Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NM8074-tutkimus aHUS-potilailla

perjantai 8. syyskuuta 2023 päivittänyt: NovelMed Therapeutics

Vaihe II, avoin tutkimus NM8074:stä potilailla, joilla on epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (aHUS)

Tämä on vaiheen II avoin tutkimus, jonka tarkoituksena on määrittää, johtaako suonensisäisesti annettu NM8074 TMA:n remissioon aiemmin hoitamattomilla aHUS-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ehdotettu tutkimus, NM8074-aHUS-401, jakaa aluksi kuusi (6) potilasta kohorttia kohden 2-kohortisessa tutkimuksessa. Ensimmäisessä kohortissa arvioimme kahden viikon annostusohjelman, kun taas toisessa kohortissa arvioimme viikoittaista annosta (10 mg/kg), jota seuraa kahden viikon annos (20 mg/kg) 3 kuukauden aikana. Nämä tutkimukset määrittävät, johtaako NM8074 remissioon TMA:sta aHUS-potilailla. Jos tutkimus osoittaa tehokkuutta aHUS:ssa, lisää potilaita voidaan lisätä kohorttia kohden.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

12

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat ≥ 18-vuotiaat suostumushetkellä
  • Potilaat, joilla on merkkejä resistentistä tai uusiutuneesta komplementtivälitteisestä aHUS:sta, joilla on trombosytopenian, hemolyysin, meneillään olevan tromboottisen mikroangiopatian ja akuutin munuaisvaurion oireita.
  • Todisteet meneillään olevasta tromboottisesta mikroangiopatiasta, johon kuuluu haptoglobiini <LLN tai ei havaittavissa ja/tai skitosyyttien esiintyminen
  • Akuutti munuaisvaurio (proteinuria/kreatinuria > ULN ja/tai alentunut eGFR)
  • Verihiutaleet alle 150 000 mikrolitraa kohti (trombosytopenia)
  • Hemolyysistä johtuva anemia (hemoglobiini ≤10 g/dl).
  • Laktaattidehydrogenaasin (LDH) taso ≥ 1,5 kertaa normaalin yläraja (xULN) seulonnan aikana
  • Kaikki potilaat on rokotettava ennen MenACWY Menactra® polysakkarididifteriatoksoidikonjugaattirokotteen antamista Neisseria meningitidis seroryhmiä A, C, Y ja W-135 vastaan ​​sekä MenB meningokokki-seroryhmän B rokotetta (Bexsero®). Jos rokotusikkuna on lyhyt, potilaita hoidetaan ennaltaehkäisevästi sopivilla antibiooteilla
  • Halukas ja kykenevä ymmärtämään ja suorittamaan tietoisen suostumuksen menettelyt, mukaan lukien tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoittaminen ja päivämäärä, sekä noudattamaan opintovierailuaikataulua.
  • Miespotilaiden ja hedelmällisessä iässä olevien kumppanien on suostuttava käyttämään ehkäisyä ja miespotilaiden on suostuttava pidättäytymään siittiöiden luovuttamisesta tutkimuksen ajan.
  • Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten kumppanien (WOCBP) mukaan kaikki naiset, jotka voivat fysiologisesti tulla raskaaksi, heillä on oltava negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja heidän on suostuttava käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä annostelun aikana ja kuukauden ajan tutkimuslääkkeen käytön lopettamisen jälkeen. .

Poissulkemiskriteerit:

  • Luuytimen, hematopoieettisten kantasolujen tai kiinteiden elinsiirtojen historia
  • Hoito komplementin salpaajilla
  • Potilaat, joilla on infektioita
  • HUS ADAMTS-13-puutoksen vuoksi (<5 %)
  • Muu munuaissairaus kuin aHUS
  • Krooninen dialyysi (hemo tai peritoneaalinen)
  • Maksasairaus tai muut vakavat autoimmuunisairaudet
  • Tyypillinen HUS (Shiga-toksiini +)
  • Tunnettu systeeminen lupus erythematosus (SLE), systeeminen skleroosi tai fosfolipidivasta-ainepositiivisuus tai -oireyhtymä
  • Aiemmin aktiivinen primaarinen tai sekundaarinen immuunipuutos
  • Tällä hetkellä aktiivinen systeeminen infektio tai epäilty aktiivisesta bakteeri-, virus- tai sieni-infektiosta 2 viikon aikana ennen ensimmäistä annosta tai selittämättömiä, toistuvia bakteeri-infektioita
  • Hänellä on tällä hetkellä aktiivinen tai tiedossa oleva meningokokkitauti tai N. meningitidis -infektio
  • Vaikeat samanaikaiset sairaudet, jotka eivät sovellu aktiiviseen hoitoon, esim. potilaat, joilla on vaikea munuaissairaus (CKD-aste 4, krooninen dialyysi)
  • Naiset, joilla on positiivinen raskaustesti seulonnassa tai päivänä 1.
  • Raskaana oleva, raskaaksi tulemista suunnitteleva tai imettävä nainen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1
6 koehenkilöä saavat laskimonsisäisen (IV) NM8074-infuusion kahden viikon välein yhteensä 7 annosta
Lääke: NM8074
NM8074 annetaan suonensisäisenä infuusiona. Kohortissa 1 kaikille koehenkilöille annetaan 20 mg/kg NM8074:ää suonensisäisesti kahden viikon välein yhteensä 7 annosta hoitojakson päivästä 1 päivään 85. Kohortin 2 potilaat saavat viikoittaisia ​​annoksia 10 mg/kg yhteensä 4 annosta päivästä 1 päivään 22, minkä jälkeen kahdesti viikossa annokset 20 mg/kg yhteensä 5 annosta päivästä 29 päivään 85.
Kokeellinen: Kohortti 2
6 koehenkilöä saavat viikoittaisia ​​annoksia 10 mg/kg yhteensä 4 annosta, minkä jälkeen kahdesti viikossa annokset 20 mg/kg yhteensä 5 annosta
Lääke: NM8074
NM8074 annetaan suonensisäisenä infuusiona. Kohortissa 1 kaikille koehenkilöille annetaan 20 mg/kg NM8074:ää suonensisäisesti kahden viikon välein yhteensä 7 annosta hoitojakson päivästä 1 päivään 85. Kohortin 2 potilaat saavat viikoittaisia ​​annoksia 10 mg/kg yhteensä 4 annosta päivästä 1 päivään 22, minkä jälkeen kahdesti viikossa annokset 20 mg/kg yhteensä 5 annosta päivästä 29 päivään 85.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Verihiutaleiden määrän normalisoituminen (≥150 x 10^9/l)
Aikaikkuna: Opintopäivään 120 asti
Opintopäivään 120 asti
LDH-tasojen normalisointi ULN:n alapuolelle
Aikaikkuna: Opintopäivään 120 asti
Opintopäivään 120 asti
Skistosyyttitasojen normalisoituminen (<1 %)
Aikaikkuna: Opintopäivään 120 asti
Opintopäivään 120 asti
Munuaisten toiminnan muutos lähtötasosta tai prosenttimuutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Opintopäivään 120 asti
Arvioitu seerumin kreatiniinitason muutoksen perusteella lähtötasosta tai prosentuaalista muutosta lähtötasosta.
Opintopäivään 120 asti
Muutos lähtötasosta tai prosenttimuutos lähtötasosta Haptoglobinissa
Aikaikkuna: Opintopäivään 120 asti
Opintopäivään 120 asti
Hemoglobiinin muutos lähtötasosta tai prosenttimuutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Opintopäivään 120 asti
Opintopäivään 120 asti
Muutos lähtötilanteesta tai prosenttimuutos lähtötasosta proteinuriassa/kreatininuriassa
Aikaikkuna: Opintopäivään 120 asti
Opintopäivään 120 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika saavuttaa täydellinen TMA-vaste
Aikaikkuna: Lähtötilanne opintopäivään 120 asti
Lähtötilanne opintopäivään 120 asti
Aika saavuttaa korkeampi hemoglobiini lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne opintopäivään 120 asti
Lähtötilanne opintopäivään 120 asti
Veritulppien muutos lähtötasosta tai prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Opintopäivään 120 asti
Opintopäivään 120 asti
Muutos lähtötilanteesta tai prosenttimuutos lähtötilanteesta plasmainfuusioiden tai vaihtojen kokonaismäärässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne opintopäivään 120 asti
Lähtötilanne opintopäivään 120 asti
Muutos perustasosta tai prosenttimuutos lähtötasosta eGFR:ssä (arvioitu glomerulussuodatusnopeus)
Aikaikkuna: Lähtötilanne opintopäivään 120 asti
Lähtötilanne opintopäivään 120 asti
Dialyysitarpeen muutos perustasosta tai prosenttimuutos perustasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne opintopäivään 120 asti
Lähtötilanne opintopäivään 120 asti
Muutos perustasosta tai prosenttimuutos perustasosta elämänlaadussa (QoL) Arvioitu kroonisen sairauden hoidon toiminnallisen arvioinnin (FACIT) -väsymysasteikon avulla, versio 4.
Aikaikkuna: Lähtötilanne opintopäivään 120 asti
FACIT-väsymysasteikko on 13 kohdan potilaan ilmoittama väsymyksen mitta, jonka palautusaika on 7 päivää. Kohteet pisteytetään 0-4 vastausasteikolla, joka vaihtelee "Ei ollenkaan" - "Erittäin". Kaikki kohteet lasketaan yhteen, jotta saadaan yksi väsymyspistemäärä, jonka vaihteluväli on 0–52, ja korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa elämänlaatua.
Lähtötilanne opintopäivään 120 asti
Muutos lähtötilanteesta tai prosenttimuutos elämänlaadun perustasosta (QoL) Arvioitu Euroopan syöväntutkimus- ja hoitojärjestön (EORTC) elämänlaatukyselyn kautta - Core 30 -asteikko (QLQ-C30), versio 3.0
Aikaikkuna: Lähtötilanne opintopäivään 120 asti
Kaikki EORTC QLQ-C30 -vaa'at ja yksittäismitat vaihtelevat välillä 0-100. Tämä sisältää 3 oireasteikkoa (väsymys, kipu, pahoinvointi ja oksentelu), 5 toiminnallista asteikkoa (fyysinen, rooli, kognitiivinen, emotionaalinen ja sosiaalinen), yksittäisiä kysymyksiä, jotka koskevat oireita, kuten unettomuutta, hengenahdistusta, ruokahaluttomuutta ja muita syöpäpotilaiden yleisesti ilmoittamat vaikutukset ja taudin havaitut taloudelliset vaikutukset. Korkeampi pistemäärä liittyy parempaan elämänlaatuun maailmanlaajuisen terveydentilan osalta.
Lähtötilanne opintopäivään 120 asti

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta tai prosenttimuutos perustasosta CP-modulaatiossa
Aikaikkuna: Lähtötilanne opintopäivään 120 asti
Lähtötilanne opintopäivään 120 asti
Muutos perustasosta tai prosenttimuutos lähtötasosta tekijän B tasoilla
Aikaikkuna: Lähtötilanne opintopäivään 120 asti
Lähtötilanne opintopäivään 120 asti
Muutos lähtötilanteesta tai prosenttimuutos lähtötilanteesta plasman NM8074-pitoisuudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne opintopäivään 120 asti
Lähtötilanne opintopäivään 120 asti
Suurin plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Lähtötilanne opintopäivään 120 asti
Lähtötilanne opintopäivään 120 asti
Aika, joka vastaa Cmax-arvoa (tmax)
Aikaikkuna: Lähtötilanne opintopäivään 120 asti
Lähtötilanne opintopäivään 120 asti
Lääkepitoisuus-aikakäyrien alla oleva pinta-ala (AUC0-t)
Aikaikkuna: Lähtötilanne opintopäivään 120 asti
Lähtötilanne opintopäivään 120 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

NovelMed Therapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Tiistai 1. lokakuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 4. tammikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. tammikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 13. tammikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 11. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NM8074-aHUS-401

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset NM8074

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Chile

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa