Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze II studie bezpečnosti a účinnosti AMX0035 u dospělých pacientů s Wolframovým syndromem

25. dubna 2024 aktualizováno: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Tato studie je otevřenou studií fáze II pro hodnocení bezpečnosti a účinnosti AMX0035 u dospělých s Wolframovým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

AMX0035 je kombinovaná terapie navržená ke snížení neuronální smrti prostřednictvím blokády klíčových cest buněčné smrti pocházejících z mitochondrií a endoplazmatického retikula (ER). Tato klinická studie je navržena tak, aby prokázala, že léčba je bezpečná, tolerovatelná, a aby vyhodnotila účinek AMX0035 na reziduální funkce beta buněk sledováním hladin c-peptidu během 0-240 minutového testu tolerance smíšeného jídla. Studie také posoudí účinky AMX0035 na změny diabetických měření včetně denní dávky inzulínu, doby v dobrém rozmezí glukózy a hladiny HbA1c. Bude také hodnocen účinek na nejlépe korigovanou zrakovou ostrost u obou očí.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

17 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Definitivní diagnóza Wolframova syndromu
  • Inzulin dependentní diabetes mellitus způsobený Wolframovým syndromem
  • Minimálně 17 let
  • Účastník musí být ochoten nosit zařízení CGM po dobu trvání studie

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Přítomnost patologií, které mohou změnit enterohepatální oběh žlučových kyselin (např. resekce ilea a stomie, regionální ileitida)
  • Jakákoli historie srdečního selhání podle New York Heart Association (NYHA)
  • Anamnéza nebo rodinná anamnéza rakoviny prsu a/nebo vaječníků
  • Účastník pod přísným omezením soli, kde by zvýšený příjem soli v důsledku léčby ohrozil pacienta, podle úsudku vyšetřovatele
  • Dostali jste léčbu jakýmkoli hodnoceným lékem nebo zařízením během 30 dnů (nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší) před první dávkou v den 1
  • Předchozí léčba genovou nebo buněčnou terapií

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AMX0035
AMX0035 podávaný ústy po dobu 96 týdnů: Jednou denně po dobu prvních 3 týdnů a poté dvakrát denně po zbytek studie, pokud to účastník toleruje
Lék: AMX0035
AMX0035
Ostatní jména:
  • Patentovaná formulace taurursodiolu a fenylbutyrátu sodného

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit účinek AMX0035 během 0-240 minutového testu tolerance smíšeného jídla (MMTT)
Časové okno: 24 týdnů
  • AUC odpověď C-peptidu v týdnu 24
  • Změna C-peptidu od výchozí hodnoty v týdnu 24
24 týdnů
Posoudit bezpečnost a snášenlivost AMX0035 u dospělých účastníků s Wolframovým syndromem
Časové okno: 100 týdnů
  • Výskyt a závažnost nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
  • Výskyt abnormalit v klinických laboratorních hodnoceních
100 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
K posouzení velikosti účinku AMX0035 na zrakovou ostrost
Časové okno: 24 týdnů
Změna od základní hodnoty u nejlépe korigované zrakové ostrosti (Logmar) v týdnu 24
24 týdnů
Vyhodnotit účinek AMX0035 na celkovou denní dávku inzulínu
Časové okno: 24 týdnů
Změna z výchozí hodnoty dávky exogenního inzulínu na týden 24
24 týdnů
Vyhodnotit účinek AMX0035 na rozsah glukózy
Časové okno: 24 týdnů

Změna ze základního stavu na týden 24

  • Čas v dobrém rozmezí
  • Čas pod rozsahem
  • Čas nad rozsahem
24 týdnů
Vyhodnotit účinek AMX0035 na hladiny HbA1c
Časové okno: 24 týdnů
Změna úrovně HbA1c ze základního stavu na týden 24
24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Mathias Leinders, Dr., Amylyx Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. března 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

17. července 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. ledna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. prosince 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. prosince 2022

První zveřejněno (Aktuální)

9. ledna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • A35-008

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Wolframův syndrom

Klinické studie na AMX0035

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit