Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van luspatercept te bepalen bij volwassen deelnemers met alfa (α)-thalassemie

9 september 2026 bijgewerkt door: Bristol-Myers Squibb

Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, multicenter fase 2-studie om de werkzaamheid en veiligheid van luspatercept (BMS-986346/ACE-536) te bepalen voor de behandeling van bloedarmoede bij volwassenen met alfa (α)-thalassemie

Het doel van de studie is het bepalen van de werkzaamheid en veiligheid van luspatercept plus beste ondersteunende zorg (BSC) versus placebo plus BSC bij bloedarmoede bij deelnemers met α-thalassemie hemoglobine H (HbH) ziekte.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

189

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Haikou, China, 570311
        • Local Institution - 0002
      • Nanning, China, 530021
        • Local Institution - 0016
    • GD
      • Guangzhou, GD, China, 510120
        • Local Institution - 0029
      • Guangzhou, GD, China, 510515
        • Local Institution - 0015
    • GX
      • Nanning, GX, China, 530021
        • Local Institution - 0014
    • Guangdong
      • Foshan, Guangdong, China, 528000
        • Local Institution - 0013
      • Maoming Shi, Guangdong, China, 525000
        • Local Institution - 0017
      • Shenzhen Shi, Guangdong, China, 518025
        • Local Institution - 0030
    • Guangxi
      • Liuzhou, Guangxi, China, 545006
        • Local Institution - 0023
    • Hainan
      • Haikou, Hainan, China, 570203
        • Local Institution - 0011
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, China, 650032
        • Local Institution - 0012
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 115 27
        • Local Institution - 0006
      • Goudi, Griekenland, 11527
        • Local Institution - 0009
      • Larissa, Griekenland, 26504
        • Local Institution - 0007
    • G
      • Rio, G, Griekenland, 265 04
        • Local Institution - 0018
  • Hongkong
    • HK
      • Hong Kong, HK, Hongkong
        • Local Institution - 0025
  • Italië
      • Naples, Italië, 80131
        • Local Institution - 0028
      • Naples, Italië, 80138
        • Local Institution - 0019
    • GE
      • Genova, GE, Italië, 16128
        • Local Institution - 0026
    • TO
      • Orbassano, TO, Italië, 10043
        • Local Institution - 0020
  • Maleisië
      • Johor Bahru, Maleisië, 80100
        • Local Institution - 0033
    • WP
      • Kuala Lumpur, WP, Maleisië, 50586
        • Local Institution - 0032
  • Saoedi-Arabië
      • Riyadh, Saoedi-Arabië, 11411
        • Local Institution - 0034
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • Local Institution - 0036
  • Taiwan
    • KHH
      • Kaohsiung City, KHH, Taiwan, 807
        • Local Institution - 0010
    • TPE
      • Nan Gang Qu, TPE, Taiwan, 10002
        • Local Institution - 0004
    • TXG
      • Taichung, TXG, Taiwan, 40447
        • Local Institution - 0003
  • Thailand
      • Mueang Phitsanulok, Thailand, 65000
        • Local Institution - 0031
    • Bangkok
      • Bangkok Noi, Bangkok, Thailand, 10700
        • Local Institution - 0001
  • Turkije (Türkiye)
      • Altındağ, Turkije (Türkiye), 06230
        • Local Institution - 0027
      • Topkapı, Turkije (Türkiye), 34093
        • Local Institution - 0021

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Deelnemer heeft gedocumenteerde diagnose van α-thalassemie hemoglobine H (HbH) ziekte (op elektroforese⎯ of high-performance liquid chromatography [HPLC]⎯ gebaseerde methoden voor Hb-variantanalyses worden geaccepteerd), met of zonder transfusieafhankelijkheid; samengestelde combinatie met β-thalassemie is toegestaan ​​als ten minste 1 niet-gemuteerd β-keten-gen aanwezig is. TD: i) TD-deelnemer: (1) ≥ 6 RBC-eenheden gedurende de 24 weken voorafgaand aan randomisatie; en (2) Geen transfusievrije periode gedurende > 56 dagen gedurende de 24 weken voorafgaand aan randomisatie; ii) NTD-deelnemer: (1) < 6 eenheden rode bloedcellen (RBC) gedurende de 24 weken voorafgaand aan randomisatie; en (2) RBC-transfusievrij gedurende ten minste 8 weken voorafgaand aan randomisatie; en (3) gemiddelde baseline Hb ≤ 10 g/dl, gebaseerd op minimaal 2 metingen met een tussentijd van ≥ 1 week binnen 4 weken voorafgaand aan randomisatie; hemoglobinewaarden binnen 21 dagen na transfusie worden uitgesloten.
  • Deelnemer heeft een Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG)-score van 0 of 1.
  • Onderzoekers zullen vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) en mannelijke deelnemers die seksueel actief zijn met WOCBP adviseren over het belang van zwangerschapspreventie, de implicaties van een onverwachte zwangerschap en het potentieel van foetale toxiciteit die optreedt als gevolg van overdracht van onderzoeksinterventie, aanwezig in zaadvloeistof, aan een zich ontwikkelende foetus, zelfs als de deelnemer een succesvolle vasectomie heeft ondergaan of als de partner zwanger is.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Elke significante medische aandoening, laboratoriumafwijking of psychiatrische ziekte waardoor de deelnemer niet aan het onderzoek kan deelnemen.
  • Elke aandoening, inclusief de aanwezigheid van laboratoriumafwijkingen, waardoor de deelnemer een onaanvaardbaar risico loopt als hij/zij zou deelnemen aan het onderzoek
  • Geschiedenis van diepe veneuze trombose (DVT) of beroerte waarvoor medische interventie ≤ 24 weken voorafgaand aan randomisatie nodig was
  • Diagnose van α-thalassemie Trait, Hb Bart hydrops, ATRx α-thalassemie, hemoglobine S/β-thalassemie, myelodysplasie subtype bloedarmoede, of met HbE homozygote bèta-genmutatie.
  • Bloedarmoede gerelateerd aan voedingstekorten, bloedarmoede door chronische ziekte, auto-immuun hemolytische anemie of andere hemolytische anemieën (bijvoorbeeld ernstige G6PD-deficiëntie, pyruvaatkinasedeficiëntie, enz.).
  • Bloedingsstoornissen die zich manifesteren door frequente bloedingsepisoden (bijv. menorragie, epistaxis, stollingsstoornissen).
  • Episodes van hemolyse ondergaan die geen verband houden met alfa-thalassemie, bijvoorbeeld na gebruik van hemolysepredisponerende geneesmiddelen (bijvoorbeeld antimalaria, niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen [NSAID]), binnen de 8 weken voorafgaand aan randomisatie.
  • Voorafgaande blootstelling aan gentherapie om α-thalassemie te behandelen.
  • Gebruik van een erytropoëse-stimulerend middel (ESA) ≤ 24 weken voorafgaand aan randomisatie.

Opmerking: andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria zijn van toepassing.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Transfusieafhankelijk (TD): Luspatercept + Beste ondersteunende zorg (BSC)
Biologisch: Luspatercept
Gespecificeerde dosis op bepaalde dagen
Andere namen:
  • ACE-536
  • BMS-986346
  • REBLOZYL
Experimenteel: Niet-transfusieafhankelijk (NTD): Luspatercept + BSC
Biologisch: Luspatercept
Gespecificeerde dosis op bepaalde dagen
Andere namen:
  • ACE-536
  • BMS-986346
  • REBLOZYL
Placebo-vergelijker: Volwassen TD-cohort: Placebo + BSC
Geneesmiddel: Placebo
Gespecificeerde dosis op bepaalde dagen
Placebo-vergelijker: Volwassen NTD-cohort: Placebo + BSC
Geneesmiddel: Placebo
Gespecificeerde dosis op bepaalde dagen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met een vermindering van ≥ 50% ten opzichte van de uitgangswaarde van de RBC-transfusielast met een vermindering van ten minste 2 eenheden gedurende een aaneengesloten periode van 12 weken tijdens week 13-48, vergeleken met een interval van 12 weken onmiddellijk vóór de datum van de eerste dosis
Tijdsspanne: Tot week 48
Volwassen TD-cohort
Tot week 48
Aantal deelnemers met een stijging ten opzichte van de uitgangswaarde van ≥ 1,0 gram (g)/deciliter (dl) in de gemiddelde hemoglobine (Hb)-waarden gedurende het continue interval van 12 weken van week 13 tot week 24, zonder RBC-transfusie
Tijdsspanne: Tot week 24
Volwassen NTD-cohort
Tot week 24
Dosisbeperkende toxiciteiten (DLT's) gedefinieerd als het optreden van ≥ graad 3-gerelateerde hemolytische crises of ≥ graad 3-gerelateerde voorvallen buiten het bekende veiligheidsprofiel die optreden binnen 21 dagen na de eerste dosis onderzoekstherapie
Tijdsspanne: Tot week 3
Adolescente TD- en NTD-cohorten
Tot week 3
Number of participants with adverse events (AEs)
Tijdsspanne: Up to 5 years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 5 years
Pharmacokinetics (PK): Serum concentration of Luspatercept
Tijdsspanne: Up to Week 108
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to Week 108

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met een vermindering van ≥ 33% ​​ten opzichte van de uitgangswaarde van de RBC-transfusielast met een vermindering van ten minste 2 eenheden tijdens een continu behandelingsinterval van 24 weken, vergeleken met een interval van 24 weken onmiddellijk voorafgaand aan de datum van de eerste dosis
Tijdsspanne: Tot week 108
Volwassen TD-cohort
Tot week 108
De langste duur met ≥ 50% reductie ten opzichte van baseline in de RBC-transfusielast met een reductie van minimaal 2 eenheden
Tijdsspanne: Tot week 108
Volwassen TD-cohort
Tot week 108
Aantal RBC-transfusie-eenheden van week 1 tot week 48
Tijdsspanne: Tot week 48
Volwassen en adolescente TD-cohorten
Tot week 48
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in hemoglobine bij afwezigheid van transfusie in week 24
Tijdsspanne: Tot week 24
NTD-cohorten voor volwassenen en adolescenten
Tot week 24
De langste duur van een stijging ten opzichte van de uitgangswaarde van ≥ 1,0 g/dl in de gemiddelde hemoglobinewaarden vanaf week 13 bij afwezigheid van transfusie
Tijdsspanne: Tot week 108
Volwassen NTD-cohort
Tot week 108
Tijd Duur met een stijging ten opzichte van de uitgangswaarde van ≥ 1,0 g/dl in hemoglobinewaarden bij afwezigheid van transfusie binnen 48 weken
Tijdsspanne: Tot week 48
Volwassen NTD-cohort
Tot week 48
Aantal deelnemers met een stijging ten opzichte van de uitgangswaarde van ≥1,0 ​​g/dl in de gemiddelde Hb-waarden gedurende het continue interval van 12 weken zonder transfusie
Tijdsspanne: Tot week 24
Volwassen NTD-cohort
Tot week 24
≥ 3 stijging vanaf baseline in functionele beoordeling van kankertherapie Anemie Vermoeidheid Subschaal (FACT-An FS) score vanaf baseline tot de periode van week 13 tot week 24
Tijdsspanne: Tot week 24
Volwassen NTD-cohort
Tot week 24
Aantal deelnemers met AE's
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Volwassen en adolescente TD- en NTD-cohorten
Tot 5 jaar
Aantal deelnemers met laboratoriumafwijkingen
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Volwassen TD- en NTD-cohorten
Tot 5 jaar
Aantal deelnemers met een vermindering van ≥ 50% ten opzichte van de uitgangssituatie in de RBC-transfusielast tijdens een continu interval van 24 weken binnen 48 weken vergeleken met het interval van 24 weken onmiddellijk voorafgaand aan de datum van de eerste dosis
Tijdsspanne: Tot week 48
Volwassen TD-cohort
Tot week 48
Aantal deelnemers met een vermindering van ≥ 33% ​​ten opzichte van de uitgangssituatie in de RBC-transfusielast tijdens een continu interval van 12 weken vergeleken met het interval van 12 weken onmiddellijk voorafgaand aan de datum van de eerste dosis
Tijdsspanne: Tot week 108
Volwassen TD-cohort
Tot week 108
Aantal deelnemers met ≥ 33% ​​reductie ten opzichte van de uitgangswaarde in de RBC-transfusielast van week 13 tot week 24 en week 37 tot week 48 vergeleken met het interval van 12 weken onmiddellijk voorafgaand aan de datum van de eerste dosis
Tijdsspanne: Tot week 48
Volwassen TD-cohort
Tot week 48
Aantal deelnemers met ≥ 33% ​​reductie ten opzichte van de uitgangswaarde in de RBC-transfusielast van week 1 tot week 24 en week 25 tot week 48 vergeleken met het interval van 24 weken onmiddellijk voorafgaand aan de datum van de eerste dosis
Tijdsspanne: Tot week 48
Volwassen TD-cohort
Tot week 48
Aantal deelnemers met ≥ 50% reductie ten opzichte van de uitgangswaarde in de RBC-transfusielast van week 13 tot week 24 en week 37 tot week 48 vergeleken met het interval van 12 weken onmiddellijk voorafgaand aan de datum van de eerste dosis
Tijdsspanne: Tot week 48
Volwassen TD-cohort
Tot week 48
Aantal deelnemers met ≥ 50% reductie ten opzichte van de uitgangswaarde in de RBC-transfusielast van week 1 tot week 24 en week 25 tot week 48 vergeleken met het interval van 24 weken onmiddellijk voorafgaand aan de datum van de eerste dosis
Tijdsspanne: Tot week 48
Volwassen TD-cohort
Tot week 48
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het totaal aantal RBC-eenheden dat is getransfundeerd van week 1 tot week 24, week 25 tot week 48 en week 1 tot week 48
Tijdsspanne: Tot week 48
Volwassen TD-cohort
Tot week 48
De langste duur van de RBC-transfusievrije periode voor deelnemers die een transfusievrije periode van ≥ 12 weken bereiken
Tijdsspanne: Tot week 108
Volwassen TD-cohort
Tot week 108
De langste duur van de vermindering van de transfusielast voor deelnemers die een respons bereiken (doorlopende respons van 12 weken en 24 weken, zowel voor een reductie van ≥ 33% ​​als ≥ 50%)
Tijdsspanne: Tot week 108
Volwassen TD-cohort
Tot week 108
Tijd vanaf de eerste dosis tot de eerste dag van de respons (doorlopende respons over 12 weken en 24 weken, zowel voor een reductie van ≥ 33% ​​als ≥ 50%)
Tijdsspanne: Tot week 108
Volwassen TD-cohort
Tot week 108
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in het aantal transfusiegebeurtenissen in week 48
Tijdsspanne: Tot week 48
Volwassen TD-cohort
Tot week 48
Aantal deelnemers dat tijdens de behandeling een RBC-transfusievrije periode van een aaneengesloten periode van ≥ 12 weken bereikt
Tijdsspanne: Tot week 108
Volwassen en adolescente TD- en NTD-cohorten
Tot week 108
Aantal deelnemers dat tijdens de behandeling een RBC-transfusievrije periode van een aaneengesloten periode van ≥ 24 weken bereikt
Tijdsspanne: Tot week 108
Volwassen en adolescente TD- en NTD-cohorten
Tot week 108
Tijd voor de eerste transfusie
Tijdsspanne: Tot week 108
NTD-cohorten voor volwassenen en adolescenten
Tot week 108
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde hemoglobinewaarden gedurende een continu interval van 12 weken van week 13 tot week 24 en week 37 tot week 48 bij afwezigheid van transfusies
Tijdsspanne: Tot week 48
Volwassen TD- en NTD-cohorten
Tot week 48
Aantal deelnemers dat een stijging ten opzichte van de uitgangswaarde van ≥1,0 ​​g/dl of ≥1,5 g/dl in de gemiddelde Hb-waarden bereikte bij afwezigheid van transfusies van week 13 tot week 24, week 37 tot week 48 en tijdens een aaneengesloten periode van 12 weken binnen 24 weken weken en 48 weken
Tijdsspanne: Tot week 48
Volwassen NTD-cohort
Tot week 48
Tijd vanaf de eerste tot de laatste Hb-meting met een stijging ten opzichte van de uitgangswaarde met ≥ 1,0 g/dl
Tijdsspanne: Tot week 108
Volwassen NTD-cohorten
Tot week 108
Tijd tot de eerste stijging ten opzichte van de uitgangswaarde van ≥ 1,0 g/dl in de gemiddelde Hb-waarde
Tijdsspanne: Tot week 48
Adolescent NTD-cohort
Tot week 48
Aantal deelnemers dat een stijging van de gemiddelde Hb-waarden van > 10 g/dl bereikt tijdens een continu interval van 12 weken en 24 weken binnen 48 weken, zonder transfusies
Tijdsspanne: Tot week 48
Volwassen NTD-cohort
Tot week 48
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de zelfgerapporteerde gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (GKvL), beoordeeld aan de hand van de samenvatting van de fysieke component (PCS) en de samenvatting van de mentale component (MCS) van de korte gezondheidsenquêteversie2 (SF-36v2) met 36 items in week 24 en Week 48
Tijdsspanne: Tot week 48
Volwassen TD- en NTD-cohorten
Tot week 48
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de niet-transfusieafhankelijke door de patiënt gerapporteerde β-thalassemie-uitkomst (NTDT-PRO) Domeinscores van vermoeidheid/zwakte (T/W) en kortademigheid (SoB) van week 13 tot week 24 en van week 37 tot week 48
Tijdsspanne: Tot week 48
Volwassen NTD-cohort
Tot week 48
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in FACT-An FS-score in week 24 en week 48
Tijdsspanne: Tot week 48
Volwassen NTD-cohort
Tot week 48
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in functionele beoordeling van kankertherapie Anemie Anemie Subschaal (FACT-An AS) in week 24 en week 48
Tijdsspanne: Tot week 48
Volwassen NTD-cohort
Tot week 48
Aantal deelnemers met minstens één hemolytische crisis
Tijdsspanne: Tot week 108
Volwassen TD- en NTD-cohorten
Tot week 108
Aantal hemolytische crises
Tijdsspanne: Tot week 108
Volwassen TD- en NTD-cohorten
Tot week 108
Tijd voor de eerste hemolytische crisis
Tijdsspanne: Tot week 108
Volwassen TD- en NTD-cohorten
Tot week 108
Tijd voor de tweede hemolytische crisis
Tijdsspanne: Tot week 108
Volwassen TD- en NTD-cohorten
Tot week 108
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hemolysemarkers in week 24 en week 48
Tijdsspanne: Tot week 48
Volwassen TD- en NTD-cohorten:
Tot week 48
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de afstand van de 6 minuten looptest (6MWT) in week 24 en week 48
Tijdsspanne: Tot week 48
Volwassen NTD-cohort
Tot week 48
Farmacokinetiek (PK): Serumconcentratie van Luspatercept
Tijdsspanne: Tot week 108
Volwassen en adolescente TD- en NTD-cohorten
Tot week 108
Verandering in het gemiddelde corpusculaire volume (MCV) in week 48
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
Volwassen TD- en NTD-cohorten
Basislijn, week 48
Verandering in gemiddelde corpusculaire hemoglobine (MCH) in week 48
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
Volwassen TD- en NTD-cohorten
Basislijn, week 48
Verandering in kernhoudende rode bloedcellen (nRBC) in week 48
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
Volwassen TD- en NTD-cohorten
Basislijn, week 48
Verandering in rode bloedcellen (RBC) in week 48
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
Volwassen TD- en NTD-cohorten
Basislijn, week 48
De langste duur met vermindering ten opzichte van de uitgangswaarde van de RBC-transfusielast
Tijdsspanne: Tot week 48
Adolescent TD-cohort
Tot week 48
Het aantal deelnemers met een vermindering van ≥ 50% ten opzichte van de uitgangssituatie in de RBC-transfusielast gedurende een aaneengesloten periode van 12 weken in week 13-48
Tijdsspanne: Tot week 48
Adolescent TD-cohort
Tot week 48
Het aantal deelnemers met een vermindering van ≥ 33% ​​ten opzichte van de uitgangssituatie in de RBC-transfusielast gedurende een aaneengesloten periode van 24 weken
Tijdsspanne: Tot week 48
Adolescent TD-cohort
Tot week 48
Aantal deelnemers dat een stijging ten opzichte van de uitgangswaarde van ≥1,0 ​​g/dl in de gemiddelde Hb-waarden bereikte zonder transfusies van week 13 tot week 24
Tijdsspanne: Tot week 24
Adolescent NTD-cohort
Tot week 24
Cumulatieve tijd (in weken) met een stijging ten opzichte van de uitgangswaarde van ≥1,0 ​​g/dl in de gemiddelde Hb-waarden bij afwezigheid van RBC-transfusies binnen 48 weken
Tijdsspanne: Tot week 48
Adolescent NTD-cohort
Tot week 48
Aantal deelnemers dat een stijging van de gemiddelde Hb-waarden van > 10 g/dl bereikt tijdens een continu interval van 12 weken van week 13 tot week 48, zonder transfusies
Tijdsspanne: Tot week 48
Adolescent NTD-cohort
Tot week 48
De langste duur met een stijging ten opzichte van de uitgangswaarde van ≥1,0 ​​g/dl in de gemiddelde Hb-waarden zonder transfusies
Tijdsspanne: Tot week 48
Adolescent NTD-cohort
Tot week 48
Aantal transfusies
Tijdsspanne: Binnen 48 weken
Volwassen NTD-cohort
Binnen 48 weken
Aantal transfusiebezoeken/eenheden
Tijdsspanne: Binnen 48 weken
Volwassen NTD-cohort
Binnen 48 weken
Number of participants with immunogenicity
Tijdsspanne: Up to 2 Years
Adult TD and NTD Cohorts
Up to 2 Years
Percent Change from Baseline in Biomarkers for Erythropoiesis at Week 48
Tijdsspanne: Baseline, Week 48
Adult and Adolescent TD and NTD Cohorts. The biomarkers for erythropoiesis to be evaluated include sTfR1, erythropoietin (EPO), growth differentiation factor (GDF11), GDF8, GDF15. The change will be measured as a percentage of change from baseline for all the biomarkers.
Baseline, Week 48
Percent Change from Baseline in Biomarkers and Parameters for Iron Homeostasis at Week 48
Tijdsspanne: Up to 5 Years
Adult TD and NTD Cohorts. The biomarkers and parameters for iron homeostasis to be evaluated include hepcidin, erythroferrone (ERFE), serum ferritin, liver iron concentration (LIC), myocardial iron, iron chelation therapy (ICT). The change will be measured as a percentage of change from baseline for all the biomarkers.
Up to 5 Years
Percent Change from Baseline in HB Variants including HBH
Tijdsspanne: Baseline, Week 48
Adult TD and NTD Cohorts.
Baseline, Week 48
Number of participants with antidrug antibody (ADA)
Tijdsspanne: Up to 2 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 2 Years
Mean change in biomarkers for hemolysis
Tijdsspanne: Up to Week 48
Adolescent TD and NTD Cohorts. Biomarkers for hemolysis to be evaluated include total/direct/indirect bilirubin, serum lactate dehydrogenase (sLDH), haptoglobin, reticulocytes and nucleated red blood cells, reticulocyte production index (RPI), and urinary urobilinogen
Up to Week 48
Mean change in biomarkers and parameters for iron homeostasis
Tijdsspanne: Up to 5 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts. The biomarkers and parameters for iron homeostasis to be evaluated include serum ferritin, liver and myocardial iron content (LIC), (MIC), iron chelation therapy (ICT).
Up to 5 Years
Assessment of Hematologic Parameters
Tijdsspanne: Up to Week 48
Adolescent TD and NTD Cohorts. The hematologic assessments to be evaluated are red blood cell (RBC) count, hemoglobin, hematocrit, reticulocyte count, nucleated red blood cell count, platelet, leukocyte and neutrophile counts, RBC indices, RBC morphology, and Hb variants.
Up to Week 48
The change from baseline in the number of health care resource utilization (HCRU)
Tijdsspanne: Up to 5 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 5 Years
Mean change from baseline in Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) domain scores
Tijdsspanne: Up to 3 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 3 Years
Mean change from baseline EQ-5D-5L utility index
Tijdsspanne: Up to 3 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 3 Years
Mean change from baseline visual analogue scale (VAS) scores
Tijdsspanne: Up to 3 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 3 Years

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Onderzoekers

  • Studie directeur: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 december 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

16 juli 2027

Studie voltooiing (Geschat)

14 augustus 2034

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 december 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 december 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 december 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CA056-015
  • 2022-502328-35 (Andere identificatie: EU CTR)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

BMS zal op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria toegang verlenen tot individuele geanonimiseerde deelnemersgegevens. Aanvullende informatie over het beleid en proces voor het delen van gegevens van Bristol Myers Squibb is te vinden op: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html

IPD-tijdsbestek voor delen

Zie Planbeschrijving

IPD-toegangscriteria voor delen

Zie Planbeschrijving

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren