Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie NM8074 u pacientů s aHUS

7. dubna 2026 aktualizováno: NovelMed Therapeutics

Fáze II, otevřená studie NM8074 u pacientů s atypickým hemolytickým uremickým syndromem (aHUS)

Toto je otevřená studie fáze II navržená ke stanovení, zda intravenózní podání NM8074 vede k remisi TMA u dosud neléčených pacientů s aHUS.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Navrhovaná studie, NM8074-aHUS-401, zpočátku přiřadí šest (6) pacientů na kohortu ve 2kohortové studii. V první kohortě budeme hodnotit dvoutýdenní dávkovací režim, zatímco ve druhé kohortě budeme hodnotit týdenní dávku (10 mg/kg) následovanou dvoutýdenní dávkou (20 mg/kg) po dobu 3 měsíců. Tyto studie určí, zda NM8074 vede k remisi TMA u pacientů s aHUS. Pokud studie prokáže účinnost u aHUS, mohou být přidáni další pacienti na kohortu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti ≥ 18 let v době souhlasu
  • Pacienti s prokázanou rezistencí nebo recidivou komplementem zprostředkovaného aHUS se symptomy trombocytopenie, hemolýzy, pokračující trombotické mikroangiopatie a akutního poškození ledvin.
  • Důkaz o probíhající trombotické mikroangiopatii, která zahrnuje haptoglobin <LLN nebo nedetekovatelný a/nebo přítomnost schistocytů
  • Akutní poškození ledvin (proteinurie/kreatinurie > ULN a/nebo snížená eGFR)
  • Krevní destičky méně než 150 000 na mikrolitr (trombocytopenie)
  • Anémie (hemoglobin ≤ 10 g/dl) v důsledku hemolýzy
  • Hladina laktátdehydrogenázy (LDH) ≥ 1,5násobek horní hranice normálu (xULN) během screeningu
  • Všichni pacienti musí být před podáním dávky vakcíny MenACWY Menactra® s polysacharidovým toxoidem difterického konjugátu očkováni proti Neisseria meningitidis séroskupiny A, C, Y a W-135 a vakcíně MenB meningokokové séroskupiny B (Bexsero®). Pokud je okno očkování krátké, pak budou pacienti profylakticky léčeni vhodnými antibiotiky
  • Ochota a schopnost porozumět a dokončit postupy informovaného souhlasu, včetně podepsání a datování formuláře informovaného souhlasu (ICF), a dodržovat harmonogram studijní návštěvy.
  • Mužští pacienti a partneři ve fertilním věku musí souhlasit s používáním antikoncepce a mužští pacienti musí souhlasit s tím, že se po dobu trvání studie zdrží darování spermatu.
  • Partnerky ve fertilním věku (WOCBP), definované jako všechny ženy fyziologicky schopné otěhotnět, musí mít negativní těhotenský test při screeningu a musí souhlasit s používáním vysoce účinných metod antikoncepce během dávkování a po dobu 1 měsíce po ukončení zkoušeného léku .

Kritéria vyloučení:

  • Transplantace kostní dřeně, hematopoetických kmenových buněk nebo pevných orgánů v anamnéze
  • Léčba blokátory komplementu
  • Pacienti s infekcemi
  • HUS kvůli nedostatku ADAMTS-13 (<5 %)
  • Onemocnění ledvin jiné než aHUS
  • Chronická dialýza (hemo nebo peritoneální)
  • Onemocnění jater nebo jiná závažná autoimunitní onemocnění
  • Typický HUS (Shiga toxin +)
  • Známý systémový lupus erythematodes (SLE), systémová skleróza nebo pozitivita nebo syndrom antifosfolipidových protilátek
  • Aktuálně aktivní primární nebo sekundární imunodeficience v anamnéze
  • Aktuálně aktivní systémová infekce nebo podezření na aktivní bakteriální, virovou nebo plísňovou infekci během 2 týdnů před první dávkou nebo nevysvětlitelné, opakující se bakteriální infekce v anamnéze
  • Má aktuálně aktivní nebo známou anamnézu meningokokového onemocnění nebo infekce N. meningitidis
  • Závažná souběžná onemocnění, která nejsou přístupná aktivní léčbě, např. pacienti se závažným onemocněním ledvin (CKD stadium 4, chronická dialýza)
  • Ženy, které mají pozitivní výsledek těhotenského testu na screeningu nebo v den 1.
  • Těhotné ženy, ženy plánující otěhotnět nebo kojící ženy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
6 subjektů dostane intravenózní (IV) infuzi NM8074 každé dva týdny, celkem 7 dávek
Lék: NM8074
NM8074 bude podáván jako intravenózní infuze. V kohortě 1 bude všem subjektům podáváno 20 mg/kg NM8074 intravenózně každé dva týdny v celkovém počtu 7 dávek ode dne 1 do dne 85 léčebného období. Pacienti v kohortě 2 budou dostávat týdenní dávky 10 mg/kg v celkem 4 dávkách od 1. dne do 22. dne, po nichž následují dvoutýdenní dávky 20 mg/kg v celkovém počtu 5 dávek od 29. dne do 85. dne.
Experimentální: Kohorta 2
6 subjektů bude dostávat týdenní dávky 10 mg/kg v celkovém počtu 4 dávek následovaných dvoutýdenními dávkami 20 mg/kg v celkovém počtu 5 dávek
Lék: NM8074
NM8074 bude podáván jako intravenózní infuze. V kohortě 1 bude všem subjektům podáváno 20 mg/kg NM8074 intravenózně každé dva týdny v celkovém počtu 7 dávek ode dne 1 do dne 85 léčebného období. Pacienti v kohortě 2 budou dostávat týdenní dávky 10 mg/kg v celkem 4 dávkách od 1. dne do 22. dne, po nichž následují dvoutýdenní dávky 20 mg/kg v celkovém počtu 5 dávek od 29. dne do 85. dne.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Normalizace počtu krevních destiček (≥150 x 10^9/l)
Časové okno: Až do dne studia 120
Až do dne studia 120
Normalizace hladin LDH pod ULN
Časové okno: Až do dne studia 120
Až do dne studia 120
Normalizace hladin schistocytů (<1%)
Časové okno: Až do dne studia 120
Až do dne studia 120
Změna od výchozí hodnoty nebo Procentuální změna od výchozí hodnoty ve funkci ledvin
Časové okno: Až do dne studia 120
Hodnoceno prostřednictvím změny od výchozí hodnoty nebo procentuální změny od výchozí hodnoty v hladině sérového kreatininu.
Až do dne studia 120
Změna od základní linie nebo Procentuální změna od základní linie v haptoglobinu
Časové okno: Až do dne studia 120
Až do dne studia 120
Změna od výchozí hodnoty nebo Procentuální změna od výchozí hodnoty v hemoglobinu
Časové okno: Až do dne studia 120
Až do dne studia 120
Změna od výchozího stavu nebo Procentuální změna od výchozího stavu u proteinurie/kreatininurie
Časové okno: Až do dne studia 120
Až do dne studia 120

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas k dosažení úplné odezvy TMA
Časové okno: Výchozí stav do dne studie 120
Výchozí stav do dne studie 120
Čas k dosažení vyššího hemoglobinu oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Výchozí stav do dne studie 120
Výchozí stav do dne studie 120
Změna od výchozí hodnoty nebo Procentuální změna od výchozí hodnoty v krevních sraženinách
Časové okno: Až do dne studia 120
Až do dne studia 120
Změna od výchozí hodnoty nebo Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkovém počtu infuzí nebo výměn plazmy
Časové okno: Výchozí stav do dne studie 120
Výchozí stav do dne studie 120
Změna od výchozí hodnoty nebo procentní změna od výchozí hodnoty v eGFR (odhadovaná rychlost glomerulární filtrace)
Časové okno: Výchozí stav do dne studie 120
Výchozí stav do dne studie 120
Změna od výchozí hodnoty nebo Procentuální změna od výchozí hodnoty v požadavku na dialýzu
Časové okno: Výchozí stav do dne studie 120
Výchozí stav do dne studie 120
Změna od výchozího stavu nebo procentuální změna od výchozího stavu v kvalitě života (QoL) hodnocená pomocí funkčního hodnocení terapie chronického onemocnění (FACIT) – stupnice únavy, verze 4.
Časové okno: Výchozí stav do dne studie 120
Stupnice únavy FACIT je 13položková míra únavy hlášená pacientem se 7denním obdobím pro vyvolání. Položky jsou hodnoceny na stupnici odpovědí 0 - 4 v rozsahu od „Vůbec ne“ po „Velmi velmi“. Všechny položky se sečtou a vytvoří jediné skóre únavy s rozsahem od 0 do 52 s lepší kvalitou života indikovanou vyšším skóre.
Výchozí stav do dne studie 120
Změna od výchozího stavu nebo procentuální změna od výchozího stavu v kvalitě života (QoL) hodnocená prostřednictvím dotazníku kvality života Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny (EORTC) – základní škála 30 (QLQ-C30), verze 3.0
Časové okno: Výchozí stav do dne studie 120
Všechny stupnice EORTC QLQ-C30 a jednopoložkové míry jsou v rozsahu od 0 do 100. To zahrnuje 3 škály symptomů (únava, bolest, nevolnost a zvracení), 5 funkčních škál (fyzická, role, kognitivní, emocionální a sociální), jednoduché otázky týkající se symptomů, jako je nespavost, dušnost, ztráta chuti k jídlu a další. běžně hlášené pacienty s rakovinou a vnímaný finanční dopad nemoci. Vyšší skóre je spojeno s vyšší kvalitou života pro globální zdravotní stav.
Výchozí stav do dne studie 120

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od základní linie nebo Procentuální změna od základní linie v modulaci CP
Časové okno: Výchozí stav do dne studie 120
Výchozí stav do dne studie 120
Změna od základní linie nebo Procentuální změna od základní linie v úrovních faktoru B
Časové okno: Výchozí stav do dne studie 120
Výchozí stav do dne studie 120
Změna od výchozí hodnoty nebo procentní změna od výchozí hodnoty v plazmatické koncentraci NM8074
Časové okno: Výchozí stav do dne studie 120
Výchozí stav do dne studie 120
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Výchozí stav do dne studie 120
Výchozí stav do dne studie 120
Čas odpovídající Cmax (tmax)
Časové okno: Výchozí stav do dne studie 120
Výchozí stav do dne studie 120
Plocha pod křivkami koncentrace léku-čas (AUC0-t)
Časové okno: Výchozí stav do dne studie 120
Výchozí stav do dne studie 120

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

NovelMed Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. listopadu 2027

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. ledna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. ledna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

13. ledna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NM8074-aHUS-401

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na aHUS - Atypický hemolytický uremický syndrom

Klinické studie na NM8074

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Czech Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit