Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie NM8074 u pacjentów z aHUS

7 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: NovelMed Therapeutics

Otwarte badanie fazy II dotyczące NM8074 u pacjentów z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS)

Jest to otwarte badanie fazy II, którego celem jest określenie, czy dożylne podanie NM8074 powoduje remisję TMA u wcześniej nieleczonych pacjentów z aHUS.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Proponowane badanie, NM8074-aHUS-401, początkowo obejmie sześciu (6) pacjentów na kohortę w 2-kohortowym badaniu. W pierwszej kohorcie ocenimy schemat dawkowania co dwa tygodnie, podczas gdy w drugiej kohorcie ocenimy dawkę tygodniową (10 mg/kg), a następnie dawkę co dwa tygodnie (20 mg/kg) przez okres 3 miesięcy. Badania te pozwolą określić, czy NM8074 powoduje remisję TMA u pacjentów z aHUS. Jeśli badanie wykaże skuteczność w aHUS, do kohorty można dodać dodatkowych pacjentów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w wieku ≥ 18 lat w momencie wyrażenia zgody
  • Pacjenci z objawami opornego lub nawracającego aHUS zależnego od dopełniacza z objawami trombocytopenii, hemolizy, trwającej mikroangiopatii zakrzepowej i ostrego uszkodzenia nerek.
  • Dowody na trwającą mikroangiopatię zakrzepową, która obejmuje haptoglobinę <DGN lub niewykrywalną i/lub obecność schistocytów
  • Ostre uszkodzenie nerek (białkomocz/kreatynuria > GGN i/lub obniżony eGFR)
  • Płytki krwi poniżej 150 000 na mikrolitr (małopłytkowość)
  • Niedokrwistość (hemoglobina ≤10 g/dl) spowodowana hemolizą
  • Poziom dehydrogenazy mleczanowej (LDH) ≥ 1,5-krotność górnej granicy normy (xGGN) podczas badań przesiewowych
  • Wszyscy pacjenci muszą zostać zaszczepieni przed podaniem szczepionki skoniugowanej z polisacharydem toksoidu błoniczego MenACWY Menactra® przeciwko Neisseria meningitidis grup serologicznych A, C, Y i W-135 oraz szczepionki MenB przeciw meningokokom grupy serologicznej B (Bexsero®). Jeśli okienko szczepienia jest krótkie, to pacjenci będą profilaktycznie leczeni odpowiednimi antybiotykami
  • Chęć i zdolność zrozumienia i wypełnienia procedur świadomej zgody, w tym podpisania i datowania formularza świadomej zgody (ICF), oraz przestrzegania harmonogramu wizyty studyjnej.
  • Pacjenci płci męskiej i partnerzy w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie środków antykoncepcyjnych, a pacjenci płci męskiej muszą wyrazić zgodę na powstrzymanie się od oddawania nasienia w czasie trwania badania.
  • Partnerki w wieku rozrodczym (WOCBP), definiowane jako wszystkie kobiety fizjologicznie zdolne do zajścia w ciążę, muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji podczas dawkowania i przez 1 miesiąc po zaprzestaniu stosowania badanego leku .

Kryteria wyłączenia:

  • Historia przeszczepu szpiku kostnego, hematopoetycznych komórek macierzystych lub narządów miąższowych
  • Leczenie blokerami dopełniacza
  • Pacjenci z infekcjami
  • HUS z powodu niedoboru ADAMTS-13 (<5%)
  • Choroba nerek inna niż aHUS
  • Przewlekła dializa (hemo lub otrzewnowa)
  • Choroba wątroby lub inne poważne choroby autoimmunologiczne
  • Typowy HUS (toksyna Shiga +)
  • Znany toczeń rumieniowaty układowy (SLE), twardzina układowa lub obecność lub zespół przeciwciał antyfosfolipidowych
  • Historia obecnie aktywnego pierwotnego lub wtórnego niedoboru odporności
  • Obecnie czynne zakażenie ogólnoustrojowe lub podejrzenie czynnej infekcji bakteryjnej, wirusowej lub grzybiczej w ciągu 2 tygodni przed podaniem pierwszej dawki lub niewyjaśnione, nawracające infekcje bakteryjne w wywiadzie
  • Ma obecnie aktywną lub znaną historię choroby meningokokowej lub zakażenia N. meningitidis
  • Ciężkie współistniejące choroby niepoddające się aktywnemu leczeniu, np. pacjenci z ciężką chorobą nerek (CKD stadium 4, przewlekła dializa)
  • Kobiety, które mają pozytywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego lub w dniu 1.
  • Kobiety w ciąży, planujące zajście w ciążę lub karmiące piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
6 pacjentów otrzyma wlew dożylny (IV) NM8074 co dwa tygodnie, łącznie 7 dawek
Lek: NM8074
NM8074 będzie podawany we wlewie dożylnym. W kohorcie 1 wszystkim pacjentom będzie podawane dożylnie 20 mg/kg NM8074 co dwa tygodnie, w sumie 7 dawek od dnia 1 do dnia 85 okresu leczenia. Pacjenci w kohorcie 2 będą otrzymywać cotygodniowe dawki 10 mg/kg mc. łącznie 4 dawki od dnia 1 do dnia 22, a następnie co dwa tygodnie dawki 20 mg/kg mc. łącznie 5 dawek od dnia 29 do dnia 85.
Eksperymentalny: Kohorta 2
6 pacjentów otrzyma cotygodniowe dawki 10 mg/kg, łącznie 4 dawki, a następnie co dwa tygodnie dawki 20 mg/kg, łącznie 5 dawek
Lek: NM8074
NM8074 będzie podawany we wlewie dożylnym. W kohorcie 1 wszystkim pacjentom będzie podawane dożylnie 20 mg/kg NM8074 co dwa tygodnie, w sumie 7 dawek od dnia 1 do dnia 85 okresu leczenia. Pacjenci w kohorcie 2 będą otrzymywać cotygodniowe dawki 10 mg/kg mc. łącznie 4 dawki od dnia 1 do dnia 22, a następnie co dwa tygodnie dawki 20 mg/kg mc. łącznie 5 dawek od dnia 29 do dnia 85.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Normalizacja liczby płytek krwi (≥150 x 10^9/L)
Ramy czasowe: Do dnia nauki 120
Do dnia nauki 120
Normalizacja poziomów LDH poniżej GGN
Ramy czasowe: Do dnia nauki 120
Do dnia nauki 120
Normalizacja poziomów schistocytów (<1%)
Ramy czasowe: Do dnia nauki 120
Do dnia nauki 120
Zmiana w stosunku do wartości początkowej lub procentowa zmiana czynności nerek w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Do dnia nauki 120
Oceniane na podstawie zmiany poziomu kreatyniny w surowicy w stosunku do wartości wyjściowej lub procentowej zmiany w stosunku do wartości wyjściowej.
Do dnia nauki 120
Zmiana od linii bazowej lub zmiana procentowa od linii bazowej w haptoglobinie
Ramy czasowe: Do dnia nauki 120
Do dnia nauki 120
Zmiana od linii podstawowej lub zmiana procentowa od linii podstawowej w hemoglobinie
Ramy czasowe: Do dnia nauki 120
Do dnia nauki 120
Zmiana w stosunku do wartości początkowej lub procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w przypadku białkomoczu/kreatynurii
Ramy czasowe: Do dnia nauki 120
Do dnia nauki 120

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas na osiągnięcie pełnej odpowiedzi TMA
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia badania 120
Linia bazowa do dnia badania 120
Czas na osiągnięcie wyższego poziomu hemoglobiny od wartości początkowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia badania 120
Linia bazowa do dnia badania 120
Zmiana w stosunku do linii podstawowej lub zmiana procentowa w stosunku do linii podstawowej w skrzepach krwi
Ramy czasowe: Do dnia nauki 120
Do dnia nauki 120
Zmiana od wartości początkowej lub zmiana procentowa od wartości początkowej w całkowitej liczbie infuzji lub wymian osocza
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia badania 120
Linia bazowa do dnia badania 120
Zmiana od wartości początkowej lub procentowa zmiana od wartości początkowej w eGFR (szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego)
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia badania 120
Linia bazowa do dnia badania 120
Zmiana w stosunku do linii bazowej lub zmiana procentowa w stosunku do linii bazowej w wymogu dializy
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia badania 120
Linia bazowa do dnia badania 120
Zmiana w stosunku do wartości początkowej lub zmiana procentowa w stosunku do wartości wyjściowej w zakresie jakości życia (QoL) ocenianej za pomocą skali FACIT-Fatigue Scale, wersja 4.
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia badania 120
Skala zmęczenia FACIT jest 13-punktową miarą zmęczenia zgłaszaną przez pacjentów z 7-dniowym okresem przypominania. Pozycje są punktowane w skali odpowiedzi 0 - 4, od „Wcale” do „Bardzo”. Wszystkie elementy są sumowane, aby utworzyć pojedynczy wynik zmęczenia w zakresie od 0 do 52, przy czym wyższa jakość życia wskazuje na wyższą punktację.
Linia bazowa do dnia badania 120
Zmiana w stosunku do wartości początkowej lub zmiana procentowa w stosunku do wartości wyjściowej w zakresie jakości życia (QoL) ocenianej przez Europejską Organizację Badań i Leczenia Nowotworów (EORTC) Kwestionariusz Jakości Życia – Skala Core 30 (QLQ-C30), wersja 3.0
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia badania 120
Wszystkie skale EORTC QLQ-C30 i miary pojedynczej pozycji mieszczą się w zakresie od 0 do 100. Obejmuje to 3 skale objawów (zmęczenie, ból, nudności i wymioty), 5 skal funkcjonalnych (fizyczna, pełniona rola, poznawcza, emocjonalna i społeczna), pojedyncze pytania dotyczące objawów, takich jak bezsenność, duszność, utrata apetytu i inne, które są często zgłaszane przez pacjentów z chorobą nowotworową oraz postrzegany wpływ finansowy choroby. Wyższy wynik wiąże się z wyższą jakością życia dla globalnego stanu zdrowia.
Linia bazowa do dnia badania 120

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od linii bazowej lub zmiana procentowa od linii bazowej w modulacji CP
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia badania 120
Linia bazowa do dnia badania 120
Zmiana od wartości początkowej lub zmiana procentowa od wartości początkowej poziomów czynnika B
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia badania 120
Linia bazowa do dnia badania 120
Zmiana w stosunku do wartości początkowej lub procentowa zmiana w stosunku do wartości początkowej w stężeniu NM8074 w osoczu
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia badania 120
Linia bazowa do dnia badania 120
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia badania 120
Linia bazowa do dnia badania 120
Czas odpowiadający Cmax (tmax)
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia badania 120
Linia bazowa do dnia badania 120
Pole pod krzywymi stężenie leku-czas (AUC0-t)
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia badania 120
Linia bazowa do dnia badania 120

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

NovelMed Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 listopada 2027

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 stycznia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 stycznia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 stycznia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NM8074-aHUS-401

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na NM8074

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Nigeria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj