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Une étude de phase II sur l'innocuité et l'efficacité d'AMX0035 chez des patients adultes atteints du syndrome de Wolfram

9 avril 2026 mis à jour par: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Cette étude est une étude ouverte de phase II visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité d'AMX0035 chez les adultes atteints du syndrome de Wolfram.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

AMX0035 est une thérapie combinée conçue pour réduire la mort neuronale en bloquant les principales voies de mort cellulaire provenant des mitochondries et du réticulum endoplasmique (RE). Cet essai clinique est conçu pour démontrer que le traitement est sûr, tolérable et pour évaluer l'effet d'AMX0035 sur les fonctions résiduelles des cellules bêta en surveillant les niveaux de peptide C au cours d'un test de tolérance de repas mixtes de 0 à 240 minutes. L'essai évaluera également les effets de l'AMX0035 sur les modifications des mesures du diabète, notamment la dose quotidienne d'insuline, le temps passé dans une bonne plage de glucose et les taux d'HbA1c. L'effet sur l'acuité visuelle la mieux corrigée des deux yeux sera également évalué.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

12

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

17 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Diagnostic définitif du syndrome de Wolfram
  • Diabète sucré insulino-dépendant dû au syndrome de Wolfram
  • Au moins 17 ans
  • Le participant doit être prêt à porter un appareil CGM pendant toute la durée de l'étude

Critères d'exclusion clés :

  • Présence de pathologies pouvant altérer la circulation entérohépatique des acides biliaires (ex. résection iléale et stomie, iléite régionale)
  • Tout antécédent d'insuffisance cardiaque selon la New York Heart Association (NYHA)
  • Antécédents ou antécédents familiaux de cancer du sein et/ou de l'ovaire
  • Participant soumis à une restriction sévère en sel où l'apport de sel ajouté en raison du traitement mettrait le patient en danger, selon le jugement de l'investigateur
  • A reçu un traitement avec un médicament ou un dispositif expérimental dans les 30 jours (ou 5 demi-vies, selon la plus longue) avant la première dose au jour 1
  • Traitement antérieur par thérapie génique ou cellulaire

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: AMX0035
AMX0035 administré par voie orale pendant 208 semaines : Une fois par jour pendant les 3 premières semaines, puis deux fois par jour pour le reste de l'étude si toléré par le participant
Médicament: AMX0035
AMX0035
Autres noms:
  • Formulation exclusive de taurursodiol et de phénylbutyrate de sodium

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pour évaluer l'effet de l'AMX0035 sur la fonction résiduelle des cellules bêta en surveillant les niveaux de peptide C pendant un test de tolérance de manège mixte de 0 à 240 minutes (MMTT)
Délai: 24 semaines
  • Zone de peptide C sous la réponse de la courbe (AUC) à la semaine 24 en utilisant un MMTT de 0 à 240 minutes
  • Changement de la ligne de base dans la zone sous la courbe (AUC) dans le Delta C-peptide à la semaine 24 en utilisant un MMTT de 0 à 240 minutes
24 semaines
Pour évaluer la sécurité et la tolérabilité de l'AMX0035 administré par voie orale pendant jusqu'à 208 semaines chez des participants adultes atteints du syndrome de Wolfram
Délai: 208 semaines
  • Incidence et sévérité des événements indésirables et des événements indésirables graves
  • Incidence des anomalies dans les évaluations de laboratoire clinique
208 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'effet d'AMX0035 sur la dose quotidienne totale d'insuline
Délai: 24 semaines
Passage de la dose initiale d'insuline exogène à la semaine 24
24 semaines
Pour évaluer l'effet d'AMX0035 sur la plage de glucose
Délai: 24 semaines

Passer de la ligne de base à la semaine 24

  • Heure dans une bonne fourchette
  • Temps inférieur à la plage
  • Temps au-dessus de la plage
24 semaines
Pour évaluer l'effet d'AMX0035 pendant un MMTT de 0 à 240 minutes
Délai: 48 semaines
Réponse de l'ASC du peptide c à un MMTT de 240 minutes à la semaine 48
48 semaines
Pour évaluer l'effet de l'AMX0035 sur l'acuité visuelle
Délai: 48 semaines
Changement de la ligne de base sur l'acuité visuelle la mieux corrigée pour les deux yeux mesurés sur l'échelle LogMar par des tests de vue à l'aide du graphique Snellen à la semaine 48
48 semaines
Pour évaluer l'effet d'AMX0035 sur les niveaux d'HbA1c
Délai: 24 semaines et 48 semaines
Passer de la ligne de base à la semaine 24 et la semaine 48 au niveau de l'HbA1c
24 semaines et 48 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Camille Bedrosian, MD, Amylyx Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 mars 2023

Achèvement primaire (Réel)

23 juillet 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 mai 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 décembre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 décembre 2022

Première publication (Réel)

9 janvier 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • A35-008

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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