Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van NM8074 bij patiënten met aHUS

7 april 2026 bijgewerkt door: NovelMed Therapeutics

Een open-label fase II-onderzoek van NM8074 bij patiënten met atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS)

Dit is een open-label fase II-onderzoek dat is opgezet om te bepalen of intraveneus toegediende NM8074 resulteert in remissie van TMA bij niet eerder behandelde aHUS-patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De voorgestelde studie, NM8074-aHUS-401, zal aanvankelijk zes (6) patiënten per cohort toewijzen in een studie met 2 cohorten. In het eerste cohort evalueren we een tweewekelijks doseringsregime, terwijl we in het tweede cohort een wekelijkse dosis (10 mg/kg) evalueren, gevolgd door de tweewekelijkse dosis (20 mg/kg) over een periode van 3 maanden. Deze onderzoeken zullen bepalen of NM8074 resulteert in remissie van TMA bij aHUS-patiënten. Als de studie werkzaamheid bij aHUS aantoont, kunnen extra patiënten per cohort worden toegevoegd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

12

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten ≥ 18 jaar op het moment van toestemming
  • Patiënten met bewijs van resistente of recidiverende complement-gemedieerde aHUS met symptomen van trombocytopenie, hemolyse, aanhoudende trombotische microangiopathie en acuut nierletsel.
  • Bewijs van aanhoudende trombotische microangiopathie waaronder haptoglobine <LLN of ondetecteerbaar en/of aanwezigheid van schistocyten
  • Acuut nierletsel (proteïnurie/creatinurie > ULN en/of verminderde eGFR)
  • Bloedplaatjes minder dan 150.000 per microliter (trombocytopenie)
  • Bloedarmoede (hemoglobine ≤10 g/dl) als gevolg van hemolyse
  • Lactaatdehydrogenase (LDH)-niveau ≥ 1,5 keer de bovengrens van normaal (xULN) tijdens screening
  • Alle patiënten moeten vóór toediening met MenACWY Menactra® polysaccharide difterietoxoïdconjugaatvaccinatie zijn gevaccineerd tegen Neisseria meningitidis serogroep A, C, Y en W-135 en MenB meningokokken serogroep B-vaccin (Bexsero®). Als de vaccinatieperiode kort is, worden patiënten profylactisch behandeld met geschikte antibiotica
  • Bereid en in staat om geïnformeerde toestemmingsprocedures te begrijpen en te voltooien, inclusief het ondertekenen en dateren van het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF), en voldoen aan het studiebezoekschema.
  • Mannelijke patiënten en partners in de vruchtbare leeftijd moeten akkoord gaan met het gebruik van voorbehoedsmiddelen en mannelijke patiënten moeten ermee instemmen geen sperma te doneren voor de duur van het onderzoek.
  • Vrouwelijke partners in de vruchtbare leeftijd (WOCBP), gedefinieerd als alle vrouwen die fysiologisch in staat zijn om zwanger te worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij de screening en moeten ermee instemmen zeer effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken tijdens de dosering en gedurende 1 maand na het stoppen met het onderzoeksgeneesmiddel .

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van beenmerg-, hematopoëtische stamcel- of solide-orgaantransplantatie
  • Behandeling met complementblokkers
  • Patiënten met infecties
  • HUS door ADAMTS-13-deficiëntie (<5%)
  • Nierziekte anders dan aHUS
  • Chronische dialyse (hemo of peritoneaal)
  • Leverziekte of andere belangrijke auto-immuunziekten
  • Typische HUS (Shigatoxine +)
  • Bekende systemische lupus erythematosus (SLE), systemische sclerose of antifosfolipide-antilichaampositiviteit of -syndroom
  • Geschiedenis van momenteel actieve primaire of secundaire immunodeficiëntie
  • Momenteel actieve systemische infectie of vermoeden van actieve bacteriële, virale of schimmelinfectie binnen 2 weken voorafgaand aan de eerste dosis, of voorgeschiedenis van onverklaarbare, terugkerende bacteriële infecties
  • Heeft momenteel een actieve of bekende voorgeschiedenis van meningokokkenziekte of N. meningitidis-infectie
  • Ernstige gelijktijdige comorbiditeiten die niet vatbaar zijn voor actieve behandeling, bijv. patiënten met ernstige nierziekte (CKD stadium 4, chronische dialyse)
  • Vrouwtjes die een positief resultaat van de zwangerschapstest hebben bij de screening of op dag 1.
  • Zwanger, van plan zwanger te worden of vrouwelijke proefpersonen die borstvoeding geven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1
6 proefpersonen krijgen om de twee weken een intraveneuze (IV) infusie van NM8074 voor in totaal 7 doses
Geneesmiddel: NM8074
NM8074 zal worden toegediend als een intraveneuze infusie. In cohort 1 krijgen alle proefpersonen elke twee weken intraveneus 20 mg/kg NM8074 toegediend voor in totaal 7 doses van dag 1 tot dag 85 van de behandelingsperiode. Patiënten in cohort 2 krijgen wekelijkse doses van 10 mg/kg voor in totaal 4 doses van dag 1 tot dag 22, gevolgd door tweewekelijkse doses van 20 mg/kg voor in totaal 5 doses van dag 29 tot dag 85.
Experimenteel: Cohort 2
6 proefpersonen krijgen wekelijkse doses van 10 mg/kg voor in totaal 4 doses, gevolgd door tweewekelijkse doses van 20 mg/kg voor in totaal 5 doses
Geneesmiddel: NM8074
NM8074 zal worden toegediend als een intraveneuze infusie. In cohort 1 krijgen alle proefpersonen elke twee weken intraveneus 20 mg/kg NM8074 toegediend voor in totaal 7 doses van dag 1 tot dag 85 van de behandelingsperiode. Patiënten in cohort 2 krijgen wekelijkse doses van 10 mg/kg voor in totaal 4 doses van dag 1 tot dag 22, gevolgd door tweewekelijkse doses van 20 mg/kg voor in totaal 5 doses van dag 29 tot dag 85.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Normalisatie van het aantal bloedplaatjes (≥150 x 10^9/L)
Tijdsspanne: Tot Studiedag 120
Tot Studiedag 120
Normalisatie van LDH-waarden tot onder ULN
Tijdsspanne: Tot Studiedag 120
Tot Studiedag 120
Normalisatie van Schistocyte-niveaus (<1%)
Tijdsspanne: Tot Studiedag 120
Tot Studiedag 120
Verandering t.o.v. baseline of procentuele verandering t.o.v. baseline in nierfunctie
Tijdsspanne: Tot Studiedag 120
Beoordeeld via de verandering ten opzichte van baseline of procentuele verandering ten opzichte van baseline in serumcreatininespiegel.
Tot Studiedag 120
Verandering ten opzichte van baseline of procentuele verandering ten opzichte van baseline in haptoglobin
Tijdsspanne: Tot Studiedag 120
Tot Studiedag 120
Verandering ten opzichte van baseline of procentuele verandering ten opzichte van baseline in hemoglobine
Tijdsspanne: Tot Studiedag 120
Tot Studiedag 120
Verandering ten opzichte van baseline of procentuele verandering ten opzichte van baseline in proteïnurie/creatininurie
Tijdsspanne: Tot Studiedag 120
Tot Studiedag 120

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd om volledige TMA-respons te bereiken
Tijdsspanne: Baseline tot Studiedag 120
Baseline tot Studiedag 120
Tijd om een ​​hoger hemoglobinegehalte vanaf de basislijn te bereiken
Tijdsspanne: Baseline tot Studiedag 120
Baseline tot Studiedag 120
Verandering ten opzichte van baseline of procentuele verandering ten opzichte van baseline in bloedstolsels
Tijdsspanne: Tot Studiedag 120
Tot Studiedag 120
Verandering t.o.v. baseline of procentuele verandering t.o.v. baseline in het totale aantal plasma-infusies of -wisselingen
Tijdsspanne: Baseline tot Studiedag 120
Baseline tot Studiedag 120
Verandering ten opzichte van baseline of procentuele verandering ten opzichte van baseline in eGFR (geschatte glomerulaire filtratiesnelheid)
Tijdsspanne: Baseline tot Studiedag 120
Baseline tot Studiedag 120
Verandering ten opzichte van baseline of procentuele verandering ten opzichte van baseline in dialysevereiste
Tijdsspanne: Baseline tot Studiedag 120
Baseline tot Studiedag 120
Verandering ten opzichte van baseline of procentuele verandering ten opzichte van baseline in kwaliteit van leven (QoL) beoordeeld via de Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue Scale, versie 4.
Tijdsspanne: Baseline tot Studiedag 120
De FACIT-vermoeidheidsschaal is een 13-item door de patiënt gerapporteerde maat van vermoeidheid met een herinneringsperiode van 7 dagen. Items worden gescoord op een schaal van 0 tot 4, variërend van "Helemaal niet" tot "Heel erg". Alle items worden opgeteld om een ​​enkele vermoeidheidsscore te creëren met een bereik van 0 tot 52 met een betere kwaliteit van leven aangegeven door een hogere score.
Baseline tot Studiedag 120
Verandering ten opzichte van baseline of procentuele verandering ten opzichte van baseline in kwaliteit van leven (QoL) beoordeeld via de European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire-Core 30 Scale (QLQ-C30), versie 3.0
Tijdsspanne: Baseline tot Studiedag 120
Alle EORTC QLQ-C30 schalen en enkelvoudige metingen variëren van 0 tot 100. Dit omvat 3 symptoomschalen (vermoeidheid, pijn, misselijkheid en braken), 5 functionele schalen (fysiek, rol, cognitief, emotioneel en sociaal), vragen met één item over symptomen zoals slapeloosheid, kortademigheid, verlies van eetlust en andere die vaak gemeld door kankerpatiënten, en de gepercipieerde financiële impact van de ziekte. Een hogere score wordt geassocieerd met een hogere kwaliteit van leven voor de globale gezondheidsstatus.
Baseline tot Studiedag 120

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Wijziging ten opzichte van baseline of procentuele wijziging ten opzichte van baseline in CP-modulatie
Tijdsspanne: Baseline tot Studiedag 120
Baseline tot Studiedag 120
Verandering t.o.v. baseline of procentuele verandering t.o.v. baseline in factor B-niveaus
Tijdsspanne: Baseline tot Studiedag 120
Baseline tot Studiedag 120
Verandering t.o.v. baseline of procentuele verandering t.o.v. baseline in plasmaconcentratie van NM8074
Tijdsspanne: Baseline tot Studiedag 120
Baseline tot Studiedag 120
Maximale plasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Baseline tot Studiedag 120
Baseline tot Studiedag 120
Tijd die overeenkomt met Cmax (tmax)
Tijdsspanne: Baseline tot Studiedag 120
Baseline tot Studiedag 120
Gebied onder de geneesmiddelconcentratie-tijdcurven (AUC0-t)
Tijdsspanne: Baseline tot Studiedag 120
Baseline tot Studiedag 120

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

NovelMed Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 november 2027

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2030

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 januari 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 januari 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 januari 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NM8074-aHUS-401

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren