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Estudo de NM8074 em pacientes com SHUa

7 de abril de 2026 atualizado por: NovelMed Therapeutics

Um estudo aberto de fase II de NM8074 em pacientes com síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa)

Este é um estudo aberto de Fase II projetado para determinar se o NM8074 administrado por via intravenosa resulta em remissão da TMA em pacientes com SHUa virgens de tratamento.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo proposto, NM8074-aHUS-401, atribuirá inicialmente seis (6) pacientes por coorte em um estudo de 2 coortes. Na primeira coorte, avaliaremos um regime de dosagem quinzenal, enquanto na segunda coorte, avaliaremos uma dose semanal (10 mg/kg) seguida pela dose quinzenal (20 mg/kg) durante um período de 3 meses. Esses estudos determinarão se o NM8074 resulta em remissão de TMA em pacientes com SHUa. Se o estudo mostrar eficácia em SHUa, outros pacientes podem ser adicionados por coorte.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

12

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes ≥ 18 anos no momento do consentimento
  • Pacientes com evidências de SHUa mediada por complemento resistente ou reincidente com sintomas de trombocitopenia, hemólise, microangiopatia trombótica contínua e lesão renal aguda.
  • Evidência de microangiopatia trombótica contínua que inclui haptoglobina <LLN ou indetectável e/ou presença de esquizócitos
  • Lesão renal aguda (proteinúria/creatinúria > LSN e/ou eGFR reduzida)
  • Plaquetas com menos de 150.000 por microlitro (trombocitopenia)
  • Anemia (Hemoglobina ≤10 g/dL) devido a hemólise
  • Nível de lactato desidrogenase (LDH) ≥ 1,5 vezes o limite superior do normal (xULN) durante a triagem
  • Todos os pacientes devem ser vacinados antes da administração da vacina MenACWY Menactra® polissacarídeo toxóide diftérico conjugado contra Neisseria meningitidis sorogrupos A, C, Y e W-135 e vacina meningocócica MenB sorogrupo B (Bexsero®). Se a janela de vacinação for curta, os pacientes serão tratados profilaticamente com antibióticos apropriados
  • Disposto e capaz de entender e preencher os procedimentos de consentimento informado, incluindo assinar e datar o formulário de consentimento informado (TCLE), e cumprir o cronograma de visitas do estudo.
  • Pacientes do sexo masculino e parceiros com potencial para engravidar devem concordar em usar contraceptivos e pacientes do sexo masculino devem concordar em não doar esperma durante o estudo.
  • Parceiros do sexo feminino com potencial para engravidar (WOCBP), definido como todas as mulheres fisiologicamente capazes de engravidar, devem ter um teste de gravidez negativo na triagem e devem concordar em usar métodos contraceptivos altamente eficazes durante a dosagem e por 1 mês após a interrupção do medicamento experimental .

Critério de exclusão:

  • Histórico de transplante de medula óssea, células-tronco hematopoiéticas ou órgãos sólidos
  • Tratamento com bloqueadores do complemento
  • Pacientes com infecções
  • SHU por deficiência de ADAMTS-13 (<5%)
  • Doença renal diferente de SHUa
  • Diálise crônica (hemo ou peritoneal)
  • Doença hepática ou outras doenças autoimunes graves
  • SHU típica (toxina Shiga +)
  • Lúpus Eritematoso Sistêmico (LES) conhecido, Esclerose Sistêmica ou positividade ou síndrome de anticorpo antifosfolípide
  • História de imunodeficiência primária ou secundária atualmente ativa
  • Infecção sistêmica atualmente ativa ou suspeita de infecção bacteriana, viral ou fúngica ativa dentro de 2 semanas antes da primeira dose, ou história de infecções bacterianas recorrentes inexplicadas
  • Tem um histórico ativo ou conhecido de doença meningocócica ou infecção por N. meningitidis
  • Comorbidades concomitantes graves não passíveis de tratamento ativo, por exemplo, pacientes com doença renal grave (DRC estágio 4, diálise crônica)
  • Mulheres com resultado positivo no teste de gravidez na Triagem ou no Dia 1.
  • Grávida, planejando engravidar ou amamentando mulheres.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1
6 indivíduos receberão uma infusão intravenosa (IV) de NM8074 a cada duas semanas para um total de 7 doses
Medicamento: NM8074
NM8074 será administrado como uma infusão intravenosa. Na Coorte 1, todos os indivíduos receberão 20 mg/kg de NM8074 por via intravenosa a cada duas semanas para um total de 7 doses do Dia 1 ao Dia 85 do Período de Tratamento. Os pacientes da Coorte 2 receberão doses semanais de 10 mg/kg para um total de 4 doses do Dia 1 ao Dia 22, seguidas de doses quinzenais de 20 mg/kg para um total de 5 doses do Dia 29 ao Dia 85.
Experimental: Coorte 2
6 indivíduos receberão doses semanais de 10 mg/kg para um total de 4 doses seguidas de doses quinzenais de 20 mg/kg para um total de 5 doses
Medicamento: NM8074
NM8074 será administrado como uma infusão intravenosa. Na Coorte 1, todos os indivíduos receberão 20 mg/kg de NM8074 por via intravenosa a cada duas semanas para um total de 7 doses do Dia 1 ao Dia 85 do Período de Tratamento. Os pacientes da Coorte 2 receberão doses semanais de 10 mg/kg para um total de 4 doses do Dia 1 ao Dia 22, seguidas de doses quinzenais de 20 mg/kg para um total de 5 doses do Dia 29 ao Dia 85.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Normalização da contagem de plaquetas (≥150 x 10^9/L)
Prazo: Até o dia de estudo 120
Até o dia de estudo 120
Normalização dos níveis de LDH abaixo do LSN
Prazo: Até o dia de estudo 120
Até o dia de estudo 120
Normalização dos níveis de esquistócitos (<1%)
Prazo: Até o dia de estudo 120
Até o dia de estudo 120
Alteração da linha de base ou variação percentual da linha de base na função renal
Prazo: Até o dia de estudo 120
Avaliado por meio da alteração da linha de base ou alteração percentual da linha de base no nível de creatinina sérica.
Até o dia de estudo 120
Alteração da linha de base ou alteração percentual da linha de base na haptoglobina
Prazo: Até o dia de estudo 120
Até o dia de estudo 120
Alteração da linha de base ou variação percentual da linha de base na hemoglobina
Prazo: Até o dia de estudo 120
Até o dia de estudo 120
Alteração da linha de base ou variação percentual da linha de base em proteinúria/creatininúria
Prazo: Até o dia de estudo 120
Até o dia de estudo 120

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo para atingir a resposta completa do TMA
Prazo: Linha de base até o dia de estudo 120
Linha de base até o dia de estudo 120
Tempo para atingir hemoglobina mais alta da linha de base
Prazo: Linha de base até o dia de estudo 120
Linha de base até o dia de estudo 120
Alteração da linha de base ou alteração percentual da linha de base em coágulos sanguíneos
Prazo: Até o dia de estudo 120
Até o dia de estudo 120
Alteração da linha de base ou variação percentual da linha de base no número total de infusões ou trocas de plasma
Prazo: Linha de base até o dia de estudo 120
Linha de base até o dia de estudo 120
Alteração da linha de base ou variação percentual da linha de base em eGFR (taxa de filtração glomerular estimada)
Prazo: Linha de base até o dia de estudo 120
Linha de base até o dia de estudo 120
Alteração da linha de base ou alteração percentual da linha de base na necessidade de diálise
Prazo: Linha de base até o dia de estudo 120
Linha de base até o dia de estudo 120
Alteração da linha de base ou alteração percentual da linha de base na qualidade de vida (QoL) avaliada por meio da Avaliação Funcional da Terapia de Doenças Crônicas (FACIT) - Escala de Fadiga, Versão 4.
Prazo: Linha de base até o dia de estudo 120
A escala de fadiga FACIT é uma medida de fadiga relatada pelo paciente com 13 itens, com um período de recordação de 7 dias. Os itens são pontuados em uma escala de resposta de 0 a 4, variando de "Nada" a "Muito". Todos os itens são somados para criar uma única pontuação de fadiga com um intervalo de 0 a 52, com uma melhor qualidade de vida indicada por uma pontuação mais alta.
Linha de base até o dia de estudo 120
Alteração da linha de base ou alteração percentual da linha de base na qualidade de vida (QoL) avaliada por meio da Organização Européia para Pesquisa e Tratamento do Câncer (EORTC) Questionário de Qualidade de Vida-Core 30 Scale (QLQ-C30), Versão 3.0
Prazo: Linha de base até o dia de estudo 120
Todas as escalas EORTC QLQ-C30 e medidas de item único variam de 0 a 100. Isso inclui 3 escalas de sintomas (fadiga, dor, náusea e vômito), 5 escalas funcionais (física, papel, cognitiva, emocional e social), questões de item único abordando sintomas como insônia, dispneia, perda de apetite e outros que são comumente relatados por pacientes com câncer e o impacto financeiro percebido da doença. Uma pontuação mais alta está associada a uma maior qualidade de vida para o estado de saúde global.
Linha de base até o dia de estudo 120

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Prazo
Alteração da linha de base ou alteração percentual da linha de base na modulação CP
Prazo: Linha de base até o dia de estudo 120
Linha de base até o dia de estudo 120
Alteração da linha de base ou alteração percentual da linha de base nos níveis do Fator B
Prazo: Linha de base até o dia de estudo 120
Linha de base até o dia de estudo 120
Alteração da linha de base ou variação percentual da linha de base na concentração plasmática de NM8074
Prazo: Linha de base até o dia de estudo 120
Linha de base até o dia de estudo 120
Concentração plasmática máxima (Cmax)
Prazo: Linha de base até o dia de estudo 120
Linha de base até o dia de estudo 120
Tempo correspondente a Cmax (tmax)
Prazo: Linha de base até o dia de estudo 120
Linha de base até o dia de estudo 120
Área sob as curvas de concentração-tempo da droga (AUC0-t)
Prazo: Linha de base até o dia de estudo 120
Linha de base até o dia de estudo 120

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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NovelMed Therapeutics

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de novembro de 2027

Conclusão Primária (Estimado)

1 de abril de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de fevereiro de 2031

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de janeiro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de janeiro de 2023

Primeira postagem (Real)

13 de janeiro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NM8074-aHUS-401

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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