Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase II-studie av sikkerhet og effekt av AMX0035 hos voksne pasienter med Wolfram syndrom

9. april 2026 oppdatert av: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Denne studien er en åpen fase II-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av AMX0035 hos voksne med Wolfram syndrom.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

AMX0035 er en kombinasjonsterapi designet for å redusere nevronal død gjennom blokkering av sentrale cellulære dødsveier med opprinnelse i mitokondriene og endoplasmatisk retikulum (ER). Denne kliniske studien er utformet for å demonstrere at behandlingen er trygg, tolererbar og for å evaluere effekten av AMX0035 på gjenværende betacellefunksjoner ved å overvåke c-peptidnivåer under en 0-240 minutters toleransetest for blandet måltid. Forsøket vil også vurdere effekten av AMX0035 på endringer i diabetiske målinger, inkludert daglig insulindose, tid i godt glukoseområde og HbA1c-nivåer. Effekt på best korrigert synsskarphet i begge øyne vil også bli evaluert.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

17 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Definitiv diagnose av Wolfram syndrom
  • Insulinavhengig diabetes mellitus på grunn av Wolfram syndrom
  • Minst 17 år
  • Deltakeren må være villig til å bruke en CGM-enhet i løpet av studien

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse av patologier som kan endre den enterohepatiske sirkulasjonen av gallesyrer (f.eks. ileal reseksjon og stomi, regional ileitis)
  • Enhver historie med hjertesvikt ifølge New York Heart Association (NYHA)
  • Historie eller familiehistorie med bryst- og/eller eggstokkreft
  • Deltaker under alvorlig saltrestriksjon der tilsatt saltinntak på grunn av behandling ville sette pasienten i fare, etter etterforskerens vurdering
  • Fikk behandling med et hvilket som helst undersøkelsesmiddel eller utstyr innen 30 dager (eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst) før første dose på dag 1
  • Tidligere behandling med gen- eller celleterapi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: AMX0035
AMX0035 administrert per munn i 208 uker: En gang daglig de første 3 ukene og deretter to ganger daglig resten av studien hvis deltakeren tolererer det
Legemiddel: AMX0035
AMX0035
Andre navn:
  • Proprietær formulering av taurursodiol og natriumfenylbutyrat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere effekten av AMX0035 på gjenværende beta-cellefunksjon ved å overvåke C-peptidnivåer i løpet av en 0-240 minutter
Tidsramme: 24 uker
  • C-peptidareal under kurven (AUC) responsen i uke 24 ved bruk av en 0-240 minutters MMTT
  • Endring fra baseline i areal under kurven (AUC) i Delta C-peptid i uke 24 ved bruk av en 0-240 minutters MMTT
24 uker
For å vurdere sikkerheten og toleransen til AMX0035 som administreres oralt i opptil 208 uker hos voksne deltakere med Wolfram-syndrom
Tidsramme: 208 uker
  • Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger og alvorlige bivirkninger
  • Forekomst av avvik i kliniske laboratorieundersøkelser
208 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere effekten av AMX0035 på total daglig insulindose
Tidsramme: 24 uker
Endring fra baseline for eksogen insulindose til uke 24
24 uker
For å evaluere effekten av AMX0035 på glukoseområdet
Tidsramme: 24 uker

Endre fra baseline til uke 24

  • Tid i god rekkevidde
  • Tid under rekkevidde
  • Tid over rekkevidde
24 uker
For å evaluere effekten av AMX0035 i løpet av en 0-240 minutters MMTT
Tidsramme: 48 uker
C-peptid AUC-respons på en 240-minutters MMTT i uke 48
48 uker
For å vurdere effekten av AMX0035 på synsskarphet
Tidsramme: 48 uker
Endring fra baseline på best korrigert synsskarphet for begge øyne målt på logmar-skalaen etter sikttester ved bruk av Snellen-diagram i uke 48
48 uker
For å evaluere effekten av AMX0035 på HBA1c -nivåer
Tidsramme: 24 uker og 48 uker
Endring fra baseline til uke 24 og uke 48 i HBA1c -nivå
24 uker og 48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Camille Bedrosian, MD, Amylyx Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. mars 2023

Primær fullføring (Faktiske)

23. juli 2024

Studiet fullført (Antatt)

31. mai 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. desember 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. desember 2022

Først lagt ut (Faktiske)

9. januar 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • A35-008

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere