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AMX0035 在成年 Wolfram 综合征患者中的安全性和有效性的 II 期研究

2024年4月25日 更新者：Amylyx Pharmaceuticals Inc.
本研究是一项开放标签的 II 期研究，旨在评估 AMX0035 在成年 Wolfram 综合征患者中的安全性和有效性。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

AMX0035是一种联合疗法，旨在通过阻断源自线粒体和内质网（ER）的关键细胞死亡途径来减少神经元死亡。 该临床试验旨在证明治疗是安全的、可耐受的，并通过在 0-240 分钟的混合膳食耐受性测试中监测 c 肽水平来评估 AMX0035 对残余 β 细胞功能的影响。 该试验还将评估 AMX0035 对糖尿病测量值变化的影响，包括每日胰岛素剂量、良好葡萄糖范围内的时间和 HbA1c 水平。 还将评估对双眼最佳矫正视力的影响。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

12

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

17年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  • Wolfram 综合征的明确诊断
  • Wolfram 综合征导致的胰岛素依赖型糖尿病
  • 至少 17 岁
  • 参与者必须愿意在研究期间佩戴 CGM 设备

关键排除标准：

  • 存在可改变胆汁酸肠肝循环的病症（例如，回肠切除和造口、区域性回肠炎）
  • 根据纽约心脏协会 (NYHA) 的任何心力衰竭病史
  • 乳腺癌和/或卵巢癌的病史或家族史
  • 根据研究者的判断，参与者受到严格的盐限制，其中因治疗而增加的盐摄入量会使患者处于危险之中
  • 在第 1 天第一次给药前的 30 天内（或 5 个半衰期，以较长者为准）接受过任何研究药物或设备的治疗
  • 既往接受过基因或细胞疗法治疗

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：AMX0035
AMX0035 口服给药，持续 96 周：前 3 周每天一次，如果参与者能够耐受，则在研究的剩余时间内每天两次
药品：AMX0035
AMX0035
其他名称：
  • 牛磺熊二醇和苯基丁酸钠的专利配方

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
评估 AMX0035 在 0-240 分钟混合膳食耐受性测试 (MMTT) 中的效果
大体时间：24周
  • 第 24 周时的 C 肽 AUC 反应
  • 第 24 周时 C 肽相对于基线的变化
24周
评估 AMX0035 在患有 Wolfram 综合征的成年参与者中的安全性和耐受性
大体时间：100周
  • 不良事件和严重不良事件的发生率和严重程度
  • 临床实验室评估异常发生率
100周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
评估 AMX0035 对视力的影响大小
大体时间：24周
第 24 周时最佳矫正视力 (Logmar) 相对于基线的变化
24周
评估 AMX0035 对每日总胰岛素剂量的影响
大体时间：24周
从外源性胰岛素剂量基线到第 24 周的变化
24周
评估 AMX0035 对葡萄糖范围的影响
大体时间：24周

从基线到第 24 周的变化

  • 时间在良好范围内
  • 时间低于范围
  • 超出范围的时间
24周
评估 AMX0035 对 HbA1c 水平的影响
大体时间：24周
HbA1c 水平从基线到第 24 周的变化
24周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

调查人员

  • 研究主任：Mathias Leinders, Dr.、Amylyx Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年3月3日

初级完成 (估计的)

2024年7月17日

研究完成 (估计的)

2026年1月30日

研究注册日期

首次提交

2022年12月22日

首先提交符合 QC 标准的

2022年12月22日

首次发布 (实际的)

2023年1月9日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年4月26日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月25日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • A35-008

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

沃尔夫勒姆综合症的临床试验

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者
    招聘中
    罕见病患者登记和自然历史研究 - Sanford 的罕见病协调 (CoRDS)
    线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件
    美国, 澳大利亚

AMX0035的临床试验

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药物干预

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条件

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药物干预

膳食补充剂

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