 0032
- Telefonní číslo: +60137440025
-
-
-
-
-
Al-Ahsa, Saudská arábie, 31982
- Staženo
- Local Institution - 0035
-
Riyadh, Saudská arábie, 11411
- Nábor
- King Saud University (KSU) - College of Medicine
-
Kontakt:
- Sarah Sewaralthahab, Site 0034
- Telefonní číslo: +966014671504
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 229899
- Nábor
- KK Women's and Children's Hospital
-
Kontakt:
- Joyce Ching Mei Lam, Site 0036
- Telefonní číslo: +6562255554
-
-
-
-
KHH
-
Kaohsiung City, KHH, Tchaj-wan, 807
- Nábor
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Kontakt:
- Shyh-Shin Chiou, Site 0010
-
-
TPE
-
Nan Gang Qu, TPE, Tchaj-wan, 10002
- Nábor
- National Taiwan University Hospital
-
Kontakt:
- Meng-Yao Lu, Site 0004
- Telefonní číslo: +88622312345671713
-
-
TXG
-
Taichung, TXG, Tchaj-wan, 40447
- Nábor
- China Medical University Hospital
-
Kontakt:
- Ching-Tien Peng, Site 0003
- Telefonní číslo: 886422052121ext4636
-
-
-
-
-
Mueang Phitsanulok, Thajsko, 65000
- Nábor
- Naresuan University Hospital
-
Kontakt:
- Peerapon Wong, Site 0031
- Telefonní číslo: +6655965105
-
-
Bangkok
-
Bangkok Noi, Bangkok, Thajsko, 10700
- Nábor
- Siriraj Hospital
-
Kontakt:
- Vip Viprakasit, Site 0001
- Telefonní číslo: 6624122113
-
-
-
-
-
Altındağ, Turecko (Türkiye), 06230
- Nábor
- Hacettepe Üniversitesi Tıp Fakültesi
-
Kontakt:
- Sule Unal, Site 0027
- Telefonní číslo: +903123112398
-
Topkapı, Turecko (Türkiye), 34093
- Nábor
- Istanbul Universitesi - Istanbul Tip Fakultesi (ITF) Hastanesi
-
Kontakt:
- Zeynep Karakas, Site 0021
- Telefonní číslo: +902124142000
-
-
-
-
-
Haikou, Čína, 570311
- Nábor
- Hainan General Hospital
-
Kontakt:
- Guyun Wang, Site 0002
- Telefonní číslo: +8613006021266
-
Nanning, Čína, 530021
- Nábor
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
Kontakt:
- Yongrong Lai, Site 0016
- Telefonní číslo: +07715356746
-
-
GD
-
Guangzhou, GD, Čína, 510515
- Nábor
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
-
Kontakt:
- Ling Jiang, Site 0015
- Telefonní číslo: +8613602791429
-
Guangzhou, GD, Čína, 510120
- Nábor
- Sun Yat-Sen Memorial Hospital, Sun Yat-Sen University
-
Kontakt:
- Jian-Pei Fang, Site 0029
- Telefonní číslo: +862081332199
-
-
GX
-
Nanning, GX, Čína, 530021
- Nábor
- People's Liberation Army The 923rd Hospital
-
Kontakt:
- Xiaolin Yin, Site 0014
- Telefonní číslo: +8613321717899
-
-
Guangdong
-
Foshan, Guangdong, Čína, 528000
- Nábor
- The First People's Hospital of Foshan
-
Kontakt:
- Ying Zhao, Site 0013
-
Maoming Shi, Guangdong, Čína, 525000
- Nábor
- Maoming People's Hospital
-
Kontakt:
- Ying Dong, Site 0017
-
Shenzhen Shi, Guangdong, Čína, 518025
- Nábor
- Shenzhen Second People's Hospital
-
Kontakt:
- Xin Du, Site 0030
-
-
Guangxi
-
Liuzhou, Guangxi, Čína, 545006
- Nábor
- Liuzhou People's Hospital
-
Kontakt:
- Liuting LU, Site 0023
-
-
Hainan
-
Haikou, Hainan, Čína, 570203
- Aktivní, ne nábor
- Local Institution - 0011
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Čína, 650032
- Dokončeno
- Local Institution - 0012
-
-
-
-
-
Athens, Řecko, 115 27
- Dokončeno
- Local Institution - 0006
-
Goudi, Řecko, 11527
- Aktivní, ne nábor
- Local Institution - 0009
-
Larissa, Řecko, 26504
- Aktivní, ne nábor
- Local Institution - 0007
-
-
B
-
Thessaloniki, B, Řecko, 546 42
- Staženo
- Local Institution - 0005
-
-
G
-
Rio, G, Řecko, 265 04
- Aktivní, ne nábor
- Local Institution - 0018
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Účastník zdokumentoval diagnózu onemocnění α-talasémií hemoglobinem H (HbH) (akceptovány jsou metody založené na elektroforéze⎯ nebo vysokoúčinné kapalinové chromatografii [HPLC]⎯ pro analýzy variant Hb), se závislostí na transfuzi nebo bez ní; kombinovaná kombinace s β-talasémií je povolena, pokud je přítomen alespoň 1 nemutovaný gen β-řetězce. TD: i) účastník TD: (1) ≥ 6 jednotek RBC během 24 týdnů před randomizací; a (2) žádné období bez transfuze po dobu > 56 dnů během 24 týdnů před randomizací; ii) účastník NTD: (1) < 6 jednotek červených krvinek (RBC) během 24 týdnů před randomizací; a (2) bez transfuze RBC během alespoň 8 týdnů před randomizací; a (3) Průměrná výchozí hodnota Hb ≤ 10 g/dl, založená na minimálně 2 měřeních s odstupem ≥ 1 týdne během 4 týdnů před randomizací; hodnoty hemoglobinu do 21 dnů po transfuzi budou vyloučeny.
- Účastník má skóre Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 nebo 1.
- Vyšetřovatelé poradí ženám ve fertilním věku (WOCBP) a mužským účastníkům, kteří jsou sexuálně aktivní s WOCBP, o důležitosti prevence otěhotnění, důsledcích neočekávaného těhotenství a potenciální fetální toxicitě vyskytující se v důsledku přenosu studijní intervence. v semenné tekutině, vyvíjejícímu se plodu, i když účastník podstoupil úspěšnou vazektomii nebo je-li partnerka těhotná.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Jakýkoli významný zdravotní stav, laboratorní abnormalita nebo psychiatrické onemocnění, které by účastníkovi bránilo v účasti ve studii.
- Jakýkoli stav, včetně přítomnosti laboratorních abnormalit, který vystavuje účastníka nepřijatelnému riziku, pokud by se měl zúčastnit studie
- Historie hluboké žilní trombózy (DVT) nebo cévní mozkové příhody vyžadující lékařskou intervenci ≤ 24 týdnů před randomizací
- Diagnóza rysu α-talasémie, hydrops Hb Bart, α-talasémie ATRx, hemoglobin S/β-talasémie, anémie subtypu myelodysplazie nebo s homozygotní mutací beta genu HbE.
- Anémie související s nutričním deficitem, anémie chronických onemocnění, autoimunitní hemolytická anémie nebo jakákoli jiná hemolytická anémie (například těžký deficit G6PD, deficit pyruvátkinázy atd.).
- Poruchy krvácení projevující se častými krvácivými epizodami (např. menoragie, epistaxe, poruchy srážlivosti).
- Prodělané epizody hemolýzy nesouvisející s alfa-talasémií, například po použití léků predisponujících k hemolýze (například antimalarika, nesteroidního protizánětlivého léku [NSAID]), během 8 týdnů před randomizací.
- Předchozí expozice genové terapii k léčbě α-talasémie.
- Použití látky stimulující erytropoézu (ESA) ≤ 24 týdnů před randomizací.
Poznámka: Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Transfusion Dependent (TD): Luspatercept + Nejlepší podpůrná péče (BSC)
|
Stanovená dávka ve stanovené dny
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Nezávislé na transfuzi (NTD): Luspatercept + BSC
|
Stanovená dávka ve stanovené dny
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Dospělá kohorta TD: Placebo + BSC
|
Stanovená dávka ve stanovené dny
|
|
Komparátor placeba: Dospělá kohorta NTD: Placebo + BSC
|
Stanovená dávka ve stanovené dny
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s ≥ 50% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě se snížením alespoň o 2 jednotky během jakýchkoli nepřetržitých 12 týdnů během týdne 13-48 ve srovnání s 12týdenním intervalem bezprostředně před datem první dávky
Časové okno: Až do týdne 48
|
Dospělá kohorta TD
|
Až do týdne 48
|
|
Počet účastníků se zvýšením středních hodnot hemoglobinu (Hb) o ≥ 1,0 gramu (g)/decilitr (dL) během nepřetržitého 12týdenního intervalu od týdne 13 do týdne 24 bez transfuze červených krvinek
Časové okno: Až do 24. týdne
|
Dospělá kohorta NTD
|
Až do 24. týdne
|
|
Toxicita omezující dávku (DLT) definovaná jako pozorování ≥ 3. stupně souvisejících s hemolytickými krizemi nebo ≥ 3. stupně souvisejících událostí mimo známý bezpečnostní profil, ke kterým došlo během 21 dnů od jejich první dávky studijní terapie
Časové okno: Až do 3. týdne
|
Dospívající kohorty TD a NTD
|
Až do 3. týdne
|
|
Number of participants with adverse events (AEs)
Časové okno: Up to 5 years
|
Adolescent TD and NTD Cohorts
|
Up to 5 years
|
|
Pharmacokinetics (PK): Serum concentration of Luspatercept
Časové okno: Up to Week 108
|
Adolescent TD and NTD Cohorts
|
Up to Week 108
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s ≥ 33% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě se snížením alespoň o 2 jednotky během jakéhokoli nepřetržitého 24týdenního intervalu léčby ve srovnání s 24týdenním intervalem bezprostředně před datem první dávky
Časové okno: Až do týdne 108
|
Dospělá kohorta TD
|
Až do týdne 108
|
|
Nejdelší trvání s ≥ 50% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě se snížením alespoň o 2 jednotky
Časové okno: Až do týdne 108
|
Dospělá kohorta TD
|
Až do týdne 108
|
|
Počet transfuzních jednotek červených krvinek od týdne 1 do týdne 48
Časové okno: Až do týdne 48
|
Dospělé a dospívající kohorty TD
|
Až do týdne 48
|
|
Změna hemoglobinu oproti výchozí hodnotě bez transfuze v týdnu 24
Časové okno: Až do 24. týdne
|
Dospělé a dospívající kohorty NTD
|
Až do 24. týdne
|
|
Nejdelší trvání zvýšení od výchozí hodnoty o ≥ 1,0 g/dl průměrných hodnot hemoglobinu počínaje 13. týdnem bez transfuze
Časové okno: Až do týdne 108
|
Dospělá kohorta NTD
|
Až do týdne 108
|
|
Doba trvání se zvýšením hodnot hemoglobinu o ≥ 1,0 g/dl oproti výchozí hodnotě při absenci transfuze během 48 týdnů
Časové okno: Až do týdne 48
|
Dospělá kohorta NTD
|
Až do týdne 48
|
|
Počet účastníků se zvýšením průměrných hodnot Hb od výchozí hodnoty o ≥ 1,0 g/dl během nepřetržitého 12týdenního intervalu bez transfuze
Časové okno: Až do 24. týdne
|
Dospělá kohorta NTD
|
Až do 24. týdne
|
|
≥ 3 Nárůst od výchozího stavu ve funkčním hodnocení terapie rakoviny Subškála anémie Únava (FACT-An FS) skóre od výchozího stavu do období od 13. do 24. týdne
Časové okno: Až do 24. týdne
|
Dospělá kohorta NTD
|
Až do 24. týdne
|
|
Počet účastníků s AE
Časové okno: Až 5 let
|
Dospělí a dospívající TD a NTD kohorty
|
Až 5 let
|
|
Počet účastníků s laboratorními abnormalitami
Časové okno: Až 5 let
|
Dospělé kohorty TD a NTD
|
Až 5 let
|
|
Počet účastníků s ≥ 50% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě během jakéhokoli nepřetržitého 24týdenního intervalu během 48 týdnů ve srovnání s 24týdenním intervalem bezprostředně před datem první dávky
Časové okno: Až do týdne 48
|
Dospělá kohorta TD
|
Až do týdne 48
|
|
Počet účastníků s ≥ 33% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě během jakéhokoli nepřetržitého 12týdenního intervalu ve srovnání s 12týdenním intervalem bezprostředně před datem první dávky
Časové okno: Až do týdne 108
|
Dospělá kohorta TD
|
Až do týdne 108
|
|
Počet účastníků s ≥ 33% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě od týdne 13 do týdne 24 a týdne 37 do týdne 48 ve srovnání s 12týdenním intervalem bezprostředně před datem první dávky
Časové okno: Až do týdne 48
|
Dospělá kohorta TD
|
Až do týdne 48
|
|
Počet účastníků s ≥ 33% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě od 1. týdne do 24. týdne a od 25. do 48. týdne ve srovnání s 24týdenním intervalem bezprostředně před datem první dávky
Časové okno: Až do týdne 48
|
Dospělá kohorta TD
|
Až do týdne 48
|
|
Počet účastníků s ≥ 50% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě od týdne 13 do týdne 24 a týdne 37 do týdne 48 ve srovnání s 12týdenním intervalem bezprostředně před datem první dávky
Časové okno: Až do týdne 48
|
Dospělá kohorta TD
|
Až do týdne 48
|
|
Počet účastníků s ≥ 50% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě od 1. týdne do 24. týdne a od 25. do 48. týdne ve srovnání s 24týdenním intervalem bezprostředně před datem první dávky
Časové okno: Až do týdne 48
|
Dospělá kohorta TD
|
Až do týdne 48
|
|
Změna od výchozí hodnoty v celkových jednotkách červených krvinek transfundovaných od týdne 1 do týdne 24, týdne 25 do týdne 48 a týdne 1 do týdne 48
Časové okno: Až do týdne 48
|
Dospělá kohorta TD
|
Až do týdne 48
|
|
Nejdelší doba bez transfuze červených krvinek pro účastníky, kteří dosáhnou období bez transfuze ≥ 12 týdnů
Časové okno: Až do týdne 108
|
Dospělá kohorta TD
|
Až do týdne 108
|
|
Nejdelší trvání snížení transfuzní zátěže pro účastníky, kteří dosáhnou odpovědi (souvislá 12týdenní a 24týdenní odpověď, obě pro ≥ 33% a ≥ 50% snížení)
Časové okno: Až do týdne 108
|
Dospělá kohorta TD
|
Až do týdne 108
|
|
Doba od první dávky do prvního dne odpovědi (rotační 12týdenní a 24týdenní odpověď, obě pro ≥ 33% a ≥ 50% snížení)
Časové okno: Až do týdne 108
|
Dospělá kohorta TD
|
Až do týdne 108
|
|
Změna od výchozí hodnoty v počtu transfuzních příhod ve 48. týdnu
Časové okno: Až do týdne 48
|
Dospělá kohorta TD
|
Až do týdne 48
|
|
Počet účastníků, kteří během léčby dosáhnou období bez transfuze erytrocytů v délce ≥ 12 týdnů
Časové okno: Až do týdne 108
|
Dospělí a dospívající TD a NTD kohorty
|
Až do týdne 108
|
|
Počet účastníků, kteří během léčby dosáhnou období bez transfuze erytrocytů v délce ≥ 24 týdnů
Časové okno: Až do týdne 108
|
Dospělí a dospívající TD a NTD kohorty
|
Až do týdne 108
|
|
Čas na první transfuzi
Časové okno: Až do týdne 108
|
Dospělé a dospívající kohorty NTD
|
Až do týdne 108
|
|
Změna průměrných hodnot hemoglobinu oproti výchozím hodnotám během nepřetržitého 12týdenního intervalu od 13. do 24. týdne a 37. do 48. týdne bez transfuze
Časové okno: Až do týdne 48
|
Dospělé kohorty TD a NTD
|
Až do týdne 48
|
|
Počet účastníků, kteří dosáhli zvýšení od výchozí hodnoty ≥1,0 g/dl nebo ≥1,5 g/dl v průměrných hodnotách Hb bez transfuze od týdne 13 do týdne 24, týdne 37 až týdne 48 a během jakéhokoli nepřetržitého 12týdenního okna během 24 týdnů a 48 týdnů
Časové okno: Až do týdne 48
|
Dospělá kohorta NTD
|
Až do týdne 48
|
|
Doba od prvního do posledního měření Hb se zvýšením od výchozí hodnoty o ≥ 1,0 g/dl
Časové okno: Až do týdne 108
|
Dospělé kohorty NTD
|
Až do týdne 108
|
|
Doba do prvního zvýšení od výchozí hodnoty ≥ 1,0 g/dl průměrné hodnoty Hb
Časové okno: Až do týdne 48
|
Dospívající kohorta NTD
|
Až do týdne 48
|
|
Počet účastníků, kteří dosáhnou zvýšení střední hodnoty Hb o >10 g/dl během jakéhokoli nepřetržitého 12týdenního a 24týdenního intervalu během 48 týdnů bez transfuze
Časové okno: Až do týdne 48
|
Dospělá kohorta NTD
|
Až do týdne 48
|
|
Změna od výchozí hodnoty v self-reportované kvalitě života související se zdravím (HRQoL) hodnocená souhrnem fyzických složek (PCS) a souhrnem duševních složek (MCS) 36položkového krátkodobého průzkumu zdraví verze2 (SF-36v2) v týdnu 24 a 48. týden
Časové okno: Až do týdne 48
|
Dospělé kohorty TD a NTD
|
Až do týdne 48
|
|
Změna od výchozí hodnoty ve výsledcích hlášených pacientem s β-talasémií nezávislou na transfuzi (NTDT-PRO) Skóre domény únava/slabost (T/W) a dušnost (SoB) od 13. do 24. týdne a od 37. do 48. týdne
Časové okno: Až do týdne 48
|
Dospělá kohorta NTD
|
Až do týdne 48
|
|
Změna od výchozí hodnoty ve skóre FACT-An FS ve 24. a 48. týdnu
Časové okno: Až do týdne 48
|
Dospělá kohorta NTD
|
Až do týdne 48
|
|
Změna od výchozí hodnoty ve funkčním hodnocení terapie rakoviny při léčbě rakoviny Subškála anémie (FACT-An AS) ve 24. a 48. týdnu
Časové okno: Až do týdne 48
|
Dospělá kohorta NTD
|
Až do týdne 48
|
|
Počet účastníků s alespoň jednou hemolytickou krizí
Časové okno: Až do týdne 108
|
Dospělé kohorty TD a NTD
|
Až do týdne 108
|
|
Míra hemolytických krizí
Časové okno: Až do týdne 108
|
Dospělé kohorty TD a NTD
|
Až do týdne 108
|
|
Čas do první hemolytické krize
Časové okno: Až do týdne 108
|
Dospělé kohorty TD a NTD
|
Až do týdne 108
|
|
Čas do druhé hemolytické krize
Časové okno: Až do týdne 108
|
Dospělé kohorty TD a NTD
|
Až do týdne 108
|
|
Změna od výchozí hodnoty v markerech hemolýzy ve 24. a 48. týdnu
Časové okno: Až do týdne 48
|
Dospělé kohorty TD a NTD:
|
Až do týdne 48
|
|
Změna od výchozí hodnoty ve vzdálenosti 6minutového testu chůze (6MWT) ve 24. a 48. týdnu
Časové okno: Až do týdne 48
|
Dospělá kohorta NTD
|
Až do týdne 48
|
|
Farmakokinetika (PK): Sérová koncentrace Luspaterceptu
Časové okno: Až do týdne 108
|
Dospělí a dospívající TD a NTD kohorty
|
Až do týdne 108
|
|
Změna středního korpuskulárního objemu (MCV) v týdnu 48
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
|
Dospělé kohorty TD a NTD
|
Výchozí stav, týden 48
|
|
Změna průměrného korpuskulárního hemoglobinu (MCH) ve 48. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
|
Dospělé kohorty TD a NTD
|
Výchozí stav, týden 48
|
|
Změna počtu jaderných červených krvinek (nRBC) v týdnu 48
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
|
Dospělé kohorty TD a NTD
|
Výchozí stav, týden 48
|
|
Změna počtu červených krvinek (RBC) ve 48. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
|
Dospělé kohorty TD a NTD
|
Výchozí stav, týden 48
|
|
Nejdelší trvání se snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Až do týdne 48
|
Dospívající TD kohorta
|
Až do týdne 48
|
|
Počet účastníků s ≥ 50% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozímu stavu během nepřetržitých 12 týdnů během týdnů 13–48
Časové okno: Až do týdne 48
|
Dospívající TD kohorta
|
Až do týdne 48
|
|
Počet účastníků s ≥ 33% snížením transfuzní zátěže červených krvinek oproti výchozímu stavu během nepřetržitých 24 týdnů
Časové okno: Až do týdne 48
|
Dospívající TD kohorta
|
Až do týdne 48
|
|
Počet účastníků, kteří dosáhli zvýšení od výchozí hodnoty o ≥1,0 g/dl v průměrných hodnotách Hb bez transfuze od týdne 13 do týdne 24
Časové okno: Až do 24. týdne
|
Dospívající kohorta NTD
|
Až do 24. týdne
|
|
Kumulativní čas (v týdnech) se zvýšením průměrných hodnot Hb o ≥ 1,0 g/dl oproti výchozí hodnotě při absenci transfuze červených krvinek během 48 týdnů
Časové okno: Až do týdne 48
|
Dospívající kohorta NTD
|
Až do týdne 48
|
|
Počet účastníků, kteří dosáhnou zvýšení průměrné hodnoty Hb o >10 g/dl během jakéhokoli nepřetržitého 12týdenního intervalu během týdne 13 až 48 bez transfuze
Časové okno: Až do týdne 48
|
Dospívající kohorta NTD
|
Až do týdne 48
|
|
Nejdelší trvání se zvýšením průměrných hodnot Hb o ≥1,0 g/dl oproti výchozí hodnotě bez transfuze
Časové okno: Až do týdne 48
|
Dospívající kohorta NTD
|
Až do týdne 48
|
|
Počet transfuzí
Časové okno: Do 48 týdnů
|
Dospělá kohorta NTD
|
Do 48 týdnů
|
|
Počet transfuzních návštěv/jednotek
Časové okno: Do 48 týdnů
|
Dospělá kohorta NTD
|
Do 48 týdnů
|
|
Number of participants with immunogenicity
Časové okno: Up to 2 Years
|
Adult TD and NTD Cohorts
|
Up to 2 Years
|
|
Percent Change from Baseline in Biomarkers for Erythropoiesis at Week 48
Časové okno: Baseline, Week 48
|
Adult and Adolescent TD and NTD Cohorts.
The biomarkers for erythropoiesis to be evaluated include sTfR1, erythropoietin (EPO), growth differentiation factor (GDF11), GDF8, GDF15.
The change will be measured as a percentage of change from baseline for all the biomarkers.
|
Baseline, Week 48
|
|
Percent Change from Baseline in Biomarkers and Parameters for Iron Homeostasis at Week 48
Časové okno: Up to 5 Years
|
Adult TD and NTD Cohorts.
The biomarkers and parameters for iron homeostasis to be evaluated include hepcidin, erythroferrone (ERFE), serum ferritin, liver iron concentration (LIC), myocardial iron, iron chelation therapy (ICT).
The change will be measured as a percentage of change from baseline for all the biomarkers.
|
Up to 5 Years
|
|
Percent Change from Baseline in HB Variants including HBH
Časové okno: Baseline, Week 48
|
Adult TD and NTD Cohorts.
|
Baseline, Week 48
|
|
Number of participants with antidrug antibody (ADA)
Časové okno: Up to 2 Years
|
Adolescent TD and NTD Cohorts
|
Up to 2 Years
|
|
Mean change in biomarkers for hemolysis
Časové okno: Up to Week 48
|
Adolescent TD and NTD Cohorts.
Biomarkers for hemolysis to be evaluated include total/direct/indirect bilirubin, serum lactate dehydrogenase (sLDH), haptoglobin, reticulocytes and nucleated red blood cells, reticulocyte production index (RPI), and urinary urobilinogen
|
Up to Week 48
|
|
Mean change in biomarkers and parameters for iron homeostasis
Časové okno: Up to 5 Years
|
Adolescent TD and NTD Cohorts.
The biomarkers and parameters for iron homeostasis to be evaluated include serum ferritin, liver and myocardial iron content (LIC), (MIC), iron chelation therapy (ICT).
|
Up to 5 Years
|
|
Assessment of Hematologic Parameters
Časové okno: Up to Week 48
|
Adolescent TD and NTD Cohorts.
The hematologic assessments to be evaluated are red blood cell (RBC) count, hemoglobin, hematocrit, reticulocyte count, nucleated red blood cell count, platelet, leukocyte and neutrophile counts, RBC indices, RBC morphology, and Hb variants.
|
Up to Week 48
|
|
The change from baseline in the number of health care resource utilization (HCRU)
Časové okno: Up to 5 Years
|
Adolescent TD and NTD Cohorts
|
Up to 5 Years
|
|
Mean change from baseline in Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) domain scores
Časové okno: Up to 3 Years
|
Adolescent TD and NTD Cohorts
|
Up to 3 Years
|
|
Mean change from baseline EQ-5D-5L utility index
Časové okno: Up to 3 Years
|
Adolescent TD and NTD Cohorts
|
Up to 3 Years
|
|
Mean change from baseline visual analogue scale (VAS) scores
Časové okno: Up to 3 Years
|
Adolescent TD and NTD Cohorts
|
Up to 3 Years
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
9. prosince 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
16. července 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
14. srpna 2034
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. prosince 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. prosince 2022
První zveřejněno (Aktuální)
27. prosince 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. srpna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. srpna 2026
Naposledy ověřeno
1. srpna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CA056-015
- 2022-502328-35 (Jiný identifikátor: EU CTR)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
BMS poskytne přístup k jednotlivým anonymizovaným datům účastníků na žádost kvalifikovaných výzkumníků a za určitých kritérií.
Další informace týkající se zásad a procesu sdílení dat společnosti Bristol Myers Squibb lze nalézt na: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html
Časový rámec sdílení IPD
Viz Popis plánu
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Viz Popis plánu
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .