デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する実験的遺伝子治療の長期的な安全性と効果を理解するための研究。
2025年10月18日 更新者：Pfizer
先行する臨床研究で Fordadistrogene Movaparvovec を投与されたデュシェンヌ型筋ジストロフィーの参加者における長期追跡安全性および有効性研究
この研究の目的は、fordadistrogene movaparvovec と呼ばれる実験的遺伝子治療の安全性と効果を理解することです。
以前のファイザー介入研究の参加者を募集しています。
前回の研究終了後 10 年間、この研究における参加者の経験を追跡します。
参加者は、年に 1 回のオンサイト訪問と年に数回のリモート訪問を行います。
リモート訪問の正確な回数は、治験担当医師によって決定されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
7
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA Medical Center
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- Reed Neurological Research Center
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA Children's Heart Center
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA Clinical Lab Services
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA Kameron Gait and Motion Analysis Laboratory (Westwood Rehabilitation Center)
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke Lenox Baker Children's
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke Children's Health Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- Primary Children's Hospital
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
- University of Utah Imaging and Neurosciences Center
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- University of Utah Hospital
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah Clinical Neurosciences Center
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah Craig H. Neilsen Rehabilitation Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1秒歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -以前のファイザーの介入研究でfordadistrogene movaparvovecを受けた参加者。
除外基準:
- 治験に直接関与した治験責任医師の施設スタッフとその家族
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：参加者全員
すべての参加者が研究に登録しました。
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以前の研究で投与された遺伝子治療。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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重篤な有害事象のある参加者の数
時間枠：介入研究では、投与後 5 年から 10 年まで少なくとも 1 年に 1 回。
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介入研究では、投与後 5 年から 10 年まで少なくとも 1 年に 1 回。
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重篤な有害事象のある参加者の割合
時間枠：介入研究では、投与後 5 年から 10 年まで少なくとも 1 年に 1 回。
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介入研究では、投与後 5 年から 10 年まで少なくとも 1 年に 1 回。
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治療に関連すると考えられる有害事象のある参加者の数
時間枠：介入研究では、投与後 5 年から 10 年まで少なくとも 1 年に 1 回。
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介入研究では、投与後 5 年から 10 年まで少なくとも 1 年に 1 回。
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治療に関連すると考えられる有害事象のある参加者の割合
時間枠：介入研究では、投与後 5 年から 10 年まで少なくとも 1 年に 1 回
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介入研究では、投与後 5 年から 10 年まで少なくとも 1 年に 1 回
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悪性有害事象の参加者数
時間枠：介入研究では、投与後 5 年から 10 年まで少なくとも 1 年に 1 回
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介入研究では、投与後 5 年から 10 年まで少なくとも 1 年に 1 回
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心電図（ECG）評価で臨床的に重要な結果が得られた参加者の数
時間枠：介入試験では、投与後 5 年から 10 年に 1 回。
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介入試験では、投与後 5 年から 10 年に 1 回。
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心筋トロポニン I 臨床検査で臨床的に重要な所見が得られた参加者の数
時間枠：介入研究では、投与後 5 年から 10 年に 1 回
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介入研究では、投与後 5 年から 10 年に 1 回
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心エコー図パラメータで臨床的に重要な所見を示した参加者の数
時間枠：介入研究では、投与後 5 年から 10 年に 1 回
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介入研究では、投与後 5 年から 10 年に 1 回
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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補助なしで 10 メートル歩く能力の投与前からの変化
時間枠：介入試験では、投与後 5 年から 10 年に 1 回。
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介入試験では、投与後 5 年から 10 年に 1 回。
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階段を上る能力の投与前からの変更。
時間枠：介入試験での投与後 5 年から 10 年まで毎年
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介入試験での投与後 5 年から 10 年まで毎年
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Performance of Upper Limb (PUL) 2.0 エントリースコアの投与前からの変化
時間枠：介入試験では、投与後 5 年から 10 年に 1 回
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介入試験では、投与後 5 年から 10 年に 1 回
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North Star Ambulatory Assessment 合計スコアの投与前からの変化
時間枠：介入研究では、投与後 5 年から 10 年に 1 回
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一部の参加者のみに適用
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介入研究では、投与後 5 年から 10 年に 1 回
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予測努力肺活量のパーセント（%pFVC）および予測ピーク呼気流量のパーセント（%pPEF）での投与前からの変化
時間枠：介入研究では、投与後 5 年から 10 年に 1 回
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介入研究では、投与後 5 年から 10 年に 1 回
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心エコー図の左心室駆出率（LVEF）の投与前からの変化
時間枠：介入試験での投与後 5 年から 10 年まで毎年
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介入試験での投与後 5 年から 10 年まで毎年
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Modified Pediatric Outcomes Data Collection Instrument の投与前からの変更
時間枠：介入試験での投与後 5 年から 10 年まで毎年
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介入試験での投与後 5 年から 10 年まで毎年
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上肢機能患者報告アウトカム指標における投与前からの変化
時間枠：介入研究では、投与後 5 年から 10 年に 1 回
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非歩行参加者のみに適用
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介入研究では、投与後 5 年から 10 年に 1 回
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努力肺活量をパーセントで予測した年齢 <30%
時間枠：介入試験での投与後 5 年から 10 年まで毎年
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介入試験での投与後 5 年から 10 年まで毎年
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歩行不能年齢
時間枠：介入試験での投与後5年から10年
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介入試験での投与後5年から10年
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死亡年齢
時間枠：介入試験での投与後5年から10年
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介入試験での投与後5年から10年
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死因
時間枠：介入試験での投与後5年から10年
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介入試験での投与後5年から10年
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グルココルチコイドの使用量と頻度
時間枠：介入研究では、投与後 5 年から 10 年まで少なくとも 1 年に 1 回
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介入研究では、投与後 5 年から 10 年まで少なくとも 1 年に 1 回
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年3月13日
一次修了 (実際)
2025年9月24日
研究の完了 (実際)
2025年9月24日
試験登録日
最初に提出
2023年1月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年1月9日
最初の投稿 (実際)
2023年1月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年10月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年10月18日
最終確認日
2025年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- C3391011
- NCT05689164 (レジストリ識別子：ClinicalTrials.gov)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書へのアクセスを提供します (例:
プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は、有資格の研究者からの要求に応じて、特定の基準、条件、および例外に従います。
ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。