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Uno studio per determinare l'efficacia e la sicurezza di Luspatercept nei partecipanti adulti con alfa (α)-talassemia

9 settembre 2026 aggiornato da: Bristol-Myers Squibb

Uno studio di fase 2, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, multicentrico per determinare l'efficacia e la sicurezza di Luspatercept (BMS-986346/ACE-536) per il trattamento dell'anemia negli adulti con alfa (α)-talassemia

Lo scopo dello studio è determinare l'efficacia e la sicurezza di luspatercept più la migliore terapia di supporto (BSC) rispetto al placebo più BSC sull'anemia nei partecipanti con malattia da α-talassemia emoglobina H (HbH).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

189

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11411
        • Local Institution - 0034
  • Cina
      • Haikou, Cina, 570311
        • Local Institution - 0002
      • Nanning, Cina, 530021
        • Local Institution - 0016
    • GD
      • Guangzhou, GD, Cina, 510120
        • Local Institution - 0029
      • Guangzhou, GD, Cina, 510515
        • Local Institution - 0015
    • GX
      • Nanning, GX, Cina, 530021
        • Local Institution - 0014
    • Guangdong
      • Foshan, Guangdong, Cina, 528000
        • Local Institution - 0013
      • Maoming Shi, Guangdong, Cina, 525000
        • Local Institution - 0017
      • Shenzhen Shi, Guangdong, Cina, 518025
        • Local Institution - 0030
    • Guangxi
      • Liuzhou, Guangxi, Cina, 545006
        • Local Institution - 0023
    • Hainan
      • Haikou, Hainan, Cina, 570203
        • Local Institution - 0011
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Cina, 650032
        • Local Institution - 0012
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 115 27
        • Local Institution - 0006
      • Goudi, Grecia, 11527
        • Local Institution - 0009
      • Larissa, Grecia, 26504
        • Local Institution - 0007
    • G
      • Rio, G, Grecia, 265 04
        • Local Institution - 0018
  • Hong Kong
    • HK
      • Hong Kong, HK, Hong Kong
        • Local Institution - 0025
  • Italia
      • Naples, Italia, 80131
        • Local Institution - 0028
      • Naples, Italia, 80138
        • Local Institution - 0019
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16128
        • Local Institution - 0026
    • TO
      • Orbassano, TO, Italia, 10043
        • Local Institution - 0020
  • Malaysia
      • Johor Bahru, Malaysia, 80100
        • Local Institution - 0033
    • WP
      • Kuala Lumpur, WP, Malaysia, 50586
        • Local Institution - 0032
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • Local Institution - 0036
  • Tailandia
      • Mueang Phitsanulok, Tailandia, 65000
        • Local Institution - 0031
    • Bangkok
      • Bangkok Noi, Bangkok, Tailandia, 10700
        • Local Institution - 0001
  • Taiwan
    • KHH
      • Kaohsiung City, KHH, Taiwan, 807
        • Local Institution - 0010
    • TPE
      • Nan Gang Qu, TPE, Taiwan, 10002
        • Local Institution - 0004
    • TXG
      • Taichung, TXG, Taiwan, 40447
        • Local Institution - 0003
  • Turchia (Türkiye)
      • Altındağ, Turchia (Türkiye), 06230
        • Local Institution - 0027
      • Topkapı, Turchia (Türkiye), 34093
        • Local Institution - 0021

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • - Il partecipante ha una diagnosi documentata di malattia da α-talassemia emoglobina H (HbH) (sono accettati metodi basati su elettroforesi⎯ o cromatografia liquida ad alte prestazioni [HPLC]⎯ per le analisi delle varianti Hb), con o senza dipendenza da trasfusione; la combinazione composta con la β-talassemia è consentita se è presente almeno 1 gene della catena β non mutato. TD: i) Partecipante TD: (1) ≥ 6 unità RBC durante le 24 settimane precedenti la randomizzazione; e (2) Nessun periodo senza trasfusioni per > 56 giorni durante le 24 settimane precedenti la randomizzazione; ii) Partecipante NTD: (1) <6 unità di globuli rossi (RBC) durante le 24 settimane precedenti la randomizzazione; e (2) assenza di trasfusioni di globuli rossi per almeno 8 settimane prima della randomizzazione; e (3) Hb media al basale ≤ 10 g/dL, basata su un minimo di 2 misurazioni a distanza di ≥ 1 settimana entro 4 settimane prima della randomizzazione; saranno esclusi i valori di emoglobina entro 21 giorni dalla trasfusione.
  • - Il partecipante ha un punteggio ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) di 0 o 1.
  • Gli investigatori devono consigliare le donne in età fertile (WOCBP) e i partecipanti di sesso maschile che sono sessualmente attivi con WOCBP, sull'importanza della prevenzione della gravidanza, le implicazioni di una gravidanza inaspettata e il potenziale di tossicità fetale che si verifica a causa della trasmissione dell'intervento di studio, presente nel liquido seminale, a un feto in via di sviluppo, anche se il partecipante ha subito una vasectomia riuscita o se il partner è incinta.

Criteri chiave di esclusione:

  • Qualsiasi condizione medica significativa, anomalia di laboratorio o malattia psichiatrica che impedirebbe al partecipante di partecipare allo studio.
  • Qualsiasi condizione, inclusa la presenza di anomalie di laboratorio, che pone il partecipante a un rischio inaccettabile se dovesse partecipare allo studio
  • Storia di trombosi venosa profonda (TVP) o ictus che richiede un intervento medico ≤ 24 settimane prima della randomizzazione
  • Diagnosi di tratto α-talassemico, idrope Hb Bart, ATRx α-talassemia, emoglobina S/β-talassemia, anemia sottotipo mielodisplasia o con mutazione del gene HbE omozigote beta.
  • Anemia correlata a carenza nutrizionale, anemia da malattia cronica, anemia emolitica autoimmune o qualsiasi altra anemia emolitica (ad esempio, grave deficit di G6PD, deficit di piruvato chinasi, ecc.).
  • Disturbi della coagulazione manifestati da frequenti episodi di sanguinamento (ad es. menorragia, epistassi, disturbi della coagulazione).
  • - Episodi di emolisi non correlati all'alfa-talassemia, ad esempio, dopo l'uso di farmaci predisponenti all'emolisi (ad esempio, antimalarici, farmaci antinfiammatori non steroidei [FANS]), nelle 8 settimane precedenti la randomizzazione.
  • Precedente esposizione alla terapia genica per il trattamento dell'α-talassemia.
  • Uso di un agente stimolante l'eritropoiesi (ESA) ≤ 24 settimane prima della randomizzazione.

Nota: si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Dipendente da trasfusione (TD): Luspatercept + Best supportive care (BSC)
Biologico: Luspatercept
Dose specificata nei giorni specificati
Altri nomi:
  • ACE-536
  • BMS-986346
  • REBLOZYL
Sperimentale: Non dipendente da trasfusioni (NTD): Luspatercept + BSC
Biologico: Luspatercept
Dose specificata nei giorni specificati
Altri nomi:
  • ACE-536
  • BMS-986346
  • REBLOZYL
Comparatore placebo: Coorte TD di adulti: Placebo + BSC
Droga: Placebo
Dose specificata nei giorni specificati
Comparatore placebo: Coorte di adulti NTD: placebo + BSC
Droga: Placebo
Dose specificata nei giorni specificati

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con riduzione ≥ 50% rispetto al basale del carico trasfusionale di globuli rossi con una riduzione di almeno 2 unità durante qualsiasi 12 settimane continue durante la settimana 13-48 rispetto all'intervallo di 12 settimane immediatamente prima della data della prima dose
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Coorte TD adulta
Fino alla settimana 48
Numero di partecipanti con un aumento rispetto al basale di ≥ 1,0 grammi (g)/decilitro (dl) dei valori medi di emoglobina (Hb) nell'intervallo continuo di 12 settimane dalla settimana 13 alla settimana 24 in assenza di trasfusione di globuli rossi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24
Coorte di adulti NTD
Fino alla settimana 24
Tossicità dose-limitanti (DLT) definite come il verificarsi di crisi emolitiche correlate a un Grado ≥ 3 o eventi correlati a un Grado ≥ 3 al di fuori del profilo di sicurezza noto che si verificano entro 21 giorni dalla prima dose della terapia in studio
Lasso di tempo: Fino alla settimana 3
Coorti di adolescenti TD e NTD
Fino alla settimana 3
Number of participants with adverse events (AEs)
Lasso di tempo: Up to 5 years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 5 years
Pharmacokinetics (PK): Serum concentration of Luspatercept
Lasso di tempo: Up to Week 108
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to Week 108

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con riduzione ≥ 33% ​​rispetto al basale del carico trasfusionale di globuli rossi con una riduzione di almeno 2 unità durante qualsiasi intervallo continuo di 24 settimane di trattamento rispetto all'intervallo di 24 settimane immediatamente prima della data della prima dose
Lasso di tempo: Fino alla settimana 108
Coorte TD adulta
Fino alla settimana 108
La durata più lunga con una riduzione ≥ 50% rispetto al basale del carico trasfusionale di globuli rossi con una riduzione di almeno 2 unità
Lasso di tempo: Fino alla settimana 108
Coorte TD adulta
Fino alla settimana 108
Numero di unità trasfusionali di globuli rossi dalla settimana 1 alla settimana 48
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Coorti di TD di adulti e adolescenti
Fino alla settimana 48
Variazione rispetto al basale dell'emoglobina in assenza di trasfusione alla settimana 24
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24
Coorti NTD di adulti e adolescenti
Fino alla settimana 24
La durata più lunga di un aumento rispetto al basale di ≥ 1,0 g/dl nei valori medi di emoglobina a partire dalla settimana 13 in assenza di trasfusione
Lasso di tempo: Fino alla settimana 108
Coorte di adulti NTD
Fino alla settimana 108
Tempo Durata con un aumento rispetto al basale di ≥ 1,0 g/dl dei valori di emoglobina in assenza di trasfusione entro 48 settimane
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Coorte di adulti NTD
Fino alla settimana 48
Numero di partecipanti con un aumento rispetto al basale di ≥ 1,0 g/dl dei valori medi di Hb nell'intervallo continuo di 12 settimane in assenza di trasfusione
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24
Coorte di adulti NTD
Fino alla settimana 24
≥ 3 Aumento rispetto al basale del punteggio della valutazione funzionale della terapia antitumorale Anemia Fatigue Subscale (FACT-An FS) dal basale al periodo dalla settimana 13 alla settimana 24
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24
Coorte di adulti NTD
Fino alla settimana 24
Numero di partecipanti con AE
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Coorti di adulti e adolescenti TD e NTD
Fino a 5 anni
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Coorti di adulti TD e NTD
Fino a 5 anni
Numero di partecipanti con riduzione ≥ 50% rispetto al basale del carico trasfusionale di globuli rossi durante qualsiasi intervallo continuo di 24 settimane entro 48 settimane rispetto all'intervallo di 24 settimane immediatamente precedente la data della prima dose
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Coorte TD adulta
Fino alla settimana 48
Numero di partecipanti con riduzione ≥ 33% ​​rispetto al basale del carico trasfusionale di globuli rossi durante qualsiasi intervallo continuo di 12 settimane rispetto all'intervallo di 12 settimane immediatamente precedente la data della prima dose
Lasso di tempo: Fino alla settimana 108
Coorte TD adulta
Fino alla settimana 108
Numero di partecipanti con riduzione ≥ 33% ​​rispetto al basale del carico trasfusionale di globuli rossi dalla settimana 13 alla settimana 24 e dalla settimana 37 alla settimana 48 rispetto all'intervallo di 12 settimane immediatamente prima della data della prima dose
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Coorte TD adulta
Fino alla settimana 48
Numero di partecipanti con riduzione ≥ 33% ​​rispetto al basale del carico trasfusionale di globuli rossi dalla settimana 1 alla settimana 24 e dalla settimana 25 alla settimana 48 rispetto all'intervallo di 24 settimane immediatamente prima della data della prima dose
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Coorte TD adulta
Fino alla settimana 48
Numero di partecipanti con riduzione ≥ 50% rispetto al basale del carico trasfusionale di globuli rossi dalla settimana 13 alla settimana 24 e dalla settimana 37 alla settimana 48 rispetto all'intervallo di 12 settimane immediatamente prima della data della prima dose
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Coorte TD adulta
Fino alla settimana 48
Numero di partecipanti con riduzione ≥ 50% rispetto al basale del carico trasfusionale di globuli rossi dalla settimana 1 alla settimana 24 e dalla settimana 25 alla settimana 48 rispetto all'intervallo di 24 settimane immediatamente prima della data della prima dose
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Coorte TD adulta
Fino alla settimana 48
Variazione rispetto al basale del totale delle unità RBC trasfuse dalla Settimana 1 alla Settimana 24, dalla Settimana 25 alla Settimana 48 e dalla Settimana 1 alla Settimana 48
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Coorte TD adulta
Fino alla settimana 48
La durata più lunga del periodo libero da trasfusioni di globuli rossi per i partecipanti che raggiungono un periodo libero da trasfusioni di ≥ 12 settimane
Lasso di tempo: Fino alla settimana 108
Coorte TD adulta
Fino alla settimana 108
La durata più lunga di riduzione del carico trasfusionale per i partecipanti che ottengono una risposta (risposta mobile di 12 settimane e 24 settimane, sia per una riduzione ≥ 33% ​​che ≥ 50%)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 108
Coorte TD adulta
Fino alla settimana 108
Tempo dalla prima dose al primo giorno di risposta (risposta mobile a 12 e 24 settimane, entrambe per una riduzione ≥ 33% ​​e ≥ 50%)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 108
Coorte TD adulta
Fino alla settimana 108
Variazione rispetto al basale del numero di eventi trasfusionali alla settimana 48
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Coorte TD adulta
Fino alla settimana 48
Numero di partecipanti che hanno raggiunto un periodo libero da trasfusioni di RBC di qualsiasi periodo continuo ≥ 12 settimane durante il trattamento
Lasso di tempo: Fino alla settimana 108
Coorti di adulti e adolescenti TD e NTD
Fino alla settimana 108
Numero di partecipanti che hanno raggiunto un periodo libero da trasfusioni di RBC di qualsiasi periodo continuo ≥ 24 settimane durante il trattamento
Lasso di tempo: Fino alla settimana 108
Coorti di adulti e adolescenti TD e NTD
Fino alla settimana 108
È ora della prima trasfusione
Lasso di tempo: Fino alla settimana 108
Coorti NTD di adulti e adolescenti
Fino alla settimana 108
Variazione rispetto al basale dei valori medi di emoglobina nell'intervallo continuo di 12 settimane dalla settimana 13 alla settimana 24 e dalla settimana 37 alla settimana 48 in assenza di trasfusioni
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Coorti di adulti TD e NTD
Fino alla settimana 48
Numero di partecipanti che hanno ottenuto un aumento rispetto al basale di ≥ 1,0 g/dl o ≥ 1,5 g/dl dei valori medi di Hb in assenza di trasfusioni dalla settimana 13 alla settimana 24, dalla settimana 37 alla settimana 48 e durante qualsiasi finestra continua di 12 settimane entro 24 settimane e 48 settimane
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Coorte di adulti NTD
Fino alla settimana 48
Tempo dalla prima all'ultima misurazione dell'Hb con aumento rispetto al basale di ≥ 1,0 g/dl
Lasso di tempo: Fino alla settimana 108
Coorti di adulti NTD
Fino alla settimana 108
Tempo fino al primo aumento rispetto al basale di ≥ 1,0 g/dl nel valore medio dell'Hb
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Coorte di adolescenti NTD
Fino alla settimana 48
Numero di partecipanti che ottengono un aumento dei valori medi di Hb >10 g/dl durante qualsiasi intervallo continuo di 12 e 24 settimane entro 48 settimane in assenza di trasfusioni
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Coorte di adulti NTD
Fino alla settimana 48
Variazione rispetto al basale della qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) auto-riferita valutata dal riepilogo delle componenti fisiche (PCS) e dal riepilogo delle componenti mentali (MCS) dell'indagine sulla salute in formato breve di 36 elementi versione 2 (SF-36v2) alla settimana 24 e Settimana 48
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Coorti di adulti TD e NTD
Fino alla settimana 48
Variazione rispetto al basale degli esiti riferiti dal paziente per la β-talassemia non dipendente dalle trasfusioni (NTDT-PRO) Punteggi del dominio stanchezza/debolezza (T/W) e respiro corto (SoB) dalla settimana 13 alla settimana 24 e dalla settimana 37 alla settimana 48
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Coorte di adulti NTD
Fino alla settimana 48
Variazione rispetto al basale del punteggio FACT-An FS alla settimana 24 e alla settimana 48
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Coorte di adulti NTD
Fino alla settimana 48
Variazione rispetto al basale nella valutazione funzionale della sottoscala dell'anemia per la terapia del cancro (FACT-An AS) alla settimana 24 e alla settimana 48
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Coorte di adulti NTD
Fino alla settimana 48
Numero di partecipanti con almeno una crisi emolitica
Lasso di tempo: Fino alla settimana 108
Coorti di adulti TD e NTD
Fino alla settimana 108
Tasso di crisi emolitiche
Lasso di tempo: Fino alla settimana 108
Coorti di adulti TD e NTD
Fino alla settimana 108
È ora della prima crisi emolitica
Lasso di tempo: Fino alla settimana 108
Coorti di adulti TD e NTD
Fino alla settimana 108
È ora della seconda crisi emolitica
Lasso di tempo: Fino alla settimana 108
Coorti di adulti TD e NTD
Fino alla settimana 108
Variazione rispetto al basale dei marcatori di emolisi alla settimana 24 e alla settimana 48
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Coorti di adulti TD e NTD:
Fino alla settimana 48
Variazione rispetto al basale nella distanza del test del cammino in 6 minuti (6MWT) alla Settimana 24 e alla Settimana 48
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Coorte di adulti NTD
Fino alla settimana 48
Farmacocinetica (PK): concentrazione sierica di Luspatercept
Lasso di tempo: Fino alla settimana 108
Coorti di adulti e adolescenti TD e NTD
Fino alla settimana 108
Variazione del volume corpuscolare medio (MCV) alla settimana 48
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
Coorti di adulti TD e NTD
Riferimento, settimana 48
Variazione dell'emoglobina corpuscolare media (MCH) alla settimana 48
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
Coorti di adulti TD e NTD
Riferimento, settimana 48
Variazione dei globuli rossi nucleati (nRBC) alla settimana 48
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
Coorti di adulti TD e NTD
Riferimento, settimana 48
Variazione dei globuli rossi (RBC) alla settimana 48
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
Coorti di adulti TD e NTD
Riferimento, settimana 48
La durata più lunga con riduzione rispetto al basale del carico trasfusionale di globuli rossi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Coorte TD di adolescenti
Fino alla settimana 48
Il numero di partecipanti con una riduzione ≥ 50% rispetto al basale del carico trasfusionale di globuli rossi durante un periodo continuo di 12 settimane durante le settimane 13-48
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Coorte TD di adolescenti
Fino alla settimana 48
Il numero di partecipanti con una riduzione ≥ 33% ​​rispetto al basale del carico trasfusionale di globuli rossi durante un periodo continuo di 24 settimane
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Coorte TD di adolescenti
Fino alla settimana 48
Numero di partecipanti che hanno ottenuto un aumento rispetto al basale di ≥ 1,0 g/dl nei valori medi di Hb in assenza di trasfusioni dalla settimana 13 alla settimana 24
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24
Coorte di adolescenti NTD
Fino alla settimana 24
Tempo cumulativo (in settimane) con un aumento rispetto al basale di ≥ 1,0 g/dl dei valori medi di Hb in assenza di trasfusioni di globuli rossi entro 48 settimane
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Coorte di adolescenti NTD
Fino alla settimana 48
Numero di partecipanti che ottengono un aumento dei valori medi di Hb >10 g/dl durante qualsiasi intervallo continuo di 12 settimane dalla settimana 13 alla settimana 48 in assenza di trasfusioni
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Coorte di adolescenti NTD
Fino alla settimana 48
La durata più lunga con un aumento rispetto al basale di ≥ 1,0 g/dl dei valori medi di Hb in assenza di trasfusioni
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Coorte di adolescenti NTD
Fino alla settimana 48
Numero di trasfusioni
Lasso di tempo: Entro 48 settimane
Coorte di adulti NTD
Entro 48 settimane
Numero di visite/unità trasfusionali
Lasso di tempo: Entro 48 settimane
Coorte di adulti NTD
Entro 48 settimane
Number of participants with immunogenicity
Lasso di tempo: Up to 2 Years
Adult TD and NTD Cohorts
Up to 2 Years
Percent Change from Baseline in Biomarkers for Erythropoiesis at Week 48
Lasso di tempo: Baseline, Week 48
Adult and Adolescent TD and NTD Cohorts. The biomarkers for erythropoiesis to be evaluated include sTfR1, erythropoietin (EPO), growth differentiation factor (GDF11), GDF8, GDF15. The change will be measured as a percentage of change from baseline for all the biomarkers.
Baseline, Week 48
Percent Change from Baseline in Biomarkers and Parameters for Iron Homeostasis at Week 48
Lasso di tempo: Up to 5 Years
Adult TD and NTD Cohorts. The biomarkers and parameters for iron homeostasis to be evaluated include hepcidin, erythroferrone (ERFE), serum ferritin, liver iron concentration (LIC), myocardial iron, iron chelation therapy (ICT). The change will be measured as a percentage of change from baseline for all the biomarkers.
Up to 5 Years
Percent Change from Baseline in HB Variants including HBH
Lasso di tempo: Baseline, Week 48
Adult TD and NTD Cohorts.
Baseline, Week 48
Number of participants with antidrug antibody (ADA)
Lasso di tempo: Up to 2 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 2 Years
Mean change in biomarkers for hemolysis
Lasso di tempo: Up to Week 48
Adolescent TD and NTD Cohorts. Biomarkers for hemolysis to be evaluated include total/direct/indirect bilirubin, serum lactate dehydrogenase (sLDH), haptoglobin, reticulocytes and nucleated red blood cells, reticulocyte production index (RPI), and urinary urobilinogen
Up to Week 48
Mean change in biomarkers and parameters for iron homeostasis
Lasso di tempo: Up to 5 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts. The biomarkers and parameters for iron homeostasis to be evaluated include serum ferritin, liver and myocardial iron content (LIC), (MIC), iron chelation therapy (ICT).
Up to 5 Years
Assessment of Hematologic Parameters
Lasso di tempo: Up to Week 48
Adolescent TD and NTD Cohorts. The hematologic assessments to be evaluated are red blood cell (RBC) count, hemoglobin, hematocrit, reticulocyte count, nucleated red blood cell count, platelet, leukocyte and neutrophile counts, RBC indices, RBC morphology, and Hb variants.
Up to Week 48
The change from baseline in the number of health care resource utilization (HCRU)
Lasso di tempo: Up to 5 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 5 Years
Mean change from baseline in Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) domain scores
Lasso di tempo: Up to 3 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 3 Years
Mean change from baseline EQ-5D-5L utility index
Lasso di tempo: Up to 3 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 3 Years
Mean change from baseline visual analogue scale (VAS) scores
Lasso di tempo: Up to 3 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 3 Years

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Investigatori

  • Direttore dello studio: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 dicembre 2022

Completamento primario (Stimato)

16 luglio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

14 agosto 2034

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 dicembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 dicembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

27 dicembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 settembre 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CA056-015
  • 2022-502328-35 (Altro identificatore: EU CTR)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

BMS fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti resi anonimi su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri. Ulteriori informazioni sulla politica e sul processo di condivisione dei dati di Bristol Myers Squibb sono disponibili all'indirizzo: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html

Periodo di condivisione IPD

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Criteri di accesso alla condivisione IPD

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Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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