Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at bestemme effektiviteten og sikkerheden af ​​Luspatercept hos voksne deltagere med alfa (α)-thalassæmi

9. september 2026 opdateret af: Bristol-Myers Squibb

En fase 2, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse til bestemmelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​Luspatercept (BMS-986346/ACE-536) til behandling af anæmi hos voksne med alfa (α)-thalassæmi

Formålet med undersøgelsen er at bestemme effektiviteten og sikkerheden af ​​luspatercept plus best supportive care (BSC) vs placebo plus BSC på anæmi hos deltagere med α-thalassæmi hæmoglobin H (HbH) sygdom.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

189

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 115 27
        • Local Institution - 0006
      • Goudi, Grækenland, 11527
        • Local Institution - 0009
      • Larissa, Grækenland, 26504
        • Local Institution - 0007
    • G
      • Rio, G, Grækenland, 265 04
        • Local Institution - 0018
  • Hong Kong
    • HK
      • Hong Kong, HK, Hong Kong
        • Local Institution - 0025
  • Italien
      • Naples, Italien, 80131
        • Local Institution - 0028
      • Naples, Italien, 80138
        • Local Institution - 0019
    • GE
      • Genova, GE, Italien, 16128
        • Local Institution - 0026
    • TO
      • Orbassano, TO, Italien, 10043
        • Local Institution - 0020
  • Kina
      • Haikou, Kina, 570311
        • Local Institution - 0002
      • Nanning, Kina, 530021
        • Local Institution - 0016
    • GD
      • Guangzhou, GD, Kina, 510120
        • Local Institution - 0029
      • Guangzhou, GD, Kina, 510515
        • Local Institution - 0015
    • GX
      • Nanning, GX, Kina, 530021
        • Local Institution - 0014
    • Guangdong
      • Foshan, Guangdong, Kina, 528000
        • Local Institution - 0013
      • Maoming Shi, Guangdong, Kina, 525000
        • Local Institution - 0017
      • Shenzhen Shi, Guangdong, Kina, 518025
        • Local Institution - 0030
    • Guangxi
      • Liuzhou, Guangxi, Kina, 545006
        • Local Institution - 0023
    • Hainan
      • Haikou, Hainan, Kina, 570203
        • Local Institution - 0011
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kina, 650032
        • Local Institution - 0012
  • Malaysia
      • Johor Bahru, Malaysia, 80100
        • Local Institution - 0033
    • WP
      • Kuala Lumpur, WP, Malaysia, 50586
        • Local Institution - 0032
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 11411
        • Local Institution - 0034
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • Local Institution - 0036
  • Taiwan
    • KHH
      • Kaohsiung City, KHH, Taiwan, 807
        • Local Institution - 0010
    • TPE
      • Nan Gang Qu, TPE, Taiwan, 10002
        • Local Institution - 0004
    • TXG
      • Taichung, TXG, Taiwan, 40447
        • Local Institution - 0003
  • Thailand
      • Mueang Phitsanulok, Thailand, 65000
        • Local Institution - 0031
    • Bangkok
      • Bangkok Noi, Bangkok, Thailand, 10700
        • Local Institution - 0001
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Altındağ, Tyrkiet (Türkiye), 06230
        • Local Institution - 0027
      • Topkapı, Tyrkiet (Türkiye), 34093
        • Local Institution - 0021

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Deltageren har dokumenteret diagnose af α-thalassæmi hæmoglobin H (HbH) sygdom (elektroforese⎯ eller højtydende væskekromatografi [HPLC]⎯baserede metoder til Hb-variantanalyser er accepteret), med eller uden transfusionsafhængighed; sammensat kombination med β-thalassæmi er tilladt, hvis mindst 1 ikke-muteret β-kædegen er til stede. TD: i) TD-deltager: (1) ≥ 6 RBC-enheder i løbet af de 24 uger forud for randomisering; og (2) ingen transfusionsfri periode i > 56 dage i løbet af de 24 uger før randomisering; ii) NTD-deltager: (1) < 6 røde blodlegemer (RBC) enheder i løbet af de 24 uger før randomisering; og (2) RBC-transfusionsfri i mindst 8 uger før randomisering; og (3) gennemsnitlig baseline Hb ≤ 10 g/dL, baseret på minimum 2 målinger med ≥ 1 uges mellemrum inden for 4 uger før randomisering; hæmoglobinværdier inden for 21 dage efter transfusion vil blive udelukket.
  • Deltageren har Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) score på 0 eller 1.
  • Efterforskere skal rådgive kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) og mandlige deltagere, der er seksuelt aktive med WOCBP, om vigtigheden af ​​graviditetsforebyggelse, implikationerne af en uventet graviditet og potentialet for føtal toksicitet, der opstår på grund af overførsel af undersøgelsesintervention, nuværende i sædvæske, til et foster under udvikling, selvom deltageren har gennemgået en vellykket vasektomi, eller hvis partneren er gravid.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Enhver væsentlig medicinsk tilstand, laboratorieabnormitet eller psykiatrisk sygdom, der ville forhindre deltageren i at deltage i undersøgelsen.
  • Enhver tilstand, herunder tilstedeværelsen af ​​laboratorieabnormiteter, som sætter deltageren i uacceptabel risiko, hvis han/hun skulle deltage i undersøgelsen
  • Anamnese med dyb venetrombose (DVT) eller slagtilfælde, der kræver medicinsk intervention ≤ 24 uger før randomisering
  • Diagnose af α-thalassæmi egenskab, Hb Bart hydrops, ATRx α-thalassæmi, hæmoglobin S/β-thalassæmi, myelodysplasi subtype anæmi eller med HbE homozygot beta genmutation.
  • Anæmi relateret til ernæringsmangel, anæmi af kronisk sygdom, autoimmun hæmolytisk anæmi eller enhver anden hæmolytisk anæmi (f.eks. alvorlig G6PD-mangel, pyruvatkinase-mangel osv.).
  • Blødningsforstyrrelser manifesteret ved hyppige blødningsepisoder (f.eks. menorragi, næseblod, koagulationsforstyrrelser).
  • Gennemgået hæmolyseepisoder, der ikke er relateret til alfa-thalassæmi, for eksempel efter brug af hæmolyseprædisponerende lægemidler (f.eks. antimalaria, ikke-steroidt antiinflammatorisk lægemiddel [NSAID]), inden for de 8 uger før randomisering.
  • Forudgående udsættelse for genterapi til behandling af α-thalassæmi.
  • Brug af et erythropoiesis-stimulerende middel (ESA) ≤ 24 uger før randomisering.

Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Transfusionsafhængig (TD): Luspatercept + Bedste støttende behandling (BSC)
Biologisk: Luspatercept
Specificeret dosis på specificerede dage
Andre navne:
  • ACE-536
  • BMS-986346
  • REBLOZYL
Eksperimentel: Ikke-transfusionsafhængig (NTD): Luspatercept + BSC
Biologisk: Luspatercept
Specificeret dosis på specificerede dage
Andre navne:
  • ACE-536
  • BMS-986346
  • REBLOZYL
Placebo komparator: Voksen TD-kohorte: Placebo + BSC
Medicin: Placebo
Specificeret dosis på specificerede dage
Placebo komparator: Voksen NTD-kohorte: Placebo + BSC
Medicin: Placebo
Specificeret dosis på specificerede dage

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med ≥ 50 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden med en reduktion på mindst 2 enheder i løbet af alle sammenhængende 12 uger i uge 13-48 sammenlignet med 12-ugers interval umiddelbart før datoen for første dosis
Tidsramme: Op til uge 48
Voksen TD-kohorte
Op til uge 48
Antal deltagere med en stigning fra baseline på ≥ 1,0 gram (g)/deciliter (dL) i gennemsnitlige hæmoglobin (Hb) værdier over det kontinuerlige 12-ugers interval fra uge 13 til uge 24 i fravær af RBC transfusion
Tidsramme: Op til uge 24
Voksen NTD-kohorte
Op til uge 24
Dosisbegrænsende toksicitet (DLT'er) defineret som observation af ≥ Grad 3-relaterede hæmolytiske kriser eller ≥ Grad 3-relaterede hændelser uden for den kendte sikkerhedsprofil, der opstår inden for de 21 dage fra deres første dosis af undersøgelsesterapi
Tidsramme: Op til uge 3
Teenage TD og NTD kohorter
Op til uge 3
Number of participants with adverse events (AEs)
Tidsramme: Up to 5 years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 5 years
Pharmacokinetics (PK): Serum concentration of Luspatercept
Tidsramme: Up to Week 108
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to Week 108

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med ≥ 33 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden med en reduktion på mindst 2 enheder under ethvert kontinuerligt 24-ugers interval på behandling sammenlignet med 24-ugers interval umiddelbart før datoen for første dosis
Tidsramme: Op til uge 108
Voksen TD-kohorte
Op til uge 108
Den længste varighed med ≥ 50 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden med en reduktion på mindst 2 enheder
Tidsramme: Op til uge 108
Voksen TD-kohorte
Op til uge 108
Antal RBC-transfusionsenheder fra uge 1 til uge 48
Tidsramme: Op til uge 48
Voksen og unge TD kohorter
Op til uge 48
Ændring fra baseline i hæmoglobin i fravær af transfusion i uge 24
Tidsramme: Op til uge 24
Voksen og unge NTD kohorter
Op til uge 24
Den længste varighed af en stigning fra baseline på ≥ 1,0 g/dL i gennemsnitlige hæmoglobinværdier startende fra uge 13 i fravær af transfusion
Tidsramme: Op til uge 108
Voksen NTD-kohorte
Op til uge 108
Tid Varighed med en stigning fra baseline på ≥ 1,0 g/dL i hæmoglobinværdier i fravær af transfusion inden for 48 uger
Tidsramme: Op til uge 48
Voksen NTD-kohorte
Op til uge 48
Antal deltagere med en stigning fra baseline på ≥1,0 ​​g/dL i gennemsnitlige Hb-værdier over det kontinuerlige 12-ugers interval i fravær af transfusion
Tidsramme: Op til uge 24
Voksen NTD-kohorte
Op til uge 24
≥ 3 Forøgelse fra baseline i funktionel vurdering af kræftterapi Anæmi Fatigue Subscale (FACT-An FS) score fra baseline til perioden fra uge 13 til uge 24
Tidsramme: Op til uge 24
Voksen NTD-kohorte
Op til uge 24
Antal deltagere med AE'er
Tidsramme: Op til 5 år
Voksen og unge TD og NTD kohorter
Op til 5 år
Antal deltagere med laboratorieabnormiteter
Tidsramme: Op til 5 år
Voksen TD og NTD kohorter
Op til 5 år
Antal deltagere med ≥ 50 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden under ethvert kontinuerligt 24-ugers interval inden for 48 uger sammenlignet med 24-ugers intervallet umiddelbart før datoen for første dosis
Tidsramme: Op til uge 48
Voksen TD-kohorte
Op til uge 48
Antal deltagere med ≥ 33 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden under ethvert kontinuerligt 12-ugers interval sammenlignet med 12-ugers intervallet umiddelbart før datoen for første dosis
Tidsramme: Op til uge 108
Voksen TD-kohorte
Op til uge 108
Antal deltagere med ≥ 33 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden fra uge 13 til uge 24 og uge 37 til uge 48 sammenlignet med 12-ugers intervallet umiddelbart før datoen for første dosis
Tidsramme: Op til uge 48
Voksen TD-kohorte
Op til uge 48
Antal deltagere med ≥ 33 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden fra uge 1 til uge 24 og uge 25 til uge 48 sammenlignet med 24-ugers intervallet umiddelbart før datoen for første dosis
Tidsramme: Op til uge 48
Voksen TD-kohorte
Op til uge 48
Antal deltagere med ≥ 50 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden fra uge 13 til uge 24 og uge 37 til uge 48 sammenlignet med 12-ugers intervallet umiddelbart før datoen for første dosis
Tidsramme: Op til uge 48
Voksen TD-kohorte
Op til uge 48
Antal deltagere med ≥ 50 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden fra uge 1 til uge 24 og uge 25 til uge 48 sammenlignet med 24-ugers intervallet umiddelbart før datoen for første dosis
Tidsramme: Op til uge 48
Voksen TD-kohorte
Op til uge 48
Ændring fra baseline i totale RBC-enheder transfunderet fra uge 1 til uge 24, uge ​​25 til uge 48 og uge 1 til uge 48
Tidsramme: Op til uge 48
Voksen TD-kohorte
Op til uge 48
Den længste varighed af RBC-transfusionsfri periode for deltagere, der opnår transfusionsfri periode på ≥ 12 uger
Tidsramme: Op til uge 108
Voksen TD-kohorte
Op til uge 108
Den længste varighed af reduktion i transfusionsbyrde for deltagere, der opnår et respons (rullende 12-ugers og 24-ugers respons, både for ≥ 33 % og ≥ 50 % reduktion)
Tidsramme: Op til uge 108
Voksen TD-kohorte
Op til uge 108
Tid fra første dosis til første dag med respons (rullende 12-ugers og 24-ugers respons, både for ≥ 33 % og ≥ 50 % reduktion)
Tidsramme: Op til uge 108
Voksen TD-kohorte
Op til uge 108
Ændring fra baseline i antal transfusionshændelser i uge 48
Tidsramme: Op til uge 48
Voksen TD-kohorte
Op til uge 48
Antal deltagere, der opnår RBC-transfusionsfri periode på en hvilken som helst sammenhængende ≥ 12 uger under behandlingen
Tidsramme: Op til uge 108
Voksen og unge TD og NTD kohorter
Op til uge 108
Antal deltagere, der opnår RBC-transfusionsfri periode på en hvilken som helst sammenhængende ≥ 24 uger under behandlingen
Tidsramme: Op til uge 108
Voksen og unge TD og NTD kohorter
Op til uge 108
Tid til første transfusion
Tidsramme: Op til uge 108
Voksen og unge NTD kohorter
Op til uge 108
Ændring fra baseline i gennemsnitlige hæmoglobinværdier over det kontinuerlige 12-ugers interval fra uge 13 til uge 24 og uge 37 til uge 48 i fravær af transfusioner
Tidsramme: Op til uge 48
Voksen TD og NTD kohorter
Op til uge 48
Antal deltagere, der opnår en stigning fra baseline på ≥1,0g/dL eller ≥1,5g/dL i gennemsnitlige Hb-værdier i fravær af transfusioner fra uge 13 til uge 24, uge ​​37 til uge 48 og under ethvert kontinuerligt 12-ugers vindue inden for 24 uger og 48 uger
Tidsramme: Op til uge 48
Voksen NTD-kohorte
Op til uge 48
Tid fra første til sidste Hb-måling med stigning fra baseline med ≥ 1,0 g/dL
Tidsramme: Op til uge 108
Voksen NTD-kohorter
Op til uge 108
Tid til den første stigning fra baseline på ≥ 1,0 g/dL i middel Hb-værdi
Tidsramme: Op til uge 48
Ungdoms NTD-kohorte
Op til uge 48
Antal deltagere, der opnår en stigning i gennemsnitlig Hb på >10g/dL-værdier under ethvert kontinuerligt 12-ugers og 24-ugers interval inden for 48 uger i fravær af transfusioner
Tidsramme: Op til uge 48
Voksen NTD-kohorte
Op til uge 48
Ændring fra baseline i selvrapporteret sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) vurderet ved fysisk komponentresumé (PCS) og mental komponentresumé (MCS) af 36-elements kortformede sundhedsundersøgelse version2 (SF-36v2) i uge 24 og Uge 48
Tidsramme: Op til uge 48
Voksen TD og NTD kohorter
Op til uge 48
Ændring fra baseline i ikke-transfusionsafhængig β-thalassæmi patientrapporteret resultat (NTDT-PRO) Træthed/svaghed (T/W) og åndenød (SoB) domæne-score fra uge 13 til uge 24 og fra uge 37 til uge 48
Tidsramme: Op til uge 48
Voksen NTD-kohorte
Op til uge 48
Ændring fra baseline i FACT-An FS Score i uge 24 og uge 48
Tidsramme: Op til uge 48
Voksen NTD-kohorte
Op til uge 48
Ændring fra baseline i Functional Assessment of Cancer Therapy Aemia Aemia Subscale (FACT-An AS) i uge 24 og uge 48
Tidsramme: Op til uge 48
Voksen NTD-kohorte
Op til uge 48
Antal deltagere med mindst én hæmolytisk krise
Tidsramme: Op til uge 108
Voksen TD og NTD kohorter
Op til uge 108
Rate af hæmolytiske kriser
Tidsramme: Op til uge 108
Voksen TD og NTD kohorter
Op til uge 108
Tid til den første hæmolytiske krise
Tidsramme: Op til uge 108
Voksen TD og NTD kohorter
Op til uge 108
Tid til anden hæmolytisk krise
Tidsramme: Op til uge 108
Voksen TD og NTD kohorter
Op til uge 108
Ændring fra baseline i hæmolysemarkører i uge 24 og uge 48
Tidsramme: Op til uge 48
Voksen TD og NTD kohorter:
Op til uge 48
Ændring fra baseline i 6-minutters gangtest (6MWT) distance i uge 24 og uge 48
Tidsramme: Op til uge 48
Voksen NTD-kohorte
Op til uge 48
Farmakokinetik (PK): Serumkoncentration af Luspatercept
Tidsramme: Op til uge 108
Voksen og unge TD og NTD kohorter
Op til uge 108
Ændring i gennemsnitlig korpuskulær volumen (MCV) i uge 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Voksen TD og NTD kohorter
Baseline, uge ​​48
Ændring i gennemsnitlig korpuskulær hæmoglobin (MCH) i uge 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Voksen TD og NTD kohorter
Baseline, uge ​​48
Ændring i nukleerede røde blodlegemer (nRBC) i uge 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Voksen TD og NTD kohorter
Baseline, uge ​​48
Ændring i røde blodlegemer (RBC) i uge 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Voksen TD og NTD kohorter
Baseline, uge ​​48
Den længste varighed med reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden
Tidsramme: Op til uge 48
Teenagers TD-kohorte
Op til uge 48
Antallet af deltagere med ≥ 50 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden i løbet af kontinuerlige 12 uger i uge 13-48
Tidsramme: Op til uge 48
Teenagers TD-kohorte
Op til uge 48
Antallet af deltagere med ≥ 33 % reduktion fra baseline i RBC-transfusionsbyrden i løbet af en sammenhængende 24 uger
Tidsramme: Op til uge 48
Teenagers TD-kohorte
Op til uge 48
Antal deltagere, der opnår en stigning fra baseline på ≥1,0 ​​g/dL i middel Hb-værdier i fravær af transfusioner fra uge 13 til uge 24
Tidsramme: Op til uge 24
Ungdoms NTD-kohorte
Op til uge 24
Kumulativ tid (i uger) med en stigning fra baseline på ≥1,0 ​​g/dL i middel Hb-værdier i fravær af RBC-transfusioner inden for 48 uger
Tidsramme: Op til uge 48
Ungdoms NTD-kohorte
Op til uge 48
Antal deltagere, der opnår en stigning i gennemsnitlig Hb på >10g/dL-værdier under ethvert kontinuerligt 12-ugers interval i uge 13 til uge 48 i fravær af transfusioner
Tidsramme: Op til uge 48
Ungdoms NTD-kohorte
Op til uge 48
Den længste varighed med en stigning fra baseline på ≥1,0 ​​g/dL i gennemsnitlige Hb-værdier i fravær af transfusioner
Tidsramme: Op til uge 48
Ungdoms NTD-kohorte
Op til uge 48
Antal transfusioner
Tidsramme: Inden for 48 uger
Voksen NTD-kohorte
Inden for 48 uger
Antal transfusionsbesøg/enheder
Tidsramme: Inden for 48 uger
Voksen NTD-kohorte
Inden for 48 uger
Number of participants with immunogenicity
Tidsramme: Up to 2 Years
Adult TD and NTD Cohorts
Up to 2 Years
Percent Change from Baseline in Biomarkers for Erythropoiesis at Week 48
Tidsramme: Baseline, Week 48
Adult and Adolescent TD and NTD Cohorts. The biomarkers for erythropoiesis to be evaluated include sTfR1, erythropoietin (EPO), growth differentiation factor (GDF11), GDF8, GDF15. The change will be measured as a percentage of change from baseline for all the biomarkers.
Baseline, Week 48
Percent Change from Baseline in Biomarkers and Parameters for Iron Homeostasis at Week 48
Tidsramme: Up to 5 Years
Adult TD and NTD Cohorts. The biomarkers and parameters for iron homeostasis to be evaluated include hepcidin, erythroferrone (ERFE), serum ferritin, liver iron concentration (LIC), myocardial iron, iron chelation therapy (ICT). The change will be measured as a percentage of change from baseline for all the biomarkers.
Up to 5 Years
Percent Change from Baseline in HB Variants including HBH
Tidsramme: Baseline, Week 48
Adult TD and NTD Cohorts.
Baseline, Week 48
Number of participants with antidrug antibody (ADA)
Tidsramme: Up to 2 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 2 Years
Mean change in biomarkers for hemolysis
Tidsramme: Up to Week 48
Adolescent TD and NTD Cohorts. Biomarkers for hemolysis to be evaluated include total/direct/indirect bilirubin, serum lactate dehydrogenase (sLDH), haptoglobin, reticulocytes and nucleated red blood cells, reticulocyte production index (RPI), and urinary urobilinogen
Up to Week 48
Mean change in biomarkers and parameters for iron homeostasis
Tidsramme: Up to 5 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts. The biomarkers and parameters for iron homeostasis to be evaluated include serum ferritin, liver and myocardial iron content (LIC), (MIC), iron chelation therapy (ICT).
Up to 5 Years
Assessment of Hematologic Parameters
Tidsramme: Up to Week 48
Adolescent TD and NTD Cohorts. The hematologic assessments to be evaluated are red blood cell (RBC) count, hemoglobin, hematocrit, reticulocyte count, nucleated red blood cell count, platelet, leukocyte and neutrophile counts, RBC indices, RBC morphology, and Hb variants.
Up to Week 48
The change from baseline in the number of health care resource utilization (HCRU)
Tidsramme: Up to 5 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 5 Years
Mean change from baseline in Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) domain scores
Tidsramme: Up to 3 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 3 Years
Mean change from baseline EQ-5D-5L utility index
Tidsramme: Up to 3 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 3 Years
Mean change from baseline visual analogue scale (VAS) scores
Tidsramme: Up to 3 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 3 Years

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Efterforskere

  • Studieleder: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. december 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

16. juli 2027

Studieafslutning (Anslået)

14. august 2034

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. december 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. december 2022

Først opslået (Faktiske)

27. december 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. september 2026

Sidst verificeret

1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CA056-015
  • 2022-502328-35 (Anden identifikator: EU CTR)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

BMS vil give adgang til individuelle anonymiserede deltagerdata efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier. Yderligere oplysninger om Bristol Myers Squibbs datadelingspolitik og -proces kan findes på: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html

IPD-delingstidsramme

Se Planbeskrivelse

IPD-delingsadgangskriterier

Se Planbeskrivelse

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner