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Étude du NM8074 chez des patients atteints du SHUa

7 avril 2026 mis à jour par: NovelMed Therapeutics

Une étude ouverte de phase II sur le NM8074 chez des patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa)

Il s'agit d'une étude ouverte de phase II conçue pour déterminer si le NM8074 administré par voie intraveineuse entraîne une rémission de la MAT chez les patients atteints de SHUa naïfs de traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude proposée, NM8074-aHUS-401, affectera initialement six (6) patients par cohorte dans un essai à 2 cohortes. Dans la première cohorte, nous évaluerons un schéma posologique bihebdomadaire tandis que dans la deuxième cohorte, nous évaluerons une dose hebdomadaire (10 mg/kg) suivie de la dose bihebdomadaire (20 mg/kg) sur une période de 3 mois. Ces études détermineront si le NM8074 entraîne une rémission de la MAT chez les patients atteints de SHUa. Si l'étude montre une efficacité dans le SHUa, des patients supplémentaires peuvent être ajoutés par cohorte.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

12

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patients ≥ 18 ans au moment du consentement
  • Patients présentant des signes de SHUa médié par le complément résistant ou en rechute avec des symptômes de thrombocytopénie, d'hémolyse, de microangiopathie thrombotique en cours et de lésion rénale aiguë.
  • Preuve de microangiopathie thrombotique en cours qui comprend l'haptoglobine <LLN ou indétectable et/ou la présence de schizocytes
  • Insuffisance rénale aiguë (protéinurie/créatinurie > LSN et/ou DFGe réduit)
  • Plaquettes inférieures à 150 000 par microlitre (thrombocytopénie)
  • Anémie (Hémoglobine ≤10 g/dL) due à l'hémolyse
  • Niveau de lactate déshydrogénase (LDH) ≥ 1,5 fois la limite supérieure de la normale (xULN) pendant le dépistage
  • Tous les patients doivent être vaccinés avant l'administration du vaccin conjugué à l'anatoxine diphtérique polyosidique MenACWY Menactra® contre Neisseria meningitidis sérogroupes A, C, Y et W-135 et le vaccin méningococcique sérogroupe B MenB (Bexsero®). Si la fenêtre de vaccination est courte, les patients seront traités de manière prophylactique avec des antibiotiques appropriés
  • Volonté et capable de comprendre et de compléter les procédures de consentement éclairé, y compris la signature et la datation du formulaire de consentement éclairé (ICF), et de se conformer au calendrier des visites d'étude.
  • Les patients masculins et les partenaires en âge de procréer doivent accepter d'utiliser des contraceptifs et les patients masculins doivent accepter de s'abstenir de donner du sperme pendant la durée de l'étude.
  • Les partenaires féminines en âge de procréer (WOCBP), définies comme toutes les femmes physiologiquement capables de devenir enceintes, doivent avoir un test de grossesse négatif lors du dépistage et doivent accepter d'utiliser des méthodes de contraception hautement efficaces pendant l'administration et pendant 1 mois après l'arrêt du médicament expérimental .

Critère d'exclusion:

  • Antécédents de greffe de moelle osseuse, de cellules souches hématopoïétiques ou d'organe solide
  • Traitement avec des bloqueurs du complément
  • Patients infectés
  • SHU par déficit en ADAMTS-13 (<5 %)
  • Maladie rénale autre que le SHUa
  • Dialyse chronique (hémo ou péritonéale)
  • Maladie du foie ou autres maladies auto-immunes majeures
  • SHU typique (toxine Shiga +)
  • Lupus érythémateux disséminé (LES) connu, sclérodermie systémique ou positivité ou syndrome d'anticorps antiphospholipides
  • Antécédents d'immunodéficience primaire ou secondaire actuellement active
  • Infection systémique actuellement active ou suspicion d'infection bactérienne, virale ou fongique active dans les 2 semaines précédant la première dose, ou antécédents d'infections bactériennes récurrentes inexpliquées
  • A des antécédents actifs ou connus de méningococcie ou d'infection à N. meningitidis
  • Co-morbidités concomitantes sévères ne se prêtant pas à un traitement actif, par exemple, patients atteints d'insuffisance rénale sévère (CKD stade 4, dialyse chronique)
  • Les femmes qui ont un résultat de test de grossesse positif lors du dépistage ou le jour 1.
  • Sujets féminins enceintes, prévoyant de devenir enceintes ou allaitantes.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1
6 sujets recevront une perfusion intraveineuse (IV) de NM8074 toutes les deux semaines pour un total de 7 doses
Médicament: NM8074
Le NM8074 sera administré en perfusion intraveineuse. Dans la cohorte 1, tous les sujets recevront 20 mg/kg de NM8074 par voie intraveineuse toutes les deux semaines pour un total de 7 doses du jour 1 au jour 85 de la période de traitement. Les patients de la cohorte 2 recevront des doses hebdomadaires de 10 mg/kg pour un total de 4 doses du jour 1 au jour 22, suivies de doses bihebdomadaires de 20 mg/kg pour un total de 5 doses du jour 29 au jour 85.
Expérimental: Cohorte 2
6 sujets recevront des doses hebdomadaires de 10 mg/kg pour un total de 4 doses suivies de doses bihebdomadaires à 20 mg/kg pour un total de 5 doses
Médicament: NM8074
Le NM8074 sera administré en perfusion intraveineuse. Dans la cohorte 1, tous les sujets recevront 20 mg/kg de NM8074 par voie intraveineuse toutes les deux semaines pour un total de 7 doses du jour 1 au jour 85 de la période de traitement. Les patients de la cohorte 2 recevront des doses hebdomadaires de 10 mg/kg pour un total de 4 doses du jour 1 au jour 22, suivies de doses bihebdomadaires de 20 mg/kg pour un total de 5 doses du jour 29 au jour 85.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Normalisation du nombre de plaquettes (≥150 x 10^9/L)
Délai: Jusqu'au jour d'étude 120
Jusqu'au jour d'étude 120
Normalisation des niveaux de LDH en dessous de la LSN
Délai: Jusqu'au jour d'étude 120
Jusqu'au jour d'étude 120
Normalisation des taux de schizocytes (<1 %)
Délai: Jusqu'au jour d'étude 120
Jusqu'au jour d'étude 120
Changement par rapport au départ ou pourcentage de changement par rapport au départ dans la fonction rénale
Délai: Jusqu'au jour d'étude 120
Évalué via le changement par rapport à la ligne de base ou le pourcentage de variation par rapport à la ligne de base du taux de créatinine sérique.
Jusqu'au jour d'étude 120
Changement par rapport à la ligne de base ou pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans l'haptoglobine
Délai: Jusqu'au jour d'étude 120
Jusqu'au jour d'étude 120
Changement par rapport à la ligne de base ou pourcentage de changement par rapport à la ligne de base de l'hémoglobine
Délai: Jusqu'au jour d'étude 120
Jusqu'au jour d'étude 120
Changement par rapport au départ ou pourcentage de changement par rapport au départ dans la protéinurie/créatininurie
Délai: Jusqu'au jour d'étude 120
Jusqu'au jour d'étude 120

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Temps nécessaire pour obtenir une réponse TMA complète
Délai: Base de référence jusqu'à la journée d'étude 120
Base de référence jusqu'à la journée d'étude 120
Temps nécessaire pour atteindre une hémoglobine plus élevée par rapport à la ligne de base
Délai: Base de référence jusqu'à la journée d'étude 120
Base de référence jusqu'à la journée d'étude 120
Changement par rapport au départ ou pourcentage de changement par rapport au départ dans les caillots sanguins
Délai: Jusqu'au jour d'étude 120
Jusqu'au jour d'étude 120
Changement par rapport au départ ou pourcentage de changement par rapport au départ dans le nombre total de perfusions ou d'échanges de plasma
Délai: Base de référence jusqu'à la journée d'étude 120
Base de référence jusqu'à la journée d'étude 120
Changement par rapport à la ligne de base ou pourcentage de changement par rapport à la ligne de base du DFGe (taux de filtration glomérulaire estimé)
Délai: Base de référence jusqu'à la journée d'étude 120
Base de référence jusqu'à la journée d'étude 120
Changement par rapport au niveau de référence ou pourcentage de changement par rapport au niveau de référence dans les besoins en dialyse
Délai: Base de référence jusqu'à la journée d'étude 120
Base de référence jusqu'à la journée d'étude 120
Changement par rapport au niveau de référence ou pourcentage de changement par rapport au niveau de référence de la qualité de vie (QdV) évalué via l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la thérapie des maladies chroniques (FACIT) - fatigue, version 4.
Délai: Base de référence jusqu'à la journée d'étude 120
L'échelle de fatigue FACIT est une mesure de la fatigue en 13 items rapportée par le patient avec une période de rappel de 7 jours. Les éléments sont notés sur une échelle de réponses de 0 à 4 allant de « Pas du tout » à « Tout à fait ». Tous les items sont additionnés pour créer un score de fatigue unique avec une plage de 0 à 52 avec une meilleure qualité de vie indiquée par un score plus élevé.
Base de référence jusqu'à la journée d'étude 120
Changement par rapport à la ligne de base ou pourcentage de changement par rapport à la ligne de base de la qualité de vie (QdV) évaluée via le questionnaire de qualité de vie de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer (EORTC) - Échelle Core 30 (QLQ-C30), version 3.0
Délai: Base de référence jusqu'à la journée d'étude 120
Toutes les échelles EORTC QLQ-C30 et les mesures à un seul élément vont de 0 à 100. Cela comprend 3 échelles de symptômes (fatigue, douleur, nausées et vomissements), 5 échelles fonctionnelles (physique, rôle, cognitive, émotionnelle et sociale), des questions à un seul élément portant sur des symptômes comme l'insomnie, la dyspnée, la perte d'appétit et d'autres qui sont couramment signalés par les patients atteints de cancer et l'impact financier perçu de la maladie. Un score plus élevé est associé à une meilleure qualité de vie pour l'état de santé global.
Base de référence jusqu'à la journée d'étude 120

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la ligne de base ou pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans la modulation CP
Délai: Base de référence jusqu'à la journée d'étude 120
Base de référence jusqu'à la journée d'étude 120
Changement par rapport à la ligne de base ou pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans les niveaux de facteur B
Délai: Base de référence jusqu'à la journée d'étude 120
Base de référence jusqu'à la journée d'étude 120
Changement par rapport au départ ou pourcentage de changement par rapport au départ dans la concentration plasmatique de NM8074
Délai: Base de référence jusqu'à la journée d'étude 120
Base de référence jusqu'à la journée d'étude 120
Concentration plasmatique maximale (Cmax)
Délai: Base de référence jusqu'à la journée d'étude 120
Base de référence jusqu'à la journée d'étude 120
Temps correspondant à Cmax (tmax)
Délai: Base de référence jusqu'à la journée d'étude 120
Base de référence jusqu'à la journée d'étude 120
Aire sous les courbes concentration-temps du médicament (ASC0-t)
Délai: Base de référence jusqu'à la journée d'étude 120
Base de référence jusqu'à la journée d'étude 120

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

NovelMed Therapeutics

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 novembre 2027

Achèvement primaire (Estimé)

1 avril 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 février 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 janvier 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 janvier 2023

Première publication (Réel)

13 janvier 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NM8074-aHUS-401

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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