Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa luspaterceptu u dorosłych uczestników z alfa (α)-talasemią

9 września 2026 zaktualizowane przez: Bristol-Myers Squibb

Randomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa luspaterceptu (BMS-986346/ACE-536) w leczeniu niedokrwistości u dorosłych z alfa (α)-talasemią

Celem badania jest określenie skuteczności i bezpieczeństwa luspaterceptu w połączeniu z najlepszą opieką podtrzymującą (BSC) w porównaniu z placebo w połączeniu z BSC w leczeniu niedokrwistości u uczestników z chorobą związaną z α-talasemią hemoglobiną H (HbH).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

189

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 11411
        • Local Institution - 0034
  • Chiny
      • Haikou, Chiny, 570311
        • Local Institution - 0002
      • Nanning, Chiny, 530021
        • Local Institution - 0016
    • GD
      • Guangzhou, GD, Chiny, 510120
        • Local Institution - 0029
      • Guangzhou, GD, Chiny, 510515
        • Local Institution - 0015
    • GX
      • Nanning, GX, Chiny, 530021
        • Local Institution - 0014
    • Guangdong
      • Foshan, Guangdong, Chiny, 528000
        • Local Institution - 0013
      • Maoming Shi, Guangdong, Chiny, 525000
        • Local Institution - 0017
      • Shenzhen Shi, Guangdong, Chiny, 518025
        • Local Institution - 0030
    • Guangxi
      • Liuzhou, Guangxi, Chiny, 545006
        • Local Institution - 0023
    • Hainan
      • Haikou, Hainan, Chiny, 570203
        • Local Institution - 0011
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Chiny, 650032
        • Local Institution - 0012
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 115 27
        • Local Institution - 0006
      • Goudi, Grecja, 11527
        • Local Institution - 0009
      • Larissa, Grecja, 26504
        • Local Institution - 0007
    • G
      • Rio, G, Grecja, 265 04
        • Local Institution - 0018
  • Hongkong
    • HK
      • Hong Kong, HK, Hongkong
        • Local Institution - 0025
  • Malezja
      • Johor Bahru, Malezja, 80100
        • Local Institution - 0033
    • WP
      • Kuala Lumpur, WP, Malezja, 50586
        • Local Institution - 0032
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • Local Institution - 0036
  • Tajlandia
      • Mueang Phitsanulok, Tajlandia, 65000
        • Local Institution - 0031
    • Bangkok
      • Bangkok Noi, Bangkok, Tajlandia, 10700
        • Local Institution - 0001
  • Tajwan
    • KHH
      • Kaohsiung City, KHH, Tajwan, 807
        • Local Institution - 0010
    • TPE
      • Nan Gang Qu, TPE, Tajwan, 10002
        • Local Institution - 0004
    • TXG
      • Taichung, TXG, Tajwan, 40447
        • Local Institution - 0003
  • Turcja (Türkiye)
      • Altındağ, Turcja (Türkiye), 06230
        • Local Institution - 0027
      • Topkapı, Turcja (Türkiye), 34093
        • Local Institution - 0021
  • Włochy
      • Naples, Włochy, 80131
        • Local Institution - 0028
      • Naples, Włochy, 80138
        • Local Institution - 0019
    • GE
      • Genova, GE, Włochy, 16128
        • Local Institution - 0026
    • TO
      • Orbassano, TO, Włochy, 10043
        • Local Institution - 0020

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Uczestnik ma udokumentowaną diagnozę choroby α-talasemii związanej z hemoglobiną H (HbH) (akceptowane są metody oparte na elektroforezie⎯ lub wysokosprawnej chromatografii cieczowej [HPLC]⎯ do analiz wariantów Hb), z uzależnieniem od transfuzji lub bez niej; złożona kombinacja z β-talasemią jest dozwolona, ​​jeżeli obecny jest co najmniej 1 niezmutowany gen łańcucha β. TD: i) uczestnik TD: (1) ≥ 6 jednostek RBC w ciągu 24 tygodni przed randomizacją; oraz (2) Brak okresu bez transfuzji przez > 56 dni w ciągu 24 tygodni poprzedzających randomizację; ii) uczestnik NTD: (1) < 6 jednostek krwinek czerwonych (RBC) w ciągu 24 tygodni przed randomizacją; oraz (2) bez transfuzji czerwonych krwinek przez co najmniej 8 tygodni przed randomizacją; oraz (3) średnie wyjściowe stężenie Hb ≤ 10 g/dl, na podstawie co najmniej 2 pomiarów w odstępie ≥ 1 tygodnia w ciągu 4 tygodni przed randomizacją; wartości hemoglobiny w ciągu 21 dni po transfuzji zostaną wykluczone.
  • Uczestnik ma wynik Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) równy 0 lub 1.
  • Badacze powinni doradzać kobietom w wieku rozrodczym (WOCBP) oraz mężczyznom, którzy są aktywni seksualnie z WOCBP, na temat znaczenia zapobiegania ciąży, implikacji nieoczekiwanej ciąży oraz potencjalnej toksyczności dla płodu w wyniku przeniesienia interwencji badawczej, przedstawić w płynie nasiennym rozwijającemu się płodowi, nawet jeśli uczestnik przeszedł udaną wazektomię lub jeśli partnerka jest w ciąży.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Wszelkie istotne schorzenia, nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych lub choroby psychiczne, które uniemożliwiłyby uczestnikowi udział w badaniu.
  • Każdy stan, w tym obecność nieprawidłowości laboratoryjnych, który naraża uczestnika na niedopuszczalne ryzyko, jeśli miałby uczestniczyć w badaniu
  • Zakrzepica żył głębokich (DVT) lub udar mózgu w wywiadzie wymagający interwencji medycznej ≤ 24 tygodnie przed randomizacją
  • Rozpoznanie cechy α-talasemii, obrzęku Hb Bart, α-talasemii ATRx, talasemii hemoglobiny S/β, niedokrwistości podtypu mielodysplazji lub z homozygotyczną mutacją genu beta HbE.
  • Niedokrwistość związana z niedoborem żywieniowym, niedokrwistość z powodu chorób przewlekłych, autoimmunologiczna niedokrwistość hemolityczna lub inne niedokrwistości hemolityczne (na przykład ciężki niedobór G6PD, niedobór kinazy pirogronianowej itp.).
  • Zaburzenia krzepnięcia objawiające się częstymi epizodami krwawień (np. krwotok miesiączkowy, krwawienie z nosa, zaburzenia krzepnięcia).
  • Przeszli epizody hemolizy niezwiązanej z talasemią alfa, na przykład po zastosowaniu leków predysponujących do hemolizy (na przykład przeciwmalarycznego, niesteroidowego leku przeciwzapalnego [NLPZ]), w ciągu 8 tygodni przed randomizacją.
  • Wcześniejsza ekspozycja na terapię genową w leczeniu α-talasemii.
  • Zastosowanie czynnika stymulującego erytropoezę (ESA) ≤ 24 tygodnie przed randomizacją.

Uwaga: Obowiązują inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Zależni od transfuzji (TD): Luspatercept + Najlepsza opieka podtrzymująca (BSC)
Biologiczny: Luspatercept
Określona dawka w określone dni
Inne nazwy:
  • ACE-536
  • BMS-986346
  • REBLOZYL
Eksperymentalny: Niezależny od transfuzji (NTD): Luspatercept + BSC
Biologiczny: Luspatercept
Określona dawka w określone dni
Inne nazwy:
  • ACE-536
  • BMS-986346
  • REBLOZYL
Komparator placebo: Kohorta dorosłych TD: Placebo + BSC
Lek: Placebo
Określona dawka w określone dni
Komparator placebo: Kohorta dorosłych NTD: Placebo + BSC
Lek: Placebo
Określona dawka w określone dni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiło ≥ 50% zmniejszenie w stosunku do wartości wyjściowych obciążenia związanego z transfuzją czerwonych krwinek, przy redukcji o co najmniej 2 jednostki w ciągu dowolnych kolejnych 12 tygodni w tygodniu 13–48 w porównaniu z 12-tygodniową przerwą bezpośrednio przed datą pierwszej dawki
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Dorosła kohorta TD
Do tygodnia 48
Liczba uczestników, u których średni poziom hemoglobiny (Hb) wzrósł o ≥ 1,0 grama (g)/decylitr (dl) w stosunku do wartości wyjściowych w ciągłym 12-tygodniowym odstępie od 13. tygodnia do 24. tygodnia w przypadku braku transfuzji czerwonych krwinek
Ramy czasowe: Do 24. tygodnia
Kohorta dorosłych NTD
Do 24. tygodnia
Toksyczność ograniczająca dawkę (DLT) zdefiniowana jako wystąpienie przełomów hemolitycznych związanych z ≥ 3. stopnia lub zdarzenia związanego z ≥ 3. stopnia poza znanym profilem bezpieczeństwa, które wystąpiło w ciągu 21 dni od podania pierwszej dawki badanego leku
Ramy czasowe: Do tygodnia 3
Kohorty młodzieżowe TD i NTD
Do tygodnia 3
Number of participants with adverse events (AEs)
Ramy czasowe: Up to 5 years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 5 years
Pharmacokinetics (PK): Serum concentration of Luspatercept
Ramy czasowe: Up to Week 108
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to Week 108

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiło ≥ 33% ​​zmniejszenie w porównaniu z wartością wyjściową obciążenia związanego z transfuzją czerwonych krwinek, przy redukcji o co najmniej 2 jednostki podczas dowolnej ciągłej 24-tygodniowej przerwy w leczeniu w porównaniu z 24-tygodniowym okresem bezpośrednio poprzedzającym datę pierwszej dawki
Ramy czasowe: Do 108. tygodnia
Dorosła kohorta TD
Do 108. tygodnia
Najdłuższy czas trwania z redukcją o ≥ 50% w porównaniu z wartością wyjściową obciążenia transfuzją czerwonych krwinek przy redukcji o co najmniej 2 jednostki
Ramy czasowe: Do 108. tygodnia
Dorosła kohorta TD
Do 108. tygodnia
Liczba jednostek transfuzji czerwonych krwinek od 1. do 48. tygodnia
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Kohorty TD dla dorosłych i młodzieży
Do tygodnia 48
Zmiana stężenia hemoglobiny w porównaniu z wartością wyjściową w przypadku braku transfuzji w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Do 24. tygodnia
Kohorty dorosłych i młodzieży z NTD
Do 24. tygodnia
Najdłuższy czas trwania wzrostu średniego stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych o ≥ 1,0 g/dl począwszy od 13. tygodnia w przypadku braku transfuzji
Ramy czasowe: Do 108. tygodnia
Kohorta dorosłych NTD
Do 108. tygodnia
Czas Czas trwania ze wzrostem wartości hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych o ≥ 1,0 g/dl w przypadku braku transfuzji w ciągu 48 tygodni
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Kohorta dorosłych NTD
Do tygodnia 48
Liczba uczestników, u których nastąpił wzrost średnich wartości Hb w stosunku do wartości wyjściowych o ≥1,0 ​​g/dl w ciągłym 12-tygodniowym odstępie czasu w przypadku braku transfuzji
Ramy czasowe: Do 24. tygodnia
Kohorta dorosłych NTD
Do 24. tygodnia
≥ 3 Wzrost wyniku w podskali zmęczenia i anemii w ocenie czynnościowej leczenia raka (FACT-An FS) od wartości początkowej do okresu od 13. do 24. tygodnia
Ramy czasowe: Do 24. tygodnia
Kohorta dorosłych NTD
Do 24. tygodnia
Liczba uczestników z AE
Ramy czasowe: Do 5 lat
Kohorty dorosłych i młodzieży TD i NTD
Do 5 lat
Liczba uczestników z nieprawidłowościami laboratoryjnymi
Ramy czasowe: Do 5 lat
Dorosłe kohorty TD i NTD
Do 5 lat
Liczba uczestników, u których wystąpiło ≥ 50% zmniejszenie w porównaniu z wartością wyjściową obciążenia związanego z transfuzją krwinek czerwonych w dowolnym ciągłym 24-tygodniowym odstępie w ciągu 48 tygodni w porównaniu z 24-tygodniowym odstępem bezpośrednio poprzedzającym datę pierwszej dawki
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Dorosła kohorta TD
Do tygodnia 48
Liczba uczestników, u których wystąpiło ≥ 33% ​​zmniejszenie w porównaniu z wartością wyjściową obciążenia związanego z transfuzją czerwonych krwinek w dowolnym ciągłym 12-tygodniowym odstępie w porównaniu z 12-tygodniowym okresem bezpośrednio poprzedzającym datę pierwszej dawki
Ramy czasowe: Do 108. tygodnia
Dorosła kohorta TD
Do 108. tygodnia
Liczba uczestników, u których wystąpiło zmniejszenie o ≥ 33% ​​w porównaniu z wartością wyjściową obciążenia transfuzją czerwonych krwinek od 13. do 24. tygodnia i od 37. do 48. tygodnia w porównaniu z 12-tygodniową przerwą bezpośrednio przed datą pierwszej dawki
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Dorosła kohorta TD
Do tygodnia 48
Liczba uczestników, u których wystąpiło zmniejszenie o ≥ 33% ​​w porównaniu z wartością wyjściową obciążenia transfuzją czerwonych krwinek od 1. do 24. tygodnia oraz od 25. do 48. tygodnia w porównaniu z 24-tygodniowym okresem bezpośrednio poprzedzającym datę podania pierwszej dawki
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Dorosła kohorta TD
Do tygodnia 48
Liczba uczestników, u których wystąpiło ≥ 50% zmniejszenie w porównaniu z wartością wyjściową obciążenia transfuzją czerwonych krwinek od 13. do 24. tygodnia i od 37. do 48. tygodnia w porównaniu z 12-tygodniową przerwą bezpośrednio przed datą pierwszej dawki
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Dorosła kohorta TD
Do tygodnia 48
Liczba uczestników, u których wystąpiło ≥ 50% zmniejszenie w porównaniu z wartością wyjściową obciążenia transfuzją czerwonych krwinek od 1. do 24. tygodnia oraz od 25. do 48. tygodnia w porównaniu z 24-tygodniowym okresem bezpośrednio poprzedzającym datę podania pierwszej dawki
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Dorosła kohorta TD
Do tygodnia 48
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych całkowitej liczby przetoczonych jednostek RBC od 1. do 24. tygodnia, od 25. do 48. tygodnia i od 1. do 48. tygodnia
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Dorosła kohorta TD
Do tygodnia 48
Najdłuższy okres bez przetoczeń krwinek czerwonych u uczestników, którzy osiągnęli okres bez przetoczeń wynoszący ≥ 12 tygodni
Ramy czasowe: Do 108. tygodnia
Dorosła kohorta TD
Do 108. tygodnia
Najdłuższy czas trwania redukcji obciążenia transfuzją u uczestników, którzy osiągnęli odpowiedź (rolling 12-tygodniowa i 24-tygodniowa odpowiedź, zarówno dla ≥ 33%, jak i ≥ 50% redukcji)
Ramy czasowe: Do 108. tygodnia
Dorosła kohorta TD
Do 108. tygodnia
Czas od pierwszej dawki do pierwszego dnia odpowiedzi (kolejna odpowiedź 12-tygodniowa i 24-tygodniowa, zarówno w przypadku redukcji o ≥ 33%, jak i ≥ 50%)
Ramy czasowe: Do 108. tygodnia
Dorosła kohorta TD
Do 108. tygodnia
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w liczbie przypadków transfuzji w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Dorosła kohorta TD
Do tygodnia 48
Liczba uczestników, którzy w trakcie leczenia osiągnęli okres wolny od transfuzji krwinek czerwonych wynoszący ≥ 12 tygodni
Ramy czasowe: Do 108. tygodnia
Kohorty dorosłych i młodzieży TD i NTD
Do 108. tygodnia
Liczba uczestników, którzy w trakcie leczenia osiągnęli okres wolny od przetoczeń krwinek czerwonych wynoszący ≥ 24 tygodnie
Ramy czasowe: Do 108. tygodnia
Kohorty dorosłych i młodzieży TD i NTD
Do 108. tygodnia
Czas na pierwszą transfuzję
Ramy czasowe: Do 108. tygodnia
Kohorty dorosłych i młodzieży z NTD
Do 108. tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowych średnich wartości hemoglobiny w ciągłym 12-tygodniowym odstępie od 13. do 24. tygodnia i od 37. do 48. tygodnia w przypadku braku transfuzji
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Dorosłe kohorty TD i NTD
Do tygodnia 48
Liczba uczestników, którzy osiągnęli wzrost średnich wartości Hb w stosunku do wartości wyjściowych o ≥1,0 ​​g/dl lub ≥1,5 g/dl w przypadku braku transfuzji od 13. do 24. tygodnia, od 37. do 48. tygodnia oraz podczas dowolnego ciągłego 12-tygodniowego okna w ciągu 24 tygodni i 48 tygodni
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Kohorta dorosłych NTD
Do tygodnia 48
Czas od pierwszego do ostatniego pomiaru Hb ze wzrostem od wartości wyjściowych o ≥ 1,0 g/dl
Ramy czasowe: Do 108. tygodnia
Kohorty dorosłych NTD
Do 108. tygodnia
Czas do pierwszego wzrostu średniej wartości Hb w stosunku do wartości wyjściowych o ≥ 1,0 g/dl
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Kohorta nastolatków NTD
Do tygodnia 48
Liczba uczestników, którzy osiągnęli wzrost średniego poziomu Hb o > 10 g/dl w dowolnym ciągłym odstępie 12-tygodniowym i 24-tygodniowym w ciągu 48 tygodni w przypadku braku transfuzji
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Kohorta dorosłych NTD
Do tygodnia 48
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w samodzielnie zgłaszanej jakości życia związanej ze stanem zdrowia (HRQoL), ocenianej na podstawie podsumowania składników fizycznych (PCS) i podsumowania składników psychicznych (MCS) 36-elementowej krótkiej ankiety dotyczącej stanu zdrowia w wersji 2 (SF-36v2) w 24. tygodniu i Tydzień 48
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Dorosłe kohorty TD i NTD
Do tygodnia 48
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyników zgłaszanych przez pacjenta z β-talasemią niezależną od transfuzji (NTDT-PRO) Zmęczenie/osłabienie (T/W) i duszność (SoB) od 13. do 24. tygodnia i od 37. do 48. tygodnia
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Kohorta dorosłych NTD
Do tygodnia 48
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w wyniku FACT-An FS Score w 24. i 48. tygodniu
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Kohorta dorosłych NTD
Do tygodnia 48
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w podskali niedokrwistości i anemii w leczeniu raka (FACT-An AS) w 24. i 48. tygodniu
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Kohorta dorosłych NTD
Do tygodnia 48
Liczba uczestników, u których wystąpił co najmniej jeden kryzys hemolityczny
Ramy czasowe: Do 108. tygodnia
Dorosłe kohorty TD i NTD
Do 108. tygodnia
Częstość kryzysów hemolitycznych
Ramy czasowe: Do 108. tygodnia
Dorosłe kohorty TD i NTD
Do 108. tygodnia
Czas do pierwszego kryzysu hemolitycznego
Ramy czasowe: Do 108. tygodnia
Dorosłe kohorty TD i NTD
Do 108. tygodnia
Czas na drugi kryzys hemolityczny
Ramy czasowe: Do 108. tygodnia
Dorosłe kohorty TD i NTD
Do 108. tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie markerów hemolizy w 24. i 48. tygodniu
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Dorosłe kohorty TD i NTD:
Do tygodnia 48
Zmiana dystansu w 6-minutowym teście marszu (6MWT) w stosunku do wartości wyjściowych w 24. i 48. tygodniu
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Kohorta dorosłych NTD
Do tygodnia 48
Farmakokinetyka (PK): Stężenie Luspaterceptu w surowicy
Ramy czasowe: Do 108. tygodnia
Kohorty dorosłych i młodzieży TD i NTD
Do 108. tygodnia
Zmiana średniej objętości krwinki (MCV) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Dorosłe kohorty TD i NTD
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Zmiana średniej hemoglobiny krwinkowej (MCH) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Dorosłe kohorty TD i NTD
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Zmiana liczby jądrzastych krwinek czerwonych (nRBC) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Dorosłe kohorty TD i NTD
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Zmiana liczby czerwonych krwinek (RBC) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Dorosłe kohorty TD i NTD
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Najdłuższy czas trwania ze zmniejszeniem w stosunku do wartości wyjściowych obciążenia związanego z transfuzją czerwonych krwinek
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Młodzieżowa kohorta TD
Do tygodnia 48
Liczba uczestników, u których wystąpiło ≥ 50% zmniejszenie obciążenia związanego z transfuzją krwinek czerwonych w porównaniu z wartością wyjściową w ciągu nieprzerwanych 12 tygodni w tygodniach 13–48
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Młodzieżowa kohorta TD
Do tygodnia 48
Liczba uczestników, u których wystąpiło ≥ 33% ​​zmniejszenie obciążenia związanego z transfuzją krwinek czerwonych w porównaniu z wartością wyjściową w ciągu nieprzerwanych 24 tygodni
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Młodzieżowa kohorta TD
Do tygodnia 48
Liczba uczestników, którzy osiągnęli wzrost średnich wartości Hb w stosunku do wartości wyjściowych o ≥1,0 ​​g/dl przy braku transfuzji od 13. do 24. tygodnia
Ramy czasowe: Do 24. tygodnia
Kohorta nastolatków NTD
Do 24. tygodnia
Łączny czas (w tygodniach) ze wzrostem średnich wartości Hb w stosunku do wartości wyjściowych o ≥1,0 ​​g/dl przy braku transfuzji czerwonych krwinek w ciągu 48 tygodni
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Kohorta nastolatków NTD
Do tygodnia 48
Liczba uczestników, którzy osiągnęli wzrost średniej wartości Hb o > 10 g/dl w dowolnym ciągłym 12-tygodniowym odstępie w okresie od 13. do 48. tygodnia w przypadku braku transfuzji
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Kohorta nastolatków NTD
Do tygodnia 48
Najdłuższy czas trwania ze wzrostem średnich wartości Hb w stosunku do wartości wyjściowych o ≥1,0 ​​g/dl przy braku transfuzji
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Kohorta nastolatków NTD
Do tygodnia 48
Liczba transfuzji
Ramy czasowe: W ciągu 48 tygodni
Kohorta dorosłych NTD
W ciągu 48 tygodni
Liczba wizyt/jednostek transfuzji
Ramy czasowe: W ciągu 48 tygodni
Kohorta dorosłych NTD
W ciągu 48 tygodni
Number of participants with immunogenicity
Ramy czasowe: Up to 2 Years
Adult TD and NTD Cohorts
Up to 2 Years
Percent Change from Baseline in Biomarkers for Erythropoiesis at Week 48
Ramy czasowe: Baseline, Week 48
Adult and Adolescent TD and NTD Cohorts. The biomarkers for erythropoiesis to be evaluated include sTfR1, erythropoietin (EPO), growth differentiation factor (GDF11), GDF8, GDF15. The change will be measured as a percentage of change from baseline for all the biomarkers.
Baseline, Week 48
Percent Change from Baseline in Biomarkers and Parameters for Iron Homeostasis at Week 48
Ramy czasowe: Up to 5 Years
Adult TD and NTD Cohorts. The biomarkers and parameters for iron homeostasis to be evaluated include hepcidin, erythroferrone (ERFE), serum ferritin, liver iron concentration (LIC), myocardial iron, iron chelation therapy (ICT). The change will be measured as a percentage of change from baseline for all the biomarkers.
Up to 5 Years
Percent Change from Baseline in HB Variants including HBH
Ramy czasowe: Baseline, Week 48
Adult TD and NTD Cohorts.
Baseline, Week 48
Number of participants with antidrug antibody (ADA)
Ramy czasowe: Up to 2 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 2 Years
Mean change in biomarkers for hemolysis
Ramy czasowe: Up to Week 48
Adolescent TD and NTD Cohorts. Biomarkers for hemolysis to be evaluated include total/direct/indirect bilirubin, serum lactate dehydrogenase (sLDH), haptoglobin, reticulocytes and nucleated red blood cells, reticulocyte production index (RPI), and urinary urobilinogen
Up to Week 48
Mean change in biomarkers and parameters for iron homeostasis
Ramy czasowe: Up to 5 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts. The biomarkers and parameters for iron homeostasis to be evaluated include serum ferritin, liver and myocardial iron content (LIC), (MIC), iron chelation therapy (ICT).
Up to 5 Years
Assessment of Hematologic Parameters
Ramy czasowe: Up to Week 48
Adolescent TD and NTD Cohorts. The hematologic assessments to be evaluated are red blood cell (RBC) count, hemoglobin, hematocrit, reticulocyte count, nucleated red blood cell count, platelet, leukocyte and neutrophile counts, RBC indices, RBC morphology, and Hb variants.
Up to Week 48
The change from baseline in the number of health care resource utilization (HCRU)
Ramy czasowe: Up to 5 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 5 Years
Mean change from baseline in Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) domain scores
Ramy czasowe: Up to 3 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 3 Years
Mean change from baseline EQ-5D-5L utility index
Ramy czasowe: Up to 3 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 3 Years
Mean change from baseline visual analogue scale (VAS) scores
Ramy czasowe: Up to 3 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 3 Years

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 grudnia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

16 lipca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

14 sierpnia 2034

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 grudnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 grudnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 grudnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CA056-015
  • 2022-502328-35 (Inny identyfikator: EU CTR)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

BMS zapewni dostęp do indywidualnych anonimowych danych uczestników na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem określonych kryteriów. Dodatkowe informacje dotyczące polityki i procesu udostępniania danych Bristol Myers Squibb można znaleźć na stronie: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html

Ramy czasowe udostępniania IPD

Zobacz opis planu

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Zobacz opis planu

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj