NM8074 在 aHUS 患者中的研究

纳入标准：

• 知情同意时年满 18 岁的患者
• 具有耐药性或复发性补体介导的 aHUS 证据并伴有血小板减少症、溶血、进行性血栓性微血管病和急性肾损伤症状的患者。
• 正在进行的血栓性微血管病的证据，包括结合珠蛋白 <LLN 或检测不到和/或存在裂细胞
• 急性肾损伤（蛋白尿/肌酸尿 > ULN 和/或 eGFR 降低）
• 血小板低于每微升 150,000 个（血小板减少症）
• 溶血引起的贫血（血红蛋白≤10 g/dL）
• 筛选期间乳酸脱氢酶 (LDH) 水平≥正常上限 (xULN) 的 1.5 倍
• 所有患者在接种 MenACWY Menactra® 多糖白喉类毒素结合疫苗之前都必须接种针对脑膜炎奈瑟球菌血清群 A、C、Y 和 W-135 以及 MenB 脑膜炎球菌血清群 B 疫苗 (Bexsero®)。 如果疫苗接种的时间窗很短，那么患者将接受适当抗生素的预防性治疗
• 愿意并能够理解并完成知情同意程序，包括签署知情同意书（ICF）并注明日期，并遵守研究访问时间表。
• 男性患者和有生育能力的伴侣必须同意使用避孕药具，男性患者必须同意在研究期间不捐献精子。
• 有生育能力的女性伴侣 (WOCBP)，定义为所有在生理上能够怀孕的女性，在筛选时妊娠试验必须呈阴性，并且必须同意在给药期间和停止研究药物后 1 个月内使用高效避孕方法.

排除标准：

• 骨髓、造血干细胞或实体器官移植史
• 补体阻滞剂治疗
• 感染患者
• HUS 由于 ADAMTS-13 缺陷 (<5%)
• aHUS 以外的肾脏疾病
• 慢性透析（血液透析或腹膜透析）
• 肝病或其他主要自身免疫性疾病
• 典型的 HUS（志贺毒素 +）
• 已知的系统性红斑狼疮 (SLE)、系统性硬化症或抗磷脂抗体阳性或综合征
• 目前活跃的原发性或继发性免疫缺陷病史
• 首次给药前 2 周内目前有活动性全身感染或怀疑活动性细菌、病毒或真菌感染，或有不明原因的复发性细菌感染史
• 目前有脑膜炎球菌病或脑膜炎奈瑟球菌感染史或已知病史
• 不适合积极治疗的严重并发合并症，例如患有严重肾脏疾病（CKD 4 期，慢性透析）的患者
• 在筛选时或第 1 天妊娠试验结果呈阳性的女性。
• 怀孕、计划怀孕或正在哺乳的女性受试者。