Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av NM8074 hos pasienter med aHUS

8. september 2023 oppdatert av: NovelMed Therapeutics

En fase II, åpen studie av NM8074 hos pasienter med atypisk hemolytisk uremisk syndrom (aHUS)

Dette er en fase II, åpen studie designet for å avgjøre om intravenøst ​​administrert NM8074 resulterer i remisjon fra TMA hos behandlingsnaive aHUS-pasienter.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Den foreslåtte studien, NM8074-aHUS-401, vil i utgangspunktet tildele seks (6) pasienter per kohort i en 2-kohort studie. I den første kohorten vil vi evaluere et doseringsregime to ganger i uken, mens i det andre kohorten vil vi evaluere en ukentlig dose (10 mg/kg) etterfulgt av den annenhver uke dose (20 mg/kg) over en 3-måneders periode. Disse studiene vil avgjøre om NM8074 resulterer i remisjon fra TMA hos aHUS-pasienter. Hvis studien viser effekt i aHUS, kan ytterligere pasienter legges til per kohort.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter ≥ 18 år på tidspunktet for samtykke
  • Pasienter med tegn på resistent eller residiverende komplementmediert aHUS med symptomer på trombocytopeni, hemolyse, pågående trombotisk mikroangiopati og akutt nyreskade.
  • Bevis på pågående trombotisk mikroangiopati som inkluderer Haptoglobin <LLN eller upåviselig og/eller tilstedeværelse av schistocytter
  • Akutt nyreskade (proteinuri/kreatinuri > ULN og/eller redusert eGFR)
  • Blodplater mindre enn 150 000 per mikroliter (trombocytopeni)
  • Anemi (hemoglobin ≤10 g/dL) på grunn av hemolyse
  • Laktatdehydrogenase (LDH) nivå ≥ 1,5 ganger øvre normalgrense (xULN) under screening
  • Alle pasienter må vaksineres før dosering med MenACWY Menactra® polysakkarid difteritoksoid konjugatvaksinasjon mot Neisseria meningitidis serogruppe A, C, Y og W-135 og MenB meningokokk serogruppe B vaksine (Bexsero®). Hvis vaksinasjonsvinduet er kort, vil pasientene bli profylaktisk behandlet med passende antibiotika
  • Villig og i stand til å forstå og fullføre prosedyrer for informert samtykke, inkludert signering og datering av skjemaet for informert samtykke (ICF), og overholde tidsplanen for studiebesøk.
  • Mannlige pasienter og partnere i fertil alder må godta å bruke prevensjonsmidler, og mannlige pasienter må godta å avstå fra å donere sæd i løpet av studien.
  • Kvinnelige partnere i fertil alder (WOCBP), definert som alle kvinner som er fysiologisk i stand til å bli gravide, må ha en negativ graviditetstest ved screening og må godta å bruke svært effektive prevensjonsmetoder under dosering og i 1 måned etter avsluttet undersøkelsesmiddel. .

Ekskluderingskriterier:

  • Historie med benmarg, hematopoietisk stamcelle eller solid organtransplantasjon
  • Behandling med komplementblokkere
  • Pasienter med infeksjoner
  • HUS på grunn av ADAMTS-13-mangel (<5 %)
  • Andre nyresykdom enn aHUS
  • Kronisk dialyse (hemo eller peritoneal)
  • Leversykdom eller andre store autoimmune sykdommer
  • Typisk HUS (Shiga-toksin +)
  • Kjent systemisk lupus erythematosus (SLE), systemisk sklerose eller antifosfolipid antistoff positivitet eller syndrom
  • Anamnese med aktiv primær eller sekundær immunsvikt
  • For tiden aktiv systemisk infeksjon eller mistanke om aktiv bakteriell, viral eller soppinfeksjon innen 2 uker før første dose, eller historie med uforklarlige, tilbakevendende bakterielle infeksjoner
  • Har en for øyeblikket aktiv eller kjent historie med meningokokksykdom eller N. meningitidis-infeksjon
  • Alvorlige samtidige komorbiditeter som ikke er mottagelig for aktiv behandling, for eksempel pasienter med alvorlig nyresykdom (CKD stadium 4, kronisk dialyse)
  • Kvinner som har et positivt graviditetstestresultat ved screening eller på dag 1.
  • Gravid, planlegger å bli gravid, eller ammende kvinnelige emner.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1
6 forsøkspersoner vil få en intravenøs (IV) infusjon av NM8074 annenhver uke for totalt 7 doser
Legemiddel: NM8074
NM8074 vil bli administrert som en intravenøs infusjon. I kohort 1 vil alle forsøkspersoner bli administrert 20 mg/kg NM8074 intravenøst ​​annenhver uke i totalt 7 doser fra dag 1 til dag 85 i behandlingsperioden. Pasienter i kohort 2 vil motta ukentlige doser på 10 mg/kg for totalt 4 doser fra dag 1 til dag 22 etterfulgt av toukentlige doser på 20 mg/kg for totalt 5 doser fra dag 29 til dag 85.
Eksperimentell: Kohort 2
6 forsøkspersoner vil motta ukentlige doser på 10 mg/kg for totalt 4 doser etterfulgt av annenhver uke doser på 20 mg/kg for totalt 5 doser
Legemiddel: NM8074
NM8074 vil bli administrert som en intravenøs infusjon. I kohort 1 vil alle forsøkspersoner bli administrert 20 mg/kg NM8074 intravenøst ​​annenhver uke i totalt 7 doser fra dag 1 til dag 85 i behandlingsperioden. Pasienter i kohort 2 vil motta ukentlige doser på 10 mg/kg for totalt 4 doser fra dag 1 til dag 22 etterfulgt av toukentlige doser på 20 mg/kg for totalt 5 doser fra dag 29 til dag 85.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Normalisering av antall blodplater (≥150 x 10^9/L)
Tidsramme: Frem til studiedag 120
Frem til studiedag 120
Normalisering av LDH-nivåer til under ULN
Tidsramme: Frem til studiedag 120
Frem til studiedag 120
Normalisering av schistocyttnivåer (<1 %)
Tidsramme: Frem til studiedag 120
Frem til studiedag 120
Endring fra baseline eller prosentvis endring fra baseline i nyrefunksjon
Tidsramme: Frem til studiedag 120
Vurdert via endring fra baseline eller prosentvis endring fra baseline i serumkreatininnivå.
Frem til studiedag 120
Endring fra baseline eller prosentvis endring fra baseline i Haptoglobin
Tidsramme: Frem til studiedag 120
Frem til studiedag 120
Endring fra baseline eller prosentvis endring fra baseline i hemoglobin
Tidsramme: Frem til studiedag 120
Frem til studiedag 120
Endring fra baseline eller prosentvis endring fra baseline ved proteinuri/kreatininuri
Tidsramme: Frem til studiedag 120
Frem til studiedag 120

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
På tide å oppnå fullstendig TMA-svar
Tidsramme: Baseline gjennom studiedag 120
Baseline gjennom studiedag 120
På tide å oppnå høyere hemoglobin fra baseline
Tidsramme: Baseline gjennom studiedag 120
Baseline gjennom studiedag 120
Endring fra baseline eller prosentvis endring fra baseline i blodpropp
Tidsramme: Frem til studiedag 120
Frem til studiedag 120
Endring fra baseline eller prosent endring fra baseline i det totale antallet plasmainfusjoner eller utvekslinger
Tidsramme: Baseline gjennom studiedag 120
Baseline gjennom studiedag 120
Endring fra baseline eller prosentvis endring fra baseline i eGFR (estimert glomerulær filtrasjonshastighet)
Tidsramme: Baseline gjennom studiedag 120
Baseline gjennom studiedag 120
Endring fra baseline eller prosentvis endring fra baseline i dialysekrav
Tidsramme: Baseline gjennom studiedag 120
Baseline gjennom studiedag 120
Endring fra baseline eller prosent endring fra baseline i livskvalitet (QoL) vurdert via funksjonell vurdering av kronisk sykdomsterapi (FACIT)-tretthetsskala, versjon 4.
Tidsramme: Baseline gjennom studiedag 120
FACIT-fatigue-skalaen er et 13-elements pasientrapportert mål på fatigue med en 7-dagers tilbakekallingsperiode. Elementer scores på en 0-4 svarskala som strekker seg fra "Ikke i det hele tatt" til "Veldig mye". Alle elementer summeres for å skape en enkelt tretthetsscore med et område fra 0 til 52 med en bedre livskvalitet indikert med en høyere score.
Baseline gjennom studiedag 120
Endring fra baseline eller prosent endring fra baseline i livskvalitet (QoL) vurdert via European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire-Core 30 Scale (QLQ-C30), versjon 3.0
Tidsramme: Baseline gjennom studiedag 120
Alle EORTC QLQ-C30-skalaer og enkeltelementmål varierer fra 0 til 100. Dette inkluderer 3 symptomskalaer (tretthet, smerte, kvalme og oppkast), 5 funksjonsskalaer (fysisk, rolle, kognitiv, emosjonell og sosial), enkeltelementspørsmål som tar for seg symptomer som søvnløshet, dyspné, tap av matlyst og andre som er ofte rapportert av kreftpasienter, og den opplevde økonomiske konsekvensen av sykdommen. Høyere skår er assosiert med høyere livskvalitet for global helsestatus.
Baseline gjennom studiedag 120

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra Baseline eller Prosent Endring fra Baseline i CP-modulasjon
Tidsramme: Baseline gjennom studiedag 120
Baseline gjennom studiedag 120
Endring fra baseline eller prosentvis endring fra baseline i faktor B-nivåer
Tidsramme: Baseline gjennom studiedag 120
Baseline gjennom studiedag 120
Endring fra baseline eller prosentvis endring fra baseline i plasmakonsentrasjon av NM8074
Tidsramme: Baseline gjennom studiedag 120
Baseline gjennom studiedag 120
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Baseline gjennom studiedag 120
Baseline gjennom studiedag 120
Tid som tilsvarer Cmax (tmax)
Tidsramme: Baseline gjennom studiedag 120
Baseline gjennom studiedag 120
Areal under medikamentkonsentrasjon-tid-kurvene (AUC0-t)
Tidsramme: Baseline gjennom studiedag 120
Baseline gjennom studiedag 120

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

NovelMed Therapeutics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. oktober 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. januar 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. januar 2023

Først lagt ut (Faktiske)

13. januar 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NM8074-aHUS-401

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på aHUS - Atypisk hemolytisk uremisk syndrom

Kliniske studier på NM8074

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Liberia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere