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Studio di NM8074 in pazienti con aHUS

7 aprile 2026 aggiornato da: NovelMed Therapeutics

Uno studio di fase II in aperto su NM8074 in pazienti con sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS)

Questo è uno studio di fase II, in aperto, progettato per determinare se NM8074 somministrato per via endovenosa determina la remissione dalla TMA in pazienti affetti da SEUa naïve al trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio proposto, NM8074-aHUS-401, assegnerà inizialmente sei (6) pazienti per coorte in uno studio a 2 coorti. Nella prima coorte valuteremo un regime di dosaggio bisettimanale mentre nella seconda coorte valuteremo una dose settimanale (10 mg/kg) seguita dalla dose bisettimanale (20 mg/kg) per un periodo di 3 mesi. Questi studi determineranno se NM8074 determina la remissione della TMA nei pazienti affetti da SEUa. Se lo studio mostra l'efficacia nella SEUa, possono essere aggiunti ulteriori pazienti per coorte.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti ≥ 18 anni al momento del consenso
  • Pazienti con evidenza di SEUa mediata dal complemento resistente o recidiva con sintomi di trombocitopenia, emolisi, microangiopatia trombotica in atto e danno renale acuto.
  • Evidenza di microangiopatia trombotica in atto che include aptoglobina <LLN o non rilevabile e/o presenza di schistociti
  • Danno renale acuto (proteinuria/creatinuria > ULN e/o eGFR ridotto)
  • Piastrine inferiori a 150.000 per microlitro (trombocitopenia)
  • Anemia (emoglobina ≤10 g/dL) dovuta a emolisi
  • Livello di lattato deidrogenasi (LDH) ≥ 1,5 volte il limite superiore della norma (xULN) durante lo screening
  • Tutti i pazienti devono essere vaccinati prima della vaccinazione con MenACWY Menactra® polisaccaride difterico tossoide coniugato vaccinazione contro Neisseria meningitidis sierogruppi A, C, Y e W-135 e vaccino MenB meningococcico sierogruppo B (Bexsero®). Se la finestra della vaccinazione è breve, i pazienti saranno trattati profilatticamente con antibiotici appropriati
  • Disponibilità e capacità di comprendere e completare le procedure di consenso informato, inclusa la firma e la data del modulo di consenso informato (ICF), e rispettare il programma della visita di studio.
  • I pazienti di sesso maschile e i partner in età fertile devono accettare di utilizzare contraccettivi e i pazienti di sesso maschile devono accettare di astenersi dal donare lo sperma per la durata dello studio.
  • Le partner di sesso femminile potenzialmente fertili (WOCBP), definite come tutte le donne fisiologicamente in grado di rimanere incinta, devono avere un test di gravidanza negativo allo screening e devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante la somministrazione e per 1 mese dopo l'interruzione del farmaco sperimentale .

Criteri di esclusione:

  • Storia di midollo osseo, cellule staminali ematopoietiche o trapianto di organi solidi
  • Trattamento con bloccanti del complemento
  • Pazienti con infezioni
  • HUS da deficit di ADAMTS-13 (<5%)
  • Malattie renali diverse dalla SEUa
  • Dialisi cronica (emo o peritoneale)
  • Malattie epatiche o altre malattie autoimmuni importanti
  • Tipica SEU (tossina Shiga +)
  • Lupus eritematoso sistemico (LES), sclerosi sistemica o positività o sindrome nota per gli anticorpi antifosfolipidi
  • Storia di immunodeficienza primaria o secondaria attualmente attiva
  • Infezione sistemica attualmente attiva o sospetto di infezione batterica, virale o fungina attiva entro 2 settimane prima della prima dose, o anamnesi di infezioni batteriche ricorrenti inspiegabili
  • - Ha una storia attualmente attiva o nota di malattia meningococcica o infezione da N. meningitidis
  • Gravi comorbilità concomitanti non suscettibili di trattamento attivo, ad esempio pazienti con grave malattia renale (CKD stadio 4, dialisi cronica)
  • Donne che hanno un risultato positivo del test di gravidanza allo Screening o il Giorno 1.
  • Donne incinte, che stanno pianificando una gravidanza o che allattano.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
6 soggetti riceveranno un'infusione endovenosa (IV) di NM8074 ogni due settimane per un totale di 7 dosi
Droga: NM8074
NM8074 sarà somministrato come infusione endovenosa. Nella coorte 1, a tutti i soggetti verranno somministrati 20 mg/kg di NM8074 per via endovenosa ogni due settimane per un totale di 7 dosi dal giorno 1 al giorno 85 del periodo di trattamento. I pazienti nella coorte 2 riceveranno dosi settimanali di 10 mg/kg per un totale di 4 dosi dal giorno 1 al giorno 22 seguite da dosi bisettimanali a 20 mg/kg per un totale di 5 dosi dal giorno 29 al giorno 85.
Sperimentale: Coorte 2
6 soggetti riceveranno dosi settimanali di 10 mg/kg per un totale di 4 dosi seguite da dosi bisettimanali di 20 mg/kg per un totale di 5 dosi
Droga: NM8074
NM8074 sarà somministrato come infusione endovenosa. Nella coorte 1, a tutti i soggetti verranno somministrati 20 mg/kg di NM8074 per via endovenosa ogni due settimane per un totale di 7 dosi dal giorno 1 al giorno 85 del periodo di trattamento. I pazienti nella coorte 2 riceveranno dosi settimanali di 10 mg/kg per un totale di 4 dosi dal giorno 1 al giorno 22 seguite da dosi bisettimanali a 20 mg/kg per un totale di 5 dosi dal giorno 29 al giorno 85.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Normalizzazione della conta piastrinica (≥150 x 10^9/L)
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 120
Fino al giorno di studio 120
Normalizzazione dei livelli di LDH al di sotto dell'ULN
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 120
Fino al giorno di studio 120
Normalizzazione dei livelli di schistociti (<1%)
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 120
Fino al giorno di studio 120
Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale della funzione renale
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 120
Valutato tramite la variazione rispetto al basale o la variazione percentuale rispetto al basale del livello di creatinina sierica.
Fino al giorno di studio 120
Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale in aptoglobina
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 120
Fino al giorno di studio 120
Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale dell'emoglobina
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 120
Fino al giorno di studio 120
Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale della proteinuria/creatininuria
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 120
Fino al giorno di studio 120

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
È ora di ottenere una risposta TMA completa
Lasso di tempo: Basale fino al giorno di studio 120
Basale fino al giorno di studio 120
Tempo per raggiungere livelli di emoglobina più elevati rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale fino al giorno di studio 120
Basale fino al giorno di studio 120
Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale nei coaguli di sangue
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 120
Fino al giorno di studio 120
Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale nel numero totale di infusioni o scambi di plasma
Lasso di tempo: Basale fino al giorno di studio 120
Basale fino al giorno di studio 120
Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale in eGFR (velocità di filtrazione glomerulare stimata)
Lasso di tempo: Basale fino al giorno di studio 120
Basale fino al giorno di studio 120
Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale nel fabbisogno di dialisi
Lasso di tempo: Basale fino al giorno di studio 120
Basale fino al giorno di studio 120
Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale nella qualità della vita (QoL) valutata tramite la scala di valutazione funzionale della terapia per malattie croniche (FACIT)-Fatigue, versione 4.
Lasso di tempo: Basale fino al giorno di studio 120
La scala della fatica FACIT è una misura della fatica riferita dal paziente a 13 voci con un periodo di richiamo di 7 giorni. Gli elementi vengono valutati su una scala di risposta da 0 a 4 che va da "Per niente" a "Molto". Tutti gli elementi vengono sommati per creare un singolo punteggio di fatica con un intervallo da 0 a 52 con una migliore qualità della vita indicata da un punteggio più alto.
Basale fino al giorno di studio 120
Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale nella qualità della vita (QoL) valutata tramite il questionario sulla qualità della vita dell'Organizzazione europea per la ricerca e la cura del cancro (EORTC) - scala Core 30 (QLQ-C30), versione 3.0
Lasso di tempo: Basale fino al giorno di studio 120
Tutte le scale EORTC QLQ-C30 e le misure dei singoli articoli vanno da 0 a 100. Ciò include 3 scale di sintomi (affaticamento, dolore, nausea e vomito), 5 scale funzionali (fisica, di ruolo, cognitiva, emotiva e sociale), domande a domanda singola che affrontano sintomi come insonnia, dispnea, perdita di appetito e altri che sono comunemente riportato dai malati di cancro e l'impatto finanziario percepito della malattia. Un punteggio più alto è associato a una migliore qualità della vita per lo stato di salute globale.
Basale fino al giorno di studio 120

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale nella modulazione CP
Lasso di tempo: Basale fino al giorno di studio 120
Basale fino al giorno di studio 120
Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale nei livelli di fattore B
Lasso di tempo: Basale fino al giorno di studio 120
Basale fino al giorno di studio 120
Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale nella concentrazione plasmatica di NM8074
Lasso di tempo: Basale fino al giorno di studio 120
Basale fino al giorno di studio 120
Concentrazione plasmatica massima (Cmax)
Lasso di tempo: Basale fino al giorno di studio 120
Basale fino al giorno di studio 120
Tempo corrispondente a Cmax (tmax)
Lasso di tempo: Basale fino al giorno di studio 120
Basale fino al giorno di studio 120
Area sotto le curve concentrazione-tempo del farmaco (AUC0-t)
Lasso di tempo: Basale fino al giorno di studio 120
Basale fino al giorno di studio 120

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

NovelMed Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 novembre 2027

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 gennaio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 gennaio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

13 gennaio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NM8074-aHUS-401

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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