Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы II безопасности и эффективности AMX0035 у взрослых пациентов с синдромом Вольфрама

9 апреля 2026 г. обновлено: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Это исследование является открытым исследованием фазы II для оценки безопасности и эффективности AMX0035 у взрослых с синдромом Вольфрама.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

AMX0035 представляет собой комбинированную терапию, предназначенную для уменьшения гибели нейронов за счет блокады ключевых путей клеточной смерти, берущих начало в митохондриях и эндоплазматическом ретикулуме (ЭР). Это клиническое испытание предназначено для демонстрации безопасности и переносимости лечения, а также для оценки влияния AMX0035 на остаточные функции бета-клеток путем мониторинга уровней с-пептида в течение 0-240-минутного теста на переносимость смешанной пищи. В ходе испытания также будет оцениваться влияние AMX0035 на изменения показателей диабета, включая суточную дозу инсулина, время в хорошем диапазоне уровня глюкозы и уровни HbA1c. Также будет оцениваться влияние на остроту зрения с максимальной коррекцией для обоих глаз.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

12

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

17 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Окончательный диагноз синдрома Вольфрама
  • Инсулинозависимый сахарный диабет вследствие синдрома Вольфрама
  • Не моложе 17 лет
  • Участник должен быть готов носить устройство CGM на протяжении всего исследования.

Ключевые критерии исключения:

  • Наличие патологий, которые могут изменить энтерогепатическую циркуляцию желчных кислот (например, резекция подвздошной кишки и стома, регионарный илеит)
  • Любая история сердечной недостаточности по данным Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA)
  • История или семейная история рака молочной железы и/или яичников
  • Участник с жестким ограничением соли, когда дополнительное потребление соли в связи с лечением может подвергнуть пациента риску, по мнению исследователя.
  • Получал лечение любым исследуемым лекарственным средством или устройством в течение 30 дней (или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше) до первой дозы в 1-й день.
  • Предшествующее лечение генной или клеточной терапией

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: AMX0035
AMX0035, принимаемый перорально в течение 208 недель: один раз в день в течение первых 3 недель, а затем дважды в день до конца исследования, если это переносится участником
Лекарство: AMX0035
AMX0035
Другие имена:
  • Запатентованная формула таурурсодиола и фенилбутирата натрия.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Чтобы оценить влияние AMX0035 на остаточную функцию бета-клеток путем мониторинга уровней C-пептидов в течение 0-240 минут теста на толерантность к смешанной линии (MMTT)
Временное ограничение: 24 недели
  • Пептидная площадь C-пептида под кривой (AUC) на неделе 24 с использованием 0-240-минутного MMTT
  • Изменение с базовой линии в области под кривой (AUC) в Delta C-пептиде на 24 неделе с использованием 0-240-минутного MMTT
24 недели
Для оценки безопасности и переносимости препарата AMX0035 при пероральном приеме в течение до 208 недель у взрослых участников с синдромом Вольфрама
Временное ограничение: 208 недель
  • Частота и тяжесть нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений
  • Частота отклонений в клинических лабораторных исследованиях
208 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить влияние AMX0035 на общую суточную дозу инсулина.
Временное ограничение: 24 недели
Изменение исходной дозы экзогенного инсулина до 24-й недели
24 недели
Чтобы оценить влияние AMX0035 на диапазон глюкозы
Временное ограничение: 24 недели

Изменение от исходного уровня до 24-й недели

  • Время в хорошем диапазоне
  • Время ниже диапазона
  • Время выше диапазона
24 недели
Чтобы оценить влияние AMX0035 во время 0-240-минутной MMTT
Временное ограничение: 48 недель
C-пептидный ответ AUC на 240-минутный MMTT на 48 неделе.
48 недель
Чтобы оценить влияние AMX0035 на остроту зрения
Временное ограничение: 48 недель
Изменение с базовой линии на наиболее коррекционной остроте зрения для обоих глаз, измеренных по шкале Logmar с помощью испытаний на прицел с использованием диаграммы Snellen на 48 неделе 48
48 недель
Чтобы оценить влияние AMX0035 на уровни HBA1C
Временное ограничение: 24 недели и 48 недель
Переход с базовой линии на неделю 24 и неделя 48 на уровне HBA1C
24 недели и 48 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Camille Bedrosian, MD, Amylyx Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

3 марта 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

23 июля 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 мая 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 декабря 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 декабря 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 января 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • A35-008

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться