Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase II undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af AMX0035 hos voksne patienter med Wolfram syndrom

9. april 2026 opdateret af: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Dette studie er et åbent fase II-studie for at evaluere sikkerheden og effekten af ​​AMX0035 hos voksne med Wolfram syndrom.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

AMX0035 er en kombinationsterapi designet til at reducere neuronal død gennem blokering af centrale cellulære dødsveje med oprindelse i mitokondrierne og endoplasmatisk retikulum (ER). Dette kliniske forsøg er designet til at demonstrere, at behandlingen er sikker, tolerabel og til at evaluere effekten af ​​AMX0035 på resterende beta-cellefunktioner ved at overvåge c-peptidniveauer under en 0-240 minutters tolerancetest for blandet måltid. Forsøget vil også vurdere virkningerne af AMX0035 på ændringer i diabetiske målinger, herunder daglig insulindosis, tid i et godt glukoseområde og HbA1c-niveauer. Effekt på bedst korrigeret synsstyrke i begge øjne vil også blive vurderet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

17 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Definitiv diagnose af Wolfram syndrom
  • Insulinafhængig diabetes mellitus på grund af Wolfram syndrom
  • Mindst 17 år
  • Deltageren skal være villig til at bære en CGM-enhed i hele undersøgelsens varighed

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af patologier, der kan ændre den enterohepatiske cirkulation af galdesyrer (f.eks. ileal resektion og stomi, regional ileitis)
  • Enhver historie med hjertesvigt ifølge New York Heart Association (NYHA)
  • Anamnese med eller familiehistorie med bryst- og/eller ovariecancer
  • Deltager under alvorlig saltrestriktion, hvor det tilsatte saltindtag på grund af behandlingen ville bringe patienten i fare, efter Investigator's vurdering
  • Modtog behandling med ethvert forsøgslægemiddel eller udstyr inden for de 30 dage (eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst) før første dosis på dag 1
  • Tidligere behandling med gen- eller celleterapi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AMX0035
AMX0035 administreret via munden i 208 uger: En gang dagligt i de første 3 uger og derefter to gange dagligt for resten af undersøgelsen, hvis det tolereres af deltageren
Medicin: AMX0035
AMX0035
Andre navne:
  • Proprietær formulering af taurursodiol og natriumphenylbutyrat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at evaluere effekten af ​​AMX0035 på resterende beta-cellefunktion ved at overvåge C-peptidniveauer i løbet af en 0-240 minutters blandet måltidstolerance-test (MMTT)
Tidsramme: 24 uger
  • C-peptidområde under kurven (AUC) -respons i uge 24 ved hjælp af en 0-240 minutters MMTT
  • Skift fra baseline i området under kurven (AUC) i delta C-peptid i uge 24 ved hjælp af en 0-240 minutters MMTT
24 uger
At vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af AMX0035 administreret oralt i op til 208 uger hos voksne deltagere med Wolfram syndrom
Tidsramme: 208 uger
  • Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger og alvorlige bivirkninger
  • Forekomst af unormale resultater i kliniske laboratorieundersøgelser
208 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at evaluere effekten af ​​AMX0035 på den samlede daglige insulindosis
Tidsramme: 24 uger
Ændring fra baseline for eksogen insulindosis til uge 24
24 uger
For at evaluere effekten af ​​AMX0035 på glukoseområdet
Tidsramme: 24 uger

Skift fra baseline til uge 24

  • Tid i god rækkevidde
  • Tid under intervallet
  • Tid over rækkevidde
24 uger
For at evaluere effekten af ​​AMX0035 i løbet af en 0-240 minutters MMTT
Tidsramme: 48 uger
C-peptid AUC-svar på en 240-minutters MMTT i uge 48
48 uger
For at vurdere effekten af ​​AMX0035 på synsstyrke
Tidsramme: 48 uger
Skift fra baseline på bedst korrigerede synsstyrke for begge øjne målt på logmar-skalaen ved synstest ved hjælp af Snellen-diagrammet i uge 48
48 uger
For at evaluere effekten af ​​AMX0035 på HBA1C -niveauer
Tidsramme: 24 uger og 48 uger
Skift fra baseline til uge 24 og uge 48 på HbA1c -niveau
24 uger og 48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Camille Bedrosian, MD, Amylyx Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. marts 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

23. juli 2024

Studieafslutning (Anslået)

31. maj 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. december 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. december 2022

Først opslået (Faktiske)

9. januar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • A35-008

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Wolfram syndrom

Kliniske forsøg med AMX0035

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner