Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy II bezpieczeństwa i skuteczności AMX0035 u dorosłych pacjentów z zespołem Wolframa

9 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Niniejsze badanie jest otwartym badaniem fazy II mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności AMX0035 u osób dorosłych z zespołem Wolframa.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

AMX0035 to terapia skojarzona zaprojektowana w celu zmniejszenia śmierci neuronów poprzez blokadę kluczowych komórkowych szlaków śmierci pochodzących z mitochondriów i retikulum endoplazmatycznego (ER). To badanie kliniczne ma na celu wykazanie, że leczenie jest bezpieczne i tolerowane, oraz ocenę wpływu AMX0035 na resztkowe funkcje komórek beta poprzez monitorowanie poziomów peptydu c podczas testu tolerancji zmieszanego posiłku trwającego 0-240 minut. Badanie będzie również oceniać wpływ AMX0035 na zmiany pomiarów cukrzycowych, w tym dzienną dawkę insuliny, czas utrzymywania się prawidłowego poziomu glukozy i poziomy HbA1c. Oceniony zostanie również wpływ na najlepiej skorygowaną ostrość wzroku w obu oczach.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

17 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Ostateczna diagnoza zespołu Wolframa
  • Cukrzyca insulinozależna spowodowana zespołem Wolframa
  • Co najmniej 17 lat
  • Uczestnik musi wyrazić zgodę na noszenie urządzenia CGM przez cały czas trwania badania

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Obecność patologii, które mogą zmienić krążenie jelitowo-wątrobowe kwasów żółciowych (np. resekcja i stomia jelita krętego, regionalne zapalenie jelita krętego)
  • Dowolna historia niewydolności serca według New York Heart Association (NYHA)
  • Historia lub rodzinna historia raka piersi i / lub jajnika
  • Uczestnik podlegający poważnemu ograniczeniu spożycia soli, w przypadku gdy dodatkowe spożycie soli w związku z leczeniem naraziłoby pacjenta na ryzyko, w ocenie badacza
  • Otrzymano leczenie jakimkolwiek badanym lekiem lub urządzeniem w ciągu 30 dni (lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed podaniem pierwszej dawki w dniu 1.
  • Wcześniejsze leczenie terapią genową lub komórkową

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: AMX0035
AMX0035 podawany doustnie przez 208 tygodni: raz dziennie przez pierwsze 3 tygodnie, a następnie dwa razy dziennie przez resztę badania, jeśli jest tolerowany przez uczestnika
Lek: AMX0035
AMX0035
Inne nazwy:
  • Zastrzeżona formuła taurursodiolu i fenylomaślanu sodu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić wpływ AMX0035 na resztkową funkcję komórek beta poprzez monitorowanie poziomów peptydu C podczas 0-240 minut testu tolerancji mieszanej (MMTT)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
  • Obszar peptydu C w odpowiedzi krzywej (AUC) w 24 tygodniu za pomocą 0-240 minut MMTT
  • Zmiana z linii bazowej w obszarze pod krzywą (AUC) w peptydu d delta w 24 tygodniu przy użyciu 0-240 minut MMTT
24 tygodnie
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku AMX0035 podawanego doustnie przez okres do 208 tygodni u dorosłych uczestników z zespołem Wolframa
Ramy czasowe: 208 tygodni
  • Występowanie i nasilenie zdarzeń niepożądanych oraz poważnych zdarzeń niepożądanych
  • Występowanie nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych
208 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena wpływu AMX0035 na całkowitą dzienną dawkę insuliny
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana dawki insuliny egzogennej od wartości początkowej do tygodnia 24
24 tygodnie
Aby ocenić wpływ AMX0035 na zakres glukozy
Ramy czasowe: 24 tygodnie

Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 24

  • Czas w dobrym zakresie
  • Czas poniżej zakresu
  • Czas powyżej zakresu
24 tygodnie
Aby ocenić wpływ AMX0035 podczas 0-240 minut MMTT
Ramy czasowe: 48 tygodni
Odpowiedź AUC C-peptyd na 240-minutową MMTT w 48 tygodniu
48 tygodni
Aby ocenić wpływ AMX0035 na ostrość wzroku
Ramy czasowe: 48 tygodni
Zmiana z linii bazowej na najlepiej skorygowaną ostrość wzroku dla obu oczu zmierzonych w skali logmaru za pomocą testów wzroku przy użyciu wykresu Snellen w 48 tygodniu
48 tygodni
Aby ocenić wpływ AMX0035 na poziomy HBA1C
Ramy czasowe: 24 tygodnie i 48 tygodni
Zmiana z linii bazowej na 24 i 48 tygodnia w poziomie HBA1C
24 tygodnie i 48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Camille Bedrosian, MD, Amylyx Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 marca 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 lipca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 maja 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 grudnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 grudnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 stycznia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • A35-008

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj