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Eine Studie zur Bestimmung der Wirksamkeit und Sicherheit von Luspatercept bei erwachsenen Teilnehmern mit Alpha (α)-Thalassämie

9. September 2026 aktualisiert von: Bristol-Myers Squibb

Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische Phase-2-Studie zur Bestimmung der Wirksamkeit und Sicherheit von Luspatercept (BMS-986346/ACE-536) zur Behandlung von Anämie bei Erwachsenen mit Alpha (α)-Thalassämie

Der Zweck der Studie besteht darin, die Wirksamkeit und Sicherheit von Luspatercept plus Best Supportive Care (BSC) im Vergleich zu Placebo plus BSC bei Anämie bei Teilnehmern mit α-Thalassämie-Hämoglobin-H (HbH)-Krankheit zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

189

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Haikou, China, 570311
        • Local Institution - 0002
      • Nanning, China, 530021
        • Local Institution - 0016
    • GD
      • Guangzhou, GD, China, 510120
        • Local Institution - 0029
      • Guangzhou, GD, China, 510515
        • Local Institution - 0015
    • GX
      • Nanning, GX, China, 530021
        • Local Institution - 0014
    • Guangdong
      • Foshan, Guangdong, China, 528000
        • Local Institution - 0013
      • Maoming Shi, Guangdong, China, 525000
        • Local Institution - 0017
      • Shenzhen Shi, Guangdong, China, 518025
        • Local Institution - 0030
    • Guangxi
      • Liuzhou, Guangxi, China, 545006
        • Local Institution - 0023
    • Hainan
      • Haikou, Hainan, China, 570203
        • Local Institution - 0011
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, China, 650032
        • Local Institution - 0012
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 115 27
        • Local Institution - 0006
      • Goudi, Griechenland, 11527
        • Local Institution - 0009
      • Larissa, Griechenland, 26504
        • Local Institution - 0007
    • G
      • Rio, G, Griechenland, 265 04
        • Local Institution - 0018
  • Hongkong
    • HK
      • Hong Kong, HK, Hongkong
        • Local Institution - 0025
  • Italien
      • Naples, Italien, 80131
        • Local Institution - 0028
      • Naples, Italien, 80138
        • Local Institution - 0019
    • GE
      • Genova, GE, Italien, 16128
        • Local Institution - 0026
    • TO
      • Orbassano, TO, Italien, 10043
        • Local Institution - 0020
  • Malaysia
      • Johor Bahru, Malaysia, 80100
        • Local Institution - 0033
    • WP
      • Kuala Lumpur, WP, Malaysia, 50586
        • Local Institution - 0032
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 11411
        • Local Institution - 0034
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • Local Institution - 0036
  • Taiwan
    • KHH
      • Kaohsiung City, KHH, Taiwan, 807
        • Local Institution - 0010
    • TPE
      • Nan Gang Qu, TPE, Taiwan, 10002
        • Local Institution - 0004
    • TXG
      • Taichung, TXG, Taiwan, 40447
        • Local Institution - 0003
  • Thailand
      • Mueang Phitsanulok, Thailand, 65000
        • Local Institution - 0031
    • Bangkok
      • Bangkok Noi, Bangkok, Thailand, 10700
        • Local Institution - 0001
  • Türkei (türkiye)
      • Altındağ, Türkei (türkiye), 06230
        • Local Institution - 0027
      • Topkapı, Türkei (türkiye), 34093
        • Local Institution - 0021

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat eine dokumentierte Diagnose einer α-Thalassämie-Hämoglobin-H (HbH)-Krankheit (Elektrophorese⎯ oder Hochleistungsflüssigkeitschromatographie [HPLC]⎯-basierte Methoden für Hb-Variantenanalysen werden akzeptiert), mit oder ohne Transfusionsabhängigkeit; Eine zusammengesetzte Kombination mit β-Thalassämie ist erlaubt, wenn mindestens 1 nicht-mutiertes β-Ketten-Gen vorhanden ist. TD: i) TD-Teilnehmer: (1) ≥ 6 RBC-Einheiten während der 24 Wochen vor der Randomisierung; und (2) kein transfusionsfreier Zeitraum für > 56 Tage während der 24 Wochen vor der Randomisierung; ii) NTD-Teilnehmer: (1) < 6 Einheiten roter Blutkörperchen (RBC) während der 24 Wochen vor der Randomisierung; und (2) Erythrozytentransfusionsfrei während mindestens 8 Wochen vor der Randomisierung; und (3) mittlerer Ausgangs-Hb ≤ 10 g/dl, basierend auf mindestens 2 Messungen im Abstand von ≥ 1 Woche innerhalb von 4 Wochen vor der Randomisierung; Hämoglobinwerte innerhalb von 21 Tagen nach der Transfusion werden ausgeschlossen.
  • Der Teilnehmer hat einen ECOG-Score (Eastern Cooperative Oncology Group) von 0 oder 1.
  • Die Ermittler müssen Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) und männliche Teilnehmer, die mit WOCBP sexuell aktiv sind, über die Bedeutung der Schwangerschaftsverhütung, die Auswirkungen einer unerwarteten Schwangerschaft und das Potenzial einer fötalen Toxizität beraten, die aufgrund der Übertragung der vorliegenden Studienintervention auftritt in Samenflüssigkeit, an einen sich entwickelnden Fötus, selbst wenn der Teilnehmer sich einer erfolgreichen Vasektomie unterzogen hat oder wenn die Partnerin schwanger ist.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Jede signifikante Erkrankung, Laboranomalie oder psychiatrische Erkrankung, die den Teilnehmer an der Teilnahme an der Studie hindern würde.
  • Jeder Zustand, einschließlich des Vorhandenseins von Laboranomalien, der den Teilnehmer einem inakzeptablen Risiko aussetzt, wenn er/sie an der Studie teilnehmen würde
  • Vorgeschichte einer tiefen Venenthrombose (TVT) oder eines Schlaganfalls, die eine medizinische Intervention erforderten ≤ 24 Wochen vor der Randomisierung
  • Diagnose von α-Thalassämie-Merkmal, Hb-Bart-Hydrops, ATRx-α-Thalassämie, Hämoglobin-S/β-Thalassämie, Myelodysplasie-Subtyp-Anämie oder mit HbE-homozygoter Beta-Gen-Mutation.
  • Anämie im Zusammenhang mit Ernährungsmangel, Anämie einer chronischen Erkrankung, autoimmunhämolytische Anämie oder andere hämolytische Anämien (z. B. schwerer G6PD-Mangel, Pyruvatkinase-Mangel usw.).
  • Blutungsstörungen, die sich durch häufige Blutungsepisoden äußern (z. B. Menorrhagie, Epistaxis, Gerinnungsstörungen).
  • Durchgemachte Hämolyse-Episoden, die nicht mit Alpha-Thalassämie zusammenhängen, z. B. nach der Anwendung von Hämolyse-prädisponierenden Arzneimitteln (z. B. Antimalariamittel, nichtsteroidale entzündungshemmende Arzneimittel [NSAID]) innerhalb von 8 Wochen vor der Randomisierung.
  • Vorherige Gentherapie zur Behandlung von α-Thalassämie.
  • Anwendung eines Erythropoese-stimulierenden Mittels (ESA) ≤ 24 Wochen vor der Randomisierung.

Hinweis: Es gelten andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Transfusionsabhängiger (TD): Luspatercept + Best supportive care (BSC)
Biologisch: Luspatercept
Angegebene Dosis an bestimmten Tagen
Andere Namen:
  • ACE-536
  • BMS-986346
  • REBLOZYL
Experimental: Nicht-Transfusionsabhängiger (NTD): Luspatercept + BSC
Biologisch: Luspatercept
Angegebene Dosis an bestimmten Tagen
Andere Namen:
  • ACE-536
  • BMS-986346
  • REBLOZYL
Placebo-Komparator: Erwachsene TD-Kohorte: Placebo + BSC
Arzneimittel: Placebo
Angegebene Dosis an bestimmten Tagen
Placebo-Komparator: Erwachsene NTD-Kohorte: Placebo + BSC
Arzneimittel: Placebo
Angegebene Dosis an bestimmten Tagen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit einer Reduzierung der Erythrozytentransfusionsbelastung um ≥ 50 % gegenüber dem Ausgangswert mit einer Reduzierung von mindestens 2 Einheiten während aller aufeinanderfolgenden 12 Wochen in Woche 13–48 im Vergleich zum 12-Wochen-Intervall unmittelbar vor dem Datum der ersten Dosis
Zeitfenster: Bis Woche 48
Erwachsene TD-Kohorte
Bis Woche 48
Anzahl der Teilnehmer mit einem Anstieg der mittleren Hämoglobinwerte (Hb) um ≥ 1,0 Gramm (g)/Deziliter (dl) gegenüber dem Ausgangswert über das kontinuierliche 12-wöchige Intervall von Woche 13 bis Woche 24 ohne Erythrozytentransfusion
Zeitfenster: Bis Woche 24
NTD-Kohorte für Erwachsene
Bis Woche 24
Dosislimitierende Toxizitäten (DLTs) sind definiert als das Auftreten von hämolytischen Krisen ≥ Grad 3 oder Ereignissen ≥ Grad 3 außerhalb des bekannten Sicherheitsprofils, die innerhalb von 21 Tagen nach der ersten Dosis der Studientherapie auftreten
Zeitfenster: Bis Woche 3
Jugendliche TD- und NTD-Kohorten
Bis Woche 3
Number of participants with adverse events (AEs)
Zeitfenster: Up to 5 years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 5 years
Pharmacokinetics (PK): Serum concentration of Luspatercept
Zeitfenster: Up to Week 108
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to Week 108

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionsbelastung um ≥ 33 % gegenüber dem Ausgangswert mit einer Reduzierung von mindestens 2 Einheiten während eines kontinuierlichen 24-wöchigen Behandlungsintervalls im Vergleich zum 24-wöchigen Intervall unmittelbar vor dem Datum der ersten Dosis
Zeitfenster: Bis Woche 108
Erwachsene TD-Kohorte
Bis Woche 108
Die längste Dauer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionslast um ≥ 50 % gegenüber dem Ausgangswert mit einer Reduzierung um mindestens 2 Einheiten
Zeitfenster: Bis Woche 108
Erwachsene TD-Kohorte
Bis Woche 108
Anzahl der RBC-Transfusionseinheiten von Woche 1 bis Woche 48
Zeitfenster: Bis Woche 48
TD-Kohorten für Erwachsene und Jugendliche
Bis Woche 48
Veränderung des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert ohne Transfusion in Woche 24
Zeitfenster: Bis Woche 24
NTD-Kohorten für Erwachsene und Jugendliche
Bis Woche 24
Die längste Dauer eines Anstiegs der mittleren Hämoglobinwerte um ≥ 1,0 g/dl gegenüber dem Ausgangswert ab Woche 13 ohne Transfusion
Zeitfenster: Bis Woche 108
NTD-Kohorte für Erwachsene
Bis Woche 108
Zeit Dauer mit einem Anstieg der Hämoglobinwerte um ≥ 1,0 g/dl gegenüber dem Ausgangswert ohne Transfusion innerhalb von 48 Wochen
Zeitfenster: Bis Woche 48
NTD-Kohorte für Erwachsene
Bis Woche 48
Anzahl der Teilnehmer mit einem Anstieg der mittleren Hb-Werte um ≥ 1,0 g/dl gegenüber dem Ausgangswert über das kontinuierliche 12-Wochen-Intervall ohne Transfusion
Zeitfenster: Bis Woche 24
NTD-Kohorte für Erwachsene
Bis Woche 24
≥ 3 Anstieg gegenüber dem Ausgangswert in der funktionellen Bewertung der Krebstherapie-Anämie-Fatigue-Subskala (FACT-An FS) vom Ausgangswert bis zum Zeitraum von Woche 13 bis Woche 24
Zeitfenster: Bis Woche 24
NTD-Kohorte für Erwachsene
Bis Woche 24
Anzahl der Teilnehmer mit UEs
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
TD- und NTD-Kohorten für Erwachsene und Jugendliche
Bis zu 5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Laboranomalien
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Erwachsene TD- und NTD-Kohorten
Bis zu 5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionsbelastung um ≥ 50 % gegenüber dem Ausgangswert während eines kontinuierlichen 24-wöchigen Intervalls innerhalb von 48 Wochen im Vergleich zum 24-wöchigen Intervall unmittelbar vor dem Datum der ersten Dosis
Zeitfenster: Bis Woche 48
Erwachsene TD-Kohorte
Bis Woche 48
Anzahl der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionsbelastung um ≥ 33 % gegenüber dem Ausgangswert während eines kontinuierlichen 12-Wochen-Intervalls im Vergleich zum 12-Wochen-Intervall unmittelbar vor dem Datum der ersten Dosis
Zeitfenster: Bis Woche 108
Erwachsene TD-Kohorte
Bis Woche 108
Anzahl der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionsbelastung um ≥ 33 % gegenüber dem Ausgangswert von Woche 13 bis Woche 24 und Woche 37 bis Woche 48 im Vergleich zum 12-Wochen-Intervall unmittelbar vor dem Datum der ersten Dosis
Zeitfenster: Bis Woche 48
Erwachsene TD-Kohorte
Bis Woche 48
Anzahl der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionsbelastung um ≥ 33 % gegenüber dem Ausgangswert von Woche 1 bis Woche 24 und Woche 25 bis Woche 48 im Vergleich zum 24-Wochen-Intervall unmittelbar vor dem Datum der ersten Dosis
Zeitfenster: Bis Woche 48
Erwachsene TD-Kohorte
Bis Woche 48
Anzahl der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionsbelastung um ≥ 50 % gegenüber dem Ausgangswert von Woche 13 bis Woche 24 und Woche 37 bis Woche 48 im Vergleich zum 12-Wochen-Intervall unmittelbar vor dem Datum der ersten Dosis
Zeitfenster: Bis Woche 48
Erwachsene TD-Kohorte
Bis Woche 48
Anzahl der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionsbelastung um ≥ 50 % gegenüber dem Ausgangswert von Woche 1 bis Woche 24 und Woche 25 bis Woche 48 im Vergleich zum 24-Wochen-Intervall unmittelbar vor dem Datum der ersten Dosis
Zeitfenster: Bis Woche 48
Erwachsene TD-Kohorte
Bis Woche 48
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der gesamten transfundierten Erythrozyteneinheiten von Woche 1 bis Woche 24, Woche 25 bis Woche 48 und Woche 1 bis Woche 48
Zeitfenster: Bis Woche 48
Erwachsene TD-Kohorte
Bis Woche 48
Die längste Dauer der transfusionsfreien Erythrozyten-Periode beträgt bei Teilnehmern, die eine transfusionsfreie Periode von ≥ 12 Wochen erreichen
Zeitfenster: Bis Woche 108
Erwachsene TD-Kohorte
Bis Woche 108
Die längste Dauer der Reduzierung der Transfusionslast bei Teilnehmern, die ein Ansprechen erreichen (rollierendes 12-wöchiges und 24-wöchiges Ansprechen, sowohl für eine Reduzierung um ≥ 33 % als auch um ≥ 50 %).
Zeitfenster: Bis Woche 108
Erwachsene TD-Kohorte
Bis Woche 108
Zeit von der ersten Dosis bis zum ersten Tag der Reaktion (rollierende 12-wöchige und 24-wöchige Reaktion, sowohl für eine Reduktion von ≥ 33 % als auch von ≥ 50 %)
Zeitfenster: Bis Woche 108
Erwachsene TD-Kohorte
Bis Woche 108
Änderung der Anzahl der Transfusionsereignisse gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48
Zeitfenster: Bis Woche 48
Erwachsene TD-Kohorte
Bis Woche 48
Anzahl der Teilnehmer, die während der Behandlung einen Zeitraum ohne Erythrozytentransfusion von mindestens 12 Wochen erreichen
Zeitfenster: Bis Woche 108
TD- und NTD-Kohorten für Erwachsene und Jugendliche
Bis Woche 108
Anzahl der Teilnehmer, die während der Behandlung einen Zeitraum ohne Erythrozytentransfusion von mindestens 24 Wochen erreichen
Zeitfenster: Bis Woche 108
TD- und NTD-Kohorten für Erwachsene und Jugendliche
Bis Woche 108
Zeit für die erste Transfusion
Zeitfenster: Bis Woche 108
NTD-Kohorten für Erwachsene und Jugendliche
Bis Woche 108
Änderung der mittleren Hämoglobinwerte gegenüber dem Ausgangswert über das kontinuierliche 12-wöchige Intervall von Woche 13 bis Woche 24 und Woche 37 bis Woche 48 ohne Transfusionen
Zeitfenster: Bis Woche 48
Erwachsene TD- und NTD-Kohorten
Bis Woche 48
Anzahl der Teilnehmer, die einen Anstieg der mittleren Hb-Werte um ≥ 1,0 g/dl oder ≥ 1,5 g/dl gegenüber dem Ausgangswert ohne Transfusionen von Woche 13 bis Woche 24, Woche 37 bis Woche 48 und während eines kontinuierlichen 12-Wochen-Fensters innerhalb von 24 erreichen Wochen und 48 Wochen
Zeitfenster: Bis Woche 48
NTD-Kohorte für Erwachsene
Bis Woche 48
Zeit von der ersten bis zur letzten Hb-Messung mit einem Anstieg gegenüber dem Ausgangswert um ≥ 1,0 g/dl
Zeitfenster: Bis Woche 108
Erwachsene NTD-Kohorten
Bis Woche 108
Zeit bis zum ersten Anstieg des mittleren Hb-Werts um ≥ 1,0 g/dl gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Woche 48
Jugendliche NTD-Kohorte
Bis Woche 48
Anzahl der Teilnehmer, die in einem kontinuierlichen 12-Wochen- und 24-Wochen-Intervall innerhalb von 48 Wochen ohne Transfusionen einen Anstieg des mittleren Hb-Werts um >10 g/dl erreichen
Zeitfenster: Bis Woche 48
NTD-Kohorte für Erwachsene
Bis Woche 48
Veränderung der selbstberichteten gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL) gegenüber dem Ausgangswert, bewertet anhand der Zusammenfassung der körperlichen Komponenten (PCS) und der Zusammenfassung der mentalen Komponenten (MCS) der 36-Punkte-Kurzform-Gesundheitsumfrage Version2 (SF-36v2) in Woche 24 und Woche 48
Zeitfenster: Bis Woche 48
Erwachsene TD- und NTD-Kohorten
Bis Woche 48
Änderung des vom Patienten berichteten Ergebnisses (NTDT-PRO) für Müdigkeit/Schwäche (T/W) und Kurzatmigkeit (SoB) gegenüber dem Ausgangswert von Woche 13 bis Woche 24 und von Woche 37 bis Woche 48 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Woche 48
NTD-Kohorte für Erwachsene
Bis Woche 48
Änderung des FACT-An FS-Scores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 und Woche 48
Zeitfenster: Bis Woche 48
NTD-Kohorte für Erwachsene
Bis Woche 48
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Subskala „Functional Assessment of Cancer Therapy Anemia Anemia“ (FACT-An AS) in Woche 24 und Woche 48
Zeitfenster: Bis Woche 48
NTD-Kohorte für Erwachsene
Bis Woche 48
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einer hämolytischen Krise
Zeitfenster: Bis Woche 108
Erwachsene TD- und NTD-Kohorten
Bis Woche 108
Rate hämolytischer Krisen
Zeitfenster: Bis Woche 108
Erwachsene TD- und NTD-Kohorten
Bis Woche 108
Zeit für die erste hämolytische Krise
Zeitfenster: Bis Woche 108
Erwachsene TD- und NTD-Kohorten
Bis Woche 108
Zeit für die zweite hämolytische Krise
Zeitfenster: Bis Woche 108
Erwachsene TD- und NTD-Kohorten
Bis Woche 108
Änderung der Hämolysemarker gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 und Woche 48
Zeitfenster: Bis Woche 48
Erwachsene TD- und NTD-Kohorten:
Bis Woche 48
Änderung der 6-Minuten-Gehtest-Distanz (6MWT) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 und Woche 48
Zeitfenster: Bis Woche 48
NTD-Kohorte für Erwachsene
Bis Woche 48
Pharmakokinetik (PK): Serumkonzentration von Luspatercept
Zeitfenster: Bis Woche 108
TD- und NTD-Kohorten für Erwachsene und Jugendliche
Bis Woche 108
Änderung des mittleren Korpuskularvolumens (MCV) in Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 48
Erwachsene TD- und NTD-Kohorten
Ausgangswert, Woche 48
Veränderung des mittleren korpuskulären Hämoglobins (MCH) in Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 48
Erwachsene TD- und NTD-Kohorten
Ausgangswert, Woche 48
Veränderung der kernhaltigen roten Blutkörperchen (nRBC) in Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 48
Erwachsene TD- und NTD-Kohorten
Ausgangswert, Woche 48
Veränderung der roten Blutkörperchen (RBC) in Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 48
Erwachsene TD- und NTD-Kohorten
Ausgangswert, Woche 48
Die längste Dauer mit Verringerung der RBC-Transfusionslast gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Woche 48
Jugendliche TD-Kohorte
Bis Woche 48
Die Anzahl der Teilnehmer mit einer Reduzierung der RBC-Transfusionsbelastung um ≥ 50 % gegenüber dem Ausgangswert während kontinuierlicher 12 Wochen in den Wochen 13–48
Zeitfenster: Bis Woche 48
Jugendliche TD-Kohorte
Bis Woche 48
Die Anzahl der Teilnehmer mit einer Reduzierung der Erythrozytentransfusionsbelastung um ≥ 33 % gegenüber dem Ausgangswert während kontinuierlicher 24 Wochen
Zeitfenster: Bis Woche 48
Jugendliche TD-Kohorte
Bis Woche 48
Anzahl der Teilnehmer, die von Woche 13 bis Woche 24 ohne Transfusionen einen Anstieg der mittleren Hb-Werte um ≥ 1,0 g/dl gegenüber dem Ausgangswert erreichten
Zeitfenster: Bis Woche 24
Jugendliche NTD-Kohorte
Bis Woche 24
Kumulative Zeit (in Wochen) mit einem Anstieg der mittleren Hb-Werte um ≥ 1,0 g/dl gegenüber dem Ausgangswert ohne Erythrozytentransfusionen innerhalb von 48 Wochen
Zeitfenster: Bis Woche 48
Jugendliche NTD-Kohorte
Bis Woche 48
Anzahl der Teilnehmer, die in einem kontinuierlichen 12-Wochen-Intervall zwischen Woche 13 und Woche 48 einen Anstieg des mittleren Hb-Werts um >10 g/dl ohne Transfusionen erreichen
Zeitfenster: Bis Woche 48
Jugendliche NTD-Kohorte
Bis Woche 48
Die längste Dauer mit einem Anstieg der mittleren Hb-Werte um ≥ 1,0 g/dl gegenüber dem Ausgangswert ohne Transfusionen
Zeitfenster: Bis Woche 48
Jugendliche NTD-Kohorte
Bis Woche 48
Anzahl der Transfusionen
Zeitfenster: Innerhalb von 48 Wochen
Erwachsene NTD-Kohorte
Innerhalb von 48 Wochen
Anzahl der Transfusionsbesuche/Einheiten
Zeitfenster: Innerhalb von 48 Wochen
Erwachsene NTD-Kohorte
Innerhalb von 48 Wochen
Number of participants with immunogenicity
Zeitfenster: Up to 2 Years
Adult TD and NTD Cohorts
Up to 2 Years
Percent Change from Baseline in Biomarkers for Erythropoiesis at Week 48
Zeitfenster: Baseline, Week 48
Adult and Adolescent TD and NTD Cohorts. The biomarkers for erythropoiesis to be evaluated include sTfR1, erythropoietin (EPO), growth differentiation factor (GDF11), GDF8, GDF15. The change will be measured as a percentage of change from baseline for all the biomarkers.
Baseline, Week 48
Percent Change from Baseline in Biomarkers and Parameters for Iron Homeostasis at Week 48
Zeitfenster: Up to 5 Years
Adult TD and NTD Cohorts. The biomarkers and parameters for iron homeostasis to be evaluated include hepcidin, erythroferrone (ERFE), serum ferritin, liver iron concentration (LIC), myocardial iron, iron chelation therapy (ICT). The change will be measured as a percentage of change from baseline for all the biomarkers.
Up to 5 Years
Percent Change from Baseline in HB Variants including HBH
Zeitfenster: Baseline, Week 48
Adult TD and NTD Cohorts.
Baseline, Week 48
Number of participants with antidrug antibody (ADA)
Zeitfenster: Up to 2 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 2 Years
Mean change in biomarkers for hemolysis
Zeitfenster: Up to Week 48
Adolescent TD and NTD Cohorts. Biomarkers for hemolysis to be evaluated include total/direct/indirect bilirubin, serum lactate dehydrogenase (sLDH), haptoglobin, reticulocytes and nucleated red blood cells, reticulocyte production index (RPI), and urinary urobilinogen
Up to Week 48
Mean change in biomarkers and parameters for iron homeostasis
Zeitfenster: Up to 5 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts. The biomarkers and parameters for iron homeostasis to be evaluated include serum ferritin, liver and myocardial iron content (LIC), (MIC), iron chelation therapy (ICT).
Up to 5 Years
Assessment of Hematologic Parameters
Zeitfenster: Up to Week 48
Adolescent TD and NTD Cohorts. The hematologic assessments to be evaluated are red blood cell (RBC) count, hemoglobin, hematocrit, reticulocyte count, nucleated red blood cell count, platelet, leukocyte and neutrophile counts, RBC indices, RBC morphology, and Hb variants.
Up to Week 48
The change from baseline in the number of health care resource utilization (HCRU)
Zeitfenster: Up to 5 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 5 Years
Mean change from baseline in Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) domain scores
Zeitfenster: Up to 3 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 3 Years
Mean change from baseline EQ-5D-5L utility index
Zeitfenster: Up to 3 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 3 Years
Mean change from baseline visual analogue scale (VAS) scores
Zeitfenster: Up to 3 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 3 Years

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Ermittler

  • Studienleiter: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Dezember 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

16. Juli 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

14. August 2034

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Dezember 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Dezember 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Dezember 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CA056-015
  • 2022-502328-35 (Andere Kennung: EU CTR)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

BMS gewährt auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien Zugang zu individuellen anonymisierten Teilnehmerdaten. Weitere Informationen zu den Richtlinien und Verfahren zum Datenaustausch von Bristol Myers Squibb finden Sie unter: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Siehe Planbeschreibung

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Siehe Planbeschreibung

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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