Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase II-onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van AMX0035 bij volwassen patiënten met het syndroom van Wolfram

9 april 2026 bijgewerkt door: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Deze studie is een open-label fase II-studie om de veiligheid en werkzaamheid van AMX0035 bij volwassenen met het syndroom van Wolfram te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

AMX0035 is een combinatietherapie die is ontworpen om neuronale dood te verminderen door blokkade van belangrijke cellulaire doodsroutes die hun oorsprong vinden in de mitochondriën en het endoplasmatisch reticulum (ER). Deze klinische studie is opgezet om aan te tonen dat de behandeling veilig en verdraagbaar is, en om het effect van AMX0035 op resterende bètacelfuncties te evalueren door de c-peptidespiegels te controleren tijdens een 0-240 minuten durende tolerantietest voor gemengde maaltijden. De proef zal ook de effecten beoordelen van AMX0035 op veranderingen in diabetesmetingen, waaronder de dagelijkse insulinedosis, de tijd binnen een goed glucosebereik en de HbA1c-waarden. Het effect op de best gecorrigeerde gezichtsscherpte in beide ogen zal ook worden geëvalueerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

17 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Definitieve diagnose van het Wolfram-syndroom
  • Insulineafhankelijke diabetes mellitus door het syndroom van Wolfram
  • Minstens 17 jaar oud
  • De deelnemer moet bereid zijn een CGM-apparaat te dragen voor de duur van het onderzoek

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Aanwezigheid van pathologieën die de enterohepatische circulatie van galzuren kunnen veranderen (bijv. ileumresectie en stoma, regionale ileïtis)
  • Elke voorgeschiedenis van hartfalen volgens de New York Heart Association (NYHA)
  • Geschiedenis van of familiegeschiedenis van borst- en/of eierstokkanker
  • Deelnemer onder strenge zoutbeperking waarbij de toegevoegde zoutinname als gevolg van de behandeling de patiënt in gevaar zou brengen, naar het oordeel van de onderzoeker
  • Behandeling gekregen met een onderzoeksgeneesmiddel of apparaat binnen de 30 dagen (of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van welke langer is) voorafgaand aan de eerste dosis op dag 1
  • Eerdere behandeling met gen- of cellulaire therapie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: AMX0035
AMX0035 oraal toegediend gedurende 208 weken: Eén keer per dag gedurende de eerste 3 weken en vervolgens twee keer per dag voor de rest van de studie, indien getolereerd door de deelnemer
Geneesmiddel: AMX0035
AMX0035
Andere namen:
  • Gepatenteerde formulering van taurursodiol en natriumfenylbutyraat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om het effect van AMX0035 op de resterende bèta-celfunctie te evalueren door C-peptideniveaus te volgen gedurende een 0-240 minuten gemengde maaltolerantietest (MMTT)
Tijdsspanne: 24 weken
  • C-peptidegebied onder de Curve (AUC) -respons in week 24 met behulp van een 0-240 minuten MMTT
  • Verander van de basislijn in het gebied onder de curve (AUC) in delta c-peptide in week 24 met behulp van een 0-240 minuten MMTT
24 weken
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van oraal toegediend AMX0035 gedurende maximaal 208 weken te beoordelen bij volwassen deelnemers met het syndroom van Wolfram
Tijdsspanne: 208 weken
  • Incidentie en ernst van bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
  • Incidentie van afwijkingen in klinische laboratoriumbeoordelingen
208 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om het effect van AMX0035 op de totale dagelijkse insulinedosis te evalueren
Tijdsspanne: 24 weken
Wijziging van baseline van exogene insulinedosis naar week 24
24 weken
Om het effect van AMX0035 op het glucosebereik te evalueren
Tijdsspanne: 24 weken

Verander van basislijn naar week 24

  • Tijd binnen goed bereik
  • Tijd onder bereik
  • Tijd boven bereik
24 weken
Om het effect van AMX0035 te evalueren tijdens een MMTT van 0-240 minuten
Tijdsspanne: 48 weken
C-peptide AUC-reactie op een 240-minuten MMTT in week 48
48 weken
Om het effect van AMX0035 op gezichtsscherpte te beoordelen
Tijdsspanne: 48 weken
Verander van de basislijn op best gecorrigeerde gezichtsscherpte voor beide ogen gemeten op de logmar-schaal door zichttests met behulp van Snellen-grafiek in week 48
48 weken
Om het effect van AMX0035 op HbA1C -niveaus te evalueren
Tijdsspanne: 24 weken en 48 weken
Verander van baseline naar week 24 en week 48 in HbA1c -niveau
24 weken en 48 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Camille Bedrosian, MD, Amylyx Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 maart 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

23 juli 2024

Studie voltooiing (Geschat)

31 mei 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 december 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 december 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 januari 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • A35-008

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren