Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование NM8074 у пациентов с аГУС

7 апреля 2026 г. обновлено: NovelMed Therapeutics

Открытое исследование фазы II NM8074 у пациентов с атипичным гемолитико-уремическим синдромом (аГУС)

Это открытое исследование фазы II, предназначенное для определения того, приводит ли внутривенное введение NM8074 к ремиссии от ТМА у пациентов с аГУС, ранее не получавших лечения.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Предлагаемое исследование, NM8074-aHUS-401, первоначально назначит шесть (6) пациентов на когорту в испытании с двумя когортами. В первой группе мы будем оценивать двухнедельный режим дозирования, тогда как во второй группе мы будем оценивать еженедельную дозу (10 мг/кг), а затем двухнедельную дозу (20 мг/кг) в течение 3-месячного периода. Эти исследования определят, приводит ли NM8074 к ремиссии ТМА у пациентов с аГУС. Если исследование покажет эффективность при аГУС, в каждую когорту могут быть добавлены дополнительные пациенты.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

12

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Rekha Bansal, PhD
  • Номер телефона: 2164402696
  • Электронная почта: clinicalsae@novelmed.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты ≥ 18 лет на момент согласия
  • Пациенты с признаками резистентного или рецидивирующего комплемент-опосредованного аГУС с симптомами тромбоцитопении, гемолиза, продолжающейся тромботической микроангиопатии и острого повреждения почек.
  • Доказательства продолжающейся тромботической микроангиопатии, которая включает гаптоглобин <LLN или неопределяемый и/или наличие шистоцитов
  • Острое повреждение почек (протеинурия/креатинурия > ВГН и/или сниженная рСКФ)
  • Тромбоциты менее 150 000 на микролитр (тромбоцитопения)
  • Анемия (гемоглобин ≤10 г/дл) вследствие гемолиза
  • Уровень лактатдегидрогеназы (ЛДГ) в ≥ 1,5 раза превышает верхнюю границу нормы (xВГН) во время скрининга
  • Все пациенты должны быть вакцинированы перед введением вакцины MenACWY Menactra®, конъюгированной с полисахаридным дифтерийным анатоксином, против Neisseria meningitidis серогрупп A, C, Y и W-135 и менингококковой вакцины MenB серогруппы B (Bexsero®). Если окно вакцинации короткое, то пациентов будут профилактически лечить соответствующими антибиотиками.
  • Желание и способность понимать и выполнять процедуры информированного согласия, включая подписание и дату формы информированного согласия (ICF), а также соблюдение графика учебных визитов.
  • Пациенты-мужчины и партнеры детородного возраста должны дать согласие на использование противозачаточных средств, а пациенты-мужчины должны согласиться воздерживаться от донорства спермы на время исследования.
  • Партнерши-женщины детородного возраста (WOCBP), определяемые как все женщины, физиологически способные забеременеть, должны иметь отрицательный результат теста на беременность при скрининге и должны согласиться на использование высокоэффективных методов контрацепции во время приема и в течение 1 месяца после прекращения приема исследуемого препарата. .

Критерий исключения:

  • Пересадка костного мозга, гемопоэтических стволовых клеток или паренхиматозных органов в анамнезе
  • Лечение блокаторами комплемента
  • Пациенты с инфекциями
  • ГУС из-за дефицита ADAMTS-13 (<5%)
  • Заболевание почек, отличное от аГУС
  • Хронический диализ (гемо или перитонеальный)
  • Болезнь печени или другие серьезные аутоиммунные заболевания
  • Типичный ГУС (шигатоксин +)
  • Известная системная красная волчанка (СКВ), системный склероз или положительный результат или синдром антифосфолипидных антител
  • История активного в настоящее время первичного или вторичного иммунодефицита
  • Текущая активная системная инфекция или подозрение на активную бактериальную, вирусную или грибковую инфекцию в течение 2 недель до первой дозы, или необъяснимые рецидивирующие бактериальные инфекции в анамнезе
  • Имеет в настоящее время активную или известную историю менингококковой инфекции или инфекции N. meningitidis.
  • Тяжелые сопутствующие заболевания, не поддающиеся активному лечению, например, у пациентов с тяжелой болезнью почек (4 стадия ХБП, хронический диализ)
  • Женщины с положительным результатом теста на беременность при скрининге или в первый день.
  • Беременные, планирующие забеременеть или кормящие женщины.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта 1
6 субъектов получат внутривенное (IV) вливание NM8074 каждые две недели, всего 7 доз.
Лекарство: NM8074
NM8074 будет вводиться внутривенно. В когорте 1 всем субъектам будут вводить 20 мг/кг NM8074 внутривенно каждые две недели, всего 7 доз с 1-го по 85-й день периода лечения. Пациенты из когорты 2 будут получать еженедельные дозы 10 мг/кг, всего 4 дозы с 1 по 22 день, а затем две недели по 20 мг/кг, всего 5 доз с 29 по 85 день.
Экспериментальный: Когорта 2
6 субъектов будут получать еженедельные дозы 10 мг/кг, всего 4 дозы, за которыми следуют дозы 20 мг/кг раз в две недели, всего 5 доз.
Лекарство: NM8074
NM8074 будет вводиться внутривенно. В когорте 1 всем субъектам будут вводить 20 мг/кг NM8074 внутривенно каждые две недели, всего 7 доз с 1-го по 85-й день периода лечения. Пациенты из когорты 2 будут получать еженедельные дозы 10 мг/кг, всего 4 дозы с 1 по 22 день, а затем две недели по 20 мг/кг, всего 5 доз с 29 по 85 день.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Нормализация количества тромбоцитов (≥150 x 10^9/л)
Временное ограничение: До 120-го дня обучения
До 120-го дня обучения
Нормализация уровня ЛДГ ниже ВГН
Временное ограничение: До 120-го дня обучения
До 120-го дня обучения
Нормализация уровней шистоцитов (<1%)
Временное ограничение: До 120-го дня обучения
До 120-го дня обучения
Изменение по сравнению с исходным уровнем или процентное изменение по сравнению с исходным уровнем почечной функции
Временное ограничение: До 120-го дня обучения
Оценивается по изменению уровня креатинина в сыворотке по сравнению с исходным уровнем или процентному изменению по сравнению с исходным уровнем.
До 120-го дня обучения
Изменение по сравнению с исходным уровнем или процентное изменение по сравнению с исходным уровнем гаптоглобина
Временное ограничение: До 120-го дня обучения
До 120-го дня обучения
Изменение гемоглобина по сравнению с исходным уровнем или процентное изменение по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 120-го дня обучения
До 120-го дня обучения
Изменение по сравнению с исходным уровнем или процентное изменение по сравнению с исходным уровнем протеинурии/креатинурии
Временное ограничение: До 120-го дня обучения
До 120-го дня обучения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время для достижения полного ответа TMA
Временное ограничение: Исходный уровень до 120-го дня исследования
Исходный уровень до 120-го дня исследования
Время для достижения более высокого уровня гемоглобина по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 120-го дня исследования
Исходный уровень до 120-го дня исследования
Изменение по сравнению с исходным уровнем или процентное изменение по сравнению с исходным уровнем сгустков крови
Временное ограничение: До 120-го дня обучения
До 120-го дня обучения
Изменение по сравнению с исходным уровнем или процентное изменение общего количества инфузий или обменов плазмы по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 120-го дня исследования
Исходный уровень до 120-го дня исследования
Изменение рСКФ (расчетная скорость клубочковой фильтрации) по сравнению с исходным уровнем или процентное изменение по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 120-го дня исследования
Исходный уровень до 120-го дня исследования
Изменение по сравнению с исходным уровнем или процентное изменение по сравнению с исходным уровнем потребности в диализе
Временное ограничение: Исходный уровень до 120-го дня исследования
Исходный уровень до 120-го дня исследования
Изменение по сравнению с исходным уровнем или процентное изменение по сравнению с исходным уровнем качества жизни (QoL), оцененное с помощью функциональной оценки терапии хронических заболеваний (FACIT) - шкала усталости, версия 4.
Временное ограничение: Исходный уровень до 120-го дня исследования
Шкала FACIT-усталости представляет собой 13-позиционную шкалу усталости, о которой сообщают пациенты, с 7-дневным периодом отзыва. Вопросы оцениваются по шкале ответов от 0 до 4 от «Совсем нет» до «Очень похоже». Все пункты суммируются, чтобы создать единую оценку усталости с диапазоном от 0 до 52, при этом лучшее качество жизни определяется более высокой оценкой.
Исходный уровень до 120-го дня исследования
Изменение качества жизни (QoL) по сравнению с исходным уровнем или процентное изменение по сравнению с исходным уровнем, оцененное с помощью опросника качества жизни Европейской организации по исследованию и лечению рака (EORTC) — Core 30 Scale (QLQ-C30), версия 3.0
Временное ограничение: Исходный уровень до 120-го дня исследования
Все шкалы EORTC QLQ-C30 и измерения по одному пункту находятся в диапазоне от 0 до 100. Сюда входят 3 шкалы симптомов (усталость, боль, тошнота и рвота), 5 функциональных шкал (физическая, ролевая, когнитивная, эмоциональная и социальная), отдельные вопросы, касающиеся таких симптомов, как бессонница, одышка, потеря аппетита и другие, которые о которых обычно сообщают больные раком, и предполагаемые финансовые последствия болезни. Более высокий балл связан с более высоким качеством жизни для глобального состояния здоровья.
Исходный уровень до 120-го дня исследования

Другие показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение по сравнению с базовым уровнем или процентное изменение по сравнению с базовым уровнем в модуляции CP
Временное ограничение: Исходный уровень до 120-го дня исследования
Исходный уровень до 120-го дня исследования
Изменение по сравнению с исходным уровнем или процентное изменение по сравнению с исходным уровнем в уровнях фактора B
Временное ограничение: Исходный уровень до 120-го дня исследования
Исходный уровень до 120-го дня исследования
Изменение по сравнению с исходным уровнем или процентное изменение по сравнению с исходным уровнем концентрации NM8074 в плазме
Временное ограничение: Исходный уровень до 120-го дня исследования
Исходный уровень до 120-го дня исследования
Максимальная концентрация в плазме (Cmax)
Временное ограничение: Исходный уровень до 120-го дня исследования
Исходный уровень до 120-го дня исследования
Время, соответствующее Cmax (tmax)
Временное ограничение: Исходный уровень до 120-го дня исследования
Исходный уровень до 120-го дня исследования
Площадь под кривыми зависимости концентрации лекарственного средства от времени (AUC0-t)
Временное ограничение: Исходный уровень до 120-го дня исследования
Исходный уровень до 120-го дня исследования

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

NovelMed Therapeutics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 ноября 2027 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 апреля 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 февраля 2031 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 января 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 января 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 января 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NM8074-aHUS-401

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться