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Un estudio de fase II de seguridad y eficacia de AMX0035 en pacientes adultos con síndrome de Wolfram

9 de abril de 2026 actualizado por: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Este estudio es un estudio de fase II de etiqueta abierta para evaluar la seguridad y eficacia de AMX0035 en adultos con síndrome de Wolfram.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

AMX0035 es una terapia combinada diseñada para reducir la muerte neuronal a través del bloqueo de vías de muerte celular clave que se originan en las mitocondrias y el retículo endoplásmico (RE). Este ensayo clínico está diseñado para demostrar que el tratamiento es seguro, tolerable y para evaluar el efecto de AMX0035 en las funciones de las células beta residuales mediante el control de los niveles de péptido C durante una prueba de tolerancia a comidas mixtas de 0 a 240 minutos. El ensayo también evaluará los efectos de AMX0035 en los cambios en las mediciones diabéticas, incluida la dosis diaria de insulina, el tiempo en un buen rango de glucosa y los niveles de HbA1c. También se evaluará el efecto sobre la agudeza visual mejor corregida en ambos ojos.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

12

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

17 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Diagnóstico definitivo del síndrome de Wolfram
  • Diabetes mellitus insulinodependiente por síndrome de Wolfram
  • Al menos 17 años de edad
  • El participante debe estar dispuesto a usar un dispositivo CGM durante la duración del estudio

Criterios clave de exclusión:

  • Presencia de patologías que puedan alterar la circulación enterohepática de los ácidos biliares (p. ej., resección y estoma ileal, ileítis regional)
  • Cualquier historial de insuficiencia cardíaca según la New York Heart Association (NYHA)
  • Antecedentes o antecedentes familiares de cáncer de mama y/o de ovario
  • Participante bajo severa restricción de sal donde la ingesta de sal adicional debido al tratamiento pondría al paciente en riesgo, a juicio del investigador
  • Recibió tratamiento con cualquier fármaco o dispositivo en investigación dentro de los 30 días (o 5 vidas medias, lo que sea más largo) antes de la primera dosis en el Día 1
  • Tratamiento previo con terapia génica o celular

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: AMX0035
AMX0035 administrado por vía oral durante 208 semanas: una vez al día durante las primeras 3 semanas y luego dos veces al día durante el resto del estudio si el participante lo tolera
Droga: AMX0035
AMX0035
Otros nombres:
  • Formulación patentada de taurursodiol y fenilbutirato de sodio

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Para evaluar el efecto de AMX0035 sobre la función residual de células beta monitoreando los niveles de péptidos C durante una prueba de tolerancia de comidas mixtas de 0-240 minutos (MMTT)
Periodo de tiempo: 24 semanas
  • Área de péptido C bajo la curva (AUC) Respuesta en la semana 24 usando un MMTT de 0-240 minutos
  • Cambiar desde el inicio en el área debajo de la curva (AUC) en el péptido C delta en la semana 24 usando un MMTT de 0-240 minutos
24 semanas
Para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de AMX0035 administrado por vía oral durante hasta 208 semanas en participantes adultos con síndrome de Wolfram
Periodo de tiempo: 208 semanas
  • Incidencia y gravedad de eventos adversos y eventos adversos graves
  • Incidencia de anomalías en evaluaciones de laboratorio clínico
208 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Para evaluar el efecto de AMX0035 en la dosis diaria total de insulina
Periodo de tiempo: 24 semanas
Cambio desde el inicio de la dosis de insulina exógena hasta la semana 24
24 semanas
Para evaluar el efecto de AMX0035 en el rango de glucosa
Periodo de tiempo: 24 semanas

Cambio desde el inicio hasta la semana 24

  • Tiempo en buen rango
  • Tiempo por debajo del rango
  • Tiempo por encima del rango
24 semanas
Para evaluar el efecto de AMX0035 durante un MMTT de 0-240 minutos
Periodo de tiempo: 48 semanas
Respuesta AUC del péptido C a un MMTT de 240 minutos en la semana 48
48 semanas
Para evaluar el efecto de AMX0035 sobre la agudeza visual
Periodo de tiempo: 48 semanas
Cambio de la línea de base en la mejor agudeza visual con corrección para ambos ojos medidos en la escala logMar mediante pruebas de visión utilizando el gráfico Snellen en la semana 48
48 semanas
Para evaluar el efecto de AMX0035 en los niveles de HBA1C
Periodo de tiempo: 24 semanas y 48 semanas
Cambio de la línea de base a la semana 24 y la semana 48 en el nivel de HBA1C
24 semanas y 48 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Camille Bedrosian, MD, Amylyx Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de marzo de 2023

Finalización primaria (Actual)

23 de julio de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

31 de mayo de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de diciembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de diciembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

9 de enero de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • A35-008

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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