Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по определению эффективности и безопасности луспатерцепта у взрослых участников с альфа-(α)-талассемией

9 сентября 2026 г. обновлено: Bristol-Myers Squibb

Фаза 2, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование для определения эффективности и безопасности луспатерцепта (BMS-986346/ACE-536) для лечения анемии у взрослых с альфа-(α)-талассемией

Целью исследования является определение эффективности и безопасности луспатерцепта плюс лучшая поддерживающая терапия (BSC) по сравнению с плацебо плюс BSC при анемии у участников с заболеванием α-талассемией гемоглобина H (HbH).

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

189

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Гонконг
    • HK
      • Hong Kong, HK, Гонконг
        • Local Institution - 0025
  • Греция
      • Athens, Греция, 115 27
        • Local Institution - 0006
      • Goudi, Греция, 11527
        • Local Institution - 0009
      • Larissa, Греция, 26504
        • Local Institution - 0007
    • G
      • Rio, G, Греция, 265 04
        • Local Institution - 0018
  • Италия
      • Naples, Италия, 80131
        • Local Institution - 0028
      • Naples, Италия, 80138
        • Local Institution - 0019
    • GE
      • Genova, GE, Италия, 16128
        • Local Institution - 0026
    • TO
      • Orbassano, TO, Италия, 10043
        • Local Institution - 0020
  • Китай
      • Haikou, Китай, 570311
        • Local Institution - 0002
      • Nanning, Китай, 530021
        • Local Institution - 0016
    • GD
      • Guangzhou, GD, Китай, 510120
        • Local Institution - 0029
      • Guangzhou, GD, Китай, 510515
        • Local Institution - 0015
    • GX
      • Nanning, GX, Китай, 530021
        • Local Institution - 0014
    • Guangdong
      • Foshan, Guangdong, Китай, 528000
        • Local Institution - 0013
      • Maoming Shi, Guangdong, Китай, 525000
        • Local Institution - 0017
      • Shenzhen Shi, Guangdong, Китай, 518025
        • Local Institution - 0030
    • Guangxi
      • Liuzhou, Guangxi, Китай, 545006
        • Local Institution - 0023
    • Hainan
      • Haikou, Hainan, Китай, 570203
        • Local Institution - 0011
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Китай, 650032
        • Local Institution - 0012
  • Малайзия
      • Johor Bahru, Малайзия, 80100
        • Local Institution - 0033
    • WP
      • Kuala Lumpur, WP, Малайзия, 50586
        • Local Institution - 0032
  • Саудовская Аравия
      • Riyadh, Саудовская Аравия, 11411
        • Local Institution - 0034
  • Сингапур
      • Singapore, Сингапур, 229899
        • Local Institution - 0036
  • Таиланд
      • Mueang Phitsanulok, Таиланд, 65000
        • Local Institution - 0031
    • Bangkok
      • Bangkok Noi, Bangkok, Таиланд, 10700
        • Local Institution - 0001
  • Тайвань
    • KHH
      • Kaohsiung City, KHH, Тайвань, 807
        • Local Institution - 0010
    • TPE
      • Nan Gang Qu, TPE, Тайвань, 10002
        • Local Institution - 0004
    • TXG
      • Taichung, TXG, Тайвань, 40447
        • Local Institution - 0003
  • Турция (Туркие)
      • Altındağ, Турция (Туркие), 06230
        • Local Institution - 0027
      • Topkapı, Турция (Туркие), 34093
        • Local Institution - 0021

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Участник имеет документально подтвержденный диагноз заболевания гемоглобином H (HbH) α-талассемии (приемлемы методы электрофореза или высокоэффективной жидкостной хроматографии [ВЭЖХ] для анализа вариантов гемоглобина), с трансфузионной зависимостью или без нее; комбинированное сочетание с β-талассемией допускается при наличии хотя бы 1 немутированного гена β-цепи. TD: i) участник TD: (1) ≥ 6 единиц эритроцитов в течение 24 недель до рандомизации; и (2) отсутствие периода без переливания > 56 дней в течение 24 недель до рандомизации; ii) участник ДНТ: (1) <6 единиц эритроцитов (эритроцитов) в течение 24 недель до рандомизации; и (2) отсутствие трансфузий эритроцитов в течение как минимум 8 недель до рандомизации; и (3) средний исходный уровень Hb ≤ 10 г/дл, основанный как минимум на 2 измерениях с интервалом ≥ 1 недели в течение 4 недель до рандомизации; значения гемоглобина в течение 21 дня после переливания будут исключены.
  • Участник имеет оценку Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG) 0 или 1.
  • Исследователи должны консультировать женщин детородного возраста (WOCBP) и участников мужского пола, ведущих половую жизнь с WOCBP, о важности предотвращения беременности, последствиях неожиданной беременности и потенциальной токсичности плода, возникающей из-за передачи исследуемого вмешательства, в настоящее время. в семенной жидкости, к развивающемуся плоду, даже если участник перенес успешную вазэктомию или если партнер беременна.

Ключевые критерии исключения:

  • Любое серьезное заболевание, отклонения в лабораторных показателях или психическое заболевание, которые могут помешать участнику участвовать в исследовании.
  • Любое состояние, включая наличие отклонений в лабораторных показателях, которое подвергает участника неприемлемому риску, если он/она будет участвовать в исследовании.
  • История тромбоза глубоких вен (ТГВ) или инсульта, требующего медицинского вмешательства ≤ 24 недель до рандомизации
  • Диагностика признаков α-талассемии, водянки Hb Bart, α-талассемии ATRx, гемоглобиновой S/β-талассемии, анемии подтипа миелодисплазии или гомозиготной мутации гена бета HbE.
  • Анемия, связанная с дефицитом питания, анемия хронического заболевания, аутоиммунная гемолитическая анемия или любые другие гемолитические анемии (например, тяжелый дефицит G6PD, дефицит пируваткиназы и т. д.).
  • Нарушения свертываемости крови, проявляющиеся частыми эпизодами кровотечения (например, меноррагия, носовое кровотечение, нарушения свертываемости крови).
  • Перенесенные эпизоды гемолиза, не связанные с альфа-талассемией, например, после применения препаратов, предрасполагающих к гемолизу (например, противомалярийных, нестероидных противовоспалительных препаратов [НПВП]), в течение 8 недель до рандомизации.
  • Предварительное воздействие генной терапии для лечения α-талассемии.
  • Использование стимуляторов эритропоэза (ESA) ≤ 24 недель до рандомизации.

Примечание. Применяются другие критерии включения/исключения, определяемые протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Трансфузионно-зависимый (TD): Люспатерцепт + Лучшая поддерживающая терапия (BSC)
Биологический: Люспатерцепт
Указанная доза в указанные дни
Другие имена:
  • ACE-536
  • БМС-986346
  • РЕБЛОЗИЛ
Экспериментальный: Нетрансфузионно-зависимый (NTD): Луспатерцепт + BSC
Биологический: Люспатерцепт
Указанная доза в указанные дни
Другие имена:
  • ACE-536
  • БМС-986346
  • РЕБЛОЗИЛ
Плацебо Компаратор: Взрослая когорта TD: плацебо + BSC
Лекарство: Плацебо
Указанная доза в указанные дни
Плацебо Компаратор: Взрослая когорта ЗНТ: плацебо + BSC
Лекарство: Плацебо
Указанная доза в указанные дни

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников со снижением трансфузионного бремени эритроцитов на ≥ 50% по сравнению с исходным уровнем со снижением как минимум на 2 единицы в течение любых непрерывных 12 недель в течение недель 13–48 по сравнению с 12-недельным интервалом непосредственно перед датой введения первой дозы
Временное ограничение: До 48 недели
Взрослая когорта TD
До 48 недели
Число участников с увеличением средних значений гемоглобина (Hb) по сравнению с исходным уровнем на ≥ 1,0 грамм (г)/децилитр (дл) в течение непрерывного 12-недельного интервала с 13-й по 24-ю неделю при отсутствии переливания эритроцитов.
Временное ограничение: До 24 недели
Взрослая когорта ЗНТ
До 24 недели
Дозолимитирующая токсичность (ДЛТ), определяемая как возникновение гемолитических кризов, связанных с ≥ 3 степенью тяжести, или явлений, связанных с ≥ 3 степенью тяжести, за пределами известного профиля безопасности, происходящих в течение 21 дня после первой дозы исследуемой терапии.
Временное ограничение: До 3-й недели
Подростковые группы TD и NTD
До 3-й недели
Number of participants with adverse events (AEs)
Временное ограничение: Up to 5 years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 5 years
Pharmacokinetics (PK): Serum concentration of Luspatercept
Временное ограничение: Up to Week 108
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to Week 108

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Число участников со снижением трансфузионной нагрузки эритроцитов на ≥ 33% ​​по сравнению с исходным уровнем со снижением как минимум на 2 единицы в течение любого непрерывного 24-недельного интервала лечения по сравнению с 24-недельным интервалом непосредственно перед датой введения первой дозы
Временное ограничение: До 108 недели
Взрослая когорта TD
До 108 недели
Самая длительная продолжительность со снижением трансфузионного бремени эритроцитов на ≥ 50% от исходного уровня со снижением как минимум на 2 единицы.
Временное ограничение: До 108 недели
Взрослая когорта TD
До 108 недели
Количество единиц переливания эритроцитов с 1 по 48 неделю
Временное ограничение: До 48 недели
Взрослые и подростковые когорты TD
До 48 недели
Изменение уровня гемоглобина по сравнению с исходным уровнем при отсутствии переливания крови на 24 неделе
Временное ограничение: До 24 недели
Взрослые и подростковые когорты ЗНТ
До 24 недели
Самая длительная продолжительность повышения средних показателей гемоглобина по сравнению с исходным уровнем ≥ 1,0 г/дл, начиная с 13-й недели при отсутствии переливания крови.
Временное ограничение: До 108 недели
Взрослая когорта ЗНТ
До 108 недели
Время Продолжительность с увеличением уровня гемоглобина по сравнению с исходным уровнем на ≥ 1,0 г/дл при отсутствии переливания крови в течение 48 недель
Временное ограничение: До 48 недели
Взрослая когорта ЗНТ
До 48 недели
Число участников с увеличением средних значений гемоглобина по сравнению с исходным уровнем на ≥1,0 ​​г/дл в течение непрерывного 12-недельного интервала при отсутствии переливания крови
Временное ограничение: До 24 недели
Взрослая когорта ЗНТ
До 24 недели
Увеличение показателя функциональной оценки терапии рака на ≥ 3 по сравнению с исходным уровнем по субшкале усталости от анемии (FACT-An FS) по сравнению с исходным уровнем в период с 13 по 24 неделю
Временное ограничение: До 24 недели
Взрослая когорта ЗНТ
До 24 недели
Количество участников с НЯ
Временное ограничение: До 5 лет
Взрослые и подростковые когорты TD и NTD
До 5 лет
Количество участников с лабораторными отклонениями
Временное ограничение: До 5 лет
Взрослые когорты TD и NTD
До 5 лет
Число участников со снижением трансфузионной нагрузки эритроцитов на ≥ 50% по сравнению с исходным уровнем в течение любого непрерывного 24-недельного интервала в течение 48 недель по сравнению с 24-недельным интервалом непосредственно перед датой введения первой дозы
Временное ограничение: До 48 недели
Взрослая когорта TD
До 48 недели
Количество участников со снижением нагрузки при переливании эритроцитов на ≥ 33% ​​по сравнению с исходным уровнем в течение любого непрерывного 12-недельного интервала по сравнению с 12-недельным интервалом непосредственно перед датой введения первой дозы
Временное ограничение: До 108 недели
Взрослая когорта TD
До 108 недели
Число участников со снижением трансфузионного бремени эритроцитов на ≥ 33 % по сравнению с исходным уровнем с 13-й по 24-ю неделю и с 37-й по 48-ю неделю по сравнению с 12-недельным интервалом непосредственно перед датой введения первой дозы.
Временное ограничение: До 48 недели
Взрослая когорта TD
До 48 недели
Число участников со снижением трансфузионного бремени эритроцитов на ≥ 33% ​​по сравнению с исходным уровнем с 1-й по 24-ю неделю и с 25-й по 48-ю неделю по сравнению с 24-недельным интервалом непосредственно перед датой введения первой дозы.
Временное ограничение: До 48 недели
Взрослая когорта TD
До 48 недели
Число участников со снижением трансфузионного бремени эритроцитов на ≥ 50 % по сравнению с исходным уровнем с 13-й по 24-ю неделю и с 37-й по 48-ю неделю по сравнению с 12-недельным интервалом непосредственно перед датой введения первой дозы.
Временное ограничение: До 48 недели
Взрослая когорта TD
До 48 недели
Число участников со снижением трансфузионного бремени эритроцитов на ≥ 50 % по сравнению с исходным уровнем с 1-й по 24-ю неделю и с 25-й по 48-ю неделю по сравнению с 24-недельным интервалом непосредственно перед датой введения первой дозы.
Временное ограничение: До 48 недели
Взрослая когорта TD
До 48 недели
Изменение общего количества единиц эритроцитов, перелитых по сравнению с исходным уровнем, с 1-й по 24-ю неделю, с 25-й по 48-ю неделю и с 1-й по 48-ю неделю.
Временное ограничение: До 48 недели
Взрослая когорта TD
До 48 недели
Самая длинная продолжительность периода без переливания эритроцитов для участников, достигших периода без переливания ≥ 12 недель.
Временное ограничение: До 108 недели
Взрослая когорта TD
До 108 недели
Самая длительная продолжительность снижения трансфузионного бремени для участников, достигших ответа (скользящий 12-недельный и 24-недельный ответ, как для снижения ≥ 33%, так и ≥ 50%)
Временное ограничение: До 108 недели
Взрослая когорта TD
До 108 недели
Время от первой дозы до первого дня ответа (скользящий 12-недельный и 24-недельный ответ, как для снижения ≥ 33%, так и ≥ 50%)
Временное ограничение: До 108 недели
Взрослая когорта TD
До 108 недели
Изменение количества случаев переливания крови по сравнению с исходным уровнем на 48-й неделе
Временное ограничение: До 48 недели
Взрослая когорта TD
До 48 недели
Число участников, достигших периода без переливания эритроцитов в течение любого непрерывного периода ≥ 12 недель во время лечения
Временное ограничение: До 108 недели
Взрослые и подростковые когорты TD и NTD
До 108 недели
Число участников, достигших периода без переливания эритроцитов в течение любого непрерывного периода ≥ 24 недель во время лечения
Временное ограничение: До 108 недели
Взрослые и подростковые когорты TD и NTD
До 108 недели
Время первого переливания
Временное ограничение: До 108 недели
Взрослые и подростковые когорты ЗНТ
До 108 недели
Изменение средних значений гемоглобина по сравнению с исходным уровнем в течение непрерывного 12-недельного интервала с 13-й по 24-ю неделю и с 37-й по 48-ю неделю при отсутствии переливания крови
Временное ограничение: До 48 недели
Взрослые когорты TD и NTD
До 48 недели
Число участников, достигших увеличения средних значений гемоглобина по сравнению с исходным уровнем на ≥1,0 ​​г/дл или ≥1,5 г/дл при отсутствии переливания крови с 13-й по 24-ю неделю, с 37-й по 48-ю неделю и в течение любого непрерывного 12-недельного окна в течение 24 недель. недели и 48 недель
Временное ограничение: До 48 недели
Взрослая когорта ЗНТ
До 48 недели
Время от первого до последнего измерения гемоглобина с увеличением от исходного уровня на ≥ 1,0 г/дл
Временное ограничение: До 108 недели
Взрослые когорты NTD
До 108 недели
Время до первого увеличения среднего значения гемоглобина от исходного уровня ≥ 1,0 г/дл
Временное ограничение: До 48 недели
Подростковая группа NTD
До 48 недели
Число участников, достигших повышения среднего уровня гемоглобина >10 г/дл в течение любого непрерывного 12-недельного и 24-недельного интервала в течение 48 недель при отсутствии переливания крови
Временное ограничение: До 48 недели
Взрослая когорта ЗНТ
До 48 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем качества жизни, связанного со здоровьем (HRQoL), оцениваемого по самооценке с помощью сводки физического компонента (PCS) и сводки психического компонента (MCS) краткого опроса о состоянии здоровья из 36 пунктов, версия 2 (SF-36v2) на 24 неделе и Неделя 48
Временное ограничение: До 48 недели
Взрослые когорты TD и NTD
До 48 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем результатов, сообщаемых пациентами о нетрансфузионно-зависимой β-талассемии (NTDT-PRO). Показатели показателей усталости/слабости (T/W) и одышки (SoB) с 13 по 24 неделю и с 37 по 48 неделю.
Временное ограничение: До 48 недели
Взрослая когорта ЗНТ
До 48 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя FACT-An FS на 24-й и 48-й неделе.
Временное ограничение: До 48 недели
Взрослая когорта ЗНТ
До 48 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем функциональной оценки терапии рака по субшкале анемии и анемии (FACT-An AS) на 24-й и 48-й неделе.
Временное ограничение: До 48 недели
Взрослая когорта ЗНТ
До 48 недели
Количество участников с хотя бы одним гемолитическим кризом
Временное ограничение: До 108 недели
Взрослые когорты TD и NTD
До 108 недели
Частота гемолитических кризов
Временное ограничение: До 108 недели
Взрослые когорты TD и NTD
До 108 недели
Время до первого гемолитического криза
Временное ограничение: До 108 недели
Взрослые когорты TD и NTD
До 108 недели
Время второго гемолитического криза
Временное ограничение: До 108 недели
Взрослые когорты TD и NTD
До 108 недели
Изменение маркеров гемолиза по сравнению с исходным уровнем на 24-й и 48-й неделе.
Временное ограничение: До 48 недели
Взрослые когорты TD и NTD:
До 48 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем дистанции теста 6-минутной ходьбы (6MWT) на 24-й и 48-й неделе.
Временное ограничение: До 48 недели
Взрослая когорта ЗНТ
До 48 недели
Фармакокинетика (ФК): концентрация Луспатерцепта в сыворотке.
Временное ограничение: До 108 недели
Взрослые и подростковые когорты TD и NTD
До 108 недели
Изменение среднего объема эритроцитов (MCV) на 48-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 48-я неделя
Взрослые когорты TD и NTD
Исходный уровень, 48-я неделя
Изменение среднего корпускулярного гемоглобина (MCH) на 48 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 48-я неделя
Взрослые когорты TD и NTD
Исходный уровень, 48-я неделя
Изменение количества ядросодержащих эритроцитов (нРБК) на 48 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 48-я неделя
Взрослые когорты TD и NTD
Исходный уровень, 48-я неделя
Изменение количества эритроцитов (RBC) на 48 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 48-я неделя
Взрослые когорты TD и NTD
Исходный уровень, 48-я неделя
Самая длительная продолжительность со снижением трансфузионного бремени эритроцитов по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: До 48 недели
Подростковая когорта TD
До 48 недели
Число участников со снижением трансфузионной нагрузки эритроцитов на ≥ 50% по сравнению с исходным уровнем в течение непрерывных 12 недель в течение 13-48 недель.
Временное ограничение: До 48 недели
Подростковая когорта TD
До 48 недели
Число участников со снижением трансфузионного бремени эритроцитов на ≥ 33% ​​по сравнению с исходным уровнем в течение непрерывных 24 недель.
Временное ограничение: До 48 недели
Подростковая когорта TD
До 48 недели
Число участников, достигших увеличения средних значений гемоглобина по сравнению с исходным уровнем на ≥1,0 ​​г/дл при отсутствии переливания крови с 13 по 24 неделю.
Временное ограничение: До 24 недели
Подростковая группа NTD
До 24 недели
Совокупное время (в неделях) с увеличением средних значений гемоглобина по сравнению с исходным уровнем на ≥1,0 ​​г/дл при отсутствии переливания эритроцитов в течение 48 недель.
Временное ограничение: До 48 недели
Подростковая группа NTD
До 48 недели
Число участников, достигших повышения среднего уровня гемоглобина >10 г/дл в течение любого непрерывного 12-недельного интервала с 13 по 48 неделю при отсутствии переливания крови
Временное ограничение: До 48 недели
Подростковая группа NTD
До 48 недели
Самая длительная продолжительность с увеличением средних значений гемоглобина по сравнению с исходным уровнем на ≥1,0 ​​г/дл при отсутствии переливаний крови.
Временное ограничение: До 48 недели
Подростковая группа NTD
До 48 недели
Количество переливаний
Временное ограничение: В течение 48 недель
Взрослая когорта ЗНТ
В течение 48 недель
Количество посещений/единиц переливания крови
Временное ограничение: В течение 48 недель
Взрослая когорта ЗНТ
В течение 48 недель
Number of participants with immunogenicity
Временное ограничение: Up to 2 Years
Adult TD and NTD Cohorts
Up to 2 Years
Percent Change from Baseline in Biomarkers for Erythropoiesis at Week 48
Временное ограничение: Baseline, Week 48
Adult and Adolescent TD and NTD Cohorts. The biomarkers for erythropoiesis to be evaluated include sTfR1, erythropoietin (EPO), growth differentiation factor (GDF11), GDF8, GDF15. The change will be measured as a percentage of change from baseline for all the biomarkers.
Baseline, Week 48
Percent Change from Baseline in Biomarkers and Parameters for Iron Homeostasis at Week 48
Временное ограничение: Up to 5 Years
Adult TD and NTD Cohorts. The biomarkers and parameters for iron homeostasis to be evaluated include hepcidin, erythroferrone (ERFE), serum ferritin, liver iron concentration (LIC), myocardial iron, iron chelation therapy (ICT). The change will be measured as a percentage of change from baseline for all the biomarkers.
Up to 5 Years
Percent Change from Baseline in HB Variants including HBH
Временное ограничение: Baseline, Week 48
Adult TD and NTD Cohorts.
Baseline, Week 48
Number of participants with antidrug antibody (ADA)
Временное ограничение: Up to 2 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 2 Years
Mean change in biomarkers for hemolysis
Временное ограничение: Up to Week 48
Adolescent TD and NTD Cohorts. Biomarkers for hemolysis to be evaluated include total/direct/indirect bilirubin, serum lactate dehydrogenase (sLDH), haptoglobin, reticulocytes and nucleated red blood cells, reticulocyte production index (RPI), and urinary urobilinogen
Up to Week 48
Mean change in biomarkers and parameters for iron homeostasis
Временное ограничение: Up to 5 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts. The biomarkers and parameters for iron homeostasis to be evaluated include serum ferritin, liver and myocardial iron content (LIC), (MIC), iron chelation therapy (ICT).
Up to 5 Years
Assessment of Hematologic Parameters
Временное ограничение: Up to Week 48
Adolescent TD and NTD Cohorts. The hematologic assessments to be evaluated are red blood cell (RBC) count, hemoglobin, hematocrit, reticulocyte count, nucleated red blood cell count, platelet, leukocyte and neutrophile counts, RBC indices, RBC morphology, and Hb variants.
Up to Week 48
The change from baseline in the number of health care resource utilization (HCRU)
Временное ограничение: Up to 5 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 5 Years
Mean change from baseline in Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) domain scores
Временное ограничение: Up to 3 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 3 Years
Mean change from baseline EQ-5D-5L utility index
Временное ограничение: Up to 3 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 3 Years
Mean change from baseline visual analogue scale (VAS) scores
Временное ограничение: Up to 3 Years
Adolescent TD and NTD Cohorts
Up to 3 Years

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Bristol-Myers Squibb

Следователи

  • Директор по исследованиям: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 декабря 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

16 июля 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

14 августа 2034 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 декабря 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 декабря 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 декабря 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CA056-015
  • 2022-502328-35 (Другой идентификатор: EU CTR)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

BMS предоставит доступ к индивидуальным анонимным данным участников по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев. Дополнительную информацию о политике и процессе обмена данными Bristol Myers Squibb можно найти по адресу: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html.

Сроки обмена IPD

См. описание плана

Критерии совместного доступа к IPD

См. описание плана

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться