Tutkimus luspaterseptin tehon ja turvallisuuden määrittämiseksi aikuisilla potilailla, joilla on alfa (α)-talassemia
keskiviikko 9. syyskuuta 2026 päivittänyt: Bristol-Myers Squibb
Vaihe 2, kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus luspaterseptin (BMS-986346/ACE-536) tehon ja turvallisuuden määrittämiseksi anemian hoidossa aikuisilla, joilla on alfa (α)-talassemia
Tutkimuksen tarkoituksena on määrittää luspaterseptin ja parhaan tukihoidon (BSC) teho ja turvallisuus verrattuna lumelääkkeeseen ja BSC:hen anemiassa potilailla, joilla on α-talassemia hemoglobiini H (HbH) -sairaus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
189
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
HK
-
Hong Kong, HK, Hong Kong
- Local Institution - 0025
-
-
-
-
-
Naples, Italia, 80131
- Local Institution - 0028
-
Naples, Italia, 80138
- Local Institution - 0019
-
-
GE
-
Genova, GE, Italia, 16128
- Local Institution - 0026
-
-
TO
-
Orbassano, TO, Italia, 10043
- Local Institution - 0020
-
-
-
-
-
Haikou, Kiina, 570311
- Local Institution - 0002
-
Nanning, Kiina, 530021
- Local Institution - 0016
-
-
GD
-
Guangzhou, GD, Kiina, 510120
- Local Institution - 0029
-
Guangzhou, GD, Kiina, 510515
- Local Institution - 0015
-
-
GX
-
Nanning, GX, Kiina, 530021
- Local Institution - 0014
-
-
Guangdong
-
Foshan, Guangdong, Kiina, 528000
- Local Institution - 0013
-
Maoming Shi, Guangdong, Kiina, 525000
- Local Institution - 0017
-
Shenzhen Shi, Guangdong, Kiina, 518025
- Local Institution - 0030
-
-
Guangxi
-
Liuzhou, Guangxi, Kiina, 545006
- Local Institution - 0023
-
-
Hainan
-
Haikou, Hainan, Kiina, 570203
- Local Institution - 0011
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Kiina, 650032
- Local Institution - 0012
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 115 27
- Local Institution - 0006
-
Goudi, Kreikka, 11527
- Local Institution - 0009
-
Larissa, Kreikka, 26504
- Local Institution - 0007
-
-
G
-
Rio, G, Kreikka, 265 04
- Local Institution - 0018
-
-
-
-
-
Johor Bahru, Malesia, 80100
- Local Institution - 0033
-
-
WP
-
Kuala Lumpur, WP, Malesia, 50586
- Local Institution - 0032
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 11411
- Local Institution - 0034
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 229899
- Local Institution - 0036
-
-
-
-
KHH
-
Kaohsiung City, KHH, Taiwan, 807
- Local Institution - 0010
-
-
TPE
-
Nan Gang Qu, TPE, Taiwan, 10002
- Local Institution - 0004
-
-
TXG
-
Taichung, TXG, Taiwan, 40447
- Local Institution - 0003
-
-
-
-
-
Mueang Phitsanulok, Thaimaa, 65000
- Local Institution - 0031
-
-
Bangkok
-
Bangkok Noi, Bangkok, Thaimaa, 10700
- Local Institution - 0001
-
-
-
-
-
Altındağ, Turkki (Türkiye), 06230
- Local Institution - 0027
-
Topkapı, Turkki (Türkiye), 34093
- Local Institution - 0021
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Osallistujalla on dokumentoitu diagnoosi α-talassemia-hemoglobiini H (HbH) -sairaudesta (elektroforeesi⎯ tai korkean erotuskyvyn nestekromatografia [HPLC]⎯ perustuvat menetelmät Hb-varianttianalyyseihin hyväksytään), verensiirtoriippuvuuden kanssa tai ilman; yhdistetty yhdistelmä β-talassemian kanssa on sallittua, jos vähintään yksi mutatoitumaton beeta-ketjugeeni on läsnä. TD: i) TD-osallistuja: (1) ≥ 6 RBC-yksikköä 24 viikon aikana ennen satunnaistamista; ja (2) ei verensiirtovapaata ajanjaksoa > 56 päivää satunnaistamista edeltäneiden 24 viikon aikana; ii) NTD-osallistuja: (1) < 6 punasoluyksikköä (RBC) 24 viikon aikana ennen satunnaistamista; ja (2) punasolujen siirtovapaa vähintään 8 viikon ajan ennen satunnaistamista; ja (3) keskimääräinen lähtötaso Hb ≤ 10 g/dl, joka perustuu vähintään kahteen mittaukseen ≥ 1 viikon välein 4 viikon sisällä ennen satunnaistamista; hemoglobiiniarvot 21 päivän sisällä verensiirron jälkeen jätetään huomioimatta.
- Osallistujalla on Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) -pistemäärä 0 tai 1.
- Tutkijoiden on neuvottava hedelmällisessä iässä olevia naisia (WOCBP) ja miehiä, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia WOCBP:n kanssa, raskauden ehkäisyn tärkeydestä, odottamattoman raskauden vaikutuksista ja mahdollisesta sikiötoksisuudesta, joka voi aiheutua tutkimusinterventioiden välittämisestä. siemennesteessä, kehittyvälle sikiölle, vaikka osallistujalle olisi tehty onnistunut vasektomia tai jos kumppani olisi raskaana.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa merkittävä sairaus, laboratoriopoikkeavuus tai psykiatrinen sairaus, joka estäisi osallistujaa osallistumasta tutkimukseen.
- Mikä tahansa tila, mukaan lukien laboratoriopoikkeavuuksien esiintyminen, joka asettaa osallistujan kohtuuttoman riskin, jos hän osallistuu tutkimukseen
- Aiempi syvä laskimotromboosi (DVT) tai aivohalvaus, joka vaatii lääketieteellistä toimenpiteitä ≤ 24 viikkoa ennen satunnaistamista
- Diagnoosi α-talassemia piirre, Hb Bart hydrops, ATRx α-talassemia, hemoglobiini S/β-talassemia, myelodysplasia-alatyypin anemia tai HbE homotsygoottinen beetageenimutaatio.
- Ravitsemuspuutteeseen liittyvä anemia, kroonisen sairauden anemia, autoimmuuni hemolyyttinen anemia tai mikä tahansa muu hemolyyttinen anemia (esimerkiksi vakava G6PD-puutos, pyruvaattikinaasin puutos jne.).
- Verenvuotohäiriöt, jotka ilmenevät toistuvina verenvuotojaksoina (esim. menorragia, nenäverenvuoto, hyytymishäiriöt).
- Hemolyysijaksot, jotka eivät liity alfa-talassemiaan, esimerkiksi hemolyysiin altistavien lääkkeiden (esimerkiksi malarialääkkeen, ei-steroidisen tulehduskipulääkkeen [NSAID]) käytön jälkeen satunnaistamista edeltäneiden 8 viikon aikana.
- Aiempi altistuminen geeniterapialle α-talassemian hoitoon.
- Erytropoieesia stimuloivan aineen (ESA) käyttö ≤ 24 viikkoa ennen satunnaistamista.
Huomautus: Muut protokollan määrittelemät sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit ovat voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Verensiirrosta riippuvainen (TD): Luspatercept + paras tukihoito (BSC)
|
Määrätty annos tiettyinä päivinä
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Verensiirrosta riippumaton (NTD): Luspatercept + BSC
|
Määrätty annos tiettyinä päivinä
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Aikuisten TD-kohortti: Placebo + BSC
|
Määrätty annos tiettyinä päivinä
|
|
Placebo Comparator: Aikuisten NTD-kohortti: Placebo + BSC
|
Määrätty annos tiettyinä päivinä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden punasolujen siirtokuormitus väheni ≥ 50 % lähtötasosta vähintään 2 yksiköllä minkä tahansa yhtäjaksoisen 12 viikon aikana viikoilla 13-48 verrattuna 12 viikon väliin välittömästi ennen ensimmäistä annosta
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
|
Aikuisten TD-kohortti
|
Viikolle 48 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden hemoglobiinin (Hb) keskiarvot nousivat lähtötasosta ≥ 1,0 grammaa (g)/desilitra (dL) jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana viikosta 13 viikolle 24 ilman punasolujen siirtoa
Aikaikkuna: Viikolle 24 asti
|
Aikuisten NTD-kohortti
|
Viikolle 24 asti
|
|
Annosta rajoittavat toksisuudet (DLT:t), jotka määritellään ≥ asteen 3 hemolyyttisten kriisien tai ≥ asteen 3 aiheuttamien tunnetun turvallisuusprofiilin ulkopuolisten tapahtumien havaitsemiseksi 21 päivän kuluessa ensimmäisestä tutkimushoitoannoksesta
Aikaikkuna: Jopa viikko 3
|
Nuorten TD- ja NTD-kohortit
|
Jopa viikko 3
|
|
Number of participants with adverse events (AEs)
Aikaikkuna: Up to 5 years
|
Adolescent TD and NTD Cohorts
|
Up to 5 years
|
|
Pharmacokinetics (PK): Serum concentration of Luspatercept
Aikaikkuna: Up to Week 108
|
Adolescent TD and NTD Cohorts
|
Up to Week 108
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden punasolujen siirtokuormitus väheni ≥ 33 % lähtötasosta vähintään 2 yksiköllä minkä tahansa jatkuvan 24 viikon hoidon aikana verrattuna 24 viikon väliin välittömästi ennen ensimmäistä annosta
Aikaikkuna: Viikolle 108 asti
|
Aikuisten TD-kohortti
|
Viikolle 108 asti
|
|
Pisin kesto, jossa punasolujen siirtokuormitus pieneni ≥ 50 % lähtötasosta, ja vähintään 2 yksikköä vähentynyt
Aikaikkuna: Viikolle 108 asti
|
Aikuisten TD-kohortti
|
Viikolle 108 asti
|
|
Punasolujen siirtoyksiköiden lukumäärä viikosta 1 viikkoon 48
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
|
Aikuisten ja nuorten TD-kohortit
|
Viikolle 48 asti
|
|
Hemoglobiinin muutos lähtötasosta ilman verensiirtoa viikolla 24
Aikaikkuna: Viikolle 24 asti
|
Aikuisten ja nuorten NTD-kohortit
|
Viikolle 24 asti
|
|
Pisin ≥ 1,0 g/dl keskimääräisten hemoglobiiniarvojen nousu lähtötasosta alkaen viikosta 13 ilman verensiirtoa
Aikaikkuna: Viikolle 108 asti
|
Aikuisten NTD-kohortti
|
Viikolle 108 asti
|
|
Aika Kesto ja hemoglobiiniarvojen nousu ≥ 1,0 g/dl lähtötasosta ilman verensiirtoa 48 viikon sisällä
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
|
Aikuisten NTD-kohortti
|
Viikolle 48 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden keskimääräiset Hb-arvot nousivat ≥1,0 g/dl lähtötasosta jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana ilman verensiirtoa
Aikaikkuna: Viikolle 24 asti
|
Aikuisten NTD-kohortti
|
Viikolle 24 asti
|
|
≥ 3 nousu lähtötasosta syöpähoidon toiminnallisen arvioinnin anemiaväsymysala-asteikossa (FACT-An FS) pisteet lähtötilanteesta ajanjaksolle 13. viikko 24.
Aikaikkuna: Viikolle 24 asti
|
Aikuisten NTD-kohortti
|
Viikolle 24 asti
|
|
AE:n omaavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Aikuisten ja nuorten TD- ja NTD-kohortit
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on laboratoriopoikkeavuuksia
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Aikuisten TD- ja NTD-kohortit
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla punasolujen siirtokuormitus väheni ≥ 50 % lähtötasosta minkä tahansa jatkuvan 24 viikon ajanjakson aikana 48 viikon sisällä verrattuna 24 viikon väliin välittömästi ennen ensimmäistä annosta
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
|
Aikuisten TD-kohortti
|
Viikolle 48 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden punasolujen siirtokuormitus väheni ≥ 33 % lähtötasosta minkä tahansa jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana verrattuna 12 viikon väliin välittömästi ennen ensimmäistä annosta
Aikaikkuna: Viikolle 108 asti
|
Aikuisten TD-kohortti
|
Viikolle 108 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden punasolujen siirtokuormitus väheni ≥ 33 % lähtötasosta viikosta 13 viikolle 24 ja viikosta 37 viikkoon 48 verrattuna 12 viikon väliin välittömästi ennen ensimmäistä annosta
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
|
Aikuisten TD-kohortti
|
Viikolle 48 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden punasolujen siirtokuormitus väheni ≥ 33 % lähtötasosta viikosta 1 viikolle 24 ja viikosta 25 viikkoon 48 verrattuna 24 viikon väliin välittömästi ennen ensimmäistä annosta
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
|
Aikuisten TD-kohortti
|
Viikolle 48 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden punasolujen siirtokuormitus väheni ≥ 50 % lähtötasosta viikosta 13 viikolle 24 ja viikosta 37 viikkoon 48 verrattuna 12 viikon väliin välittömästi ennen ensimmäistä annosta
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
|
Aikuisten TD-kohortti
|
Viikolle 48 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden punasolujen siirtokuormitus väheni ≥ 50 % lähtötasosta viikosta 1 viikolle 24 ja viikosta 25 viikkoon 48 verrattuna 24 viikon väliin välittömästi ennen ensimmäistä annosta
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
|
Aikuisten TD-kohortti
|
Viikolle 48 asti
|
|
Siirrettyjen punasolujen kokonaismäärän muutos lähtötasosta viikosta 1 viikolle 24, viikosta 25 viikkoon 48 ja viikosta 1 viikkoon 48
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
|
Aikuisten TD-kohortti
|
Viikolle 48 asti
|
|
Pisin punasolujen siirtovapaa ajanjakso osallistujille, jotka saavuttavat ≥ 12 viikon verensiirtovapaan ajanjakson
Aikaikkuna: Viikolle 108 asti
|
Aikuisten TD-kohortti
|
Viikolle 108 asti
|
|
Pisin verensiirtotaakan lyhenemisaika osallistujille, jotka saavuttavat vasteen (liikkuva 12 viikon ja 24 viikon vaste, sekä ≥ 33 % että ≥ 50 % vähennys)
Aikaikkuna: Viikolle 108 asti
|
Aikuisten TD-kohortti
|
Viikolle 108 asti
|
|
Aika ensimmäisestä annoksesta ensimmäiseen vastepäivään (liikkuva 12 viikon ja 24 viikon vaste, sekä ≥ 33 % että ≥ 50 % vähennys)
Aikaikkuna: Viikolle 108 asti
|
Aikuisten TD-kohortti
|
Viikolle 108 asti
|
|
Muutos lähtötilanteesta verensiirtotapahtumien lukumäärässä viikolla 48
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
|
Aikuisten TD-kohortti
|
Viikolle 48 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka saavuttavat punasolujen verensiirrosta vapaan ajanjakson, joka on jatkuva ≥ 12 viikkoa hoidon aikana
Aikaikkuna: Viikolle 108 asti
|
Aikuisten ja nuorten TD- ja NTD-kohortit
|
Viikolle 108 asti
|
|
Niiden osallistujien lukumäärä, jotka saavuttavat punasolujen verensiirrosta vapaan ajanjakson, joka on jatkuva ≥ 24 viikkoa hoidon aikana
Aikaikkuna: Viikolle 108 asti
|
Aikuisten ja nuorten TD- ja NTD-kohortit
|
Viikolle 108 asti
|
|
Ensimmäisen verensiirron aika
Aikaikkuna: Viikolle 108 asti
|
Aikuisten ja nuorten NTD-kohortit
|
Viikolle 108 asti
|
|
Keskimääräisten hemoglobiiniarvojen muutos lähtötasosta jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana viikosta 13 viikkoon 24 ja viikosta 37 viikkoon 48 ilman verensiirtoja
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
|
Aikuisten TD- ja NTD-kohortit
|
Viikolle 48 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden keskimääräiset Hb-arvot nousivat lähtötasosta ≥1,0g/dl tai ≥1,5g/dl ilman verensiirtoja viikosta 13 viikolle 24, viikosta 37 viikkoon 48 ja minkä tahansa jatkuvan 12 viikon ikkunan aikana 24:n sisällä viikkoa ja 48 viikkoa
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
|
Aikuisten NTD-kohortti
|
Viikolle 48 asti
|
|
Aika ensimmäisestä viimeiseen Hb-mittaukseen lisättynä lähtötasosta ≥ 1,0 g/dl
Aikaikkuna: Viikolle 108 asti
|
Aikuisten NTD-kohortit
|
Viikolle 108 asti
|
|
Aika, joka kuluu ≥ 1,0 g/dl:n keskimääräisen Hb-arvon ensimmäiseen nousuun lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
|
Nuorten NTD-kohortti
|
Viikolle 48 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka saavuttavat keskimääräisen Hb:n nousun >10 g/dl arvoilla minkä tahansa jatkuvan 12 viikon ja 24 viikon aikana 48 viikon sisällä ilman verensiirtoa
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
|
Aikuisten NTD-kohortti
|
Viikolle 48 asti
|
|
Muutos lähtötasosta itse ilmoittamassa terveyteen liittyvässä elämänlaadussa (HRQoL), joka on arvioitu fyysisten komponenttien yhteenvedolla (PCS) ja henkisten komponenttien yhteenvedolla (MCS) 36-kohteen lyhytmuotoisen terveyskyselyn versiossa 2 (SF-36v2) viikolla 24 ja Viikko 48
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
|
Aikuisten TD- ja NTD-kohortit
|
Viikolle 48 asti
|
|
Muutos lähtötasosta ei-verensiirrosta riippuvaisen β-talassemiapotilaan raportoiduissa tuloksissa (NTDT-PRO) Väsymys/heikkous (T/W) ja hengenahdistus (SoB) -alueen pisteet viikosta 13 viikolle 24 ja viikosta 37 viikkoon 48
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
|
Aikuisten NTD-kohortti
|
Viikolle 48 asti
|
|
Muutos lähtötasosta FACT-An FS -pisteissä viikolla 24 ja 48
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
|
Aikuisten NTD-kohortti
|
Viikolle 48 asti
|
|
Muutos lähtötasosta syövän hoidon toiminnallisen arvioinnin anemian anemiaala-asteikossa (FACT-An AS) viikolla 24 ja 48
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
|
Aikuisten NTD-kohortti
|
Viikolle 48 asti
|
|
Osallistujien määrä, joilla on vähintään yksi hemolyyttinen kriisi
Aikaikkuna: Viikolle 108 asti
|
Aikuisten TD- ja NTD-kohortit
|
Viikolle 108 asti
|
|
Hemolyyttisten kriisien määrä
Aikaikkuna: Viikolle 108 asti
|
Aikuisten TD- ja NTD-kohortit
|
Viikolle 108 asti
|
|
Ensimmäisen hemolyyttisen kriisin aika
Aikaikkuna: Viikolle 108 asti
|
Aikuisten TD- ja NTD-kohortit
|
Viikolle 108 asti
|
|
Toisen hemolyyttisen kriisin aika
Aikaikkuna: Viikolle 108 asti
|
Aikuisten TD- ja NTD-kohortit
|
Viikolle 108 asti
|
|
Muutos lähtötasosta hemolyysimarkkereissa viikolla 24 ja 48
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
|
Aikuisten TD- ja NTD-kohortit:
|
Viikolle 48 asti
|
|
Muutos lähtötasosta 6 minuutin kävelytestin (6MWT) etäisyydellä viikoilla 24 ja 48
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
|
Aikuisten NTD-kohortti
|
Viikolle 48 asti
|
|
Farmakokinetiikka (PK): Luspaterseptin pitoisuus seerumissa
Aikaikkuna: Viikolle 108 asti
|
Aikuisten ja nuorten TD- ja NTD-kohortit
|
Viikolle 108 asti
|
|
Muutos keskimääräisessä korpuskulaarisessa tilavuudessa (MCV) viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
|
Aikuisten TD- ja NTD-kohortit
|
Perustaso, viikko 48
|
|
Muutos keskimääräisessä korpuskulaarisessa hemoglobiinissa (MCH) viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
|
Aikuisten TD- ja NTD-kohortit
|
Perustaso, viikko 48
|
|
Muutos tumallisten punasolujen (nRBC) määrässä viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
|
Aikuisten TD- ja NTD-kohortit
|
Perustaso, viikko 48
|
|
Muutos punasoluissa (RBC) viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
|
Aikuisten TD- ja NTD-kohortit
|
Perustaso, viikko 48
|
|
Pisin kesto, jolloin punasolujen verensiirtokuormitus pieneni lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
|
Nuorten TD-kohortti
|
Viikolle 48 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden punasolujen siirtokuorma väheni ≥ 50 % lähtötasosta jatkuvan 12 viikon aikana viikkojen 13–48 aikana
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
|
Nuorten TD-kohortti
|
Viikolle 48 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden punasolujen siirtokuormitus väheni ≥ 33 % lähtötasosta jatkuvan 24 viikon aikana
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
|
Nuorten TD-kohortti
|
Viikolle 48 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden keskimääräiset Hb-arvot nousivat ≥ 1,0 g/dl lähtötasosta ilman verensiirtoja viikosta 13 viikkoon 24
Aikaikkuna: Viikolle 24 asti
|
Nuorten NTD-kohortti
|
Viikolle 24 asti
|
|
Kumulatiivinen aika (viikkoina), jolloin keskimääräiset Hb-arvot nousivat ≥1,0 g/dl lähtötasosta ilman punasolusiirtoja 48 viikon sisällä
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
|
Nuorten NTD-kohortti
|
Viikolle 48 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka saavuttavat keskimääräisen Hb:n nousun >10 g/dl:llä minkä tahansa jatkuvan 12 viikon aikana viikosta 13 viikolle 48 ilman verensiirtoja
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
|
Nuorten NTD-kohortti
|
Viikolle 48 asti
|
|
Pisin kesto, jolloin keskimääräiset Hb-arvot nousivat ≥1,0 g/dl lähtötasosta ilman verensiirtoja
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
|
Nuorten NTD-kohortti
|
Viikolle 48 asti
|
|
Verensiirtojen määrä
Aikaikkuna: 48 viikon sisällä
|
Aikuisten NTD-kohortti
|
48 viikon sisällä
|
|
Verensiirtokäyntien määrä/yksikkö
Aikaikkuna: 48 viikon sisällä
|
Aikuisten NTD-kohortti
|
48 viikon sisällä
|
|
Number of participants with immunogenicity
Aikaikkuna: Up to 2 Years
|
Adult TD and NTD Cohorts
|
Up to 2 Years
|
|
Percent Change from Baseline in Biomarkers for Erythropoiesis at Week 48
Aikaikkuna: Baseline, Week 48
|
Adult and Adolescent TD and NTD Cohorts.
The biomarkers for erythropoiesis to be evaluated include sTfR1, erythropoietin (EPO), growth differentiation factor (GDF11), GDF8, GDF15.
The change will be measured as a percentage of change from baseline for all the biomarkers.
|
Baseline, Week 48
|
|
Percent Change from Baseline in Biomarkers and Parameters for Iron Homeostasis at Week 48
Aikaikkuna: Up to 5 Years
|
Adult TD and NTD Cohorts.
The biomarkers and parameters for iron homeostasis to be evaluated include hepcidin, erythroferrone (ERFE), serum ferritin, liver iron concentration (LIC), myocardial iron, iron chelation therapy (ICT).
The change will be measured as a percentage of change from baseline for all the biomarkers.
|
Up to 5 Years
|
|
Percent Change from Baseline in HB Variants including HBH
Aikaikkuna: Baseline, Week 48
|
Adult TD and NTD Cohorts.
|
Baseline, Week 48
|
|
Number of participants with antidrug antibody (ADA)
Aikaikkuna: Up to 2 Years
|
Adolescent TD and NTD Cohorts
|
Up to 2 Years
|
|
Mean change in biomarkers for hemolysis
Aikaikkuna: Up to Week 48
|
Adolescent TD and NTD Cohorts.
Biomarkers for hemolysis to be evaluated include total/direct/indirect bilirubin, serum lactate dehydrogenase (sLDH), haptoglobin, reticulocytes and nucleated red blood cells, reticulocyte production index (RPI), and urinary urobilinogen
|
Up to Week 48
|
|
Mean change in biomarkers and parameters for iron homeostasis
Aikaikkuna: Up to 5 Years
|
Adolescent TD and NTD Cohorts.
The biomarkers and parameters for iron homeostasis to be evaluated include serum ferritin, liver and myocardial iron content (LIC), (MIC), iron chelation therapy (ICT).
|
Up to 5 Years
|
|
Assessment of Hematologic Parameters
Aikaikkuna: Up to Week 48
|
Adolescent TD and NTD Cohorts.
The hematologic assessments to be evaluated are red blood cell (RBC) count, hemoglobin, hematocrit, reticulocyte count, nucleated red blood cell count, platelet, leukocyte and neutrophile counts, RBC indices, RBC morphology, and Hb variants.
|
Up to Week 48
|
|
The change from baseline in the number of health care resource utilization (HCRU)
Aikaikkuna: Up to 5 Years
|
Adolescent TD and NTD Cohorts
|
Up to 5 Years
|
|
Mean change from baseline in Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) domain scores
Aikaikkuna: Up to 3 Years
|
Adolescent TD and NTD Cohorts
|
Up to 3 Years
|
|
Mean change from baseline EQ-5D-5L utility index
Aikaikkuna: Up to 3 Years
|
Adolescent TD and NTD Cohorts
|
Up to 3 Years
|
|
Mean change from baseline visual analogue scale (VAS) scores
Aikaikkuna: Up to 3 Years
|
Adolescent TD and NTD Cohorts
|
Up to 3 Years
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 9. joulukuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 16. heinäkuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 14. elokuuta 2034
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 9. joulukuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 22. joulukuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 27. joulukuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 10. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 9. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CA056-015
- 2022-502328-35 (Muu tunniste: EU CTR)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
BMS tarjoaa pääsyn yksittäisten anonymisoitujen osallistujien tietoihin pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin ehdoin.
Lisätietoja Bristol Myers Squibbin tiedonjakokäytännöstä ja -prosessista on osoitteessa: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html
IPD-jaon aikakehys
Katso suunnitelman kuvaus
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Katso suunnitelman kuvaus
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .