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Une étude pour déterminer l'efficacité et l'innocuité du luspatercept chez les participants adultes atteints d'alpha (α)-thalassémie

9 septembre 2026 mis à jour par: Bristol-Myers Squibb

Une étude multicentrique de phase 2, à double insu, randomisée, contrôlée par placebo pour déterminer l'efficacité et l'innocuité du luspatercept (BMS-986346/ACE-536) pour le traitement de l'anémie chez les adultes atteints d'alpha (α)-thalassémie

Le but de l'étude est de déterminer l'efficacité et l'innocuité du luspatercept plus les meilleurs soins de support (BSC) par rapport au placebo plus les BSC sur l'anémie chez les participants atteints de la maladie de l'α-thalassémie hémoglobine H (HbH).

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

189

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Arabie Saoudite
      • Riyadh, Arabie Saoudite, 11411
        • Local Institution - 0034
  • Chine
      • Haikou, Chine, 570311
        • Local Institution - 0002
      • Nanning, Chine, 530021
        • Local Institution - 0016
    • GD
      • Guangzhou, GD, Chine, 510120
        • Local Institution - 0029
      • Guangzhou, GD, Chine, 510515
        • Local Institution - 0015
    • GX
      • Nanning, GX, Chine, 530021
        • Local Institution - 0014
    • Guangdong
      • Foshan, Guangdong, Chine, 528000
        • Local Institution - 0013
      • Maoming Shi, Guangdong, Chine, 525000
        • Local Institution - 0017
      • Shenzhen Shi, Guangdong, Chine, 518025
        • Local Institution - 0030
    • Guangxi
      • Liuzhou, Guangxi, Chine, 545006
        • Local Institution - 0023
    • Hainan
      • Haikou, Hainan, Chine, 570203
        • Local Institution - 0011
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Chine, 650032
        • Local Institution - 0012
  • Grèce
      • Athens, Grèce, 115 27
        • Local Institution - 0006
      • Goudi, Grèce, 11527
        • Local Institution - 0009
      • Larissa, Grèce, 26504
        • Local Institution - 0007
    • G
      • Rio, G, Grèce, 265 04
        • Local Institution - 0018
  • Hong Kong
    • HK
      • Hong Kong, HK, Hong Kong
        • Local Institution - 0025
  • Italie
      • Naples, Italie, 80131
        • Local Institution - 0028
      • Naples, Italie, 80138
        • Local Institution - 0019
    • GE
      • Genova, GE, Italie, 16128
        • Local Institution - 0026
    • TO
      • Orbassano, TO, Italie, 10043
        • Local Institution - 0020
  • Malaisie
      • Johor Bahru, Malaisie, 80100
        • Local Institution - 0033
    • WP
      • Kuala Lumpur, WP, Malaisie, 50586
        • Local Institution - 0032
  • Singapour
      • Singapore, Singapour, 229899
        • Local Institution - 0036
  • Taïwan
    • KHH
      • Kaohsiung City, KHH, Taïwan, 807
        • Local Institution - 0010
    • TPE
      • Nan Gang Qu, TPE, Taïwan, 10002
        • Local Institution - 0004
    • TXG
      • Taichung, TXG, Taïwan, 40447
        • Local Institution - 0003
  • Thaïlande
      • Mueang Phitsanulok, Thaïlande, 65000
        • Local Institution - 0031
    • Bangkok
      • Bangkok Noi, Bangkok, Thaïlande, 10700
        • Local Institution - 0001
  • Turquie (Türkiye)
      • Altındağ, Turquie (Türkiye), 06230
        • Local Institution - 0027
      • Topkapı, Turquie (Türkiye), 34093
        • Local Institution - 0021

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Le participant a un diagnostic documenté de maladie de l'α-thalassémie hémoglobine H (HbH) (les méthodes basées sur l'électrophorèse⎯ ou la chromatographie liquide à haute performance [HPLC]⎯ pour l'analyse des variantes de l'Hb sont acceptées), avec ou sans dépendance transfusionnelle ; l'association magistrale avec la β-thalassémie est autorisée si au moins 1 gène de la chaîne β non muté est présent. TD : i) Participant TD : (1) ≥ 6 unités de GR au cours des 24 semaines précédant la randomisation ; et (2) Aucune période sans transfusion pendant > 56 jours au cours des 24 semaines précédant la randomisation ; ii) Participant MTN : (1) < 6 unités de globules rouges (GR) au cours des 24 semaines précédant la randomisation ; et (2) sans transfusion de GR pendant au moins 8 semaines avant la randomisation ; et (3) Hb moyenne initiale ≤ 10 g/dL, basée sur un minimum de 2 mesures ≥ 1 semaine d'intervalle dans les 4 semaines précédant la randomisation ; les valeurs d'hémoglobine dans les 21 jours suivant la transfusion seront exclues.
  • Le participant a un score ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) de 0 ou 1.
  • Les enquêteurs doivent conseiller les femmes en âge de procréer (WOCBP) et les participants masculins sexuellement actifs avec WOCBP, sur l'importance de la prévention de la grossesse, les implications d'une grossesse inattendue et le potentiel de toxicité fœtale survenant en raison de la transmission de l'intervention de l'étude, présente dans le liquide séminal, à un fœtus en développement, même si le participant a subi une vasectomie réussie ou si la partenaire est enceinte.

Critères d'exclusion clés :

  • Toute condition médicale importante, anomalie de laboratoire ou maladie psychiatrique qui empêcherait le participant de participer à l'étude.
  • Toute condition, y compris la présence d'anomalies de laboratoire, qui expose le participant à un risque inacceptable s'il devait participer à l'étude
  • Antécédents de thrombose veineuse profonde (TVP) ou d'accident vasculaire cérébral nécessitant une intervention médicale ≤ 24 semaines avant la randomisation
  • Diagnostic du trait α-thalassémie, Hb Bart hydrops, ATRx α-thalassémie, hémoglobine S/β-thalassémie, anémie de sous-type myélodysplasie ou avec mutation du gène bêta homozygote HbE.
  • Anémie liée à une carence nutritionnelle, anémie de maladie chronique, anémie hémolytique auto-immune ou toute autre anémie hémolytique (par exemple, déficit sévère en G6PD, déficit en pyruvate kinase, etc.).
  • Troubles hémorragiques se manifestant par des épisodes hémorragiques fréquents (par exemple, ménorragie, épistaxis, troubles de la coagulation).
  • Avoir subi des épisodes d'hémolyse non liés à l'alpha-thalassémie, par exemple, après l'utilisation de médicaments prédisposant à l'hémolyse (par exemple, antipaludique, anti-inflammatoire non stéroïdien [AINS]), dans les 8 semaines précédant la randomisation.
  • Exposition antérieure à la thérapie génique pour traiter l'α-thalassémie.
  • Utilisation d'un agent stimulant l'érythropoïèse (ASE) ≤ 24 semaines avant la randomisation.

Remarque : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole s'appliquent.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Transfusion Dependent (TD) : Luspatercept + Best supportive care (BSC)
Biologique: Luspatercept
Dose spécifiée à des jours spécifiés
Autres noms:
  • ACE-536
  • BMS-986346
  • REBLOZYL
Expérimental: Non dépendant des transfusions (NTD) : Luspatercept + BSC
Biologique: Luspatercept
Dose spécifiée à des jours spécifiés
Autres noms:
  • ACE-536
  • BMS-986346
  • REBLOZYL
Comparateur placebo: Cohorte TD adulte : Placebo + BSC
Médicament: Placebo
Dose spécifiée à des jours spécifiés
Comparateur placebo: Cohorte MTN chez les adultes : Placebo + BSC
Médicament: Placebo
Dose spécifiée à des jours spécifiés

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec une réduction ≥ 50 % par rapport à la valeur initiale de la charge transfusionnelle de globules rouges avec une réduction d'au moins 2 unités au cours de toute période continue de 12 semaines au cours des semaines 13 à 48, par rapport à l'intervalle de 12 semaines immédiatement avant la date de la première dose.
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Cohorte TD adulte
Jusqu'à la semaine 48
Nombre de participants présentant une augmentation par rapport au départ de ≥ 1,0 grammes (g)/décilitre (dL) des valeurs moyennes d'hémoglobine (Hb) au cours de l'intervalle continu de 12 semaines entre la semaine 13 et la semaine 24 en l'absence de transfusion de globules rouges.
Délai: Jusqu'à la semaine 24
Cohorte d’adultes MTN
Jusqu'à la semaine 24
Toxicités dose-limitantes (DLT) définies comme l'observation de crises hémolytiques ≥ de grade 3 ou d'événements ≥ de grade 3 en dehors du profil de sécurité connu survenant dans les 21 jours suivant la première dose du traitement à l'étude.
Délai: Jusqu'à la semaine 3
Cohortes d'adolescents TD et MTN
Jusqu'à la semaine 3
Number of participants with adverse events (AEs)
Délai: Up to 5 years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 5 years
Pharmacokinetics (PK): Serum concentration of Luspatercept
Délai: Up to Week 108
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to Week 108

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec une réduction ≥ 33 % par rapport à la valeur initiale de la charge transfusionnelle de globules rouges avec une réduction d'au moins 2 unités au cours de tout intervalle continu de 24 semaines de traitement par rapport à l'intervalle de 24 semaines immédiatement avant la date de la première dose.
Délai: Jusqu'à la semaine 108
Cohorte TD adulte
Jusqu'à la semaine 108
La durée la plus longue avec une réduction ≥ 50 % par rapport à la valeur initiale de la charge transfusionnelle de globules rouges avec une réduction d'au moins 2 unités
Délai: Jusqu'à la semaine 108
Cohorte TD adulte
Jusqu'à la semaine 108
Nombre d'unités de transfusion de globules rouges de la semaine 1 à la semaine 48
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Cohortes TD adultes et adolescents
Jusqu'à la semaine 48
Changement par rapport à la valeur initiale de l'hémoglobine en l'absence de transfusion à la semaine 24
Délai: Jusqu'à la semaine 24
Cohortes d'adultes et d'adolescents MTN
Jusqu'à la semaine 24
La durée la plus longue d'une augmentation par rapport à la valeur initiale ≥ 1,0 g/dL des valeurs moyennes d'hémoglobine à partir de la semaine 13 en l'absence de transfusion.
Délai: Jusqu'à la semaine 108
Cohorte d’adultes MTN
Jusqu'à la semaine 108
Temps Durée avec une augmentation par rapport à la valeur initiale de ≥ 1,0 g/dL des valeurs d'hémoglobine en l'absence de transfusion dans les 48 semaines
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Cohorte d’adultes MTN
Jusqu'à la semaine 48
Nombre de participants présentant une augmentation par rapport à la valeur initiale de ≥ 1,0 g/dL des valeurs moyennes d'Hb au cours d'un intervalle continu de 12 semaines en l'absence de transfusion
Délai: Jusqu'à la semaine 24
Cohorte d’adultes MTN
Jusqu'à la semaine 24
Augmentation ≥ 3 par rapport à la valeur initiale de l'évaluation fonctionnelle du score de la sous-échelle de fatigue de l'anémie thérapeutique (FACT-An FS) par rapport à la valeur initiale jusqu'à la période allant de la semaine 13 à la semaine 24.
Délai: Jusqu'à la semaine 24
Cohorte d’adultes MTN
Jusqu'à la semaine 24
Nombre de participants présentant des EI
Délai: Jusqu'à 5 ans
Cohortes TD et MTN adultes et adolescents
Jusqu'à 5 ans
Nombre de participants présentant des anomalies de laboratoire
Délai: Jusqu'à 5 ans
Cohortes adultes TD et MTN
Jusqu'à 5 ans
Nombre de participants présentant une réduction ≥ 50 % par rapport à la valeur initiale de la charge transfusionnelle de globules rouges au cours de tout intervalle continu de 24 semaines au cours d'une période de 48 semaines, par rapport à l'intervalle de 24 semaines précédant immédiatement la date de la première dose.
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Cohorte TD adulte
Jusqu'à la semaine 48
Nombre de participants présentant une réduction ≥ 33 % par rapport à la valeur initiale de la charge transfusionnelle de globules rouges au cours d'un intervalle continu de 12 semaines, par rapport à l'intervalle de 12 semaines précédant immédiatement la date de la première dose.
Délai: Jusqu'à la semaine 108
Cohorte TD adulte
Jusqu'à la semaine 108
Nombre de participants présentant une réduction ≥ 33 % par rapport à la valeur initiale de la charge transfusionnelle de globules rouges de la semaine 13 à la semaine 24 et de la semaine 37 à la semaine 48 par rapport à l'intervalle de 12 semaines immédiatement avant la date de la première dose
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Cohorte TD adulte
Jusqu'à la semaine 48
Nombre de participants présentant une réduction ≥ 33 % par rapport à la valeur initiale de la charge transfusionnelle de globules rouges de la semaine 1 à la semaine 24 et de la semaine 25 à la semaine 48 par rapport à l'intervalle de 24 semaines précédant immédiatement la date de la première dose
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Cohorte TD adulte
Jusqu'à la semaine 48
Nombre de participants présentant une réduction ≥ 50 % par rapport à la valeur initiale de la charge transfusionnelle de globules rouges de la semaine 13 à la semaine 24 et de la semaine 37 à la semaine 48 par rapport à l'intervalle de 12 semaines précédant immédiatement la date de la première dose
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Cohorte TD adulte
Jusqu'à la semaine 48
Nombre de participants présentant une réduction ≥ 50 % par rapport à la valeur initiale de la charge transfusionnelle de globules rouges de la semaine 1 à la semaine 24 et de la semaine 25 à la semaine 48 par rapport à l'intervalle de 24 semaines précédant immédiatement la date de la première dose
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Cohorte TD adulte
Jusqu'à la semaine 48
Changement par rapport à la valeur initiale du nombre total d'unités de globules rouges transfusées de la semaine 1 à la semaine 24, de la semaine 25 à la semaine 48 et de la semaine 1 à la semaine 48
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Cohorte TD adulte
Jusqu'à la semaine 48
La plus longue période sans transfusion de globules rouges pour les participants ayant atteint une période sans transfusion de ≥ 12 semaines
Délai: Jusqu'à la semaine 108
Cohorte TD adulte
Jusqu'à la semaine 108
La plus longue durée de réduction de la charge transfusionnelle pour les participants qui obtiennent une réponse (réponse mobile de 12 et 24 semaines, pour une réduction ≥ 33 % et ≥ 50 %)
Délai: Jusqu'à la semaine 108
Cohorte TD adulte
Jusqu'à la semaine 108
Délai entre la première dose et le premier jour de réponse (réponse continue de 12 et 24 semaines, pour une réduction ≥ 33 % et ≥ 50 %)
Délai: Jusqu'à la semaine 108
Cohorte TD adulte
Jusqu'à la semaine 108
Changement par rapport à la valeur initiale du nombre d'événements transfusionnels à la semaine 48
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Cohorte TD adulte
Jusqu'à la semaine 48
Nombre de participants ayant atteint une période sans transfusion de globules rouges d'une durée continue ≥ 12 semaines pendant le traitement
Délai: Jusqu'à la semaine 108
Cohortes TD et MTN adultes et adolescents
Jusqu'à la semaine 108
Nombre de participants ayant atteint une période sans transfusion de globules rouges d'une durée continue ≥ 24 semaines pendant le traitement
Délai: Jusqu'à la semaine 108
Cohortes TD et MTN adultes et adolescents
Jusqu'à la semaine 108
Délai avant la première transfusion
Délai: Jusqu'à la semaine 108
Cohortes d'adultes et d'adolescents MTN
Jusqu'à la semaine 108
Changement par rapport aux valeurs initiales des valeurs moyennes d'hémoglobine au cours d'un intervalle continu de 12 semaines, de la semaine 13 à la semaine 24 et de la semaine 37 à la semaine 48 en l'absence de transfusions.
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Cohortes adultes TD et MTN
Jusqu'à la semaine 48
Nombre de participants ayant obtenu une augmentation par rapport à la valeur initiale de ≥ 1,0 g/dL ou ≥ 1,5 g/dL des valeurs moyennes d'Hb en l'absence de transfusions de la semaine 13 à la semaine 24, de la semaine 37 à la semaine 48 et pendant toute fenêtre continue de 12 semaines dans les 24 semaines et 48 semaines
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Cohorte d’adultes MTN
Jusqu'à la semaine 48
Temps entre la première et la dernière mesure de l'Hb avec augmentation par rapport à la ligne de base de ≥ 1,0 g/dL
Délai: Jusqu'à la semaine 108
Cohortes adultes MTN
Jusqu'à la semaine 108
Délai jusqu'à la première augmentation par rapport à la ligne de base de ≥ 1,0 g/dL de la valeur moyenne d'Hb
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Cohorte d'adolescents atteints de MTN
Jusqu'à la semaine 48
Nombre de participants ayant atteint une augmentation des valeurs moyennes d'Hb > 10 g/dL au cours d'un intervalle continu de 12 semaines et de 24 semaines dans un délai de 48 semaines en l'absence de transfusions.
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Cohorte d’adultes MTN
Jusqu'à la semaine 48
Changement par rapport à la valeur initiale de la qualité de vie liée à la santé (HRQoL) autodéclarée, évaluée par le résumé de la composante physique (PCS) et le résumé de la composante mentale (MCS) de la version 2 de l'enquête sur la santé abrégée en 36 éléments (SF-36v2) à la semaine 24 et Semaine 48
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Cohortes adultes TD et MTN
Jusqu'à la semaine 48
Changement par rapport à la valeur initiale des résultats rapportés par les patients atteints de β-thalassémie non transfusionnelle (NTDT-PRO) Les scores des domaines Fatigue/faiblesse (T/W) et essoufflement (SoB) de la semaine 13 à la semaine 24 et de la semaine 37 à la semaine 48
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Cohorte d’adultes MTN
Jusqu'à la semaine 48
Changement par rapport à la valeur initiale du score FACT-An FS aux semaines 24 et 48
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Cohorte d’adultes MTN
Jusqu'à la semaine 48
Changement par rapport aux valeurs initiales de l'évaluation fonctionnelle de la sous-échelle d'anémie anémie thérapeutique (FACT-An AS) à la semaine 24 et à la semaine 48
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Cohorte d’adultes MTN
Jusqu'à la semaine 48
Nombre de participants ayant au moins une crise hémolytique
Délai: Jusqu'à la semaine 108
Cohortes adultes TD et MTN
Jusqu'à la semaine 108
Taux de crises hémolytiques
Délai: Jusqu'à la semaine 108
Cohortes adultes TD et MTN
Jusqu'à la semaine 108
Temps jusqu’à la première crise hémolytique
Délai: Jusqu'à la semaine 108
Cohortes adultes TD et MTN
Jusqu'à la semaine 108
Il est temps d'arriver à une deuxième crise hémolytique
Délai: Jusqu'à la semaine 108
Cohortes adultes TD et MTN
Jusqu'à la semaine 108
Changement par rapport à la valeur initiale des marqueurs d'hémolyse aux semaines 24 et 48
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Cohortes adultes TD et MTN :
Jusqu'à la semaine 48
Changement par rapport à la valeur initiale de la distance du test de marche de 6 minutes (6MWT) aux semaines 24 et 48
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Cohorte d’adultes MTN
Jusqu'à la semaine 48
Pharmacocinétique (PK) : Concentration sérique du Luspatercept
Délai: Jusqu'à la semaine 108
Cohortes TD et MTN adultes et adolescents
Jusqu'à la semaine 108
Modification du volume corpusculaire moyen (VGM) à la semaine 48
Délai: Référence, semaine 48
Cohortes adultes TD et MTN
Référence, semaine 48
Modification de l'hémoglobine corpusculaire (MCH) moyenne à la semaine 48
Délai: Référence, semaine 48
Cohortes adultes TD et MTN
Référence, semaine 48
Modification des globules rouges nucléés (nRBC) à la semaine 48
Délai: Référence, semaine 48
Cohortes adultes TD et MTN
Référence, semaine 48
Modification des globules rouges (RBC) à la semaine 48
Délai: Référence, semaine 48
Cohortes adultes TD et MTN
Référence, semaine 48
La durée la plus longue avec une réduction par rapport à la valeur initiale de la charge transfusionnelle de globules rouges
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Cohorte TD d'adolescents
Jusqu'à la semaine 48
Le nombre de participants avec une réduction ≥ 50 % par rapport à la valeur initiale de la charge transfusionnelle de globules rouges pendant une période continue de 12 semaines au cours des semaines 13 à 48.
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Cohorte TD d'adolescents
Jusqu'à la semaine 48
Le nombre de participants avec une réduction ≥ 33 % par rapport à la valeur initiale de la charge transfusionnelle de globules rouges pendant une période continue de 24 semaines.
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Cohorte TD d'adolescents
Jusqu'à la semaine 48
Nombre de participants ayant obtenu une augmentation par rapport au départ de ≥ 1,0 g/dL des valeurs moyennes d'Hb en l'absence de transfusions entre la semaine 13 et la semaine 24.
Délai: Jusqu'à la semaine 24
Cohorte d'adolescents atteints de MTN
Jusqu'à la semaine 24
Temps cumulé (en semaines) avec une augmentation par rapport à la valeur initiale de ≥ 1,0 g/dL des valeurs moyennes d'Hb en l'absence de transfusion de globules rouges dans les 48 semaines
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Cohorte d'adolescents atteints de MTN
Jusqu'à la semaine 48
Nombre de participants ayant atteint une augmentation des valeurs moyennes d'Hb > 10 g/dL au cours d'un intervalle continu de 12 semaines au cours de la semaine 13 à la semaine 48 en l'absence de transfusions.
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Cohorte d'adolescents atteints de MTN
Jusqu'à la semaine 48
La durée la plus longue avec une augmentation par rapport à la valeur initiale de ≥ 1,0 g/dL des valeurs moyennes d'Hb en l'absence de transfusions
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Cohorte d'adolescents atteints de MTN
Jusqu'à la semaine 48
Nombre de transfusions
Délai: Dans les 48 semaines
Cohorte d’adultes MTN
Dans les 48 semaines
Nombre de visites/unités de transfusion
Délai: Dans les 48 semaines
Cohorte d’adultes MTN
Dans les 48 semaines
Number of participants with immunogenicity
Délai: Up to 2 Years
Adult TD and NTD Cohorts
Up to 2 Years
Percent Change from Baseline in Biomarkers for Erythropoiesis at Week 48
Délai: Baseline, Week 48
Adult and Adolescent TD and NTD Cohorts. The biomarkers for erythropoiesis to be evaluated include sTfR1, erythropoietin (EPO), growth differentiation factor (GDF11), GDF8, GDF15. The change will be measured as a percentage of change from baseline for all the biomarkers.
Baseline, Week 48
Percent Change from Baseline in Biomarkers and Parameters for Iron Homeostasis at Week 48
Délai: Up to 5 Years
Adult TD and NTD Cohorts. The biomarkers and parameters for iron homeostasis to be evaluated include hepcidin, erythroferrone (ERFE), serum ferritin, liver iron concentration (LIC), myocardial iron, iron chelation therapy (ICT). The change will be measured as a percentage of change from baseline for all the biomarkers.
Up to 5 Years
Percent Change from Baseline in HB Variants including HBH
Délai: Baseline, Week 48
Adult TD and NTD Cohorts.
Baseline, Week 48
Number of participants with antidrug antibody (ADA)
Délai: Up to 2 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 2 Years
Mean change in biomarkers for hemolysis
Délai: Up to Week 48
Adolescent TD and NTD Cohorts. Biomarkers for hemolysis to be evaluated include total/direct/indirect bilirubin, serum lactate dehydrogenase (sLDH), haptoglobin, reticulocytes and nucleated red blood cells, reticulocyte production index (RPI), and urinary urobilinogen
Up to Week 48
Mean change in biomarkers and parameters for iron homeostasis
Délai: Up to 5 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts. The biomarkers and parameters for iron homeostasis to be evaluated include serum ferritin, liver and myocardial iron content (LIC), (MIC), iron chelation therapy (ICT).
Up to 5 Years
Assessment of Hematologic Parameters
Délai: Up to Week 48
Adolescent TD and NTD Cohorts. The hematologic assessments to be evaluated are red blood cell (RBC) count, hemoglobin, hematocrit, reticulocyte count, nucleated red blood cell count, platelet, leukocyte and neutrophile counts, RBC indices, RBC morphology, and Hb variants.
Up to Week 48
The change from baseline in the number of health care resource utilization (HCRU)
Délai: Up to 5 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 5 Years
Mean change from baseline in Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) domain scores
Délai: Up to 3 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 3 Years
Mean change from baseline EQ-5D-5L utility index
Délai: Up to 3 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 3 Years
Mean change from baseline visual analogue scale (VAS) scores
Délai: Up to 3 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 3 Years

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Bristol-Myers Squibb

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 décembre 2022

Achèvement primaire (Estimé)

16 juillet 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

14 août 2034

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 décembre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 décembre 2022

Première publication (Réel)

27 décembre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CA056-015
  • 2022-502328-35 (Autre identifiant: EU CTR)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

BMS donnera accès aux données individuelles anonymisées des participants à la demande de chercheurs qualifiés et sous réserve de certains critères. Des informations supplémentaires concernant la politique et le processus de partage de données de Bristol Myers Squibb sont disponibles sur : https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html

Délai de partage IPD

Voir la description du forfait

Critères d'accès au partage IPD

Voir la description du forfait

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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