- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT05676034
En fase II-studie av sikkerhet og effekt av AMX0035 hos voksne pasienter med Wolfram syndrom
25. april 2024 oppdatert av: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Denne studien er en åpen fase II-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av AMX0035 hos voksne med Wolfram syndrom.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
AMX0035 er en kombinasjonsterapi designet for å redusere nevronal død gjennom blokkering av sentrale cellulære dødsveier med opprinnelse i mitokondriene og endoplasmatisk retikulum (ER).
Denne kliniske studien er utformet for å demonstrere at behandlingen er trygg, tolererbar og for å evaluere effekten av AMX0035 på gjenværende betacellefunksjoner ved å overvåke c-peptidnivåer under en 0-240 minutters toleransetest for blandet måltid.
Forsøket vil også vurdere effekten av AMX0035 på endringer i diabetiske målinger, inkludert daglig insulindose, tid i godt glukoseområde og HbA1c-nivåer.
Effekt på best korrigert synsskarphet i begge øyne vil også bli evaluert.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
12
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Amy Gauger
- Telefonnummer: 857-320-6200
- E-post: clinicaltrials@amylyx.com
Studiesteder
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
17 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Definitiv diagnose av Wolfram syndrom
- Insulinavhengig diabetes mellitus på grunn av Wolfram syndrom
- Minst 17 år
- Deltakeren må være villig til å bruke en CGM-enhet i løpet av studien
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse av patologier som kan endre den enterohepatiske sirkulasjonen av gallesyrer (f.eks. ileal reseksjon og stomi, regional ileitis)
- Enhver historie med hjertesvikt ifølge New York Heart Association (NYHA)
- Historie eller familiehistorie med bryst- og/eller eggstokkreft
- Deltaker under alvorlig saltrestriksjon der tilsatt saltinntak på grunn av behandling ville sette pasienten i fare, etter etterforskerens vurdering
- Fikk behandling med et hvilket som helst undersøkelsesmiddel eller utstyr innen 30 dager (eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst) før første dose på dag 1
- Tidligere behandling med gen- eller celleterapi
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: AMX0035
AMX0035 administrert gjennom munnen i 96 uker: En gang daglig i de første 3 ukene og deretter to ganger daglig i resten av studien hvis det tolereres av deltakeren
|
AMX0035
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
For å evaluere effekten av AMX0035 under en 0-240 minutters toleransetest for blandet måltid (MMTT)
Tidsramme: 24 uker
|
|
24 uker
|
For å vurdere sikkerheten og toleransen til AMX0035 hos voksne deltakere med Wolfram syndrom
Tidsramme: 100 uker
|
|
100 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
For å vurdere effektstørrelsen til AMX0035 på synsskarphet
Tidsramme: 24 uker
|
Endring fra baseline på best korrigert synsskarphet (Logmar) i uke 24
|
24 uker
|
For å evaluere effekten av AMX0035 på total daglig insulindose
Tidsramme: 24 uker
|
Endring fra baseline for eksogen insulindose til uke 24
|
24 uker
|
For å evaluere effekten av AMX0035 på glukoseområdet
Tidsramme: 24 uker
|
Endre fra baseline til uke 24
|
24 uker
|
For å evaluere effekten av AMX0035 på HbA1c-nivåer
Tidsramme: 24 uker
|
Endring fra baseline til uke 24 i HbA1c-nivå
|
24 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Mathias Leinders, Dr., Amylyx Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
3. mars 2023
Primær fullføring (Antatt)
17. juli 2024
Studiet fullført (Antatt)
30. januar 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. desember 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. desember 2022
Først lagt ut (Faktiske)
9. januar 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
26. april 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
25. april 2024
Sist bekreftet
1. april 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Glukosemetabolismeforstyrrelser
- Metabolske sykdommer
- Sykdommer i nervesystemet
- Nyresykdommer
- Urologiske sykdommer
- Øyesykdommer
- Nevrologiske manifestasjoner
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Sykdom
- Medfødte abnormiteter
- Sukkersyke
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Otorhinolaryngologiske sykdommer
- Nevrodegenerative sykdommer
- Øresykdommer
- Øyesykdommer, arvelig
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Synsnervesykdommer
- Sykdommer i kranienerve
- Sensasjonsforstyrrelser
- Optiske atrofier, arvelig
- Optisk atrofi
- Hypofyse sykdommer
- Abnormiteter, flere
- Hørselsforstyrrelser
- Synsforstyrrelser
- Døv-blinde lidelser
- Blindhet
- Hørselstap
- Døvhet
- Diabetes Insipidus
- Diabetes mellitus, type 1
- Kvinnelige urogenitale sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer og graviditetskomplikasjoner
- Urogenitale sykdommer
- Mannlige urogenitale sykdommer
- Syndrom
- Wolfram syndrom
- Antineoplastiske midler
- 4-fenylsmørsyre
Andre studie-ID-numre
- A35-008
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Wolfram syndrom
-
Hadassah Medical OrganizationTilbaketrukketWolfram syndrom | Diabetes mellitus assosiert med genetisk syndrom
-
University of BirminghamAktiv, ikke rekrutterendeWolfram syndromFrankrike, Storbritannia, Polen, Spania
-
Washington University School of MedicineNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbeidspartnereRekrutteringSukkersyke | Døvhet | Ataksi | Diabetes Insipidus | Wolfram syndrom | Optisk nerveatrofiForente stater
-
Washington University School of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbeidspartnereFullførtSukkersyke | Type 1 diabetes | Diabetes Insipidus | Wolfram syndromForente stater
-
Centre d'Etude des Cellules SouchesGenethonRekrutteringWolfram syndromFrankrike, Spania
-
Ospedale San RaffaeleRekruttering
-
Washington University School of MedicinePåmelding etter invitasjon
-
McGill University Health Centre/Research Institute...RekrutteringDiabetes mellitus, type 1 | Wolfram syndrom | Neonatal diabetes | Monogen diabetes | Maturity-debut diabetes in the Young (MODY) | Wolcott-Rallison syndrom | Mitokondriell diabetesCanada
-
Washington University School of MedicineNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbeidspartnereFullførtSukkersyke | Ataksi | Wolfram syndrom | Optisk nerveatrofiForente stater
-
University of Colorado, DenverRekrutteringKlinefelters syndrom | Trisomi X | XYY syndrom | XXXY og XXXXY syndrom | Xxyy syndrom | Xyyy syndrom | Xxxx syndrom | Xxxxx syndrom | Xxxyy syndrom | Xxyyy syndrom | Xyyyy syndrom | Mann med sexkromosommosaikkForente stater
Kliniske studier på AMX0035
-
Amylyx Pharmaceuticals Inc.Massachusetts General Hospital Neurology Clinical Research InstituteFullførtAmyotrofisk lateral sklerose | ALSForente stater
-
Amylyx Pharmaceuticals Inc.Aktiv, ikke rekrutterende
-
Amylyx Pharmaceuticals Inc.RekrutteringNevrodegenerative sykdommer | Progressiv supranukleær parese | Atypisk Parkinsonisme | PSPForente stater
-
Amylyx Pharmaceuticals Inc.Godkjent for markedsføringAmyotrofisk lateral skleroseForente stater, Puerto Rico
-
Amylyx Pharmaceuticals Inc.Påmelding etter invitasjonAmyotrofisk lateral skleroseBelgia, Spania, Nederland, Storbritannia, Sverige, Frankrike, Tyskland, Irland, Italia, Polen, Portugal
-
Amylyx Pharmaceuticals Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeAmyotrofisk lateral skleroseForente stater, Belgia, Spania, Nederland, Storbritannia, Tyskland, Sverige, Frankrike, Irland, Italia, Polen, Portugal
-
Amylyx Pharmaceuticals Inc.FullførtAmyotrofisk lateral skleroseForente stater
-
Amylyx Pharmaceuticals Inc.ALS Association; ALS Finding a Cure; Northeast ALS Consortium; Neurological... og andre samarbeidspartnereFullførtSykdommer i sentralnervesystemet | Sykdommer i nervesystemet | Nevromuskulære sykdommer | Nevrodegenerative sykdommer | Motor Neuron sykdom | Amyotrofisk lateral sklerose | Ryggmargssykdommer | TDP-43 ProteinopatierForente stater
-
Amylyx Pharmaceuticals Inc.Alzheimer's Association; Alzheimer's Drug Discovery FoundationFullførtAlzheimers sykdomForente stater