Un estudio para determinar la eficacia y seguridad de luspatercept en participantes adultos con alfa (α)-talasemia
9 de septiembre de 2026 actualizado por: Bristol-Myers Squibb
Estudio de fase 2, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, multicéntrico para determinar la eficacia y seguridad de luspatercept (BMS-986346/ACE-536) para el tratamiento de la anemia en adultos con alfa (α)-talasemia
El propósito del estudio es determinar la eficacia y seguridad de luspatercept más el mejor cuidado de apoyo (BSC) frente a placebo más BSC en la anemia en participantes con enfermedad de hemoglobina H (HbH) de α-talasemia.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
189
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Riyadh, Arabia Saudita, 11411
- Local Institution - 0034
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Athens, Grecia, 115 27
- Local Institution - 0006
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Goudi, Grecia, 11527
- Local Institution - 0009
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Larissa, Grecia, 26504
- Local Institution - 0007
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G
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Rio, G, Grecia, 265 04
- Local Institution - 0018
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HK
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Hong Kong, HK, Hong Kong
- Local Institution - 0025
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Naples, Italia, 80131
- Local Institution - 0028
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Naples, Italia, 80138
- Local Institution - 0019
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GE
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Genova, GE, Italia, 16128
- Local Institution - 0026
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TO
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Orbassano, TO, Italia, 10043
- Local Institution - 0020
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Johor Bahru, Malasia, 80100
- Local Institution - 0033
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WP
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Kuala Lumpur, WP, Malasia, 50586
- Local Institution - 0032
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Haikou, Porcelana, 570311
- Local Institution - 0002
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Nanning, Porcelana, 530021
- Local Institution - 0016
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GD
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Guangzhou, GD, Porcelana, 510120
- Local Institution - 0029
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Guangzhou, GD, Porcelana, 510515
- Local Institution - 0015
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GX
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Nanning, GX, Porcelana, 530021
- Local Institution - 0014
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Guangdong
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Foshan, Guangdong, Porcelana, 528000
- Local Institution - 0013
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Maoming Shi, Guangdong, Porcelana, 525000
- Local Institution - 0017
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Shenzhen Shi, Guangdong, Porcelana, 518025
- Local Institution - 0030
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Guangxi
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Liuzhou, Guangxi, Porcelana, 545006
- Local Institution - 0023
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Hainan
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Haikou, Hainan, Porcelana, 570203
- Local Institution - 0011
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Yunnan
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Kunming, Yunnan, Porcelana, 650032
- Local Institution - 0012
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Singapore, Singapur, 229899
- Local Institution - 0036
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Mueang Phitsanulok, Tailandia, 65000
- Local Institution - 0031
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Bangkok
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Bangkok Noi, Bangkok, Tailandia, 10700
- Local Institution - 0001
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KHH
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Kaohsiung City, KHH, Taiwán, 807
- Local Institution - 0010
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TPE
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Nan Gang Qu, TPE, Taiwán, 10002
- Local Institution - 0004
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TXG
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Taichung, TXG, Taiwán, 40447
- Local Institution - 0003
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Altındağ, Turquía (Türkiye), 06230
- Local Institution - 0027
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Topkapı, Turquía (Türkiye), 34093
- Local Institution - 0021
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- El participante tiene un diagnóstico documentado de la enfermedad de hemoglobina H (HbH) de α-talasemia (se aceptan métodos basados en electroforesis o cromatografía líquida de alta resolución [HPLC] para análisis de variantes de Hb), con o sin dependencia de transfusiones; se permite la combinación combinada con β-talasemia si está presente al menos 1 gen de la cadena β no mutado. TD: i) participante TD: (1) ≥ 6 unidades de glóbulos rojos durante las 24 semanas anteriores a la aleatorización; y (2) ningún período sin transfusiones durante > 56 días durante las 24 semanas previas a la aleatorización; ii) Participante con NTD: (1) < 6 unidades de glóbulos rojos (RBC) durante las 24 semanas anteriores a la aleatorización; y (2) sin transfusiones de glóbulos rojos durante al menos 8 semanas antes de la aleatorización; y (3) Hb basal promedio ≤ 10 g/dl, basado en un mínimo de 2 mediciones con ≥ 1 semana de diferencia dentro de las 4 semanas anteriores a la aleatorización; se excluirán los valores de hemoglobina dentro de los 21 días posteriores a la transfusión.
- El participante tiene una puntuación del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) de 0 o 1.
- Los investigadores deberán asesorar a las mujeres en edad fértil (WOCBP) y a los participantes masculinos que son sexualmente activos con WOCBP, sobre la importancia de la prevención del embarazo, las implicaciones de un embarazo inesperado y el potencial de toxicidad fetal debido a la transmisión de la intervención del estudio, presente en fluido seminal, a un feto en desarrollo, incluso si el participante se ha sometido a una vasectomía exitosa o si la pareja está embarazada.
Criterios clave de exclusión:
- Cualquier condición médica significativa, anormalidad de laboratorio o enfermedad psiquiátrica que impida que el participante participe en el estudio.
- Cualquier condición, incluida la presencia de anomalías de laboratorio, que coloque al participante en un riesgo inaceptable si participara en el estudio.
- Antecedentes de trombosis venosa profunda (TVP) o accidente cerebrovascular que requieran intervención médica ≤ 24 semanas antes de la aleatorización
- Diagnóstico de rasgo de α-talasemia, hidropesía de Hb Bart, α-talasemia ATRx, hemoglobina S/β-talasemia, subtipo de anemia de mielodisplasia o con mutación del gen beta homocigoto de HbE.
- Anemia relacionada con deficiencia nutricional, anemia por enfermedad crónica, anemia hemolítica autoinmune o cualquier otra anemia hemolítica (por ejemplo, deficiencia grave de G6PD, deficiencia de piruvato cinasa, etc.).
- Trastornos hemorrágicos manifestados por episodios hemorrágicos frecuentes (p. ej., menorragia, epistaxis, trastornos de la coagulación).
- Haber sufrido episodios de hemólisis no relacionados con la alfa-talasemia, por ejemplo, después del uso de fármacos que predisponen a la hemólisis (por ejemplo, antipalúdicos, antiinflamatorios no esteroideos [AINE]), en las 8 semanas anteriores a la aleatorización.
- Exposición previa a terapia génica para tratar la α-talasemia.
- Uso de un agente estimulante de la eritropoyesis (ESA) ≤ 24 semanas antes de la aleatorización.
Nota: Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Dependiente de transfusión (TD): Luspatercept + Mejor atención de apoyo (BSC)
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Dosis especificada en días especificados
Otros nombres:
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Experimental: No dependiente de transfusiones (NTD): Luspatercept + BSC
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Dosis especificada en días especificados
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Cohorte TD de adultos: placebo + BSC
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Dosis especificada en días especificados
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Comparador de placebos: Cohorte de NTD en adultos: placebo + BSC
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Dosis especificada en días especificados
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes con una reducción ≥ 50 % desde el valor inicial en la carga de transfusión de glóbulos rojos con una reducción de al menos 2 unidades durante 12 semanas continuas durante las semanas 13 a 48 en comparación con el intervalo de 12 semanas inmediatamente antes de la fecha de la primera dosis
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte TD de adultos
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Hasta la semana 48
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Número de participantes con un aumento desde el inicio de ≥ 1,0 gramos (g)/decilitro (dL) en los valores medios de hemoglobina (Hb) durante el intervalo continuo de 12 semanas desde la semana 13 a la semana 24 en ausencia de transfusión de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24
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Cohorte de defectos del tubo neural en adultos
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Hasta la semana 24
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Toxicidad limitante de la dosis (DLT) definida como la observación de crisis hemolíticas relacionadas con ≥ Grado 3 o eventos relacionados con ≥ Grado 3 fuera del perfil de seguridad conocido que ocurren dentro de los 21 días posteriores a la primera dosis de la terapia del estudio.
Periodo de tiempo: Hasta la semana 3
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Cohortes de adolescentes TD y NTD
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Hasta la semana 3
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Number of participants with adverse events (AEs)
Periodo de tiempo: Up to 5 years
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Adolescent TD and NTD Cohorts
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Up to 5 years
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Pharmacokinetics (PK): Serum concentration of Luspatercept
Periodo de tiempo: Up to Week 108
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Adolescent TD and NTD Cohorts
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Up to Week 108
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes con una reducción ≥ 33 % respecto al valor inicial en la carga de transfusión de glóbulos rojos con una reducción de al menos 2 unidades durante cualquier intervalo continuo de 24 semanas de tratamiento en comparación con el intervalo de 24 semanas inmediatamente anterior a la fecha de la primera dosis
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
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Cohorte TD de adultos
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Hasta la semana 108
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La duración más larga con una reducción ≥ 50% respecto al valor inicial en la carga de transfusión de glóbulos rojos con una reducción de al menos 2 unidades
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
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Cohorte TD de adultos
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Hasta la semana 108
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Número de unidades de transfusión de eritrocitos desde la semana 1 hasta la semana 48
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohortes TD de adultos y adolescentes
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Hasta la semana 48
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Cambio desde el valor inicial en la hemoglobina en ausencia de transfusión en la semana 24
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24
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Cohortes de ETD de adultos y adolescentes
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Hasta la semana 24
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La duración más larga de un aumento desde el inicio de ≥ 1,0 g/dl en los valores medios de hemoglobina a partir de la semana 13 en ausencia de transfusión
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
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Cohorte de defectos del tubo neural en adultos
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Hasta la semana 108
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Tiempo Duración con un aumento desde el inicio de ≥ 1,0 g/dL en los valores de hemoglobina en ausencia de transfusión dentro de las 48 semanas
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte de defectos del tubo neural en adultos
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Hasta la semana 48
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Número de participantes con un aumento desde el inicio de ≥1,0 g/dL en los valores medios de Hb durante el intervalo continuo de 12 semanas en ausencia de transfusión
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24
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Cohorte de defectos del tubo neural en adultos
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Hasta la semana 24
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Aumento ≥ 3 desde el inicio en la puntuación de la subescala de fatiga de anemia de la evaluación funcional de la terapia contra el cáncer (FACT-An FS) desde el inicio hasta el período comprendido entre la semana 13 y la semana 24
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24
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Cohorte de defectos del tubo neural en adultos
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Hasta la semana 24
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Número de participantes con EA
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Cohortes de TD y NTD de adultos y adolescentes
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Hasta 5 años
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Número de participantes con anomalías de laboratorio.
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Cohortes de adultos TD y NTD
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Hasta 5 años
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Número de participantes con una reducción ≥ 50 % respecto al valor inicial en la carga de transfusiones de glóbulos rojos durante cualquier intervalo continuo de 24 semanas dentro de 48 semanas en comparación con el intervalo de 24 semanas inmediatamente anterior a la fecha de la primera dosis
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte TD de adultos
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Hasta la semana 48
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Número de participantes con una reducción ≥ 33 % respecto al valor inicial en la carga de transfusiones de glóbulos rojos durante cualquier intervalo continuo de 12 semanas en comparación con el intervalo de 12 semanas inmediatamente anterior a la fecha de la primera dosis
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
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Cohorte TD de adultos
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Hasta la semana 108
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Número de participantes con una reducción ≥ 33 % con respecto al valor inicial en la carga de transfusión de glóbulos rojos desde la semana 13 a la semana 24 y desde la semana 37 a la semana 48 en comparación con el intervalo de 12 semanas inmediatamente anterior a la fecha de la primera dosis
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte TD de adultos
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Hasta la semana 48
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Número de participantes con una reducción ≥ 33 % con respecto al valor inicial en la carga de transfusión de glóbulos rojos desde la semana 1 a la semana 24 y desde la semana 25 a la semana 48 en comparación con el intervalo de 24 semanas inmediatamente anterior a la fecha de la primera dosis
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte TD de adultos
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Hasta la semana 48
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Número de participantes con una reducción ≥ 50 % con respecto al valor inicial en la carga de transfusión de glóbulos rojos desde la semana 13 a la semana 24 y desde la semana 37 a la semana 48 en comparación con el intervalo de 12 semanas inmediatamente anterior a la fecha de la primera dosis
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte TD de adultos
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Hasta la semana 48
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|
Número de participantes con una reducción ≥ 50 % con respecto al valor inicial en la carga de transfusión de glóbulos rojos desde la semana 1 a la semana 24 y desde la semana 25 a la semana 48 en comparación con el intervalo de 24 semanas inmediatamente anterior a la fecha de la primera dosis
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte TD de adultos
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Hasta la semana 48
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Cambio desde el valor inicial en el total de unidades de eritrocitos transfundidas de la semana 1 a la semana 24, de la semana 25 a la semana 48 y de la semana 1 a la semana 48
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte TD de adultos
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Hasta la semana 48
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La duración más larga del período sin transfusiones de glóbulos rojos para los participantes que logran un período sin transfusiones de ≥ 12 semanas
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
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Cohorte TD de adultos
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Hasta la semana 108
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La duración más larga de la reducción de la carga de transfusión para los participantes que logran una respuesta (respuesta continua de 12 y 24 semanas, ambas para una reducción ≥ 33 % y ≥ 50 %)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
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Cohorte TD de adultos
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Hasta la semana 108
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Tiempo desde la primera dosis hasta el primer día de respuesta (respuesta continua de 12 y 24 semanas, ambas para una reducción ≥ 33 % y ≥ 50 %)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
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Cohorte TD de adultos
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Hasta la semana 108
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Cambio desde el inicio en el número de eventos de transfusión en la semana 48
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte TD de adultos
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Hasta la semana 48
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Número de participantes que logran un período sin transfusiones de glóbulos rojos de cualquier duración continua de ≥ 12 semanas durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
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Cohortes de TD y NTD de adultos y adolescentes
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Hasta la semana 108
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Número de participantes que logran un período sin transfusiones de glóbulos rojos de cualquier duración continua ≥ 24 semanas durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
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Cohortes de TD y NTD de adultos y adolescentes
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Hasta la semana 108
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Tiempo hasta la primera transfusión
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
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Cohortes de ETD de adultos y adolescentes
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Hasta la semana 108
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Cambio desde el valor inicial en los valores medios de hemoglobina durante el intervalo continuo de 12 semanas desde la semana 13 a la semana 24 y desde la semana 37 a la semana 48 en ausencia de transfusiones
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohortes de adultos TD y NTD
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Hasta la semana 48
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Número de participantes que lograron un aumento desde el inicio de ≥1,0 g/dL o ≥1,5 g/dL en los valores medios de Hb en ausencia de transfusiones desde la semana 13 a la semana 24, la semana 37 a la semana 48 y durante cualquier ventana continua de 12 semanas dentro de 24 semanas y 48 semanas
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte de defectos del tubo neural en adultos
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Hasta la semana 48
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Tiempo desde la primera hasta la última medición de Hb con un aumento desde el valor inicial de ≥ 1,0 g/dL
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
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Cohortes de adultos con NTD
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Hasta la semana 108
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Tiempo hasta el primer aumento desde el inicio de ≥ 1,0 g/dl en el valor medio de Hb
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte de ETD de adolescentes
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Hasta la semana 48
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Número de participantes que logran un aumento en los valores medios de Hb de >10 g/dL durante cualquier intervalo continuo de 12 y 24 semanas dentro de 48 semanas en ausencia de transfusiones
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte de defectos del tubo neural en adultos
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Hasta la semana 48
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Cambio desde el inicio en la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) autoinformada evaluada mediante el resumen del componente físico (PCS) y el resumen del componente mental (MCS) de la versión 2 de la encuesta de salud breve de 36 ítems (SF-36v2) en la semana 24 y Semana 48
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohortes de adultos TD y NTD
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Hasta la semana 48
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Cambio desde el valor inicial en el resultado informado por el paciente de β-talasemia no dependiente de transfusiones (NTDT-PRO) Puntuaciones de dominio de cansancio/debilidad (T/W) y dificultad para respirar (SoB) de la semana 13 a la semana 24 y de la semana 37 a la semana 48
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte de defectos del tubo neural en adultos
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Hasta la semana 48
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Cambio desde el inicio en la puntuación FACT-An FS en la semana 24 y la semana 48
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte de defectos del tubo neural en adultos
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Hasta la semana 48
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Cambio con respecto al valor inicial en la evaluación funcional de la subescala de anemia por terapia contra el cáncer (FACT-An AS) en la semana 24 y la semana 48
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte de defectos del tubo neural en adultos
|
Hasta la semana 48
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Número de participantes con al menos una crisis hemolítica
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
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Cohortes de adultos TD y NTD
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Hasta la semana 108
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Tasa de crisis hemolíticas.
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
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Cohortes de adultos TD y NTD
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Hasta la semana 108
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Tiempo hasta la primera crisis hemolítica
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
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Cohortes de adultos TD y NTD
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Hasta la semana 108
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Tiempo para la segunda crisis hemolítica
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
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Cohortes de adultos TD y NTD
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Hasta la semana 108
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Cambio desde el valor inicial en los marcadores de hemólisis en la semana 24 y la semana 48
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohortes de adultos TD y NTD:
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Hasta la semana 48
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Cambio desde el valor inicial en la distancia de la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) en la semana 24 y la semana 48
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte de defectos del tubo neural en adultos
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Hasta la semana 48
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Farmacocinética (PK): Concentración sérica de Luspatercept
Periodo de tiempo: Hasta la semana 108
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Cohortes de TD y NTD de adultos y adolescentes
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Hasta la semana 108
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Cambio en el volumen corpuscular medio (MCV) en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
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Cohortes de adultos TD y NTD
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Línea de base, semana 48
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Cambio en la hemoglobina corpuscular media (MCH) en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
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Cohortes de adultos TD y NTD
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Línea de base, semana 48
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Cambio en los glóbulos rojos nucleados (nRBC) en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
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Cohortes de adultos TD y NTD
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Línea de base, semana 48
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|
Cambio en los glóbulos rojos (RBC) en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
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Cohortes de adultos TD y NTD
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Línea de base, semana 48
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La duración más larga con reducción desde el inicio en la carga de transfusión de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte TD de adolescentes
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Hasta la semana 48
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El número de participantes con una reducción ≥ 50 % respecto al valor inicial en la carga de transfusión de glóbulos rojos durante 12 semanas continuas durante las semanas 13 a 48
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte TD de adolescentes
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Hasta la semana 48
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El número de participantes con una reducción ≥ 33% desde el inicio en la carga de transfusión de glóbulos rojos durante 24 semanas continuas
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte TD de adolescentes
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Hasta la semana 48
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Número de participantes que lograron un aumento desde el inicio de ≥1,0 g/dl en los valores medios de Hb en ausencia de transfusiones desde la semana 13 a la semana 24
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24
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Cohorte de ETD de adolescentes
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Hasta la semana 24
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Tiempo acumulado (en semanas) con un aumento desde el inicio de ≥1,0 g/dl en los valores medios de Hb en ausencia de transfusiones de glóbulos rojos dentro de las 48 semanas
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte de ETD de adolescentes
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Hasta la semana 48
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Número de participantes que logran un aumento en los valores medios de Hb de >10 g/dL durante cualquier intervalo continuo de 12 semanas desde la semana 13 a la semana 48 en ausencia de transfusiones
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte de ETD de adolescentes
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Hasta la semana 48
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La duración más larga con un aumento desde el inicio de ≥1,0 g/dl en los valores medios de Hb en ausencia de transfusiones
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
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Cohorte de ETD de adolescentes
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Hasta la semana 48
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Número de transfusiones
Periodo de tiempo: Dentro de 48 semanas
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Cohorte de defectos del tubo neural en adultos
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Dentro de 48 semanas
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Número de visitas/unidades de transfusión
Periodo de tiempo: Dentro de 48 semanas
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Cohorte de defectos del tubo neural en adultos
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Dentro de 48 semanas
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Number of participants with immunogenicity
Periodo de tiempo: Up to 2 Years
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Adult TD and NTD Cohorts
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Up to 2 Years
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Percent Change from Baseline in Biomarkers for Erythropoiesis at Week 48
Periodo de tiempo: Baseline, Week 48
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Adult and Adolescent TD and NTD Cohorts.
The biomarkers for erythropoiesis to be evaluated include sTfR1, erythropoietin (EPO), growth differentiation factor (GDF11), GDF8, GDF15.
The change will be measured as a percentage of change from baseline for all the biomarkers.
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Baseline, Week 48
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Percent Change from Baseline in Biomarkers and Parameters for Iron Homeostasis at Week 48
Periodo de tiempo: Up to 5 Years
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Adult TD and NTD Cohorts.
The biomarkers and parameters for iron homeostasis to be evaluated include hepcidin, erythroferrone (ERFE), serum ferritin, liver iron concentration (LIC), myocardial iron, iron chelation therapy (ICT).
The change will be measured as a percentage of change from baseline for all the biomarkers.
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Up to 5 Years
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Percent Change from Baseline in HB Variants including HBH
Periodo de tiempo: Baseline, Week 48
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Adult TD and NTD Cohorts.
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Baseline, Week 48
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Number of participants with antidrug antibody (ADA)
Periodo de tiempo: Up to 2 Years
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Adolescent TD and NTD Cohorts
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Up to 2 Years
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Mean change in biomarkers for hemolysis
Periodo de tiempo: Up to Week 48
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Adolescent TD and NTD Cohorts.
Biomarkers for hemolysis to be evaluated include total/direct/indirect bilirubin, serum lactate dehydrogenase (sLDH), haptoglobin, reticulocytes and nucleated red blood cells, reticulocyte production index (RPI), and urinary urobilinogen
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Up to Week 48
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Mean change in biomarkers and parameters for iron homeostasis
Periodo de tiempo: Up to 5 Years
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Adolescent TD and NTD Cohorts.
The biomarkers and parameters for iron homeostasis to be evaluated include serum ferritin, liver and myocardial iron content (LIC), (MIC), iron chelation therapy (ICT).
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Up to 5 Years
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Assessment of Hematologic Parameters
Periodo de tiempo: Up to Week 48
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Adolescent TD and NTD Cohorts.
The hematologic assessments to be evaluated are red blood cell (RBC) count, hemoglobin, hematocrit, reticulocyte count, nucleated red blood cell count, platelet, leukocyte and neutrophile counts, RBC indices, RBC morphology, and Hb variants.
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Up to Week 48
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The change from baseline in the number of health care resource utilization (HCRU)
Periodo de tiempo: Up to 5 Years
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Adolescent TD and NTD Cohorts
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Up to 5 Years
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Mean change from baseline in Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) domain scores
Periodo de tiempo: Up to 3 Years
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Adolescent TD and NTD Cohorts
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Up to 3 Years
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Mean change from baseline EQ-5D-5L utility index
Periodo de tiempo: Up to 3 Years
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Adolescent TD and NTD Cohorts
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Up to 3 Years
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Mean change from baseline visual analogue scale (VAS) scores
Periodo de tiempo: Up to 3 Years
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Adolescent TD and NTD Cohorts
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Up to 3 Years
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de diciembre de 2022
Finalización primaria (Estimado)
16 de julio de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
14 de agosto de 2034
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de diciembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de diciembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
27 de diciembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CA056-015
- 2022-502328-35 (Otro identificador: EU CTR)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
BMS proporcionará acceso a datos anónimos de participantes individuales a pedido de investigadores calificados y sujeto a ciertos criterios.
Puede encontrar información adicional sobre la política y el proceso de intercambio de datos de Bristol Myers Squibb en: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html
Marco de tiempo para compartir IPD
Ver descripción del plan
Criterios de acceso compartido de IPD
Ver descripción del plan
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .