Um estudo para determinar a eficácia e a segurança do Luspatercept em participantes adultos com alfa (α)-talassemia
23 de fevereiro de 2024 atualizado por: Bristol-Myers Squibb
Um estudo multicêntrico de fase 2, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo para determinar a eficácia e a segurança do luspatercepte (BMS-986346/ACE-536) para o tratamento da anemia em adultos com alfa (α)-talassemia
O objetivo do estudo é determinar a eficácia e a segurança de luspatercept mais o melhor cuidado de suporte (BSC) versus placebo mais BSC na anemia em participantes com doença de hemoglobina H (HbH) α-talassemia.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
249
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: BMS Study Connect Contact Center www.BMSStudyConnect.com
- Número de telefone: 855-907-3286
- E-mail: Clinical.Trials@bms.com
Estude backup de contato
- Nome: First line of the email MUST contain the NCT# and Site #.
Locais de estudo
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3K 6R8
- Retirado
- Local Institution - 0008
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Haikou, China, 570311
- Recrutamento
- Hainan General Hospital
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Contato:
- Guyun Wang, Site 0002
- Número de telefone: +8613006021266
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Haikou, China, 570203
- Recrutamento
- Local Institution - 0011
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Contato:
- Site 0011
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Liuzhou, China, 545006
- Recrutamento
- Liuzhou People's Hospital
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Contato:
- Qin Liu, Site 0023
- Número de telefone: 8613978020485
-
Nanning, China, 530021
- Recrutamento
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
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Contato:
- Yongrong Lai, Site 0016
- Número de telefone: +8613517711828
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Guangdong
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Foshan, Guangdong, China, 528000
- Recrutamento
- The First People's Hospital of Foshan
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Contato:
- Ying Zhao, Site 0013
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Guangzhou, Guangdong, China, 510515
- Recrutamento
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
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Contato:
- Ling Jiang, Site 0015
- Número de telefone: +8613602791429
-
Maoming Shi, Guangdong, China, 525000
- Recrutamento
- Maoming People's Hospital
-
Contato:
- Xiong Zhang, Site 0017
- Número de telefone: +8606682992967
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Guangxi
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Nanning Shi, Guangxi, China, 530021
- Recrutamento
- People's Liberation Army The 923rd Hospital
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Contato:
- Xiaolin Yin, Site 0014
- Número de telefone: +8613321717899
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Yunnan
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Kunming, Yunnan, China, 650032
- Recrutamento
- First People's Hospital of Yunnan Province
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Contato:
- Yanmei Yang, Site 0012
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Athens, Grécia, 115 27
- Recrutamento
- "General Hospital ""IPPOKRATEIO"""
-
Contato:
- Sophia Delicou, Site 0006
- Número de telefone: 302132088162
-
Goudi, Grécia, 11527
- Recrutamento
- Local Institution - 0009
-
Contato:
- Site 0009
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B
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Thessaloniki, B, Grécia, 546 42
- Recrutamento
- Local Institution - 0005
-
Contato:
- Site 0005
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E
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Larissa, E, Grécia, 412 21
- Recrutamento
- General Hospital of Larissa
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Contato:
- Michael Diamantidis, Site 0007
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G
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Rio, G, Grécia, 265 04
- Recrutamento
- Local Institution - 0018
-
Contato:
- Site 0018
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Hong Kong Island, Hong Kong
- Ainda não está recrutando
- Local Institution - 0024
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Contato:
- Site 0024
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HK
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Hong Kong, HK, Hong Kong
- Ainda não está recrutando
- Local Institution - 0025
-
Contato:
- Site 0025
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Napoli, Itália, 80138
- Recrutamento
- Local Institution - 0019
-
Contato:
- Site 0019
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Napoli, Itália, 80131
- Recrutamento
- Local Institution - 0028
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Contato:
- Site 0028
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CA
-
Cagliari, CA, Itália, 09121
- Ativo, não recrutando
- Local Institution - 0022
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GE
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Genova, GE, Itália, 16128
- Recrutamento
- Local Institution - 0026
-
Contato:
- Site 0026
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TO
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Orbassano, TO, Itália, 10043
- Recrutamento
- Azienda Ospedaliero - Universitaria San Luigi Gonzaga
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Contato:
- Giovanni Battista Ferrero, Site 0020
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Altındağ, Peru, 06230
- Ainda não está recrutando
- Local Institution - 0027
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Contato:
- Site 0027
-
Topkapı, Peru, 34093
- Ainda não está recrutando
- Local Institution - 0021
-
Contato:
- Site 0021
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Bangkok, Tailândia, 10700
- Recrutamento
- Siriraj Hospital
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Contato:
- Vip Viprakasit, Site 0001
- Número de telefone: 6624122113
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KHH
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Kaohsiung, KHH, Taiwan, 807
- Recrutamento
- Local Institution - 0010
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Contato:
- Site 0010
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TPE
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Nan Gang Qu, TPE, Taiwan, 10002
- Recrutamento
- Local Institution - 0004
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Contato:
- Site 0004
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TXG
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Taichung, TXG, Taiwan, 40447
- Recrutamento
- China Medical University Hospital
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Contato:
- Ching-Tien Peng, Site 0003
- Número de telefone: 886422052121ext4636
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- O participante tem diagnóstico documentado de doença de hemoglobina H (HbH) α-talassemia (são aceitos métodos baseados em eletroforese⎯ ou cromatografia líquida de alta eficiência [HPLC]⎯para análises de variantes de Hb), com ou sem dependência de transfusão; combinação combinada com β-talassemia é permitida se pelo menos 1 gene da cadeia β não mutado estiver presente. DT: i) Participante DT: (1) ≥ 6 unidades de hemácias durante as 24 semanas anteriores à randomização; e (2) Nenhum período livre de transfusão por > 56 dias durante as 24 semanas anteriores à randomização; ii) Participante de NTD: (1) < 6 unidades de glóbulos vermelhos (RBC) durante as 24 semanas anteriores à randomização; e (2) sem transfusão de hemácias durante pelo menos 8 semanas antes da randomização; e (3) Hb basal médio ≤ 10 g/dL, com base em um mínimo de 2 medições ≥ 1 semana de intervalo dentro de 4 semanas antes da randomização; valores de hemoglobina dentro de 21 dias pós-transfusão serão excluídos.
- O participante tem pontuação de 0 ou 1 no Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG).
- Os investigadores devem aconselhar mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) e participantes do sexo masculino que são sexualmente ativos com WOCBP, sobre a importância da prevenção da gravidez, as implicações de uma gravidez inesperada e o potencial de toxicidade fetal devido à transmissão da intervenção do estudo, presente no fluido seminal, a um feto em desenvolvimento, mesmo que o participante tenha se submetido a uma vasectomia bem-sucedida ou se a parceira estiver grávida.
Principais Critérios de Exclusão:
- Qualquer condição médica significativa, anormalidade laboratorial ou doença psiquiátrica que impeça o participante de participar do estudo.
- Qualquer condição, incluindo a presença de anormalidades laboratoriais, que coloque o participante em risco inaceitável se ele participar do estudo
- História de trombose venosa profunda (TVP) ou acidente vascular cerebral que requer intervenção médica ≤ 24 semanas antes da randomização
- Diagnóstico de traço α-talassemia, hidropisia de Hb Bart, ATRx α-talassemia, hemoglobina S/β-talassemia, anemia do subtipo mielodisplasia ou mutação do gene beta homozigoto HbE.
- Anemia relacionada à deficiência nutricional, anemia de doença crônica, anemia hemolítica autoimune ou qualquer outra anemia hemolítica (por exemplo, deficiência grave de G6PD, deficiência de piruvato quinase, etc.).
- Distúrbios hemorrágicos manifestados por episódios hemorrágicos frequentes (por exemplo, menorragia, epistaxe, distúrbios de coagulação).
- Sofreu episódios de hemólise não relacionados à alfa-talassemia, por exemplo, após o uso de drogas predisponentes à hemólise (por exemplo, antimalárico, anti-inflamatório não esteroide [AINE]), nas 8 semanas anteriores à randomização.
- Exposição prévia à terapia genética para tratar α-talassemia.
- Uso de um agente estimulador da eritropoiese (ESA) ≤ 24 semanas antes da randomização.
Nota: Aplicam-se outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Dependente de transfusão (TD): Luspatercept + Melhor tratamento de suporte (BSC)
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Dose especificada em dias especificados
Outros nomes:
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Experimental: Não dependente de transfusão (NTD): Luspatercept + BSC
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Dose especificada em dias especificados
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Coorte TD de adultos: Placebo + BSC
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Dose especificada em dias especificados
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Comparador de Placebo: Coorte de DTN de adultos: Placebo + BSC
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Dose especificada em dias especificados
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com redução ≥ 50% em relação ao valor basal na carga de transfusão de hemácias com redução de pelo menos 2 unidades durante quaisquer 12 semanas contínuas durante as semanas 13 a 48 em comparação com o intervalo de 12 semanas imediatamente antes da data da primeira dose
Prazo: Até a semana 48
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Coorte TD Adulto
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Até a semana 48
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Número de participantes com um aumento desde o início de ≥ 1,0 gramas (g)/decilitro (dL) nos valores médios de hemoglobina (Hb) durante o intervalo contínuo de 12 semanas da semana 13 à semana 24, na ausência de transfusão de hemácias
Prazo: Até a semana 24
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Coorte de DTN Adultos
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Até a semana 24
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Toxicidades limitantes de dose (DLTs) definidas como a observância de crises hemolíticas relacionadas a grau ≥ 3 ou evento relacionado a grau ≥ 3 fora do perfil de segurança conhecido, ocorrendo dentro de 21 dias a partir da primeira dose da terapia do estudo
Prazo: Até a semana 3
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Coortes de DT e DTN de adolescentes
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Até a semana 3
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Número de participantes com eventos adversos (EAs)
Prazo: Até 8,5 anos
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Coortes de DT e DTN de adolescentes
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Até 8,5 anos
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Farmacocinética (PK): Concentração sérica de Luspatercept
Prazo: Até a semana 102
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Coortes de DT e DTN de adolescentes
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Até a semana 102
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com redução ≥ 33% em relação ao valor basal na carga de transfusão de hemácias com redução de pelo menos 2 unidades durante qualquer intervalo contínuo de 24 semanas de tratamento em comparação com o intervalo de 24 semanas imediatamente antes da data da primeira dose
Prazo: Até a semana 108
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Coorte TD Adulto
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Até a semana 108
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A duração mais longa com redução ≥ 50% em relação ao valor basal na carga de transfusão de hemácias com redução de pelo menos 2 unidades
Prazo: Até a semana 108
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Coorte TD Adulto
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Até a semana 108
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Número de unidades de transfusão de hemácias da semana 1 à semana 48
Prazo: Até a semana 48
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Coortes de TD de adultos e adolescentes
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Até a semana 48
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Alteração da linha de base na hemoglobina na ausência de transfusão na semana 24
Prazo: Até a semana 24
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Coortes de DTN de adultos e adolescentes
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Até a semana 24
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A maior duração de um aumento desde o valor basal de ≥ 1,0 g/dL nos valores médios de hemoglobina a partir da semana 13 na ausência de transfusão
Prazo: Até a semana 108
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Coorte de DTN Adultos
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Até a semana 108
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Tempo Duração com um aumento desde o valor basal de ≥ 1,0 g/dL nos valores de hemoglobina na ausência de transfusão dentro de 48 semanas
Prazo: Até a semana 48
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Coorte de DTN Adultos
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Até a semana 48
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Número de participantes com um aumento em relação ao valor basal de ≥1,0 g/dL nos valores médios de Hb durante o intervalo contínuo de 12 semanas na ausência de transfusão
Prazo: Até a semana 24
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Coorte de DTN Adultos
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Até a semana 24
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≥ 3 Aumento da linha de base na avaliação funcional da pontuação da subescala de fadiga de anemia na terapia do câncer (FACT-An FS) da linha de base para o período da semana 13 à semana 24
Prazo: Até a semana 24
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Coorte de DTN Adultos
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Até a semana 24
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Número de participantes com EAs
Prazo: Até 5 anos
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Coortes de DT e DTN de adultos e adolescentes
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Até 5 anos
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Número de participantes com alterações laboratoriais
Prazo: Até 5 anos
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Coortes de DT e DTN de adultos
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Até 5 anos
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Número de participantes com imunogenicidade
Prazo: Até 5 anos
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Coortes de DT e DTN de adultos
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Até 5 anos
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Número de participantes com redução ≥ 50% em relação ao valor basal na carga de transfusão de hemácias durante qualquer intervalo contínuo de 24 semanas dentro de 48 semanas em comparação com o intervalo de 24 semanas imediatamente anterior à data da primeira dose
Prazo: Até a semana 48
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Coorte TD Adulto
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Até a semana 48
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Número de participantes com redução ≥ 33% em relação ao valor basal na carga de transfusão de hemácias durante qualquer intervalo contínuo de 12 semanas em comparação com o intervalo de 12 semanas imediatamente anterior à data da primeira dose
Prazo: Até a semana 108
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Coorte TD Adulto
|
Até a semana 108
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Número de participantes com redução ≥ 33% em relação ao valor basal na carga de transfusão de hemácias da semana 13 à semana 24 e da semana 37 à semana 48 em comparação com o intervalo de 12 semanas imediatamente antes da data da primeira dose
Prazo: Até a semana 48
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Coorte TD Adulto
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Até a semana 48
|
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Número de participantes com redução ≥ 33% em relação ao valor basal na carga de transfusão de hemácias da semana 1 à semana 24 e da semana 25 à semana 48 em comparação com o intervalo de 24 semanas imediatamente antes da data da primeira dose
Prazo: Até a semana 48
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Coorte TD Adulto
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Até a semana 48
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Número de participantes com redução ≥ 50% em relação ao valor basal na carga de transfusão de hemácias da semana 13 à semana 24 e da semana 37 à semana 48 em comparação com o intervalo de 12 semanas imediatamente antes da data da primeira dose
Prazo: Até a semana 48
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Coorte TD Adulto
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Até a semana 48
|
|
Número de participantes com redução ≥ 50% em relação ao valor basal na carga de transfusão de hemácias da semana 1 à semana 24 e da semana 25 à semana 48 em comparação com o intervalo de 24 semanas imediatamente antes da data da primeira dose
Prazo: Até a semana 48
|
Coorte TD Adulto
|
Até a semana 48
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Alteração da linha de base no total de unidades de hemácias transfundidas da semana 1 à semana 24, da semana 25 à semana 48 e da semana 1 à semana 48
Prazo: Até a semana 48
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Coorte TD Adulto
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Até a semana 48
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A maior duração do período sem transfusão de hemácias para participantes que alcançam um período sem transfusão de ≥ 12 semanas
Prazo: Até a semana 108
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Coorte TD Adulto
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Até a semana 108
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A maior duração de redução na carga de transfusão para os participantes que obtiveram uma resposta (resposta contínua de 12 semanas e 24 semanas, ambas para redução ≥ 33% e ≥ 50%)
Prazo: Até a semana 108
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Coorte TD Adulto
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Até a semana 108
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Tempo desde a primeira dose até o primeiro dia de resposta (resposta contínua de 12 semanas e 24 semanas, ambas para redução ≥ 33% e ≥ 50%)
Prazo: Até a semana 108
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Coorte TD Adulto
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Até a semana 108
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Alteração da linha de base no número de eventos de transfusão na semana 48
Prazo: Até a semana 48
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Coorte TD Adulto
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Até a semana 48
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Número de participantes que alcançam um período sem transfusão de hemácias contínuo ≥ 12 semanas durante o tratamento
Prazo: Até a semana 108
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Coortes de DT e DTN de adultos e adolescentes
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Até a semana 108
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Número de participantes que atingiram um período sem transfusão de hemácias contínuo ≥ 24 semanas durante o tratamento
Prazo: Até a semana 108
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Coortes de DT e DTN de adultos e adolescentes
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Até a semana 108
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Hora da primeira transfusão
Prazo: Até a semana 108
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Coortes de DTN de adultos e adolescentes
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Até a semana 108
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Número de transfusões
Prazo: Até a semana 48
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Coorte de DTN Adultos
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Até a semana 48
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Número de consultas/unidades de transfusão
Prazo: Até a semana 48
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Coorte de DTN Adultos
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Até a semana 48
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Alteração da linha de base nos valores médios de hemoglobina durante o intervalo contínuo de 12 semanas da Semana 13 à Semana 24 e da Semana 37 à Semana 48 na ausência de transfusões
Prazo: Até a semana 48
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Coortes de DT e DTN de adultos
|
Até a semana 48
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Número de participantes que alcançaram um aumento em relação ao valor basal de ≥1,0g/dL ou ≥1,5g/dL nos valores médios de Hb na ausência de transfusões da semana 13 à semana 24, da semana 37 à semana 48 e durante qualquer janela contínua de 12 semanas dentro de 24 semanas e 48 semanas
Prazo: Até a semana 48
|
Coorte de DTN Adultos
|
Até a semana 48
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Tempo desde a primeira até a última medição de Hb com aumento da linha de base em ≥ 1,0 g/dL
Prazo: Até a semana 108
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Coortes de DTN Adultos
|
Até a semana 108
|
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Tempo até o primeiro aumento desde o valor basal de ≥ 1,0 g/dL no valor médio de Hb
Prazo: Até a semana 48
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Coorte de DTN de Adolescentes
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Até a semana 48
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Número de participantes que alcançam um aumento nos valores médios de Hb >10g/dL durante qualquer intervalo contínuo de 12 e 24 semanas dentro de 48 semanas na ausência de transfusões
Prazo: Até a semana 48
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Coorte de DTN Adultos
|
Até a semana 48
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Alteração da linha de base na qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) autorreferida avaliada pelo resumo do componente físico (PCS) e resumo do componente mental (MCS) da versão resumida da pesquisa de saúde de 36 itens2 (SF-36v2) na semana 24 e Semana 48
Prazo: Até a semana 48
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Coortes de DT e DTN de adultos
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Até a semana 48
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Alteração da linha de base no resultado relatado pelo paciente de β-talassemia não dependente de transfusão (NTDT-PRO) Pontuações dos domínios cansaço/fraqueza (T/W) e falta de ar (SoB) da semana 13 à semana 24 e da semana 37 à semana 48
Prazo: Até a semana 48
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Coorte de DTN Adultos
|
Até a semana 48
|
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Alteração da linha de base na pontuação FACT-An FS na semana 24 e na semana 48
Prazo: Até a semana 48
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Coorte de DTN Adultos
|
Até a semana 48
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|
Alteração da linha de base na avaliação funcional da subescala de anemia da terapia do câncer (FACT-An AS) na semana 24 e na semana 48
Prazo: Até a semana 48
|
Coorte de DTN Adultos
|
Até a semana 48
|
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Número de participantes com pelo menos uma crise hemolítica
Prazo: Até a semana 108
|
Coortes de DT e DTN de adultos
|
Até a semana 108
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Taxa de crises hemolíticas
Prazo: Até a semana 108
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Coortes de DT e DTN de adultos
|
Até a semana 108
|
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Hora da primeira crise hemolítica
Prazo: Até a semana 108
|
Coortes de DT e DTN de adultos
|
Até a semana 108
|
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Hora da segunda crise hemolítica
Prazo: Até a semana 108
|
Coortes de DT e DTN de adultos
|
Até a semana 108
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Alteração da linha de base nos marcadores de hemólise na semana 24 e na semana 48
Prazo: Até a semana 48
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Coortes de DT e DTN de adultos:
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Até a semana 48
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Alteração da linha de base na distância do teste de caminhada de 6 minutos (TC6M) na semana 24 e na semana 48
Prazo: Até a semana 48
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Coorte de DTN Adultos
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Até a semana 48
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Farmacocinética (PK): Concentração sérica de Luspatercept
Prazo: Até a semana 108
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Coortes de DT e DTN de adultos e adolescentes
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Até a semana 108
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Alteração percentual da linha de base em biomarcadores para eritropoiese na semana 84
Prazo: Linha de base, semana 84
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Coortes de DT e DTN de adultos Os biomarcadores para eritropoiese a serem avaliados incluem variantes de Hb, incluindo hemoglobina H (HbH), sTfR1, eritropoietina (EPO), fator de diferenciação de crescimento (GDF11), GDF8, GDF15. A mudança será medida como uma porcentagem da mudança da linha de base para todos os biomarcadores. |
Linha de base, semana 84
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Alteração percentual da linha de base em biomarcadores e parâmetros para homeostase do ferro na semana 84
Prazo: Linha de base, semana 84
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Coortes de DT e DTN de adultos Os biomarcadores e parâmetros para a homeostase do ferro a serem avaliados incluem hepcidina, eritroferrona (ERFE), ferritina sérica, concentração de ferro no fígado (LIC), ferro miocárdico, terapia de quelação de ferro (TIC). A mudança será medida como uma porcentagem da mudança da linha de base para todos os biomarcadores. |
Linha de base, semana 84
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Alteração no volume corpuscular médio (VCM) na semana 48
Prazo: Linha de base, semana 48
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Coortes de DT e DTN de adultos
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Linha de base, semana 48
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Alteração na hemoglobina corpuscular média (MCH) na semana 48
Prazo: Linha de base, semana 48
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Coortes de DT e DTN de adultos
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Linha de base, semana 48
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Alteração nos glóbulos vermelhos nucleados (nRBC) na semana 48
Prazo: Linha de base, semana 48
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Coortes de DT e DTN de adultos
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Linha de base, semana 48
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Alteração nos glóbulos vermelhos (RBC) na semana 48
Prazo: Linha de base, semana 48
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Coortes de DT e DTN de adultos
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Linha de base, semana 48
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A duração mais longa com redução da carga de transfusão de hemácias em relação ao valor basal
Prazo: Até a semana 48
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Coorte de TD de Adolescentes
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Até a semana 48
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O número de participantes com redução ≥ 50% em relação ao valor basal na carga de transfusão de hemácias durante 12 semanas contínuas durante as semanas 13-48
Prazo: Até a semana 48
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Coorte de TD de Adolescentes
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Até a semana 48
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O número de participantes com redução ≥ 33% em relação ao valor basal na carga de transfusão de hemácias durante 24 semanas contínuas
Prazo: Até a semana 48
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Coorte de TD de Adolescentes
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Até a semana 48
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Número de participantes que alcançaram um aumento desde o início de ≥1,0g/dL nos valores médios de Hb na ausência de transfusões da Semana 13 à Semana 24
Prazo: Até a semana 24
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Coorte de DTN de Adolescentes
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Até a semana 24
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Tempo cumulativo (em semanas) com um aumento em relação ao valor basal de ≥1,0g/dL nos valores médios de Hb na ausência de transfusões de hemácias em 48 semanas
Prazo: Até a semana 48
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Coorte de DTN de Adolescentes
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Até a semana 48
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Número de participantes que alcançam um aumento nos valores médios de Hb >10g/dL durante qualquer intervalo contínuo de 12 semanas durante a semana 13 à semana 48 na ausência de transfusões
Prazo: Até a semana 48
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Coorte de DTN de Adolescentes
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Até a semana 48
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A duração mais longa com um aumento desde o valor basal de ≥1,0g/dL nos valores médios de Hb na ausência de transfusões
Prazo: Até a semana 48
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Coorte de DTN de Adolescentes
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Até a semana 48
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Número de participantes com anticorpo antidrogas (ADA)
Prazo: Até a semana 48
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Coortes de DT e DTN de adolescentes
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Até a semana 48
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Alteração média nos biomarcadores para hemólise
Prazo: Até a semana 48
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Coortes de DT e DTN de adolescentes Os biomarcadores de hemólise a serem avaliados incluem bilirrubina total/direta/indireta, lactato desidrogenase sérica (sLDH), haptoglobina, reticulócitos e glóbulos vermelhos nucleados, índice de produção de reticulócitos (RPI) e urobilinogênio urinário |
Até a semana 48
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Alteração média em biomarcadores e parâmetros para homeostase do ferro
Prazo: Até 1 ano
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Coortes de DT e DTN de adolescentes Os biomarcadores e parâmetros para a homeostase do ferro a serem avaliados incluem ferritina sérica, LIC, concentração de ferro no miocárdio (MIC), ICT, T2 miocárdico (participantes com DT) e massa(s) de hematopoiese extramedular (EMH) quando presente (participantes com DTN) |
Até 1 ano
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Avaliações hematológicas
Prazo: Até a semana 48
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Coortes de DT e DTN de adolescentes As avaliações hematológicas a serem avaliadas são contagem de glóbulos vermelhos, hemoglobina, hematócrito, contagem de reticulócitos, contagem de glóbulos vermelhos nucleados, contagem de plaquetas, volume celular médio, hemoglobina celular média, concentração média de hemoglobina corpuscular, largura de distribuição de glóbulos vermelhos, glóbulos vermelhos morfologia e precipitados de globina |
Até a semana 48
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A mudança da linha de base no número de utilização de recursos de saúde (HCRU)
Prazo: Até a semana 48
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Coortes de DT e DTN de adolescentes
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Até a semana 48
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Alteração média da linha de base nas pontuações dos domínios do Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Prazo: Até a semana 48
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Coortes de DT e DTN de adolescentes
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Até a semana 48
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Alteração média do índice de utilidade EQ-5D-5L da linha de base
Prazo: Até a semana 48
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Coortes de DT e DTN de adolescentes
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Até a semana 48
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Alteração média das pontuações iniciais da escala visual analógica (VAS)
Prazo: Até a semana 48
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Coortes de DT e DTN de adolescentes
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Até a semana 48
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publicações e links úteis
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de dezembro de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
5 de novembro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
18 de junho de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de dezembro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de dezembro de 2022
Primeira postagem (Real)
27 de dezembro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de fevereiro de 2024
Última verificação
1 de fevereiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CA056-015
- 2022-502328-35 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A BMS fornecerá acesso aos dados anônimos individuais dos participantes mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeitos a determinados critérios.
Informações adicionais sobre a política e o processo de compartilhamento de dados da Bristol Myers Squibb podem ser encontradas em: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html
Prazo de Compartilhamento de IPD
Veja a descrição do plano
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Veja a descrição do plano
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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