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Uno studio di fase II sulla sicurezza e l'efficacia di AMX0035 in pazienti adulti con sindrome di Wolfram

25 aprile 2024 aggiornato da: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Questo studio è uno studio di fase II in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di AMX0035 negli adulti con sindrome di Wolfram.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

AMX0035 è una terapia combinata progettata per ridurre la morte neuronale attraverso il blocco delle principali vie di morte cellulare che hanno origine nei mitocondri e nel reticolo endoplasmatico (ER). Questo studio clinico è progettato per dimostrare che il trattamento è sicuro, tollerabile e per valutare l'effetto di AMX0035 sulle funzioni residue delle cellule beta monitorando i livelli di c-peptide durante un test di tolleranza a pasti misti di 0-240 minuti. Lo studio valuterà anche gli effetti di AMX0035 sulle modifiche alle misurazioni diabetiche, tra cui la dose giornaliera di insulina, il tempo in un buon intervallo di glucosio e i livelli di HbA1c. Verrà valutato anche l'effetto sull'acuità visiva meglio corretta in entrambi gli occhi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

17 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Diagnosi definitiva della sindrome di Wolfram
  • Diabete mellito insulino dipendente da sindrome di Wolfram
  • Almeno 17 anni di età
  • Il partecipante deve essere disposto a indossare un dispositivo CGM per tutta la durata dello studio

Criteri chiave di esclusione:

  • Presenza di patologie che possono alterare la circolazione enteroepatica degli acidi biliari (es. resezione ileale e stomia, ileite regionale)
  • Qualsiasi storia di insufficienza cardiaca secondo la New York Heart Association (NYHA)
  • Storia o storia familiare di cancro al seno e/o alle ovaie
  • Partecipante sottoposto a grave restrizione di sale in cui l'assunzione di sale aggiunta a causa del trattamento metterebbe a rischio il paziente, a giudizio dello sperimentatore
  • Ricevuto trattamento con qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale entro i 30 giorni (o 5 emivite, a seconda di quale sia più lungo) prima della prima dose al Giorno 1
  • Precedente trattamento con terapia genica o cellulare

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AMX0035
AMX0035 somministrato per via orale per 96 settimane: una volta al giorno per le prime 3 settimane e poi due volte al giorno per il resto dello studio se tollerato dal partecipante
Droga: AMX0035
AMX0035
Altri nomi:
  • Formulazione proprietaria di taurursodiolo e fenilbutirrato di sodio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'effetto di AMX0035 durante un test di tolleranza al pasto misto (MMTT) della durata di 0-240 minuti
Lasso di tempo: 24 settimane
  • Risposta dell'AUC del peptide C alla settimana 24
  • Variazione rispetto al basale del peptide C alla settimana 24
24 settimane
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di AMX0035 nei partecipanti adulti con sindrome di Wolfram
Lasso di tempo: 100 settimane
  • Incidenza e gravità degli eventi avversi e degli eventi avversi gravi
  • Incidenza di anomalie nelle valutazioni cliniche di laboratorio
100 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare la dimensione dell'effetto di AMX0035 sull'acuità visiva
Lasso di tempo: 24 settimane
Modifica rispetto al basale dell'acuità visiva con la migliore correzione (Logmar) alla settimana 24
24 settimane
Per valutare l'effetto di AMX0035 sulla dose giornaliera totale di insulina
Lasso di tempo: 24 settimane
Modifica dal basale della dose di insulina esogena alla settimana 24
24 settimane
Per valutare l'effetto di AMX0035 sull'intervallo di glucosio
Lasso di tempo: 24 settimane

Modifica dal basale alla settimana 24

  • Tempo in buona gamma
  • Tempo al di sotto dell'intervallo
  • Tempo sopra l'intervallo
24 settimane
Per valutare l'effetto di AMX0035 sui livelli di HbA1c
Lasso di tempo: 24 settimane
Modifica dal basale alla settimana 24 nel livello di HbA1c
24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Mathias Leinders, Dr., Amylyx Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 marzo 2023

Completamento primario (Stimato)

17 luglio 2024

Completamento dello studio (Stimato)

30 gennaio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 dicembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 dicembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

9 gennaio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

26 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • A35-008

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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