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Um estudo de Fase II de Segurança e Eficácia de AMX0035 em Pacientes Adultos com Síndrome de Wolfram

9 de abril de 2026 atualizado por: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Este estudo é um estudo aberto de Fase II para avaliar a segurança e eficácia de AMX0035 em adultos com síndrome de Wolfram.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

AMX0035 é uma terapia combinada projetada para reduzir a morte neuronal por meio do bloqueio das principais vias de morte celular originárias da mitocôndria e do retículo endoplasmático (ER). Este ensaio clínico foi desenvolvido para demonstrar que o tratamento é seguro, tolerável e para avaliar o efeito do AMX0035 nas funções residuais das células beta, monitorando os níveis de peptídeo c durante um teste de tolerância a refeições mistas de 0 a 240 minutos. O estudo também avaliará os efeitos do AMX0035 nas alterações nas medições diabéticas, incluindo dose diária de insulina, tempo em boa faixa de glicose e níveis de HbA1c. O efeito na acuidade visual melhor corrigida em ambos os olhos também será avaliado.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

12

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

17 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Diagnóstico definitivo da síndrome de Wolfram
  • Diabetes mellitus dependente de insulina devido à síndrome de Wolfram
  • Pelo menos 17 anos de idade
  • O participante deve estar disposto a usar um dispositivo CGM durante o estudo

Principais Critérios de Exclusão:

  • Presença de patologias que podem alterar a circulação êntero-hepática dos ácidos biliares (por exemplo, ressecção ileal e estoma, ileíte regional)
  • Qualquer história de insuficiência cardíaca de acordo com a New York Heart Association (NYHA)
  • História ou história familiar de câncer de mama e/ou ovário
  • Participante sob restrição severa de sal onde a ingestão de sal adicionada devido ao tratamento colocaria o paciente em risco, na opinião do Investigador
  • Recebeu tratamento com qualquer medicamento ou dispositivo experimental dentro de 30 dias (ou 5 meias-vidas, o que for mais longo) antes da primeira dose no Dia 1
  • Tratamento anterior com terapia gênica ou celular

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: AMX0035
AMX0035 administrado por via oral durante 208 semanas: Uma vez por dia durante as primeiras 3 semanas e depois duas vezes por dia durante o restante do estudo, se tolerado pelo participante
Medicamento: AMX0035
AMX0035
Outros nomes:
  • Formulação patenteada de taurursodiol e fenilbutirato de sódio

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para avaliar o efeito do AMX0035 na função residual de células beta, monitorando os níveis de peptídeo C durante um teste de tolerância à mista de 0-240 minutos (MMTT)
Prazo: 24 semanas
  • Área do peptídeo C sob a resposta da curva (AUC) na semana 24 usando um MMTT de 0-240 minutos
  • Mudança da linha de base na área sob a curva (AUC) no peptídeo C Delta na semana 24 usando um MMTT de 0-240 minutos
24 semanas
Para avaliar a segurança e tolerabilidade do AMX0035 administrado por via oral durante até 208 semanas em participantes adultos com síndrome de Wolfram
Prazo: 208 semanas
  • Incidência e gravidade de Eventos Adversos e Eventos Adversos Graves
  • Incidência de anormalidades nas avaliações laboratoriais clínicas
208 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar o efeito de AMX0035 na dose diária total de insulina
Prazo: 24 semanas
Alteração da linha de base da dose de insulina exógena para a semana 24
24 semanas
Para avaliar o efeito de AMX0035 na faixa de glicose
Prazo: 24 semanas

Mudança da linha de base para a semana 24

  • Tempo em boa faixa
  • Tempo abaixo do intervalo
  • Tempo acima do intervalo
24 semanas
Para avaliar o efeito do AMX0035 durante um MMTT de 0-240 minutos
Prazo: 48 semanas
Resposta da AUC do peptídeo C a um MMTT de 240 minutos na semana 48
48 semanas
Para avaliar o efeito do AMX0035 na acuidade visual
Prazo: 48 semanas
Mudança da linha de base na acuidade visual mais corrigida para os dois olhos medidos na escala de logmar por testes de visão usando o gráfico de Snellen na semana 48
48 semanas
Para avaliar o efeito do AMX0035 nos níveis de HbA1c
Prazo: 24 semanas e 48 semanas
Mudança de linha de base para semana 24 e semana 48 no nível HbA1c
24 semanas e 48 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Camille Bedrosian, MD, Amylyx Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

3 de março de 2023

Conclusão Primária (Real)

23 de julho de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de maio de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de dezembro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de dezembro de 2022

Primeira postagem (Real)

9 de janeiro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

9 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • A35-008

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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