Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen II tutkimus AMX0035:n turvallisuudesta ja tehosta aikuispotilailla, joilla on Wolfram-oireyhtymä

torstai 9. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Tämä tutkimus on avoin vaiheen II tutkimus, jossa arvioidaan AMX0035:n turvallisuutta ja tehoa aikuisilla, joilla on Wolfram-oireyhtymä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

AMX0035 on yhdistelmähoito, joka on suunniteltu vähentämään hermosolujen kuolemaa estämällä mitokondrioista ja endoplasmisesta retikulumista (ER) peräisin olevia keskeisiä solukuolemareittejä. Tämä kliininen tutkimus on suunniteltu osoittamaan, että hoito on turvallista ja siedettävää, ja arvioimaan AMX0035:n vaikutusta beetasolujen jäännöstoimintoihin seuraamalla c-peptiditasoja 0–240 minuutin seka-ateriatoleranssitestin aikana. Kokeessa arvioidaan myös AMX0035:n vaikutuksia diabeettisten mittausten muutoksiin, mukaan lukien päivittäinen insuliiniannos, hyvällä glukoosialueella oleva aika ja HbA1c-tasot. Vaikutus parhaiten korjattuun näöntarkkuuteen molemmissa silmissä arvioidaan myös.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

17 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Wolfram-oireyhtymän lopullinen diagnoosi
  • Insuliiniriippuvainen diabetes mellitus, joka johtuu Wolfram-oireyhtymästä
  • Vähintään 17-vuotias
  • Osallistujan on oltava valmis käyttämään CGM-laitetta tutkimuksen ajan

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Patologioiden esiintyminen, jotka voivat muuttaa sappihappojen enterohepaattista verenkiertoa (esim. ileaalisen resektio ja avanne, alueellinen ileiitti)
  • Kaikki sydämen vajaatoiminnan historia New York Heart Associationin (NYHA) mukaan
  • Rinta- ja/tai munasarjasyöpä historia tai suvussa
  • Osallistuja, jolla on ankara suolarajoitus, jossa hoidon aiheuttama lisätty suolan saanti vaarantaisi potilaan tutkijan arvion mukaan
  • saanut hoitoa millä tahansa tutkimuslääkkeellä tai -laitteella 30 päivän (tai 5 puoliintumisajan, sen mukaan kumpi on pidempi) aikana ennen ensimmäistä annosta päivänä 1
  • Aikaisempi hoito geeni- tai soluterapialla

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: AMX0035
AMX0035 annosteltuna suun kautta 208 viikon ajan: kerran päivässä ensimmäisten 3 viikon aikana ja sitten kahdesti päivässä tutkimuksen loppuajan osallistujan siedettävyyden mukaan
Lääke: AMX0035
AMX0035
Muut nimet:
  • Taurursodiolin ja natriumfenyylibutyraatin patentoitu formulaatio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
AMX0035: n vaikutuksen arvioimiseksi beeta-solutoiminnassa seuraamalla C-peptiditasoja 0–240 minuutin sekoitettujen aidojen toleranssitestin (MMTT) aikana (MMTT)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
  • C-peptidialue käyrän (AUC) vasteen alla viikolla 24 käyttämällä 0–240 minuutin MMTT
  • Vaihda lähtötasosta käyrän alla (AUC) Delta-C-peptidissä viikolla 24 käyttämällä 0–240 minuutin MMTT
24 viikkoa
Aikuisten Wolframin oireyhtymästä kärsivien osallistujien suun kautta jopa 208 viikon ajan annosteltavan AMX0035:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi
Aikaikkuna: 208 viikkoa
  • Haitallisten tapahtumien ja vakavien haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus
  • Poikkeamien esiintyvyys kliinisissä laboratoriotutkimuksissa
208 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida AMX0035:n vaikutus päivittäiseen insuliinin kokonaisannokseen
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Muutos eksogeenisen insuliinin lähtötasosta viikkoon 24
24 viikkoa
Arvioida AMX0035:n vaikutusta glukoosialueeseen
Aikaikkuna: 24 viikkoa

Muutos perustilasta viikkoon 24

  • Aika hyvällä alueella
  • Aika rajan alapuolella
  • Aika alueen yläpuolella
24 viikkoa
AMX0035: n vaikutuksen arvioimiseksi 0–240 minuutin MMTT: n aikana
Aikaikkuna: 48 viikkoa
C-peptidin AUC-vaste 240 minuutin MMTT: lle viikolla 48
48 viikkoa
Arvioida AMX0035: n vaikutusta näköterveyteen
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Vaihda lähtötilanteesta parhaiten korjatun näköterveyden molemmille silmille, jotka mitataan LogMAR-asteikolla näkymikokeilla Snellen-kaaviolla viikolla 48
48 viikkoa
Arvioida AMX0035: n vaikutusta HbA1c -tasoihin
Aikaikkuna: 24 viikkoa ja 48 viikkoa
Vaihda lähtötasosta viikkoon 24 ja viikkoon 48 HbA1c -tasolla
24 viikkoa ja 48 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Camille Bedrosian, MD, Amylyx Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 3. maaliskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 23. heinäkuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. toukokuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 22. joulukuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 22. joulukuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 9. tammikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 14. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • A35-008

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa