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볼프람 증후군이 있는 성인 환자에서 AMX0035의 안전성 및 효능에 대한 II상 연구

2026년 4월 9일 업데이트: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
이 연구는 Wolfram 증후군이 있는 성인에서 AMX0035의 안전성과 효능을 평가하기 위한 오픈 라벨 Phase II 연구입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

AMX0035는 미토콘드리아와 소포체(ER)에서 발생하는 주요 세포 사멸 경로를 차단해 신경세포 사멸을 줄이도록 설계된 병용 요법이다. 이 임상 시험은 치료가 안전하고 내약성이 있음을 입증하고 0-240분의 혼합 식사 내성 테스트 동안 c-펩티드 수치를 모니터링하여 잔류 베타 세포 기능에 대한 AMX0035의 효과를 평가하도록 설계되었습니다. 이 시험은 또한 AMX0035가 일일 인슐린 투여량, 양호한 포도당 범위에 있는 시간 및 HbA1c 수치를 포함한 당뇨병 측정치의 변화에 ​​미치는 영향을 평가할 것입니다. 양쪽 눈의 최고 교정 시력에 대한 영향도 평가됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

12

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

17년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  • 볼프람 증후군의 확정 진단
  • Wolfram 증후군으로 인한 인슐린 의존성 당뇨병
  • 만 17세 이상
  • 참가자는 연구 기간 동안 CGM 장치를 기꺼이 착용해야 합니다.

주요 제외 기준:

  • 담즙산의 장간 순환을 변화시킬 수 있는 병리의 존재(예: 회장 절제 및 기공, 국소 회장염)
  • 뉴욕심장협회(NYHA)에 따른 모든 심부전 병력
  • 유방암 및/또는 난소암의 병력 또는 가족력
  • 연구자의 판단에 따라, 치료로 인해 추가된 염분 섭취가 환자를 위험에 빠뜨릴 수 있는 심각한 염분 제한 하에 있는 참가자
  • 1일째 첫 투여 전 30일(또는 반감기 5일 중 더 긴 기간) 이내에 조사 약물 또는 장치로 치료를 받은 경우
  • 유전자 또는 세포 요법을 사용한 이전 치료

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: AMX0035
AMX0035을 208주 동안 경구 투여: 참가자가 잘 견딜 경우, 처음 3주 동안은 하루에 한 번, 이후 연구 기간 동안은 하루에 두 번 투여
의약품: AMX0035
AMX0035
다른 이름들:
  • 타우루르소디올 및 페닐부티르산 나트륨의 독점 제형

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
0-240 분 혼합 내성 공차 테스트 (MMTT) 동안 C- 펩티드 수준을 모니터링하여 잔류 베타 세포 기능에 대한 AMX0035의 효과를 평가합니다.
기간: 24 주
  • 0-240 분 MMTT를 사용하여 24 주차에 곡선 (AUC) 응답 하의 C- 펩티드 영역
  • 0-240 분 MMTT를 사용하여 24 주차 델타 C- 펩티드의 곡선 아래 면적 (AUC)의 기준선에서 변경
24 주
울프람 증후군 성인 참가자에서 208주 동안 경구 투여된 AMX0035의 안전성과 내약성을 평가하기 위함
기간: 208주
  • 부작용 및 심각한 부작용의 발생률과 심각도
  • 임상 검사 평가에서 이상 소견의 발생률
208주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
총 일일 인슐린 용량에 대한 AMX0035의 효과를 평가하기 위해
기간: 24주
외인성 인슐린 용량의 기준선에서 24주까지의 변화
24주
포도당 범위에 대한 AMX0035의 효과를 평가하기 위해
기간: 24주

기준선에서 24주차로 변경

  • 좋은 범위의 시간
  • 범위 미만 시간
  • 범위 초과 시간
24주
0-240 분 MMTT 동안 AMX0035의 효과를 평가하려면
기간: 48 주
48 주차에 240 분 MMTT에 대한 C- 펩티드 AUC 반응
48 주
시력에 대한 AMX0035의 효과를 평가합니다
기간: 48 주
48 주에 Snellen 차트를 사용하여 시력 테스트를 통해 로그 마르 척도에서 측정 된 양쪽 눈에 대한 최상의 시력에 대한 기준선에서 변경
48 주
HBA1C 수준에 대한 AMX0035의 효과를 평가합니다
기간: 24 주 및 48 주
HBA1C 수준에서 기준선에서 24 주 및 48 주차 변경
24 주 및 48 주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Camille Bedrosian, MD, Amylyx Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 3월 3일

기본 완료 (실제)

2024년 7월 23일

연구 완료 (추정된)

2028년 5월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 12월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 12월 22일

처음 게시됨 (실제)

2023년 1월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 9일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • A35-008

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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