Un estudio para determinar la eficacia y seguridad de luspatercept en participantes adultos con alfa (α)-talasemia
23 de febrero de 2024 actualizado por: Bristol-Myers Squibb
Estudio de fase 2, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, multicéntrico para determinar la eficacia y seguridad de luspatercept (BMS-986346/ACE-536) para el tratamiento de la anemia en adultos con alfa (α)-talasemia
El propósito del estudio es determinar la eficacia y seguridad de luspatercept más el mejor cuidado de apoyo (BSC) frente a placebo más BSC en la anemia en participantes con enfermedad de hemoglobina H (HbH) de α-talasemia.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
249
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: BMS Study Connect Contact Center www.BMSStudyConnect.com
- Número de teléfono: 855-907-3286
- Correo electrónico: Clinical.Trials@bms.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: First line of the email MUST contain the NCT# and Site #.
Ubicaciones de estudio
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3K 6R8
- Retirado
- Local Institution - 0008
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Athens, Grecia, 115 27
- Reclutamiento
- "General Hospital ""IPPOKRATEIO"""
-
Contacto:
- Sophia Delicou, Site 0006
- Número de teléfono: 302132088162
-
Goudi, Grecia, 11527
- Reclutamiento
- Local Institution - 0009
-
Contacto:
- Site 0009
-
-
B
-
Thessaloniki, B, Grecia, 546 42
- Reclutamiento
- Local Institution - 0005
-
Contacto:
- Site 0005
-
-
E
-
Larissa, E, Grecia, 412 21
- Reclutamiento
- General Hospital of Larissa
-
Contacto:
- Michael Diamantidis, Site 0007
-
-
G
-
Rio, G, Grecia, 265 04
- Reclutamiento
- Local Institution - 0018
-
Contacto:
- Site 0018
-
-
-
-
-
Hong Kong Island, Hong Kong
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0024
-
Contacto:
- Site 0024
-
-
HK
-
Hong Kong, HK, Hong Kong
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0025
-
Contacto:
- Site 0025
-
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-
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Napoli, Italia, 80138
- Reclutamiento
- Local Institution - 0019
-
Contacto:
- Site 0019
-
Napoli, Italia, 80131
- Reclutamiento
- Local Institution - 0028
-
Contacto:
- Site 0028
-
-
CA
-
Cagliari, CA, Italia, 09121
- Activo, no reclutando
- Local Institution - 0022
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GE
-
Genova, GE, Italia, 16128
- Reclutamiento
- Local Institution - 0026
-
Contacto:
- Site 0026
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TO
-
Orbassano, TO, Italia, 10043
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliero - Universitaria San Luigi Gonzaga
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Contacto:
- Giovanni Battista Ferrero, Site 0020
-
-
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-
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Altındağ, Pavo, 06230
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0027
-
Contacto:
- Site 0027
-
Topkapı, Pavo, 34093
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0021
-
Contacto:
- Site 0021
-
-
-
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Haikou, Porcelana, 570311
- Reclutamiento
- Hainan General Hospital
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Contacto:
- Guyun Wang, Site 0002
- Número de teléfono: +8613006021266
-
Haikou, Porcelana, 570203
- Reclutamiento
- Local Institution - 0011
-
Contacto:
- Site 0011
-
Liuzhou, Porcelana, 545006
- Reclutamiento
- Liuzhou People's Hospital
-
Contacto:
- Qin Liu, Site 0023
- Número de teléfono: 8613978020485
-
Nanning, Porcelana, 530021
- Reclutamiento
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
Contacto:
- Yongrong Lai, Site 0016
- Número de teléfono: +8613517711828
-
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Guangdong
-
Foshan, Guangdong, Porcelana, 528000
- Reclutamiento
- The First People's Hospital of Foshan
-
Contacto:
- Ying Zhao, Site 0013
-
Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510515
- Reclutamiento
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
-
Contacto:
- Ling Jiang, Site 0015
- Número de teléfono: +8613602791429
-
Maoming Shi, Guangdong, Porcelana, 525000
- Reclutamiento
- Maoming People's Hospital
-
Contacto:
- Xiong Zhang, Site 0017
- Número de teléfono: +8606682992967
-
-
Guangxi
-
Nanning Shi, Guangxi, Porcelana, 530021
- Reclutamiento
- People's Liberation Army The 923rd Hospital
-
Contacto:
- Xiaolin Yin, Site 0014
- Número de teléfono: +8613321717899
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Porcelana, 650032
- Reclutamiento
- First People's Hospital of Yunnan Province
-
Contacto:
- Yanmei Yang, Site 0012
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-
-
-
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Bangkok, Tailandia, 10700
- Reclutamiento
- Siriraj Hospital
-
Contacto:
- Vip Viprakasit, Site 0001
- Número de teléfono: 6624122113
-
-
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KHH
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Kaohsiung, KHH, Taiwán, 807
- Reclutamiento
- Local Institution - 0010
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Contacto:
- Site 0010
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TPE
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Nan Gang Qu, TPE, Taiwán, 10002
- Reclutamiento
- Local Institution - 0004
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Contacto:
- Site 0004
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TXG
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Taichung, TXG, Taiwán, 40447
- Reclutamiento
- China Medical University Hospital
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Contacto:
- Ching-Tien Peng, Site 0003
- Número de teléfono: 886422052121ext4636
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- El participante tiene un diagnóstico documentado de la enfermedad de hemoglobina H (HbH) de α-talasemia (se aceptan métodos basados en electroforesis o cromatografía líquida de alta resolución [HPLC] para análisis de variantes de Hb), con o sin dependencia de transfusiones; se permite la combinación combinada con β-talasemia si está presente al menos 1 gen de la cadena β no mutado. TD: i) participante TD: (1) ≥ 6 unidades de glóbulos rojos durante las 24 semanas anteriores a la aleatorización; y (2) ningún período sin transfusiones durante > 56 días durante las 24 semanas previas a la aleatorización; ii) Participante con NTD: (1) < 6 unidades de glóbulos rojos (RBC) durante las 24 semanas anteriores a la aleatorización; y (2) sin transfusiones de glóbulos rojos durante al menos 8 semanas antes de la aleatorización; y (3) Hb basal promedio ≤ 10 g/dl, basado en un mínimo de 2 mediciones con ≥ 1 semana de diferencia dentro de las 4 semanas anteriores a la aleatorización; se excluirán los valores de hemoglobina dentro de los 21 días posteriores a la transfusión.
- El participante tiene una puntuación del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) de 0 o 1.
- Los investigadores deberán asesorar a las mujeres en edad fértil (WOCBP) y a los participantes masculinos que son sexualmente activos con WOCBP, sobre la importancia de la prevención del embarazo, las implicaciones de un embarazo inesperado y el potencial de toxicidad fetal debido a la transmisión de la intervención del estudio, presente en fluido seminal, a un feto en desarrollo, incluso si el participante se ha sometido a una vasectomía exitosa o si la pareja está embarazada.
Criterios clave de exclusión:
- Cualquier condición médica significativa, anormalidad de laboratorio o enfermedad psiquiátrica que impida que el participante participe en el estudio.
- Cualquier condición, incluida la presencia de anomalías de laboratorio, que coloque al participante en un riesgo inaceptable si participara en el estudio.
- Antecedentes de trombosis venosa profunda (TVP) o accidente cerebrovascular que requieran intervención médica ≤ 24 semanas antes de la aleatorización
- Diagnóstico de rasgo de α-talasemia, hidropesía de Hb Bart, α-talasemia ATRx, hemoglobina S/β-talasemia, subtipo de anemia de mielodisplasia o con mutación del gen beta homocigoto de HbE.
- Anemia relacionada con deficiencia nutricional, anemia por enfermedad crónica, anemia hemolítica autoinmune o cualquier otra anemia hemolítica (por ejemplo, deficiencia grave de G6PD, deficiencia de piruvato cinasa, etc.).
- Trastornos hemorrágicos manifestados por episodios hemorrágicos frecuentes (p. ej., menorragia, epistaxis, trastornos de la coagulación).
- Haber sufrido episodios de hemólisis no relacionados con la alfa-talasemia, por ejemplo, después del uso de fármacos que predisponen a la hemólisis (por ejemplo, antipalúdicos, antiinflamatorios no esteroideos [AINE]), en las 8 semanas anteriores a la aleatorización.
- Exposición previa a terapia génica para tratar la α-talasemia.
- Uso de un agente estimulante de la eritropoyesis (ESA) ≤ 24 semanas antes de la aleatorización.
Nota: Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Dependiente de transfusión (TD): Luspatercept + Mejor atención de apoyo (BSC)
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Dosis especificada en días especificados
Otros nombres:
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Experimental: No dependiente de transfusiones (NTD): Luspatercept + BSC
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Dosis especificada en días especificados
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Cohorte TD de adultos: placebo + BSC
|
Dosis especificada en días especificados
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Comparador de placebos: Cohorte de NTD en adultos: placebo + BSC
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Dosis especificada en días especificados
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de participantes con una reducción ≥ 50 % desde el valor inicial en la carga de transfusión de glóbulos rojos con una reducción de al menos 2 unidades durante 12 semanas continuas durante las semanas 13 a 48 en comparación con el intervalo de 12 semanas inmediatamente antes de la fecha de la primera dosis
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte TD de adultos
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Hasta la semana 48
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|
Número de participantes con un aumento desde el inicio de ≥ 1,0 gramos (g)/decilitro (dL) en los valores medios de hemoglobina (Hb) durante el intervalo continuo de 12 semanas desde la semana 13 a la semana 24 en ausencia de transfusión de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24
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Cohorte de defectos del tubo neural en adultos
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Hasta la semana 24
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Toxicidad limitante de la dosis (DLT) definida como la observación de crisis hemolíticas relacionadas con ≥ Grado 3 o eventos relacionados con ≥ Grado 3 fuera del perfil de seguridad conocido que ocurren dentro de los 21 días posteriores a la primera dosis de la terapia del estudio.
Periodo de tiempo: Hasta la semana 3
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Cohortes de adolescentes TD y NTD
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Hasta la semana 3
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Número de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta 8,5 años
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Cohortes de adolescentes TD y NTD
|
Hasta 8,5 años
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Farmacocinética (PK): Concentración sérica de Luspatercept
Periodo de tiempo: Hasta la semana 102
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Cohortes de adolescentes TD y NTD
|
Hasta la semana 102
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de participantes con una reducción ≥ 33 % respecto al valor inicial en la carga de transfusión de glóbulos rojos con una reducción de al menos 2 unidades durante cualquier intervalo continuo de 24 semanas de tratamiento en comparación con el intervalo de 24 semanas inmediatamente anterior a la fecha de la primera dosis
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
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Cohorte TD de adultos
|
Hasta la semana 108
|
|
La duración más larga con una reducción ≥ 50% respecto al valor inicial en la carga de transfusión de glóbulos rojos con una reducción de al menos 2 unidades
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
|
Cohorte TD de adultos
|
Hasta la semana 108
|
|
Número de unidades de transfusión de eritrocitos desde la semana 1 hasta la semana 48
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
|
Cohortes TD de adultos y adolescentes
|
Hasta la semana 48
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|
Cambio desde el valor inicial en la hemoglobina en ausencia de transfusión en la semana 24
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24
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Cohortes de ETD de adultos y adolescentes
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Hasta la semana 24
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|
La duración más larga de un aumento desde el inicio de ≥ 1,0 g/dl en los valores medios de hemoglobina a partir de la semana 13 en ausencia de transfusión
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
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Cohorte de defectos del tubo neural en adultos
|
Hasta la semana 108
|
|
Tiempo Duración con un aumento desde el inicio de ≥ 1,0 g/dL en los valores de hemoglobina en ausencia de transfusión dentro de las 48 semanas
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
|
Cohorte de defectos del tubo neural en adultos
|
Hasta la semana 48
|
|
Número de participantes con un aumento desde el inicio de ≥1,0 g/dL en los valores medios de Hb durante el intervalo continuo de 12 semanas en ausencia de transfusión
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24
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Cohorte de defectos del tubo neural en adultos
|
Hasta la semana 24
|
|
Aumento ≥ 3 desde el inicio en la puntuación de la subescala de fatiga de anemia de la evaluación funcional de la terapia contra el cáncer (FACT-An FS) desde el inicio hasta el período comprendido entre la semana 13 y la semana 24
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24
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Cohorte de defectos del tubo neural en adultos
|
Hasta la semana 24
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|
Número de participantes con EA
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Cohortes de TD y NTD de adultos y adolescentes
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Hasta 5 años
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Número de participantes con anomalías de laboratorio.
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Cohortes de adultos TD y NTD
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Hasta 5 años
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Número de participantes con inmunogenicidad.
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Cohortes de adultos TD y NTD
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Hasta 5 años
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|
Número de participantes con una reducción ≥ 50 % respecto al valor inicial en la carga de transfusiones de glóbulos rojos durante cualquier intervalo continuo de 24 semanas dentro de 48 semanas en comparación con el intervalo de 24 semanas inmediatamente anterior a la fecha de la primera dosis
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte TD de adultos
|
Hasta la semana 48
|
|
Número de participantes con una reducción ≥ 33 % respecto al valor inicial en la carga de transfusiones de glóbulos rojos durante cualquier intervalo continuo de 12 semanas en comparación con el intervalo de 12 semanas inmediatamente anterior a la fecha de la primera dosis
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
|
Cohorte TD de adultos
|
Hasta la semana 108
|
|
Número de participantes con una reducción ≥ 33 % con respecto al valor inicial en la carga de transfusión de glóbulos rojos desde la semana 13 a la semana 24 y desde la semana 37 a la semana 48 en comparación con el intervalo de 12 semanas inmediatamente anterior a la fecha de la primera dosis
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
|
Cohorte TD de adultos
|
Hasta la semana 48
|
|
Número de participantes con una reducción ≥ 33 % con respecto al valor inicial en la carga de transfusión de glóbulos rojos desde la semana 1 a la semana 24 y desde la semana 25 a la semana 48 en comparación con el intervalo de 24 semanas inmediatamente anterior a la fecha de la primera dosis
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
|
Cohorte TD de adultos
|
Hasta la semana 48
|
|
Número de participantes con una reducción ≥ 50 % con respecto al valor inicial en la carga de transfusión de glóbulos rojos desde la semana 13 a la semana 24 y desde la semana 37 a la semana 48 en comparación con el intervalo de 12 semanas inmediatamente anterior a la fecha de la primera dosis
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
|
Cohorte TD de adultos
|
Hasta la semana 48
|
|
Número de participantes con una reducción ≥ 50 % con respecto al valor inicial en la carga de transfusión de glóbulos rojos desde la semana 1 a la semana 24 y desde la semana 25 a la semana 48 en comparación con el intervalo de 24 semanas inmediatamente anterior a la fecha de la primera dosis
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte TD de adultos
|
Hasta la semana 48
|
|
Cambio desde el valor inicial en el total de unidades de eritrocitos transfundidas de la semana 1 a la semana 24, de la semana 25 a la semana 48 y de la semana 1 a la semana 48
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte TD de adultos
|
Hasta la semana 48
|
|
La duración más larga del período sin transfusiones de glóbulos rojos para los participantes que logran un período sin transfusiones de ≥ 12 semanas
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
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Cohorte TD de adultos
|
Hasta la semana 108
|
|
La duración más larga de la reducción de la carga de transfusión para los participantes que logran una respuesta (respuesta continua de 12 y 24 semanas, ambas para una reducción ≥ 33 % y ≥ 50 %)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
|
Cohorte TD de adultos
|
Hasta la semana 108
|
|
Tiempo desde la primera dosis hasta el primer día de respuesta (respuesta continua de 12 y 24 semanas, ambas para una reducción ≥ 33 % y ≥ 50 %)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
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Cohorte TD de adultos
|
Hasta la semana 108
|
|
Cambio desde el inicio en el número de eventos de transfusión en la semana 48
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
|
Cohorte TD de adultos
|
Hasta la semana 48
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|
Número de participantes que logran un período sin transfusiones de glóbulos rojos de cualquier duración continua de ≥ 12 semanas durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
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Cohortes de TD y NTD de adultos y adolescentes
|
Hasta la semana 108
|
|
Número de participantes que logran un período sin transfusiones de glóbulos rojos de cualquier duración continua ≥ 24 semanas durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
|
Cohortes de TD y NTD de adultos y adolescentes
|
Hasta la semana 108
|
|
Tiempo hasta la primera transfusión
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
|
Cohortes de ETD de adultos y adolescentes
|
Hasta la semana 108
|
|
Número de transfusiones
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
|
Cohorte de defectos del tubo neural en adultos
|
Hasta la semana 48
|
|
Número de visitas/unidades de transfusión
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
|
Cohorte de defectos del tubo neural en adultos
|
Hasta la semana 48
|
|
Cambio desde el valor inicial en los valores medios de hemoglobina durante el intervalo continuo de 12 semanas desde la semana 13 a la semana 24 y desde la semana 37 a la semana 48 en ausencia de transfusiones
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
|
Cohortes de adultos TD y NTD
|
Hasta la semana 48
|
|
Número de participantes que lograron un aumento desde el inicio de ≥1,0 g/dL o ≥1,5 g/dL en los valores medios de Hb en ausencia de transfusiones desde la semana 13 a la semana 24, la semana 37 a la semana 48 y durante cualquier ventana continua de 12 semanas dentro de 24 semanas y 48 semanas
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
|
Cohorte de defectos del tubo neural en adultos
|
Hasta la semana 48
|
|
Tiempo desde la primera hasta la última medición de Hb con un aumento desde el valor inicial de ≥ 1,0 g/dL
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
|
Cohortes de adultos con NTD
|
Hasta la semana 108
|
|
Tiempo hasta el primer aumento desde el inicio de ≥ 1,0 g/dl en el valor medio de Hb
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
|
Cohorte de ETD de adolescentes
|
Hasta la semana 48
|
|
Número de participantes que logran un aumento en los valores medios de Hb de >10 g/dL durante cualquier intervalo continuo de 12 y 24 semanas dentro de 48 semanas en ausencia de transfusiones
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
|
Cohorte de defectos del tubo neural en adultos
|
Hasta la semana 48
|
|
Cambio desde el inicio en la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) autoinformada evaluada mediante el resumen del componente físico (PCS) y el resumen del componente mental (MCS) de la versión 2 de la encuesta de salud breve de 36 ítems (SF-36v2) en la semana 24 y Semana 48
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
|
Cohortes de adultos TD y NTD
|
Hasta la semana 48
|
|
Cambio desde el valor inicial en el resultado informado por el paciente de β-talasemia no dependiente de transfusiones (NTDT-PRO) Puntuaciones de dominio de cansancio/debilidad (T/W) y dificultad para respirar (SoB) de la semana 13 a la semana 24 y de la semana 37 a la semana 48
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
|
Cohorte de defectos del tubo neural en adultos
|
Hasta la semana 48
|
|
Cambio desde el inicio en la puntuación FACT-An FS en la semana 24 y la semana 48
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
|
Cohorte de defectos del tubo neural en adultos
|
Hasta la semana 48
|
|
Cambio con respecto al valor inicial en la evaluación funcional de la subescala de anemia por terapia contra el cáncer (FACT-An AS) en la semana 24 y la semana 48
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
|
Cohorte de defectos del tubo neural en adultos
|
Hasta la semana 48
|
|
Número de participantes con al menos una crisis hemolítica
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
|
Cohortes de adultos TD y NTD
|
Hasta la semana 108
|
|
Tasa de crisis hemolíticas.
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
|
Cohortes de adultos TD y NTD
|
Hasta la semana 108
|
|
Tiempo hasta la primera crisis hemolítica
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
|
Cohortes de adultos TD y NTD
|
Hasta la semana 108
|
|
Tiempo para la segunda crisis hemolítica
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
|
Cohortes de adultos TD y NTD
|
Hasta la semana 108
|
|
Cambio desde el valor inicial en los marcadores de hemólisis en la semana 24 y la semana 48
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
|
Cohortes de adultos TD y NTD:
|
Hasta la semana 48
|
|
Cambio desde el valor inicial en la distancia de la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) en la semana 24 y la semana 48
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
|
Cohorte de defectos del tubo neural en adultos
|
Hasta la semana 48
|
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Farmacocinética (PK): Concentración sérica de Luspatercept
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
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Cohortes de TD y NTD de adultos y adolescentes
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Hasta la semana 108
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Cambio porcentual desde el inicio en los biomarcadores de eritropoyesis en la semana 84
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 84
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Cohortes de adultos TD y NTD Los biomarcadores de eritropoyesis que se evaluarán incluyen variantes de Hb que incluyen hemoglobina H (HbH), sTfR1, eritropoyetina (EPO), factor de diferenciación de crecimiento (GDF11), GDF8, GDF15. El cambio se medirá como un porcentaje del cambio desde el inicio para todos los biomarcadores. |
Línea de base, semana 84
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Cambio porcentual desde el inicio en biomarcadores y parámetros de la homeostasis del hierro en la semana 84
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 84
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Cohortes de adultos TD y NTD Los biomarcadores y parámetros para la homeostasis del hierro que se evaluarán incluyen hepcidina, eritroferrona (ERFE), ferritina sérica, concentración de hierro en el hígado (LIC), hierro miocárdico y terapia de quelación del hierro (TIC). El cambio se medirá como un porcentaje del cambio desde el inicio para todos los biomarcadores. |
Línea de base, semana 84
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Cambio en el volumen corpuscular medio (MCV) en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
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Cohortes de adultos TD y NTD
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Línea de base, semana 48
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Cambio en la hemoglobina corpuscular media (MCH) en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
|
Cohortes de adultos TD y NTD
|
Línea de base, semana 48
|
|
Cambio en los glóbulos rojos nucleados (nRBC) en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
|
Cohortes de adultos TD y NTD
|
Línea de base, semana 48
|
|
Cambio en los glóbulos rojos (RBC) en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
|
Cohortes de adultos TD y NTD
|
Línea de base, semana 48
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|
La duración más larga con reducción desde el inicio en la carga de transfusión de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte TD de adolescentes
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Hasta la semana 48
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El número de participantes con una reducción ≥ 50 % respecto al valor inicial en la carga de transfusión de glóbulos rojos durante 12 semanas continuas durante las semanas 13 a 48
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte TD de adolescentes
|
Hasta la semana 48
|
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El número de participantes con una reducción ≥ 33% desde el inicio en la carga de transfusión de glóbulos rojos durante 24 semanas continuas
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte TD de adolescentes
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Hasta la semana 48
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Número de participantes que lograron un aumento desde el inicio de ≥1,0 g/dl en los valores medios de Hb en ausencia de transfusiones desde la semana 13 a la semana 24
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24
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Cohorte de ETD de adolescentes
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Hasta la semana 24
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Tiempo acumulado (en semanas) con un aumento desde el inicio de ≥1,0 g/dl en los valores medios de Hb en ausencia de transfusiones de glóbulos rojos dentro de las 48 semanas
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte de ETD de adolescentes
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Hasta la semana 48
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Número de participantes que logran un aumento en los valores medios de Hb de >10 g/dL durante cualquier intervalo continuo de 12 semanas desde la semana 13 a la semana 48 en ausencia de transfusiones
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte de ETD de adolescentes
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Hasta la semana 48
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La duración más larga con un aumento desde el inicio de ≥1,0 g/dl en los valores medios de Hb en ausencia de transfusiones
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte de ETD de adolescentes
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Hasta la semana 48
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Número de participantes con anticuerpos antidrogas (ADA)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohortes de adolescentes TD y NTD
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Hasta la semana 48
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Cambio medio en biomarcadores de hemólisis.
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohortes de adolescentes TD y NTD Los biomarcadores de hemólisis que se evaluarán incluyen bilirrubina total/directa/indirecta, lactato deshidrogenasa sérica (sLDH), haptoglobina, reticulocitos y glóbulos rojos nucleados, índice de producción de reticulocitos (RPI) y urobilinógeno urinario. |
Hasta la semana 48
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Cambio medio en biomarcadores y parámetros de la homeostasis del hierro.
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
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Cohortes de adolescentes TD y NTD Los biomarcadores y parámetros para la homeostasis del hierro que se evaluarán incluyen ferritina sérica, LIC, concentración de hierro miocárdico (MIC), TIC, T2 miocárdico (participantes con TD) y masa(s) de hematopoyesis extramedular (EMH) cuando estén presentes (participantes con NTD). |
Hasta 1 año
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Evaluaciones hematológicas
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohortes de adolescentes TD y NTD Las evaluaciones hematológicas a evaluar son recuento de glóbulos rojos, hemoglobina, hematocrito, recuento de reticulocitos, recuento de glóbulos rojos nucleados, recuento de plaquetas, volumen celular medio, hemoglobina celular media, concentración de hemoglobina corpuscular media, ancho de distribución de glóbulos rojos, glóbulos rojos. Morfología y precipitados de globina. |
Hasta la semana 48
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El cambio desde el valor inicial en el número de utilización de recursos de atención médica (HCRU)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohortes de adolescentes TD y NTD
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Hasta la semana 48
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Cambio medio desde el inicio en las puntuaciones de dominio del Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohortes de adolescentes TD y NTD
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Hasta la semana 48
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Cambio medio desde el índice de utilidad EQ-5D-5L inicial
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohortes de adolescentes TD y NTD
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Hasta la semana 48
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Cambio medio con respecto a las puntuaciones iniciales de la escala analógica visual (EVA)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohortes de adolescentes TD y NTD
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Hasta la semana 48
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de diciembre de 2022
Finalización primaria (Estimado)
5 de noviembre de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
18 de junio de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de diciembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de diciembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
27 de diciembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CA056-015
- 2022-502328-35 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
BMS proporcionará acceso a datos anónimos de participantes individuales a pedido de investigadores calificados y sujeto a ciertos criterios.
Puede encontrar información adicional sobre la política y el proceso de intercambio de datos de Bristol Myers Squibb en: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html
Marco de tiempo para compartir IPD
Ver descripción del plan
Criterios de acceso compartido de IPD
Ver descripción del plan
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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