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ウォルフラム症候群の成人患者におけるAMX0035の安全性と有効性に関する第II相試験

2026年4月9日 更新者：Amylyx Pharmaceuticals Inc.
この研究は、ウォルフラム症候群の成人におけるAMX0035の安全性と有効性を評価するための非盲検第II相研究です。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

AMX0035 は、ミトコンドリアと小胞体 (ER) に由来する主要な細胞死経路を遮断することにより、神経細胞死を減らすように設計された併用療法です。 この臨床試験は、0 ～ 240 分間の混合食事耐性試験で c-ペプチド レベルをモニタリングすることにより、治療が安全で忍容性があることを実証し、残留ベータ細胞機能に対する AMX0035 の効果を評価するように設計されています。 この試験では、毎日のインスリン投与量、良好なグルコース範囲での時間、および HbA1c レベルなどの糖尿病測定値の変化に対する AMX0035 の効果も評価します。 両眼の最良矯正視力への影響も評価されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

12

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

17年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • Wolfram症候群の確定診断
  • ウォルフラム症候群によるインスリン依存性糖尿病
  • 17歳以上
  • -参加者は、研究期間中CGMデバイスを喜んで着用する必要があります

主な除外基準:

  • 胆汁酸の腸肝循環を変化させる病状の存在（回腸切除およびストーマ、局所回腸炎など）
  • ニューヨーク心臓協会 (NYHA) による心不全の病歴
  • 乳がんおよび/または卵巣がんの病歴または家族歴
  • -治療による追加の塩分摂取量が患者を危険にさらすような厳しい塩分制限下にある参加者、治験責任医師の判断
  • -1日目の最初の投与前の30日以内（または5半減期のいずれか長い方）に、治験薬またはデバイスによる治療を受けた
  • 遺伝子または細胞療法による以前の治療

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：AMX0035
AMX0035を経口投与で208週間：最初の3週間は1日1回、その後、参加者が耐容できる場合、研究の残りの期間は1日2回
薬：AMX0035
AMX0035
他の名前：
  • タウルルソジオールとフェニル酪酸ナトリウムの独自配合

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
0-240分間の混合環境許容耐性テスト（MMTT）の間にC-ペプチドレベルを監視することにより、残留ベータ細胞関数に対するAMX0035の効果を評価する
時間枠：24週間
  • 0-240分のMMTTを使用して、24週目の曲線下のCペプチド領域（AUC）応答
  • 0-240分のMMTTを使用して、24週目にデルタCペプチドの曲線下面積（AUC）のベースラインから変化します
24週間
ウォルフラム症候群の成人参加者において、最大208週間経口投与されるAMX0035の安全性と忍容性を評価するため
時間枠：208週間
  • 有害事象および重篤な有害事象の発生率と重症度
  • 臨床検査評価における異常の発生率
208週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
1日の総インスリン投与量に対するAMX0035の効果を評価する
時間枠：24週間
外因性インスリン投与量のベースラインから24週目への変更
24週間
グルコース範囲に対するAMX0035の効果を評価する
時間枠：24週間

ベースラインから 24 週目に変更

  • 良好な範囲内の時間
  • 範囲を下回る時間
  • 範囲を超える時間
24週間
0-240分のMMTT中にAMX0035の効果を評価する
時間枠：48週間
48週目の240分間のMMTTに対するC-ペプチドAUC応答
48週間
視力に対するAMX0035の影響を評価します
時間枠：48週間
48週目のSnellenチャートを使用した視力テストにより、logmarスケールで測定された両眼のベスト補正視力のベースラインからの変更
48週間
HBA1Cレベルに対するAMX0035の効果を評価します
時間枠：24週間と48週間
HBA1Cレベルのベースラインから24週目、48週目から48週目に変更
24週間と48週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Amylyx Pharmaceuticals Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Camille Bedrosian, MD、Amylyx Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年3月3日

一次修了 (実際)

2024年7月23日

研究の完了 (推定)

2028年5月31日

試験登録日

最初に提出

2022年12月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年12月22日

最初の投稿 (実際)

2023年1月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月9日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • A35-008

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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