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Studie von NM8074 bei Patienten mit aHUS

7. April 2026 aktualisiert von: NovelMed Therapeutics

Eine offene Phase-II-Studie zu NM8074 bei Patienten mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS)

Dies ist eine offene Phase-II-Studie, die darauf abzielt festzustellen, ob die intravenöse Verabreichung von NM8074 zu einer Remission von TMA bei behandlungsnaiven aHUS-Patienten führt.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die vorgeschlagene Studie NM8074-aHUS-401 wird zunächst sechs (6) Patienten pro Kohorte in einer 2-Kohorten-Studie zuordnen. In der ersten Kohorte werden wir ein zweiwöchentliches Dosierungsschema bewerten, während wir in der zweiten Kohorte eine wöchentliche Dosis (10 mg/kg), gefolgt von der zweiwöchentlichen Dosis (20 mg/kg) über einen Zeitraum von 3 Monaten bewerten werden. Diese Studien werden bestimmen, ob NM8074 zu einer Remission von TMA bei aHUS-Patienten führt. Wenn die Studie Wirksamkeit bei aHUS zeigt, können weitere Patienten pro Kohorte hinzugefügt werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten ≥ 18 Jahre zum Zeitpunkt der Einwilligung
  • Patienten mit Anzeichen eines resistenten oder rezidivierten komplementvermittelten aHUS mit Symptomen von Thrombozytopenie, Hämolyse, andauernder thrombotischer Mikroangiopathie und akuter Nierenschädigung.
  • Anzeichen einer anhaltenden thrombotischen Mikroangiopathie, einschließlich Haptoglobin <LLN oder nicht nachweisbar und/oder Vorhandensein von Schistozyten
  • Akute Nierenschädigung (Proteinurie/Kreatinurie > ULN und/oder reduzierte eGFR)
  • Blutplättchen weniger als 150.000 pro Mikroliter (Thrombozytopenie)
  • Anämie (Hämoglobin ≤10 g/dl) aufgrund von Hämolyse
  • Laktatdehydrogenase (LDH)-Spiegel ≥ 1,5-mal die Obergrenze des Normalwerts (xULN) während des Screenings
  • Alle Patienten müssen vor der Verabreichung von MenACWY Menactra® Polysaccharid-Diphtherie-Toxoid-Konjugat-Impfung gegen Neisseria meningitidis Serogruppen A, C, Y und W-135 und MenB Meningokokken-Serogruppe B-Impfstoff (Bexsero®) geimpft werden. Wenn das Impffenster kurz ist, werden die Patienten prophylaktisch mit geeigneten Antibiotika behandelt
  • Bereit und in der Lage, Einverständniserklärungsverfahren zu verstehen und abzuschließen, einschließlich Unterzeichnung und Datierung des Einverständniserklärungsformulars (ICF), und den Zeitplan für den Studienbesuch einzuhalten.
  • Männliche Patienten und Partner im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, Verhütungsmittel zu verwenden, und männliche Patienten müssen zustimmen, für die Dauer der Studie auf eine Samenspende zu verzichten.
  • Partnerinnen im gebärfähigen Alter (WOCBP), definiert als alle Frauen, die physiologisch schwanger werden können, müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest haben und sich bereit erklären, hochwirksame Verhütungsmethoden während der Dosierung und für einen Monat nach Absetzen des Prüfpräparats anzuwenden .

Ausschlusskriterien:

  • Geschichte der Transplantation von Knochenmark, hämatopoetischen Stammzellen oder soliden Organen
  • Behandlung mit Komplementblockern
  • Patienten mit Infektionen
  • HUS aufgrund von ADAMTS-13-Mangel (<5 %)
  • Andere Nierenerkrankung als aHUS
  • Chronische Dialyse (Hämo- oder Peritonealdialyse)
  • Lebererkrankungen oder andere schwere Autoimmunerkrankungen
  • Typisches HUS (Shigatoxin+)
  • Bekannter systemischer Lupus erythematodes (SLE), systemische Sklerose oder Antiphospholipid-Antikörper-Positivität oder -Syndrom
  • Vorgeschichte eines derzeit aktiven primären oder sekundären Immundefekts
  • Derzeit aktive systemische Infektion oder Verdacht auf aktive bakterielle, virale oder Pilzinfektion innerhalb von 2 Wochen vor der ersten Dosis oder unerklärliche, wiederkehrende bakterielle Infektionen in der Vorgeschichte
  • Hat eine derzeit aktive oder bekannte Vorgeschichte einer Meningokokken-Erkrankung oder einer N. meningitidis-Infektion
  • Schwere Begleiterkrankungen, die einer aktiven Behandlung nicht zugänglich sind, z. B. Patienten mit schwerer Nierenerkrankung (CKD-Stadium 4, chronische Dialyse)
  • Frauen, die beim Screening oder am Tag 1 ein positives Schwangerschaftstestergebnis haben.
  • Schwangere, schwangere Frauen oder stillende Frauen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
6 Probanden erhalten alle zwei Wochen eine intravenöse (IV) Infusion von NM8074 für insgesamt 7 Dosen
Arzneimittel: NM8074
NM8074 wird als intravenöse Infusion verabreicht. In Kohorte 1 werden allen Probanden 20 mg/kg NM8074 intravenös alle zwei Wochen für insgesamt 7 Dosen von Tag 1 bis Tag 85 des Behandlungszeitraums verabreicht. Patienten in Kohorte 2 erhalten wöchentliche Dosen von 10 mg/kg für insgesamt 4 Dosen von Tag 1 bis Tag 22, gefolgt von zweiwöchentlichen Dosen von 20 mg/kg für insgesamt 5 Dosen von Tag 29 bis Tag 85.
Experimental: Kohorte 2
6 Probanden erhalten wöchentliche Dosen von 10 mg/kg für insgesamt 4 Dosen, gefolgt von zweiwöchentlichen Dosen von 20 mg/kg für insgesamt 5 Dosen
Arzneimittel: NM8074
NM8074 wird als intravenöse Infusion verabreicht. In Kohorte 1 werden allen Probanden 20 mg/kg NM8074 intravenös alle zwei Wochen für insgesamt 7 Dosen von Tag 1 bis Tag 85 des Behandlungszeitraums verabreicht. Patienten in Kohorte 2 erhalten wöchentliche Dosen von 10 mg/kg für insgesamt 4 Dosen von Tag 1 bis Tag 22, gefolgt von zweiwöchentlichen Dosen von 20 mg/kg für insgesamt 5 Dosen von Tag 29 bis Tag 85.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Normalisierung der Thrombozytenzahl (≥150 x 10^9/L)
Zeitfenster: Bis Studientag 120
Bis Studientag 120
Normalisierung der LDH-Spiegel auf unter ULN
Zeitfenster: Bis Studientag 120
Bis Studientag 120
Normalisierung der Schistozytenwerte (<1 %)
Zeitfenster: Bis Studientag 120
Bis Studientag 120
Änderung der Nierenfunktion gegenüber dem Ausgangswert oder prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Studientag 120
Bewertet über die Änderung gegenüber dem Ausgangswert oder die prozentuale Änderung des Serum-Kreatininspiegels gegenüber dem Ausgangswert.
Bis Studientag 120
Änderung gegenüber dem Ausgangswert oder prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Haptoglobin
Zeitfenster: Bis Studientag 120
Bis Studientag 120
Änderung gegenüber dem Ausgangswert oder prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Hämoglobin
Zeitfenster: Bis Studientag 120
Bis Studientag 120
Änderung gegenüber dem Ausgangswert oder prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei Proteinurie/Kreatininurie
Zeitfenster: Bis Studientag 120
Bis Studientag 120

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit, um eine vollständige TMA-Reaktion zu erreichen
Zeitfenster: Baseline bis Studientag 120
Baseline bis Studientag 120
Zeit, um einen höheren Hämoglobinwert gegenüber dem Ausgangswert zu erreichen
Zeitfenster: Baseline bis Studientag 120
Baseline bis Studientag 120
Änderung gegenüber dem Ausgangswert oder prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei Blutgerinnseln
Zeitfenster: Bis Studientag 120
Bis Studientag 120
Änderung gegenüber dem Ausgangswert oder prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Gesamtzahl der Plasmainfusionen oder -austausche
Zeitfenster: Baseline bis Studientag 120
Baseline bis Studientag 120
Änderung der eGFR (geschätzte glomeruläre Filtrationsrate) gegenüber dem Ausgangswert oder prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Studientag 120
Baseline bis Studientag 120
Änderung vom Ausgangswert oder prozentuale Änderung vom Ausgangswert des Dialysebedarfs
Zeitfenster: Baseline bis Studientag 120
Baseline bis Studientag 120
Änderung der Lebensqualität (QoL) gegenüber dem Ausgangswert oder prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert, bewertet anhand der Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue Scale, Version 4.
Zeitfenster: Baseline bis Studientag 120
Die FACIT-Müdigkeitsskala ist ein 13-Punkte-Maß der von Patienten berichteten Müdigkeit mit einer 7-tägigen Erinnerungsfrist. Die Items werden auf einer Antwortskala von 0 bis 4 bewertet, die von „überhaupt nicht“ bis „sehr stark“ reicht. Alle Items werden summiert, um einen einzigen Fatigue-Score mit einem Bereich von 0 bis 52 zu erstellen, wobei eine bessere Lebensqualität durch einen höheren Score angezeigt wird.
Baseline bis Studientag 120
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert oder prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Lebensqualität (QoL) Bewertet mit dem Quality of Life Questionnaire-Core 30 Scale (QLQ-C30) der European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC), Version 3.0
Zeitfenster: Baseline bis Studientag 120
Alle EORTC QLQ-C30-Skalen und Single-Item-Maße reichen von 0 bis 100. Dazu gehören 3 Symptomskalen (Müdigkeit, Schmerz, Übelkeit und Erbrechen), 5 Funktionsskalen (körperlich, Rolle, kognitiv, emotional und sozial), Einzelfragen, die sich mit Symptomen wie Schlaflosigkeit, Atemnot, Appetitlosigkeit und anderen befassen die häufig von Krebspatienten berichtet werden, und die wahrgenommenen finanziellen Auswirkungen der Krankheit. Eine höhere Punktzahl ist mit einer höheren Lebensqualität für den globalen Gesundheitszustand verbunden.
Baseline bis Studientag 120

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung gegenüber der Grundlinie oder prozentuale Änderung gegenüber der Grundlinie in der CP-Modulation
Zeitfenster: Baseline bis Studientag 120
Baseline bis Studientag 120
Änderung gegenüber dem Ausgangswert oder prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert der Faktor-B-Spiegel
Zeitfenster: Baseline bis Studientag 120
Baseline bis Studientag 120
Änderung gegenüber dem Ausgangswert oder prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert der Plasmakonzentration von NM8074
Zeitfenster: Baseline bis Studientag 120
Baseline bis Studientag 120
Maximale Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Baseline bis Studientag 120
Baseline bis Studientag 120
Zeit entsprechend Cmax (tmax)
Zeitfenster: Baseline bis Studientag 120
Baseline bis Studientag 120
Fläche unter den Medikamentenkonzentrations-Zeit-Kurven (AUC0-t)
Zeitfenster: Baseline bis Studientag 120
Baseline bis Studientag 120

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

NovelMed Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. November 2027

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Januar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Januar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. Januar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NM8074-aHUS-401

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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