AHUS患者におけるNM8074の研究

包含基準:

• -同意時に18歳以上の患者
• -血小板減少症、溶血、進行中の血栓性微小血管症、および急性腎障害の症状を伴う、抵抗性または再発性の補体媒介aHUSの証拠がある患者。
• -ハプトグロビン<LLNを含む進行中の血栓性微小血管症の証拠または検出不能および/または分裂赤血球の存在
• 急性腎障害 (タンパク尿/クレアチン尿 > ULN および/または eGFR の低下)
• 血小板がマイクロリットルあたり 150,000 未満 (血小板減少症)
• 溶血による貧血（ヘモグロビン≦10g/dL）
• -スクリーニング中の乳酸脱水素酵素（LDH）レベルが正常上限（xULN）の1.5倍以上
• すべての患者は、髄膜炎菌血清群 A、C、Y、および W-135 に対する MenACWY Menactra® 多糖類ジフテリア トキソイド複合体ワクチン接種および MenB 髄膜炎菌血清群 B ワクチン (Bexsero®) を投与する前にワクチン接種を受けなければなりません。 予防接種の期間が短い場合、患者は適切な抗生物質で予防的に治療されます
• -インフォームドコンセントフォーム（ICF）への署名と日付を含むインフォームドコンセント手順を理解し、完了することができ、研究訪問スケジュールを順守する。
• 男性患者および出産の可能性のあるパートナーは、避妊薬の使用に同意する必要があり、男性患者は研究期間中、精子の提供を控えることに同意する必要があります。
• -出産の可能性のある女性パートナー（WOCBP）は、生理学的に妊娠できるすべての女性として定義され、スクリーニング時に妊娠検査で陰性でなければならず、投薬中および治験薬の中止後1か月間、非常に効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります.

除外基準:

• -骨髄、造血幹細胞、または固形臓器移植の病歴
• 補体遮断薬による治療
• 感染症患者
• ADAMTS-13欠損によるHUS (<5%)
• aHUS以外の腎疾患
• 慢性透析（血液または腹膜）
• 肝疾患またはその他の主要な自己免疫疾患
• 典型的なHUS（志賀毒素+）
• -既知の全身性エリテマトーデス（SLE）、全身性硬化症、または抗リン脂質抗体陽性または症候群
• 現在進行中の一次または二次免疫不全の病歴
• -現在活動中の全身感染症または活動性の細菌、ウイルス、または真菌感染症の疑いがある 初回投与前の2週間、または原因不明の再発性細菌感染症の病歴
• 髄膜炎菌性疾患または髄膜炎菌感染症の現在活動中または既知の病歴がある
• -積極的な治療に適していない重度の同時併存疾患、例えば、重度の腎疾患の患者（CKDステージ4、慢性透析）
• スクリーニング時または1日目に妊娠検査結果が陽性である女性。
• 妊娠中、妊娠を計画している、または授乳中の女性被験者。