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Eine Phase-II-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von AMX0035 bei erwachsenen Patienten mit Wolfram-Syndrom

9. April 2026 aktualisiert von: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Diese Studie ist eine offene Phase-II-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von AMX0035 bei Erwachsenen mit Wolfram-Syndrom.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

AMX0035 ist eine Kombinationstherapie, die entwickelt wurde, um den neuronalen Tod durch Blockade wichtiger zellulärer Todeswege zu reduzieren, die ihren Ursprung in den Mitochondrien und im endoplasmatischen Retikulum (ER) haben. Diese klinische Studie soll zeigen, dass die Behandlung sicher und verträglich ist, und die Wirkung von AMX0035 auf die verbleibenden Beta-Zellfunktionen bewerten, indem die C-Peptid-Spiegel während eines 0-240-minütigen Verträglichkeitstests mit gemischten Mahlzeiten überwacht werden. Die Studie wird auch die Auswirkungen von AMX0035 auf Änderungen der diabetischen Messwerte, einschließlich der täglichen Insulindosis, der Zeit im guten Glukosebereich und der HbA1c-Werte, untersuchen. Die Auswirkung auf die bestkorrigierte Sehschärfe in beiden Augen wird ebenfalls bewertet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

17 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Eindeutige Diagnose Wolfram-Syndrom
  • Insulinabhängiger Diabetes mellitus aufgrund des Wolfram-Syndroms
  • Mindestens 17 Jahre alt
  • Der Teilnehmer muss bereit sein, für die Dauer der Studie ein CGM-Gerät zu tragen

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein von Pathologien, die den enterohepatischen Kreislauf der Gallensäuren verändern können (z. B. Ileumresektion und Stoma, regionale Ileitis)
  • Jegliche Herzinsuffizienz in der Vorgeschichte gemäß New York Heart Association (NYHA)
  • Vorgeschichte oder Familiengeschichte von Brust- und/oder Eierstockkrebs
  • Teilnehmer unter starker Salzeinschränkung, bei der die zusätzliche Salzaufnahme aufgrund der Behandlung den Patienten nach Einschätzung des Prüfarztes gefährden würde
  • Behandlung mit einem Prüfpräparat oder -gerät innerhalb der 30 Tage (oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor der ersten Dosis an Tag 1
  • Vorherige Behandlung mit Gen- oder Zelltherapie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AMX0035
AMX0035 oral für 208 Wochen verabreicht: Einmal täglich für die ersten 3 Wochen und dann zweimal täglich für den Rest der Studie, wenn vom Teilnehmer vertragen
Arzneimittel: AMX0035
AMX0035
Andere Namen:
  • Eigene Formulierung von Taurursodiol und Natriumphenylbutyrat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Um den Effekt von AMX0035 auf die Rest-Beta-Zell-Funktion durch Überwachung der C-Peptid-Spiegel während eines 0-240 Minuten gemischten Mischtoleranztests (MMTT) zu bewerten
Zeitfenster: 24 Wochen
  • C-Peptidbereich unter der Kurve (AUC) in Woche 24 unter Verwendung einer 0-240-Minute-MMTT
  • Wechseln Sie in der Fläche im Bereich der Kurve (AUC) in Delta C-Peptid in Woche 24 unter Verwendung einer 0-240-Minute-MMTT
24 Wochen
Zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von oral verabreichtem AMX0035 über bis zu 208 Wochen bei erwachsenen Teilnehmern mit Wolfram-Syndrom
Zeitfenster: 208 Wochen
  • Häufigkeit und Schweregrad unerwünschter Ereignisse und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
  • Häufigkeit von Abweichungen in klinischen Laboruntersuchungen
208 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Wirkung von AMX0035 auf die tägliche Gesamtinsulindosis
Zeitfenster: 24 Wochen
Änderung vom Ausgangswert der exogenen Insulindosis zu Woche 24
24 Wochen
Bewertung der Wirkung von AMX0035 auf den Glukosebereich
Zeitfenster: 24 Wochen

Wechseln Sie von Baseline zu Woche 24

  • Zeit im guten Bereich
  • Zeit unterhalb des Bereichs
  • Zeit über Bereich
24 Wochen
Bewertung der Auswirkung von AMX0035 während einer 0-240-minütigen MMTT
Zeitfenster: 48 Wochen
C-Peptid AUC-Reaktion auf eine 240-minütige MMTT in Woche 48
48 Wochen
Um den Effekt von AMX0035 auf die Sehschärfe zu bewerten
Zeitfenster: 48 Wochen
Wechseln Sie von der Basislinie auf der am besten korrigierten Sehschärfe für beide Augen, die auf der Logmar-Skala durch Sichttests unter Verwendung von Snellen Chart in Woche 48 gemessen wurden
48 Wochen
Bewertung der Auswirkung von AMX0035 auf HbA1c -Werte
Zeitfenster: 24 Wochen und 48 Wochen
Wechseln Sie von Grundlinie bis Woche 24 und Woche 48 in Hba1c -Ebene
24 Wochen und 48 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Camille Bedrosian, MD, Amylyx Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. März 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

23. Juli 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Mai 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Dezember 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Dezember 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Januar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • A35-008

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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