En studie for å bestemme effektiviteten og sikkerheten til Luspatercept hos voksne deltakere med alfa (α)-thalassemi
9. september 2026 oppdatert av: Bristol-Myers Squibb
En fase 2, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, multisenterstudie for å bestemme effektiviteten og sikkerheten til Luspatercept (BMS-986346/ACE-536) for behandling av anemi hos voksne med alfa (α)-thalassemi
Formålet med studien er å bestemme effektiviteten og sikkerheten til luspatercept pluss best supportive care (BSC) vs placebo pluss BSC på anemi hos deltakere med α-thalassemi hemoglobin H (HbH) sykdom.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
189
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Athens, Hellas, 115 27
- Local Institution - 0006
-
Goudi, Hellas, 11527
- Local Institution - 0009
-
Larissa, Hellas, 26504
- Local Institution - 0007
-
-
G
-
Rio, G, Hellas, 265 04
- Local Institution - 0018
-
-
-
-
HK
-
Hong Kong, HK, Hong Kong
- Local Institution - 0025
-
-
-
-
-
Naples, Italia, 80131
- Local Institution - 0028
-
Naples, Italia, 80138
- Local Institution - 0019
-
-
GE
-
Genova, GE, Italia, 16128
- Local Institution - 0026
-
-
TO
-
Orbassano, TO, Italia, 10043
- Local Institution - 0020
-
-
-
-
-
Haikou, Kina, 570311
- Local Institution - 0002
-
Nanning, Kina, 530021
- Local Institution - 0016
-
-
GD
-
Guangzhou, GD, Kina, 510120
- Local Institution - 0029
-
Guangzhou, GD, Kina, 510515
- Local Institution - 0015
-
-
GX
-
Nanning, GX, Kina, 530021
- Local Institution - 0014
-
-
Guangdong
-
Foshan, Guangdong, Kina, 528000
- Local Institution - 0013
-
Maoming Shi, Guangdong, Kina, 525000
- Local Institution - 0017
-
Shenzhen Shi, Guangdong, Kina, 518025
- Local Institution - 0030
-
-
Guangxi
-
Liuzhou, Guangxi, Kina, 545006
- Local Institution - 0023
-
-
Hainan
-
Haikou, Hainan, Kina, 570203
- Local Institution - 0011
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Kina, 650032
- Local Institution - 0012
-
-
-
-
-
Johor Bahru, Malaysia, 80100
- Local Institution - 0033
-
-
WP
-
Kuala Lumpur, WP, Malaysia, 50586
- Local Institution - 0032
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 11411
- Local Institution - 0034
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 229899
- Local Institution - 0036
-
-
-
-
KHH
-
Kaohsiung City, KHH, Taiwan, 807
- Local Institution - 0010
-
-
TPE
-
Nan Gang Qu, TPE, Taiwan, 10002
- Local Institution - 0004
-
-
TXG
-
Taichung, TXG, Taiwan, 40447
- Local Institution - 0003
-
-
-
-
-
Mueang Phitsanulok, Thailand, 65000
- Local Institution - 0031
-
-
Bangkok
-
Bangkok Noi, Bangkok, Thailand, 10700
- Local Institution - 0001
-
-
-
-
-
Altındağ, Tyrkia (Türkiye), 06230
- Local Institution - 0027
-
Topkapı, Tyrkia (Türkiye), 34093
- Local Institution - 0021
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Deltakeren har dokumentert diagnose av α-thalassemi hemoglobin H (HbH) sykdom (elektroforese⎯ eller høyytelses væskekromatografi [HPLC]⎯baserte metoder for Hb-variantanalyser er akseptert), med eller uten transfusjonsavhengighet; Sammensatt kombinasjon med β-thalassemi er tillatt dersom minst 1 ikke-mutert β-kjeden er tilstede. TD: i) TD-deltaker: (1) ≥ 6 RBC-enheter i løpet av de 24 ukene før randomisering; og (2) Ingen transfusjonsfri periode i > 56 dager i løpet av de 24 ukene før randomisering; ii) NTD-deltaker: (1) < 6 røde blodlegemer (RBC) enheter i løpet av de 24 ukene før randomisering; og (2) RBC-transfusjonsfri i minst 8 uker før randomisering; og (3) Gjennomsnittlig baseline Hb ≤ 10 g/dL, basert på minimum 2 målinger med ≥ 1 ukes mellomrom innen 4 uker før randomisering; hemoglobinverdier innen 21 dager etter transfusjon vil bli ekskludert.
- Deltakeren har Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) poengsum på 0 eller 1.
- Undersøkere skal gi råd til kvinner i fertil alder (WOCBP) og mannlige deltakere som er seksuelt aktive med WOCBP, om viktigheten av graviditetsforebygging, implikasjonene av en uventet graviditet og potensialet for fostertoksisitet som oppstår på grunn av overføring av studieintervensjon, nåværende i sædvæske, til et foster i utvikling, selv om deltakeren har gjennomgått en vellykket vasektomi eller om partneren er gravid.
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Enhver betydelig medisinsk tilstand, laboratorieavvik eller psykiatrisk sykdom som ville hindre deltakeren fra å delta i studien.
- Enhver tilstand, inkludert tilstedeværelse av laboratorieavvik, som setter deltakeren i uakseptabel risiko hvis han/hun skulle delta i studien
- Anamnese med dyp venetrombose (DVT) eller hjerneslag som krever medisinsk intervensjon ≤ 24 uker før randomisering
- Diagnose av α-thalassemi-trekk, Hb Bart hydrops, ATRx α-thalassemi, hemoglobin S/β-thalassemi, myelodysplasi subtype anemi, eller med HbE homozygot beta-genmutasjon.
- Anemi relatert til ernæringsmangel, anemi av kronisk sykdom, autoimmun hemolytisk anemi eller andre hemolytiske anemier (for eksempel alvorlig G6PD-mangel, pyruvatkinase-mangel, etc.).
- Blødningsforstyrrelser manifestert av hyppige blødningsepisoder (f.eks. menorragi, neseblødning, koagulasjonsforstyrrelser).
- Gjennomgått episoder med hemolyse som ikke er relatert til alfa-thalassemi, for eksempel etter bruk av hemolysepredisponerende legemidler (for eksempel antimalaria, ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler [NSAID]), innen 8 uker før randomisering.
- Tidligere eksponering for genterapi for å behandle α-thalassemi.
- Bruk av et erytropoesestimulerende middel (ESA) ≤ 24 uker før randomisering.
Merk: Andre protokolldefinerte inkluderings-/ekskluderingskriterier gjelder.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Transfusjonsavhengig (TD): Luspatercept + Best supportive care (BSC)
|
Spesifisert dose på angitte dager
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Ikke-transfusjonsavhengig (NTD): Luspatercept + BSC
|
Spesifisert dose på angitte dager
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Voksen TD-kohort: Placebo + BSC
|
Spesifisert dose på angitte dager
|
|
Placebo komparator: Voksen NTD-kohort: Placebo + BSC
|
Spesifisert dose på angitte dager
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med ≥ 50 % reduksjon fra baseline i RBC-transfusjonsbyrden med en reduksjon på minst 2 enheter i løpet av alle sammenhengende 12 uker i uke 13-48 sammenlignet med 12-ukers intervall rett før datoen for første dose
Tidsramme: Frem til uke 48
|
Voksen TD-kohort
|
Frem til uke 48
|
|
Antall deltakere med en økning fra baseline på ≥ 1,0 gram (g)/desiliter (dL) i gjennomsnittlige hemoglobinverdier (Hb) over det kontinuerlige 12-ukers intervallet fra uke 13 til uke 24 i fravær av RBC-transfusjon
Tidsramme: Frem til uke 24
|
Voksen NTD-kohort
|
Frem til uke 24
|
|
Dosebegrensende toksisitet (DLT) definert som observasjon av ≥ grad 3-relaterte hemolytiske kriser eller ≥ grad 3-relaterte hendelser utenfor den kjente sikkerhetsprofilen som inntreffer innen 21 dager fra deres første dose av studieterapi
Tidsramme: Frem til uke 3
|
Ungdoms TD og NTD kohorter
|
Frem til uke 3
|
|
Number of participants with adverse events (AEs)
Tidsramme: Up to 5 years
|
Adolescent TD and NTD Cohorts
|
Up to 5 years
|
|
Pharmacokinetics (PK): Serum concentration of Luspatercept
Tidsramme: Up to Week 108
|
Adolescent TD and NTD Cohorts
|
Up to Week 108
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med ≥ 33 % reduksjon fra baseline i RBC-transfusjonsbyrden med en reduksjon på minst 2 enheter i løpet av ethvert kontinuerlig 24-ukers intervall på behandling sammenlignet med 24-ukers intervall rett før datoen for første dose
Tidsramme: Frem til uke 108
|
Voksen TD-kohort
|
Frem til uke 108
|
|
Den lengste varigheten med ≥ 50 % reduksjon fra baseline i RBC-transfusjonsbyrden med en reduksjon på minst 2 enheter
Tidsramme: Frem til uke 108
|
Voksen TD-kohort
|
Frem til uke 108
|
|
Antall RBC-transfusjonsenheter fra uke 1 til uke 48
Tidsramme: Frem til uke 48
|
TD-kohorter for voksne og ungdom
|
Frem til uke 48
|
|
Endring fra baseline i hemoglobin i fravær av transfusjon ved uke 24
Tidsramme: Frem til uke 24
|
NTD-kohorter for voksne og ungdom
|
Frem til uke 24
|
|
Den lengste varigheten av en økning fra baseline på ≥ 1,0 g/dL i gjennomsnittlige hemoglobinverdier fra uke 13 i fravær av transfusjon
Tidsramme: Frem til uke 108
|
Voksen NTD-kohort
|
Frem til uke 108
|
|
Tid Varighet med en økning fra baseline på ≥ 1,0 g/dL i hemoglobinverdier i fravær av transfusjon innen 48 uker
Tidsramme: Frem til uke 48
|
Voksen NTD-kohort
|
Frem til uke 48
|
|
Antall deltakere med en økning fra baseline på ≥1,0 g/dL i gjennomsnittlige Hb-verdier over det kontinuerlige 12-ukers intervallet i fravær av transfusjon
Tidsramme: Frem til uke 24
|
Voksen NTD-kohort
|
Frem til uke 24
|
|
≥ 3 Økning fra baseline i funksjonell vurdering av kreftterapi Anemi Fatigue Subscale (FACT-An FS) score fra baseline til perioden fra uke 13 til uke 24
Tidsramme: Frem til uke 24
|
Voksen NTD-kohort
|
Frem til uke 24
|
|
Antall deltakere med AE
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Voksen og ungdom TD og NTD kohorter
|
Inntil 5 år
|
|
Antall deltakere med laboratorieavvik
Tidsramme: Opptil 5 år
|
Voksen TD og NTD kohorter
|
Opptil 5 år
|
|
Antall deltakere med ≥ 50 % reduksjon fra baseline i RBC-transfusjonsbyrden i løpet av ethvert kontinuerlig 24-ukers intervall innen 48 uker sammenlignet med 24-ukers intervallet rett før datoen for første dose
Tidsramme: Frem til uke 48
|
Voksen TD-kohort
|
Frem til uke 48
|
|
Antall deltakere med ≥ 33 % reduksjon fra baseline i RBC-transfusjonsbyrden i løpet av ethvert kontinuerlig 12-ukers intervall sammenlignet med 12-ukers intervallet rett før datoen for første dose
Tidsramme: Frem til uke 108
|
Voksen TD-kohort
|
Frem til uke 108
|
|
Antall deltakere med ≥ 33 % reduksjon fra baseline i RBC-transfusjonsbyrden fra uke 13 til uke 24 og uke 37 til uke 48 sammenlignet med 12-ukers intervall rett før datoen for første dose
Tidsramme: Frem til uke 48
|
Voksen TD-kohort
|
Frem til uke 48
|
|
Antall deltakere med ≥ 33 % reduksjon fra baseline i RBC-transfusjonsbyrden fra uke 1 til uke 24 og uke 25 til uke 48 sammenlignet med 24-ukers intervallet rett før datoen for første dose
Tidsramme: Frem til uke 48
|
Voksen TD-kohort
|
Frem til uke 48
|
|
Antall deltakere med ≥ 50 % reduksjon fra baseline i RBC-transfusjonsbyrden fra uke 13 til uke 24 og uke 37 til uke 48 sammenlignet med 12-ukers intervall rett før datoen for første dose
Tidsramme: Frem til uke 48
|
Voksen TD-kohort
|
Frem til uke 48
|
|
Antall deltakere med ≥ 50 % reduksjon fra baseline i RBC-transfusjonsbyrden fra uke 1 til uke 24 og uke 25 til uke 48 sammenlignet med 24-ukers intervallet rett før datoen for første dose
Tidsramme: Frem til uke 48
|
Voksen TD-kohort
|
Frem til uke 48
|
|
Endring fra baseline i totale RBC-enheter transfundert fra uke 1 til uke 24, uke 25 til uke 48 og uke 1 til uke 48
Tidsramme: Frem til uke 48
|
Voksen TD-kohort
|
Frem til uke 48
|
|
Den lengste varigheten av RBC-transfusjonsfri periode for deltakere som oppnår transfusjonsfri periode på ≥ 12 uker
Tidsramme: Frem til uke 108
|
Voksen TD-kohort
|
Frem til uke 108
|
|
Den lengste varigheten av reduksjon i transfusjonsbyrde for deltakere som oppnår respons (rullende 12-ukers og 24-ukers respons, både for ≥ 33 % og ≥ 50 % reduksjon)
Tidsramme: Frem til uke 108
|
Voksen TD-kohort
|
Frem til uke 108
|
|
Tid fra første dose til første dag med respons (rullende 12-ukers og 24-ukers respons, både for ≥ 33 % og ≥ 50 % reduksjon)
Tidsramme: Frem til uke 108
|
Voksen TD-kohort
|
Frem til uke 108
|
|
Endring fra baseline i antall transfusjonshendelser ved uke 48
Tidsramme: Frem til uke 48
|
Voksen TD-kohort
|
Frem til uke 48
|
|
Antall deltakere som oppnår RBC-transfusjonsfri periode på en hvilken som helst sammenhengende ≥ 12 uker under behandlingen
Tidsramme: Frem til uke 108
|
Voksen og ungdom TD og NTD kohorter
|
Frem til uke 108
|
|
Antall deltakere som oppnår RBC-transfusjonsfri periode på en hvilken som helst sammenhengende ≥ 24 uker under behandlingen
Tidsramme: Frem til uke 108
|
Voksen og ungdom TD og NTD kohorter
|
Frem til uke 108
|
|
Tid til første transfusjon
Tidsramme: Frem til uke 108
|
NTD-kohorter for voksne og ungdom
|
Frem til uke 108
|
|
Endring fra baseline i gjennomsnittlige hemoglobinverdier over det kontinuerlige 12-ukers intervallet fra uke 13 til uke 24 og uke 37 til uke 48 i fravær av transfusjoner
Tidsramme: Frem til uke 48
|
Voksen TD og NTD kohorter
|
Frem til uke 48
|
|
Antall deltakere som oppnår en økning fra baseline på ≥1,0g/dL eller ≥1,5g/dL i gjennomsnittlige Hb-verdier i fravær av transfusjoner fra uke 13 til uke 24, uke 37 til uke 48 og under ethvert kontinuerlig 12-ukers vindu innen 24 uker og 48 uker
Tidsramme: Frem til uke 48
|
Voksen NTD-kohort
|
Frem til uke 48
|
|
Tid fra første til siste Hb-måling med økning fra baseline med ≥ 1,0 g/dL
Tidsramme: Frem til uke 108
|
Voksen NTD-kohorter
|
Frem til uke 108
|
|
Tid til den første økningen fra baseline på ≥ 1,0 g/dL i gjennomsnittlig Hb-verdi
Tidsramme: Frem til uke 48
|
Ungdoms NTD-kohort
|
Frem til uke 48
|
|
Antall deltakere som oppnår en økning i gjennomsnittlig Hb på >10g/dL verdier i løpet av ethvert kontinuerlig 12-ukers og 24-ukers intervall innen 48 uker i fravær av transfusjoner
Tidsramme: Frem til uke 48
|
Voksen NTD-kohort
|
Frem til uke 48
|
|
Endring fra baseline i selvrapportert helserelatert livskvalitet (HRQoL) vurdert ved fysisk komponentsammendrag (PCS) og mental komponentsammendrag (MCS) av 36-elements kortform helseundersøkelse versjon2 (SF-36v2) ved uke 24 og Uke 48
Tidsramme: Frem til uke 48
|
Voksen TD og NTD kohorter
|
Frem til uke 48
|
|
Endring fra baseline i ikke-transfusjonsavhengig β-thalassemi pasientrapportert utfall (NTDT-PRO) Tretthet/svakhet (T/W) og kortpustethet (SoB) domenepoeng fra uke 13 til uke 24 og fra uke 37 til uke 48
Tidsramme: Frem til uke 48
|
Voksen NTD-kohort
|
Frem til uke 48
|
|
Endring fra baseline i FACT-An FS-poengsum ved uke 24 og uke 48
Tidsramme: Frem til uke 48
|
Voksen NTD-kohort
|
Frem til uke 48
|
|
Endring fra baseline i Functional Assessment of Cancer Therapy Anemia Anemia Subscale (FACT-An AS) ved uke 24 og uke 48
Tidsramme: Frem til uke 48
|
Voksen NTD-kohort
|
Frem til uke 48
|
|
Antall deltakere med minst én hemolytisk krise
Tidsramme: Frem til uke 108
|
Voksen TD og NTD kohorter
|
Frem til uke 108
|
|
Frekvens av hemolytiske kriser
Tidsramme: Frem til uke 108
|
Voksen TD og NTD kohorter
|
Frem til uke 108
|
|
Tid for første hemolytiske krise
Tidsramme: Frem til uke 108
|
Voksen TD og NTD kohorter
|
Frem til uke 108
|
|
Tid for andre hemolytiske krise
Tidsramme: Frem til uke 108
|
Voksen TD og NTD kohorter
|
Frem til uke 108
|
|
Endring fra baseline i hemolysemarkører ved uke 24 og uke 48
Tidsramme: Frem til uke 48
|
Voksen TD- og NTD-kohorter:
|
Frem til uke 48
|
|
Endring fra baseline i 6-minutters gangtest (6MWT) distansen i uke 24 og uke 48
Tidsramme: Frem til uke 48
|
Voksen NTD-kohort
|
Frem til uke 48
|
|
Farmakokinetikk (PK): Serumkonsentrasjon av Luspatercept
Tidsramme: Frem til uke 108
|
Voksen og ungdom TD og NTD kohorter
|
Frem til uke 108
|
|
Endring i gjennomsnittlig korpuskulært volum (MCV) ved uke 48
Tidsramme: Baseline, uke 48
|
Voksen TD og NTD kohorter
|
Baseline, uke 48
|
|
Endring i gjennomsnittlig korpuskulært hemoglobin (MCH) ved uke 48
Tidsramme: Baseline, uke 48
|
Voksen TD og NTD kohorter
|
Baseline, uke 48
|
|
Endring i kjerneformede røde blodceller (nRBC) ved uke 48
Tidsramme: Baseline, uke 48
|
Voksen TD og NTD kohorter
|
Baseline, uke 48
|
|
Endring i røde blodceller (RBC) ved uke 48
Tidsramme: Baseline, uke 48
|
Voksen TD og NTD kohorter
|
Baseline, uke 48
|
|
Den lengste varigheten med reduksjon fra baseline i RBC-transfusjonsbyrden
Tidsramme: Frem til uke 48
|
Ungdoms TD-kohort
|
Frem til uke 48
|
|
Antall deltakere med ≥ 50 % reduksjon fra baseline i RBC-transfusjonsbyrden i løpet av kontinuerlige 12 uker i uke 13-48
Tidsramme: Frem til uke 48
|
Ungdoms TD-kohort
|
Frem til uke 48
|
|
Antall deltakere med ≥ 33 % reduksjon fra baseline i RBC-transfusjonsbyrden i løpet av kontinuerlige 24 uker
Tidsramme: Frem til uke 48
|
Ungdoms TD-kohort
|
Frem til uke 48
|
|
Antall deltakere som oppnår en økning fra baseline på ≥1,0g/dL i gjennomsnittlige Hb-verdier i fravær av transfusjoner fra uke 13 til uke 24
Tidsramme: Frem til uke 24
|
Ungdoms NTD-kohort
|
Frem til uke 24
|
|
Kumulativ tid (i uker) med en økning fra baseline på ≥1,0 g/dL i gjennomsnittlige Hb-verdier i fravær av RBC-transfusjoner innen 48 uker
Tidsramme: Frem til uke 48
|
Ungdoms NTD-kohort
|
Frem til uke 48
|
|
Antall deltakere som oppnår en økning i gjennomsnittlig Hb på >10g/dL verdier i løpet av ethvert kontinuerlig 12-ukers intervall i løpet av uke 13 til uke 48 i fravær av transfusjoner
Tidsramme: Frem til uke 48
|
Ungdoms NTD-kohort
|
Frem til uke 48
|
|
Den lengste varigheten med en økning fra baseline på ≥1,0g/dL i gjennomsnittlige Hb-verdier i fravær av transfusjoner
Tidsramme: Frem til uke 48
|
Ungdoms NTD-kohort
|
Frem til uke 48
|
|
Antall transfusjoner
Tidsramme: Innen 48 uker
|
Voksen NTD-kohort
|
Innen 48 uker
|
|
Antall transfusjonsbesøk/enheter
Tidsramme: Innen 48 uker
|
Voksen NTD-kohort
|
Innen 48 uker
|
|
Number of participants with immunogenicity
Tidsramme: Up to 2 Years
|
Adult TD and NTD Cohorts
|
Up to 2 Years
|
|
Percent Change from Baseline in Biomarkers for Erythropoiesis at Week 48
Tidsramme: Baseline, Week 48
|
Adult and Adolescent TD and NTD Cohorts.
The biomarkers for erythropoiesis to be evaluated include sTfR1, erythropoietin (EPO), growth differentiation factor (GDF11), GDF8, GDF15.
The change will be measured as a percentage of change from baseline for all the biomarkers.
|
Baseline, Week 48
|
|
Percent Change from Baseline in Biomarkers and Parameters for Iron Homeostasis at Week 48
Tidsramme: Up to 5 Years
|
Adult TD and NTD Cohorts.
The biomarkers and parameters for iron homeostasis to be evaluated include hepcidin, erythroferrone (ERFE), serum ferritin, liver iron concentration (LIC), myocardial iron, iron chelation therapy (ICT).
The change will be measured as a percentage of change from baseline for all the biomarkers.
|
Up to 5 Years
|
|
Percent Change from Baseline in HB Variants including HBH
Tidsramme: Baseline, Week 48
|
Adult TD and NTD Cohorts.
|
Baseline, Week 48
|
|
Number of participants with antidrug antibody (ADA)
Tidsramme: Up to 2 Years
|
Adolescent TD and NTD Cohorts
|
Up to 2 Years
|
|
Mean change in biomarkers for hemolysis
Tidsramme: Up to Week 48
|
Adolescent TD and NTD Cohorts.
Biomarkers for hemolysis to be evaluated include total/direct/indirect bilirubin, serum lactate dehydrogenase (sLDH), haptoglobin, reticulocytes and nucleated red blood cells, reticulocyte production index (RPI), and urinary urobilinogen
|
Up to Week 48
|
|
Mean change in biomarkers and parameters for iron homeostasis
Tidsramme: Up to 5 Years
|
Adolescent TD and NTD Cohorts.
The biomarkers and parameters for iron homeostasis to be evaluated include serum ferritin, liver and myocardial iron content (LIC), (MIC), iron chelation therapy (ICT).
|
Up to 5 Years
|
|
Assessment of Hematologic Parameters
Tidsramme: Up to Week 48
|
Adolescent TD and NTD Cohorts.
The hematologic assessments to be evaluated are red blood cell (RBC) count, hemoglobin, hematocrit, reticulocyte count, nucleated red blood cell count, platelet, leukocyte and neutrophile counts, RBC indices, RBC morphology, and Hb variants.
|
Up to Week 48
|
|
The change from baseline in the number of health care resource utilization (HCRU)
Tidsramme: Up to 5 Years
|
Adolescent TD and NTD Cohorts
|
Up to 5 Years
|
|
Mean change from baseline in Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) domain scores
Tidsramme: Up to 3 Years
|
Adolescent TD and NTD Cohorts
|
Up to 3 Years
|
|
Mean change from baseline EQ-5D-5L utility index
Tidsramme: Up to 3 Years
|
Adolescent TD and NTD Cohorts
|
Up to 3 Years
|
|
Mean change from baseline visual analogue scale (VAS) scores
Tidsramme: Up to 3 Years
|
Adolescent TD and NTD Cohorts
|
Up to 3 Years
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
9. desember 2022
Primær fullføring (Antatt)
16. juli 2027
Studiet fullført (Antatt)
14. august 2034
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. desember 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. desember 2022
Først lagt ut (Faktiske)
27. desember 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
10. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CA056-015
- 2022-502328-35 (Annen identifikator: EU CTR)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
BMS vil gi tilgang til individuelle anonymiserte deltakerdata på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier.
Ytterligere informasjon om Bristol Myers Squibbs retningslinjer og prosess for datadeling finner du på: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html
IPD-delingstidsramme
Se Planbeskrivelse
Tilgangskriterier for IPD-deling
Se Planbeskrivelse
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .